Jeszcze niedawno wczesne rozpoznanie choroby Alzheimera pozwalało przede wszystkim pacjentowi i jego rodzinie przygotować się na kolejne etapy choroby. Dziś czas ma również znaczenie terapeutyczne. Pojawiły się leki, które u odpowiednio zakwalifikowanych chorych mogą spowolnić pogarszanie funkcji poznawczych. Aby jednak pacjenci mogli z nich skorzystać, potrzebny jest nie tylko dostęp do terapii, lecz także sprawna diagnostyka, odpowiednia organizacja opieki oraz zabezpieczenie finansowania leczenia. O tych wyzwaniach rozmawiali eksperci podczas V konferencji „Pacjent w Centrum Uwagi”.
W sesji „Choroby neurologiczne — jak zapewnić pacjentom ciągłość i dostęp do leczenia?” uczestniczyli:
Piotr Krakowian z Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji,
prof. Alina Kułakowska z Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku i Polskiego Towarzystwa Neurologicznego,
dr Marta Lipowska z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego,
Alicja Lisowska z Fundacji EPI-BOHATER
oraz prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz z Uczelni Medycznej im. Marii Skłodowskiej-Curie w Warszawie i Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
Wątek dotyczący choroby Alzheimera koncentrował się na znaczeniu wczesnego rozpoznania, miejscu nowych terapii antyamyloidowych oraz zmianach, które będą konieczne, aby można było bezpiecznie stosować je w praktyce.
Wczesne rozpoznanie zaczyna mieć znaczenie terapeutyczne
Przez lata czas w chorobie Alzheimera był ważny głównie dlatego, że wcześniejsze rozpoznanie pozwalało choremu i jego bliskim zaplanować przyszłość. Obecnie pojawia się dodatkowa perspektywa: możliwość zastosowania leczenia na etapie, na którym pacjent pozostaje jeszcze w dużym stopniu samodzielny.
Prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego z Uczelni Medycznej im. M.Skłodowskiej-Curie w Warszawie, zaznaczyła, że pierwszym zadaniem jest odróżnienie naturalnych zmian związanych z wiekiem od rzeczywistych zaburzeń poznawczych. Łagodne zapominanie nie musi oznaczać choroby, szczególnie jeżeli nie postępuje i nie ogranicza codziennego funkcjonowania.
Kolejnym etapem są łagodne zaburzenia poznawcze. Pacjent nadal pozostaje samodzielny, ale zaczyna zauważać zmianę w stosunku do swojego wcześniejszego funkcjonowania. Trudności mogą dotyczyć pamięci, planowania czy wykonywania bardziej złożonych czynności. Same objawy nie przesądzają jednak, że ich przyczyną jest choroba Alzheimera. Konieczna jest diagnostyka różnicowa oraz potwierdzenie podłoża zaburzeń.
Następnym stadium jest łagodne otępienie. Chory zazwyczaj radzi sobie jeszcze z podstawowymi czynnościami, ale stopniowo traci bardziej złożone umiejętności: może mieć trudność z opłacaniem rachunków, przygotowaniem listy zakupów, zaplanowaniem dnia lub realizacją zadań, które wcześniej nie sprawiały mu problemu. – Kluczowe jest pogorszenie w stosunku do poprzedniego stanu funkcjonowania pacjenta – podkreślała prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz.
Od lekarza rodzinnego do pogłębionej diagnostyki
Pierwsze sygnały mogą zostać wychwycone już w podstawowej opiece zdrowotnej. Punktem wyjścia powinna być rozmowa z pacjentem i jego rodziną dotycząca pamięci oraz radzenia sobie w codziennym życiu. W programie „Moje Zdrowie” u osób po 60. roku życia może zostać przeprowadzony przesiewowy test Mini-Cog. Jeżeli jego wynik wskazuje na deficyty, lekarz POZ powinien rozpocząć diagnostykę potencjalnie odwracalnych przyczyn zaburzeń poznawczych. Należy wykluczyć między innymi niedobory oraz zaburzenia funkcjonowania tarczycy. Kolejnym etapem jest skierowanie pacjenta do neurologa i przeprowadzenie pogłębionej oceny, obejmującej m.in. badanie neuropsychologiczne.
Istotną rolę odgrywają również biomarkery pozwalające ocenić, czy za zaburzeniami rzeczywiście stoi proces charakterystyczny dla choroby Alzheimera. Obecnie badania biomarkerów w płynie mózgowo-rdzeniowym są finansowane w warunkach hospitalizacji. Zdaniem ekspertki potrzebne jest przesunięcie tej diagnostyki do trybu ambulatoryjnego oraz szersze wykorzystanie biomarkerów oznaczanych we krwi, takich jak fosforylowane białka tau.
Badania krwi mogą ułatwić wstępną kwalifikację pacjentów i ograniczyć liczbę osób kierowanych na bardziej inwazyjne oraz kosztowne procedury. Przed rozpoczęciem terapii antyamyloidowej nadal konieczne jest jednak potwierdzenie patologii amyloidowej – na podstawie badania płynu mózgowo-rdzeniowego albo badania PET.
Nowe leczenie wymaga precyzyjnej kwalifikacji
Diagnostyka nie kończy się na potwierdzeniu choroby Alzheimera. Przed zastosowaniem nowoczesnego leczenia pacjent musi przejść również rezonans magnetyczny, który pozwala ocenić bezpieczeństwo terapii i wykluczyć potencjalne przeciwwskazania. Konieczne jest także badanie genetyczne w kierunku wariantów genu APOE. Obecność dwóch kopii allelu APOE ε4 wiąże się z wyższym ryzykiem powikłań terapii antyamyloidowej. Europejskie wskazania ograniczają możliwość stosowania tych leków u pacjentów należących do tej grupy ryzyka.
Prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz zwróciła uwagę, że wdrożenie nowych terapii wymaga całej sekwencji działań: od wczesnego wychwycenia zaburzeń, przez diagnostykę różnicową i potwierdzenie patologii amyloidowej, po ocenę bezpieczeństwa leczenia. Nie każdy pacjent z zaburzeniami pamięci będzie kandydatem do takiej terapii. Kluczowe pozostaje wybranie właściwego chorego na odpowiednio wczesnym etapie choroby.
Leczenie objawowe a terapie modyfikujące przebieg choroby
Z kolei prof. Alina Kułakowska, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, z Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku wyjaśniła, że różnica między stosowanym od lat leczeniem objawowym a nowymi przeciwciałami antyamyloidowymi jest zasadnicza. Dotychczas dostępne leki, takie jak inhibitory acetylocholinesterazy i memantyna, mogą przez pewien czas łagodzić objawy i poprawiać funkcjonowanie chorego, ale nie zmieniają naturalnego przebiegu choroby. Proces neurodegeneracyjny nadal postępuje.
Donanemab i lekanemab należą natomiast do terapii oddziałujących na jeden z mechanizmów leżących u podstaw choroby. Są skierowane przeciwko patologii amyloidowej i mają ograniczać odkładanie się złogów amyloidu w mózgu. – Jeżeli właściwego pacjenta na właściwym etapie zakwalifikujemy do leczenia, możemy liczyć na spowolnienie postępu choroby. To już jest coś bardzo ważnego – mówiła prof. Alina Kułakowska.
Nowe terapie nie prowadzą jednak do wyleczenia choroby Alzheimera ani nie odbudowują funkcji, które pacjent już utracił. Ich celem jest spowolnienie pogarszania się stanu chorego i wydłużenie okresu, w którym zachowuje on większą sprawność oraz samodzielność.
Dostępność nowoczesnych leków oznacza dla neurologii zupełnie nowe wyzwanie. Pacjentów trzeba będzie rozpoznawać znacznie wcześniej niż dotychczas, a następnie odróżniać chorobę Alzheimera od innych przyczyn zaburzeń poznawczych. – Organizacja opieki neurologicznej musi być przygotowana do wczesnej diagnostyki i kwalifikowania do leczenia właściwych pacjentów, u których rzeczywiście toczy się proces alzheimerowski, a nie inne otępienie – wskazywała prof. Alina Kułakowska.
Potrzebne będą ośrodki dysponujące dostępem do badań biomarkerów, rezonansu magnetycznego, diagnostyki genetycznej oraz doświadczonych zespołów specjalistów. Terapie wymagają również regularnego monitorowania skuteczności i bezpieczeństwa. Pacjent powinien pozostawać pod stałą opieką lekarza i ośrodka prowadzącego leczenie, a badania rezonansu magnetycznego muszą być wykonywane zgodnie z ustalonym harmonogramem, aby możliwie wcześnie wykrywać potencjalne działania niepożądane.
Funkcje poznawcze powinny być natomiast oceniane w odpowiednich odstępach – najczęściej co około sześć miesięcy. Zbyt częste wykonywanie testów neuropsychologicznych może zaburzać ocenę ze względu na efekt uczenia się.
Stabilizacja może być sukcesem
Ekspertki zwracały uwagę, że pacjent i jego rodzina muszą otrzymać jasną informację o realnych możliwościach leczenia. Nowoczesna terapia nie cofnie zmian, które już zaszły w mózgu, ani nie przywróci utraconych zdolności. – Efektem nie będzie poprawa. Stabilizacja albo brak istotnego pogorszenia już będą sukcesem – wyjaśniała prof. Alina Kułakowska.
Prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz mówiła w tym kontekście o „kupowaniu czasu” – przedłużaniu okresu, który pacjent może spędzić we wcześniejszej fazie choroby, zachowując większą samodzielność. Według danych przywołanych podczas panelu w badaniach klinicznych przesunięcie momentu pogorszenia wynosiło około siedmiu miesięcy, a dłuższe obserwacje wskazywały na możliwość utrzymywania się korzyści.
