Zmiany są konieczne, bo przecież leczenie jest dla nas, pacjentów, a nie dla systemu. Tymczasem okazuje się, że program lekowy jest, lek niby też, a chorzy mówią wręcz o zablokowaniu dostępu do leczenia – mówi Katarzyna Lisowska, liderka Stowarzyszenie Chorych na Nowotwory Krwi i ich Bliskich „Hematoonkologiczni”, o pacjentach z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową.
Choć wiele leków z programów lekowych ma postać wygodnych ampułkostrzykawek do iniekcji podskórnych czy tabletek, które z powodzeniem mogłyby być przyjmowane w domu, system bardzo często zmusza pacjentów do comiesięcznych, a nawet częstszych wizyt w szpitalu. Dlaczego tak się dzieje?
Programy lekowe mają bardzo sztywne zapisy. Między innymi jest w nich bardzo dokładnie opisane, co jaki czas pacjent musi się zjawić w ośrodku prowadzącym program, jakie badania kontrolne ma mieć wykonane. Pandemia COVID-19 trochę to zmieniła – chorzy mogli dostawać leki na 3-4 miesiące. Po niej wszystko wróciło do zasad stosowanych w normalnych warunkach i pacjenci muszą się pojawiać w szpitalu co miesiąc, półtora. Żeby było inaczej, potrzebne są zmiany w zapisach programów lekowych.
Przejdźmy do konkretnego przykładu, czyli programu lekowego dla osób chorych na zakrzepową plamicę małopłytkową (B.164). Dopóki chorzy uczestniczyli w badaniach klinicznych, rekombinowaną terapię enzymatyczną (ERT), wskazaną w profilaktyce oraz doraźnym leczeniu, mogli przyjmować w domu. Po wprowadzeniu programu lekowego muszą dojeżdżać na leczenie nawet 200-300 km, bo są tylko cztery ośrodki podające tę terapię, choć zgodnie z charakterystyką produktu leczniczego (ChPL), może być ona stosowana w domu.
W trakcie badań klinicznych pacjenci otrzymywali lek w POZ-ecie albo przychodni przyszpitalnej blisko domu. Teraz nie jest to możliwe –muszą przyjechać do szpitala, żeby otrzymać lek plus procedurę podania. Oczywiście nie ma przeciwwskazań, żeby terapię mogli przyjmować blisko miejsca zamieszkania, tylko że jak nie wiadomo o co chodzi, to chodzi o pieniądze – ktoś musiałby to sfinansować. Programy lekowe zawierają zapisy, że podanie leku nie może być rozliczone, jeżeli nie odbywa się to w danym ośrodku. A więc są zupełnie inne od tego, co znajduje się w ChPL-u i co było możliwe w ramach badania klinicznego.
Program lekowy B.98 – leczenie pierwotnej małopłytkowości immunologicznej u dzieci
Jakie jest zatem rozwiązanie tego problemu?
Rozwiązanie musi iść od góry, czyli konsultanta krajowego, Ministerstwa Zdrowia, a w przypadku wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej również od płatnika, czyli od NFZ-u. Wszyscy ci uczestnicy systemu powinni wypracować wspólne rozwiązanie.
Czy organizacje pacjenckie zwracały uwagę decydentów na tę niedogodność dla chorych na wrodzoną zakrzepową plamicę małopłytkową?
Tak, od stycznia słaliśmy pisma w tej sprawie. Temat był poruszany na konferencjach. Zmiany są konieczne, bo przecież leczenie jest dla nas, pacjentów, a nie dla systemu. Tymczasem okazuje się, że program lekowy jest, lek niby też, a chorzy mówią wręcz o zablokowaniu dostępu do leczenia.
Prowadzę z jedną z pacjentek grupę na Facebooku, jest nas w tej chwili ponad 200 osób, dotyczącą zakrzepowej plamicy małopłytkowej. Chorzy piszą o niedogodnościach, których doświadczają. Uważamy, że w sytuacji, kiedy brakuje lekarzy, terminy wizyt w przychodniach przyszpitalnych są bardzo odległe, godzinami czekamy na pobranie krwi, danie pacjentowi leku do ręki, a on w swoim POZ-ecie czy pobliskim szpitalu umówiłby się na podanie, pozwoliłoby w pewnym zakresie odciążyć system. A gdzie my w tym wszystkim jesteśmy? Musimy wziąć wolne w pracy, zapłacić za dojazd do danej placówki. Tracimy czas i pieniądze. Pacjent przyjeżdża 400 km, ale naszych kosztów nikt nie liczy, bo to są prywatne pieniądze z naszej kieszeni.
Jak liczna jest grupa chorych na wrodzoną zakrzepową plamicę małopłytkową potrzebujących ERT
Sądzę, że to będzie około 30 osób w Polsce.
Co zapewnia chorym rekombinowana terapia enzymatyczna?
Przede wszystkim nie mają dzięki niej rzutów choroby. Podczas rzutów choroby trafia do szpitala, jest poddawany wielu procedurom, może umrzeć. Powinniśmy się więc cieszyć, że jest lek, bo w chorobach ultrarzadkich nie jest to takie oczywiste, i ułatwiać jego stosowanie potrzebującym.
Warto pamiętać, że wrodzona zakrzepowa plamica małopłytkowajest chorobą wrodzoną, czyli są pacjenci, którzy mają ją od dziecka, ale również będący drugim, trzecim rodzeństwem, a wrodzoną zakrzepową plamicę małopłytkowąwykryto u nich, bo wcześniejsze rodzeństwo zmarło. Zapewniając dzieciom, młodym ludziom takie leczenie, budujemy ich bezpieczeństwo. Jeżeli choroba jest zdiagnozowana u dziecka czy młodego dorosłego i mają oni szansę otrzymać ERT, to choroba się nie rozwinie. Właśnie przygotowujemy kampanię edukacyjną dla lekarzy POZ-ów, dla lekarzy SOR-ów, ratowników medycznych, bo oni często nie rozpoznają wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkoweji pacjent umiera.
Małopłytkowość po chemioterapii – kiedy niski poziom płytek krwi zagraża zdrowiu?
Co nie sprzyja chorym
Restrykcyjne zapisy. Szpitale podpisują z NFZ umowy na realizację programów lekowych i często rozliczają leki wyłącznie w trybie hospitalizacji (pobyt dzienny) lub podczas wizyty w ambulatorium.
Obawy o procedury. Lekarze i placówki medyczne obawiają się kontroli Narodowego Fundusz Zdrowia. Wydanie leku do domu lub udostępnienie go przez apteki szpitalne bywa logistycznie skomplikowane.
Monitorowanie stanu zdrowia. W ramach programu lekarz musi osobiście ocenić skuteczność leczenia i odnotować ewentualne działania niepożądane w dokumentacji medycznej.
Co to za choroba zakrzepowa plamica małopłytkowa (TTP)?
Zakrzepowa plamica małopłytkowa (TTP) to ultrarzadka, zagrażająca życiu choroba krwi. Ma dwie postaci: wrodzoną (cTTP) o podłożu genetycznym oraz nabytą (aTTP). W pierwszym przypadku z powodu mutacji genetycznej chory ma brak lub znaczny niedobór enzymu ADAMTS13, który odpowiada za regulację krzepnięcia krwi. Nabyta postać choroby występuje wtedy, gdy układ odpornościowy wytwarza autoprzeciwciała niszczące enzym ADAMTS13. Ma także gwałtowny przebieg i wymaga natychmiastowego leczenia, ale nie jest dziedziczna.
„Dla wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej charakterystyczne jest, że gdy brakuje tego enzymu, to duże cząsteczki białka (tzw. czynnik von Willebranda) „sklejają” płytki krwi. W ten sposób w naczyniach włosowatych i tętniczkach mózgu, serca i nerek tworzą się mikrozakrzepy. Grozi to niedokrwieniem tkanek i narządów. Jeśli chory nie jest leczony, każdy rzut choroby może zakończyć się zgonem z powodu udaru, krwotoku, niewydolności nerek” – wyjaśniła dr Joanna Zdziarska z Oddziału Klinicznego Hematologii i Chorób Wewnętrznych Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie.
Standardowe leczenie pacjentów z cTTP polega na regularnych przetoczeniach osocza, które uzupełniają brakujący enzym, ale są czasochłonne, wymagają częstych hospitalizacji i wiążą się z ryzykiem powikłań (m.in. reakcji alergicznych i wstrząsu anafilaktycznego). Dodatkowo, regularne dożylne wlewy osocza zwiększają ryzyko zakażeń lub groźnych reakcji poprzetoczeniowych.
Wlewy to leczenie o stosunkowo krótkim działaniu. Wiążą się to z hospitalizacją co dwa tygodnie przez mniej więcej trzy dni, po to żeby chory otrzymał wlew czasami też w tym czasie musimy też leczyć działania niepożądane. A rzut choroby może wystąpić nagle, niespodziewanie. Pacjent może trafić do szpitala w stanie zagrożenia życia.
Przed bez mała dwoma laty w Europie zarejestrowany został lek podawany w formie iniekcji, który zawiera rekombinowany enzym ADAMTS13 (apadamtaza alfa) i uzupełnia jego niedobory w organizmie. Zgodnie z ChPL-em nowa terapia może być podawana przez lekarza podstawowej opieki zdrowotnej, co znacznie upraszcza sposób leczenia tej choroby. Terapia enzymatyczna znalazła się od stycznia 2026 r. w polskim programie lekowym dedykowanym chorym na zakrzepową plamicę małopłytkową.
Zakrzepica u pacjenta onkologicznego – kiedy obrzęk nogi lub duszność są niebezpieczne?
• Artykuł zaktualizowano:
