Badania kliniczne należą dziś do najbardziej dynamicznie rozwijających się dziedzin medycyny – również w Polsce. Według danych Agencji Badań Medycznych, każdego roku uczestniczy w nich około 25 tysięcy pacjentów. Tego typu projekty realnie przyczyniają się do podnoszenia jakości terapii i zmiany standardów leczenia. Jak pokazują wyniki najnowszego badania opinii publicznej, przeprowadzonego na zlecenie Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka (IMiD), aż 77% Polaków dostrzega w badaniach klinicznych nad nowotworami dziecięcymi realną szansę dla najmłodszych pacjentów w najcięższym stanie.
20 maja, w Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych, warto poświęcić chwilę, by przyjrzeć się bliżej tematowi, który ma kluczowe znaczenie dla rozwoju współczesnej medycyny i losów wielu chorych.
Badania kliniczne – fundament nowoczesnych terapii
Badania kliniczne to precyzyjnie zaprojektowane i ściśle nadzorowane działania badawcze, których głównym celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa nowych terapii, innowacyjnych leków, nowoczesnych metod diagnostycznych oraz udoskonalonych sposobów leczenia. To dzięki nim możliwe jest naukowe potwierdzenie wartości obiecujących odkryć medycznych. Dopiero po ich dokładnym sprawdzeniu mogą one trafić do codziennej praktyki klinicznej, realnie wpływając na jakość i skuteczność opieki zdrowotnej.
— Zanim jakiekolwiek badanie kliniczne zostanie rozpoczęte, musi przejść wnikliwą ocenę i uzyskać zgodę m.in. niezależnej komisji bioetycznej. Zadaniem takiej komisji jest dogłębna analiza protokołu badania pod kątem jego wartości naukowej, etycznej, a przede wszystkim – bezpieczeństwa i poszanowania praw uczestników. Udział w badaniu klinicznym jest zawsze całkowicie dobrowolny. Pacjent, a w przypadku dzieci — ich rodzice lub opiekunowie prawni, podejmują decyzję po otrzymaniu wyczerpujących i zrozumiałych informacji dotyczących celów badania, jego przebiegu, korzyści, możliwego ryzyka, a także dostępnych alternatywnych metod leczenia — wyjaśnia prof. Anna Raciborska, kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej IMiD.
Pediatryczne badania kliniczne podlegają jednemu z najbardziej rygorystycznych reżimów w całej medycynie. Proces kwalifikacji małych pacjentów i przebieg samych badań odbywa się według ściśle określonych i surowych standardów. Nad bezpieczeństwem i dobrostanem dziecka czuwa zespół ekspertów reprezentujących różne dziedziny – to lekarze, psycholodzy, pielęgniarki kliniczne oraz koordynatorzy badań, którzy każdego dnia wspierają zarówno pacjenta, jak i jego bliskich.
Badania kliniczne leków na raka – poradnik dla Pacjentów
Specyfika chorób nowotworowych u dzieci – dlaczego potrzebują dedykowanych badań?
Nowotwory u dzieci to szczególna kategoria chorób, która istotnie różni się od nowotworów diagnozowanych u dorosłych – zarówno pod względem biologicznym, jak i sposobu przebiegu czy reakcji na leczenie. Wiele z nich zalicza się do chorób rzadkich, o unikalnym charakterze klinicznym, co sprawia, że wymagają one wyjątkowo precyzyjnego i indywidualnego podejścia terapeutycznego. Ciało dziecka, będące w fazie intensywnego rozwoju, metabolizuje leki w odmienny sposób, a niedojrzały jeszcze układ odpornościowy oraz wrażliwe narządy zwiększają ryzyko wystąpienia działań niepożądanych. Z tego względu terapie skuteczne u dorosłych nie zawsze mogą być bezpiecznie stosowane u najmłodszych pacjentów.