Znaczenie tego dodatkowego czasu może być dla każdego chorego inne. Może oznaczać dłuższą możliwość samodzielnego prowadzenia domu, podejmowania decyzji, uczestniczenia w życiu rodzinnym czy wykonywania codziennych czynności bez pomocy opiekuna.
Czytaj także: Nowe terapie w chorobie Alzheimera. Bez wcześniejszej diagnostyki pacjenci nie będą mogli z nich skorzystać
Wykrywanie i diagnostyka choroby Alzheimera – najnowsze polskie wytyczne
Nowe leki nie zastąpią kompleksowej opieki
Prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz przestrzegała przed traktowaniem innowacyjnych terapii jako rozwiązania, które zastąpi wszystkie dotychczasowe formy opieki. Pacjent otrzymujący leczenie antyamyloidowe nadal może potrzebować leków objawowych. Zachowują one znaczenie także wtedy, gdy choroba przejdzie do bardziej zaawansowanego stadium i dalsze stosowanie terapii modyfikującej przebieg nie będzie już możliwe.
Leczenie objawowe wpływa nie tylko na funkcje poznawcze, ale również na występujące w otępieniu objawy pozapoznawcze. Nie można też pomijać interwencji pozafarmakologicznych, wsparcia psychologicznego, rehabilitacji, aktywności społecznej ani pomocy kierowanej do rodziny i opiekunów. – W przypadku chorób neurologicznych ogromne znaczenie mają kompleksowość i koordynacja opieki – podkreślała prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz.
Refundacja musi oznaczać rzeczywisty dostęp do leczenia
Eksperci wyrazili nadzieję, że nowe terapie staną się dostępne również dla polskich pacjentów. Sama decyzja refundacyjna nie wystarczy jednak, jeżeli nie zostaną zabezpieczone pieniądze na leki, diagnostykę, monitorowanie chorych oraz pracę ośrodków prowadzących terapię.
Prof. Alina Kułakowska przypomniała, że neurologia prowadzi obecnie 22 programy lekowe i w ostatnich latach uzyskała dostęp do wielu nowych terapii. Doświadczenia z ich realizacji pokazują jednak, że refundacja zapisana w programie nie zawsze oznacza, że szpital otrzymuje na czas pełne finansowanie leczenia i związanych z nim świadczeń.
– Potrzebujemy prawdziwej refundacji: nie tylko na papierze, ale z pełnym zabezpieczeniem finansowania – apelowała ekspertka.
W chorobie Alzheimera wyzwanie będzie szczególnie duże. Koszty nie obejmą wyłącznie zakupu leku. System musi sfinansować cały proces: badania neuropsychologiczne, oznaczanie biomarkerów, badania obrazowe i genetyczne, regularne wizyty kontrolne oraz monitorowanie bezpieczeństwa.
Pojawienie się pierwszych terapii, które mogą spowalniać przebieg choroby Alzheimera, otwiera nowy etap w opiece nad pacjentami. Jednocześnie pokazuje, że skutecznego leczenia nie da się sprowadzić do samej dostępności preparatu. Potrzebna jest odpowiednio wcześnie postawiona diagnoza, precyzyjna kwalifikacja, kompleksowa opieka oraz stabilne finansowanie.
W chorobie Alzheimera nie można jeszcze cofnąć już powstałych zmian. Można jednak zyskać czas – a dla pacjenta i jego bliskich każdy dodatkowy miesiąc większej samodzielności może mieć ogromną wartość.
W chorobie Alzheimera czas zyskał nowe znaczenie. Wczesna diagnoza pozwala już nie tylko przygotować pacjenta i jego rodzinę na kolejne etapy choroby, ale może także otworzyć drogę do terapii spowalniających pogarszanie funkcji poznawczych.
Kto może zostać zakwalifikowany do leczenia donanemabem lub lekanemabem? Jak potwierdza się obecność patologii amyloidowej? Dlaczego konieczne są badania genetyczne i regularny rezonans magnetyczny? I czy polski system jest przygotowany na udostępnienie pacjentom nowych terapii?
O wczesnym rozpoznawaniu choroby Alzheimera, biomarkerach, leczeniu antyamyloidowym oraz potrzebie stworzenia kompleksowej ścieżki opieki rozmawiali eksperci podczas sesji „Choroby neurologiczne — jak zapewnić pacjentom ciągłość i dostęp do leczenia?” na V konferencji „Pacjent w Centrum Uwagi”.
Zapraszamy do obejrzenia materiału wideo z dyskusji:
Padaczka nie musi wykluczać z życia, pod warunkiem że będzie właściwie zdiagnozowana i leczona
Konferencja „Pacjent w Centrum Uwagi”. Dialog, współpraca i przyszłość ochrony zdrowia
Konferencja „Pacjent w Centrum Uwagi” – program i informacje o wydarzeniu
• Artykuł zaktualizowano: