Zakończono prace nad kolejną edycją wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI), przygotowanego przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Dokument stanowi jeden z kluczowych elementów procesu oceny technologii medycznych (HTA) w Polsce i jest bezpośrednio powiązany z decyzjami refundacyjnymi podejmowanymi przez Ministerstwo Zdrowia. Wykaz TLI pełni funkcję selekcyjną, wskazując terapie o szczególnym potencjale klinicznym, które odpowiadają na niezaspokojone potrzeby zdrowotne, zwłaszcza w obszarze onkologii oraz chorób rzadkich.
Proces opracowania wykazu obejmował analizę produktów leczniczych dopuszczonych do obrotu w procedurze centralnej w okresie od 1 stycznia do 31 grudnia 2025 roku. Zgodnie z danymi Europejskiej Agencji Leków, w tym czasie zatwierdzono 109 nowych produktów leczniczych, spośród których wyselekcjonowano terapie spełniające rygorystyczne kryteria oceny. AOTMiT opublikował swoją listę w dniu 10 marca 2026 roku.
Kryteria kwalifikacji i metodologia oceny
Podstawą kwalifikacji technologii lekowych do wykazu TLI była wielowymiarowa ocena uwzględniająca siłę interwencji terapeutycznej, jakość dowodów naukowych, stopień niezaspokojenia potrzeb zdrowotnych, wielkość populacji docelowej oraz zgodność z priorytetami zdrowotnymi państwa. Takie podejście odzwierciedla współczesne standardy HTA, w których nacisk kładzie się nie tylko na skuteczność kliniczną, lecz również na realny wpływ terapii na system ochrony zdrowia.
W wyniku przeprowadzonej selekcji do szczegółowej oceny zakwalifikowano 22 terapie oryginalne, dla których opracowano łącznie 23 analizy – w przypadkach, gdy dany lek posiadał więcej niż jedno wskazanie terapeutyczne. Ostatecznie do wykazu TLI włączono dziewięć technologii lekowych o najwyższym poziomie innowacyjności.
Profil kliniczny wybranych technologii – przełomowych terapii onkologicznych
Analiza raportu wskazuje, że znacząca część ocenianych technologii dotyczy nowotworów o wysokim stopniu zaawansowania oraz ograniczonych możliwościach terapeutycznych. Przykładem jest repotrektynib stosowany w leczeniu ROS1-dodatniego niedrobnokomórkowego raka płuca, dla którego wykazano wysokie wskaźniki odpowiedzi obiektywnej oraz istotne wydłużenie czasu przeżycia wolnego od progresji choroby. W badaniu TRIDENT-1 odnotowano medianę PFS sięgającą 35,7 miesiąca u pacjentów nieleczonych wcześniej inhibitorami kinazy tyrozynowej. Drugie wskazanie obejmuje zaawansowane guzy lite z fuzją genu NTRK, gdzie odnotowano stuprocentowy wskaźnik korzyści klinicznej u pacjentów naiwnych na leczenie inhibitorami NTRK.
Istotnym przykładem innowacyjnej terapii jest także tisotumab wedotyny stosowany w nawrotowym lub przerzutowym raku szyjki macicy. W badaniu III fazy innovaTV 301 wykazano redukcję ryzyka zgonu o 21 procent oraz istotną poprawę wskaźników odpowiedzi w porównaniu do chemioterapii, co wskazuje na realny postęp terapeutyczny w tej grupie pacjentek.
W obszarze raka piersi wysoką innowacyjność przypisano datopotamabowi derukstekanowi, który stanowi nową nadzieję dla pacjentek z podtypem HR+/HER2- po wyczerpaniu możliwości hormonoterapii.
W obszarze hematoonkologii uwagę zwraca linwoseltamab stosowany u chorych na opornego szpiczaka mnogiego, gdzie odsetek odpowiedzi obiektywnej osiągnął poziom 70,9 procent, a mediana przeżycia całkowitego wyniosła ponad 31 miesięcy. Wyniki te wskazują na istotny potencjał terapii w populacji pacjentów z wyczerpanymi opcjami leczenia.
Równie ważną nowością jest imetelstat, dedykowany pacjentom z zespołami mielodysplastycznymi o niskim ryzyku. Wyniki badania MDS3001 potwierdzają, że blisko 40 procent pacjentów zależnych od transfuzji krwi uzyskało trwałą niezależność od przetoczeń krwinek czerwonych.
Terapia celowana inhibitorem IDH w glejakach niskiego stopnia
W ostatnich latach rozwój terapii celowanych istotnie wpłynął na strategię leczenia glejaków o niskim stopniu złośliwości, w tym gwiaździaków i skąpodrzewiaków stopnia 2. z mutacjami izocytrynianowej dehydrogenazy (IDH). Worasydenib (Voranigo), doustny inhibitor zmutowanych enzymów IDH1 i IDH2, stanowi nową opcję terapeutyczną dla pacjentów z mutacjami IDH1 R132 lub IDH2 R172. Lek ten jest wskazany u dorosłych oraz młodzieży w wieku ≥12 lat o masie ciała ≥40 kg, u których przeprowadzono wyłącznie leczenie chirurgiczne i którzy nie wymagają natychmiastowej radioterapii ani chemioterapii, szczególnie w przypadku guzów bez istotnego wzmocnienia kontrastowego.
Mechanizm działania worasydenibu polega na hamowaniu patologicznej produkcji 2-hydroksyglutaranu, co prowadzi do zahamowania procesów epigenetycznych sprzyjających onkogenezie. Dane kliniczne wskazują, że zastosowanie tego leku może wydłużać czas do progresji choroby oraz odraczać konieczność wdrożenia bardziej agresywnych metod leczenia, takich jak radioterapia czy chemioterapia, które wiążą się z istotnym ryzykiem działań niepożądanych, w tym neurotoksyczności.
W konsekwencji worasydenib wpisuje się w strategię leczenia ukierunkowanego molekularnie, pozwalając na bardziej spersonalizowane podejście terapeutyczne w tej grupie pacjentów.
Prof. Radosław Rola: glejaki – ciche, groźne i wciąż trudne do leczenia
Innowacje w terapii chorób rzadkich
Wykaz TLI obejmuje również terapie dedykowane chorobom rzadkim, które w wielu przypadkach nie posiadają dotychczas skutecznych opcji leczenia. Przykładem jest beremagene geperpavec stosowany w dystroficznym pęcherzowym oddzielaniu się naskórka, gdzie wykazano znaczący odsetek całkowitego wygojenia ran w porównaniu do placebo. Terapia ta stanowi przełom w leczeniu schorzenia dotychczas ograniczonego do terapii objawowej .
Podobnie sepiapteryna w leczeniu fenyloketonurii wykazuje istotną skuteczność w redukcji stężenia fenyloalaniny, co przekłada się na lepszą kontrolę metaboliczną choroby i potencjalnie ogranicza ryzyko powikłań neurologicznych.
Znaczenie dla pacjentów i systemu refundacyjnego
Publikacja wykazu TLI ma bezpośrednie przełożenie na dostęp pacjentów do nowoczesnych terapii. Włączenie technologii do wykazu zwiększa prawdopodobieństwo ich objęcia refundacją, co w przypadku wielu chorób – szczególnie nowotworów zaawansowanych i chorób rzadkich – może stanowić jedyną szansę na skuteczne leczenie.
Jednocześnie proces selekcji technologii w ramach TLI wpisuje się w szerszą strategię próby racjonalizacji wydatków publicznych poprzez kierowanie środków na terapie o najwyższej wartości klinicznej. W kontekście rosnących kosztów leczenia onkologicznego oraz dynamicznego rozwoju terapii celowanych i biologicznych, znaczenie takich narzędzi jak wykaz TLI będzie systematycznie rosło.
LISTA TECHNOLOGII LEKOWYCH ZAKWALIFIKOWANYCH DO OCENY (23 pozycje):
Szczegóły na stronie: https://bip.aotm.gov.pl/tli/9522-wykaz-tli-2026
ZASADY TWORZENIA WYKAZU TECHNOLOGII LEKOWYCH O WYSOKIM POZIOMIE INNOWACYJNOŚCI:
PODSUMOWANIE WYNIKÓW DLA TECHNOLOGII LEKOWYCH ZAKWALIFIKOWANYCH DO OCENY W RAMACH OPRACOWANIA WYKAZU TECHNOLOGII LEKOWYCH O WYSOKIM POZIOMIE INNOWACYJNOŚCI Opracowanie zbiorcze:
Zmiana poziomu finansowania świadczeń opieki zdrowotnej. Rekomendacja Prezesa AOTMiT
Leki refundowane od 1 kwietnia 2026. Co zmienia nowa lista Ministerstwa Zdrowia?