Prof. dr hab. n. med. Anna Raciborska, kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży w Instytucie Matki i Dziecka podkreśla: – Dzieci to nie mali dorośli. Nowotwory u najmłodszych przebiegają inaczej, często są bardziej agresywne, ale też często lepiej reagują na leczenie – pod warunkiem, że jest ono odpowiednio dopasowane. Celem badań klinicznych w onkologii dziecięcej jest opracowywanie terapii nie tylko skutecznych, ale i jak najmniej obciążających. W badaniach klinicznych możemy sprawdzać skuteczność nowych terapii, które mogą zwiększać szanse na wyzdrowienie i jednocześnie ograniczać odległe powikłania leczenia, np. problemy z płodnością, sercem czy układem odpornościowym. Chcemy, żeby nasi pacjenci nie tylko wrócili do zdrowia, ale też żyli później pełnią życia – dodaje prof. Anna Raciborska, kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej IMiD.
Rozwój badań klinicznych w Polsce
W ciągu ostatnich 25 lat Polska zajęła znaczącą pozycję na światowej mapie badań klinicznych, plasując się obecnie na 11. miejscu na świecie i 8. w Europie[1]pod względem ich dostępności. Z danych Agencji Badań Medycznych wynika, że co roku w naszym kraju w badaniach klinicznych uczestniczy około 25 tysięcy pacjentów. Rok 2023 był pod tym względem rekordowy – złożono aż 784 wnioski o pozwolenie na prowadzenie badań klinicznych, z czego istotna część, bo 40 wniosków, dotyczyła badań niekomercyjnych[2]. Są to badania finansowane nie przez firmy farmaceutyczne, lecz przez państwowe ośrodki i instytucje naukowe, często inicjowane bezpośrednio przez lekarzy i naukowców w odpowiedzi na konkretne potrzeby pacjentów. Co ważne, największy odsetek badań prowadzonych w Polsce dotyczy onkologii, w tym również onkologii dziecięcej.
– Dzięki współpracy z Agencją Badań Medycznych możemy prowadzić badania, które są skoncentrowane na najważniejszych potrzebach dzieci z nowotworami rzadkimi, takimi jak histiocytozy czy guzy kości. To daje nam możliwość rozwijania metod leczenia, których wcześniej po prostu nie było. Obecnie w Klinice Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Instytutu Matki i Dziecka prowadzonych jest 7 różnego rodzaju niekomercyjnych projektów, które dają dzieciom możliwość skorzystania z najnowocześniejszych terapii, m.in. w przypadku, gdy standardowe leczenie nie przynosi oczekiwanych rezultatów – wyjaśnia prof. Raciborska.
Badania kliniczne – słownik terminów, które warto znać
Społeczne postrzeganie badań klinicznych u dzieci
Badanie[3] opinii publicznej przeprowadzone na zlecenie Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka przez ABR SESTA w marcu br. pokazuje, że 77% Polaków postrzega badania kliniczne jako szansę dla dzieci z ciężkimi przypadkami chorób nowotworowych (przeciwnego zdania jest tylko 4% respondentów). Mimo to świadomość społeczna wymaga poprawy: jedynie 51% respondentów wie, że takie badania są prowadzone. Jednocześnie istnieje duże zapotrzebowanie na rzetelne informacje – 64% badanych (i aż 73% rodziców dzieci do 18. roku życia) chce pogłębić swoją wiedzę na temat nowotworów dziecięcych. Fakt, że ponad połowa respondentów słyszała o badaniach klinicznych jako metodzie leczenia u dzieci, stanowi dobry punkt wyjścia do dalszych działań edukacyjnych.
Edukacja i systemowe wsparcie drogą do lepszych terapii
Wyniki raportu ABR SESTA jednoznacznie wskazują na konieczność zwiększenia działań edukacyjnych w tym zakresie. Potrzeba ta jest sygnalizowana przez społeczeństwo – 70% badanych uważa, że temat chorób nowotworowych u dzieci i badań klinicznych powinien być obecny w programach szkolnych, a 75% oczekuje jego częstszego pojawiania się w mediach. Skuteczna edukacja, zapewnienie łatwego dostępu do wiarygodnych informacji o prowadzonych badaniach klinicznych oraz ciągły rozwój wysokospecjalistycznych ośrodków onkologii dziecięcej to działania, które muszą być realizowane równolegle. Zintegrowane podejście jest kluczem do poprawy wyników leczenia i jakości życia młodych pacjentów.
20 maja obchodzimy Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych – to ważna data, która przypomina, że rozwój medycyny zaczyna się od prostego, ale kluczowego pytania: „jak możemy leczyć skuteczniej i bezpieczniej?”. Właśnie takie pytania stają u podstaw niekomercyjnych badań klinicznych, które odgrywają ogromną rolę w poszukiwaniu nowych rozwiązań terapeutycznych – szczególnie dla dzieci, których potrzeby medyczne często wymagają innowacyjnych, dopasowanych podejść.
Klinika Onkologii i Chirurgii Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka (IMiD)
Najstarsza w Polsce, wysokospecjalistyczna Klinika onkologiczna dla dzieci i młodzieży zlokalizowana w Warszawie. Interdyscyplinarny, doświadczony zespół Kliniki prowadzi pełną diagnostykę i kompleksowe leczenie nowotworów u dzieci od okresu płodowego do 25. roku życia z całego kraju. Specjalizuje się w zakresie leczenia guzów litych poza ośrodkowym układem nerwowym oraz histiocytoz. Klinika jest ośrodkiem referencyjnym w leczeniu oszczędzającym, umożliwiającym uratowanie kończyny choremu dziecku. Do 2024 r. wykonano ponad 1000 zabiegów wszczepiania endoprotez u dzieci, także tych wydłużanych mechanicznie lub w wyniku działania pola elektromagnetycznego. Najmłodszy pacjent, u którego wykonano taki zabieg miał 8 miesięcy. Zespół Kliniki prowadzi także działalność naukową – m.in. niekomercyjne badania kliniczne dot. leczenia guzów litych u dzieci.
EKSPERT
prof. dr hab. n. med. Anna Raciborska
Specjalistka pediatrii, onkologii i hematologii dziecięcej. Jest absolwentką II Wydziału Lekarskiego Akademii Medycznej w Warszawie (obecnie Warszawski Uniwersytet Medyczny), a także absolwentką wydziału Rehabilitacji Ruchowej Akademii Wychowania Fizycznego w Warszawie. Laureatka #ShEO Awards 2024 w kategorii „Nadzieja w medycynie” oraz nagrody Wizjonerzy – Reformatorzy Zdrowia 2025 przyznawanej przez WPROST i NewsMed w kategorii Omnia Pro Infirmis: Wszystko dla Chorych. Od 2003 jest związana z Instytutem Matki i Dziecka w Warszawie, gdzie od 2017 pełni funkcję kierownika Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej, a także członka Rady Naukowej IMiD. Jednym z głównych celów jej pracy zawodowej jest poprawa wyników leczenia pierwotnych nowotworów kości oraz chorób z kręgu histiocytoz. Anna Raciborska jest otwartą i łamiącą stereotypy lekarką, a onkologia dziecięca jest jej pasją. W swojej pracy łączy doświadczenie dynamicznej i rzeczowej specjalistki z empatią kobiety i matki.
[1] Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA i Polski Związek Pracodawców Firm Prowadzących Badania Kliniczne na Zlecenie POLCRO 20. Raport: Komercyjne badania kliniczne w Polsce Możliwości zwiększenia liczby i zakresu badań klinicznych w Polsce 2021
[2] https://pacjentwbadaniach.abm.gov.pl/pwb/o-badaniach-klinicznych/statystyki/132,Statystyki.html
[3] Badanie przeprowadzone przez ABR SESTA i Syno Poland na zlecenie Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży IMiD metodą CAWI, na reprezentatywnej grupie respondentów ze względu na płeć, wiek oraz wielkość miejsca zamieszkania w marcu 2025.
Badania kliniczne w onkologii dziecięcej – siedem projektów niekomercyjnych w IMiD