Prezes AOTMiT rekomenduje refundację podskórnej postaci leku Vyvgart dla dorosłych z uogólnioną miastenią, którzy spełniają kryteria programu lekowego B.157. Warunkiem są zasady finansowania co najmniej tak korzystne jak obowiązujące dla refundowanej już postaci dożylnej. W badaniu porównującym obie drogi podania postać podskórna spełniła kryterium nie mniejszej skuteczności w ocenie spadku stężenia przeciwciał IgG. Agencja wskazała jednak na ograniczenia danych, w tym brak badań dotyczących wnioskowanej ampułkostrzykawki.
Rekomendacja nr 142/2026 z 18 września 2026 r. dotyczy efgartigimodu alfa w roztworze do wstrzykiwań podskórnych, w ampułkostrzykawce. Lek miałby być finansowany w programie B.157 jako leczenie uzupełniające do standardowej terapii u dorosłych z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną, u których stwierdzono przeciwciała przeciw receptorowi acetylocholiny (anty-AChR). Kryteria kwalifikacji byłyby takie same jak dla podawanej dożylnie postaci Vyvgartu, która jest już refundowana w tym programie.
Miastenia jest chorobą autoimmunologiczną, która zaburza przekazywanie sygnału między nerwem a mięśniem. Nasilenie objawów może się zmieniać, a zaostrzenia znacznie utrudniają codzienne funkcjonowanie. Zaostrzenie choroby może doprowadzić do przełomu miastenicznego, który zagraża życiu.
Efgartigimod alfa obniża stężenie krążących przeciwciał IgG, w tym przeciwciał uczestniczących w rozwoju choroby. Oceniany wniosek dotyczy określonej grupy chorych z przeciwciałami anty-AChR. Nie obejmuje wszystkich osób z rozpoznaniem miastenii ani drugiego zarejestrowanego wskazania leku, którym jest przewlekła zapalna polineuropatia demielinizacyjna.
Co wykazano w porównaniu obu postaci leku?
Podstawą bezpośredniego porównania było badanie ADAPT-SC. Jego głównym punktem końcowym była redukcja stężenia IgG w czwartym tygodniu leczenia. Pod tym względem postać podskórna spełniła przyjęte w badaniu kryterium nie mniejszej skuteczności od postaci dożylnej.
Oceniano również objawy miastenii. Nie stwierdzono istotnych statystycznie różnic między grupami w zmianie wyniku skali MG-ADL ani w większości pomiarów skali QMG. Wyjątkiem był wynik QMG w trzecim tygodniu obserwacji, korzystniejszy dla postaci podskórnej. W obu grupach obserwowano pacjentów, którzy uzyskali klinicznie istotną poprawę w skali QMG w ciągu pierwszych dwóch tygodni terapii.
AOTMiT oceniła także porównania podskórnego efgartigimodu z rawulizumabem i rozanoliksyzumabem. Nie pochodziły one jednak z badań, w których pacjentów bezpośrednio przydzielono do leczenia tymi lekami albo podskórnym efgartigimodem. W porównaniach pośrednich odnotowano korzystniejsze wyniki podskórnego efgartigimodu w części ocen, zwłaszcza w czwartym tygodniu. W porównaniu z rawulizumabem po dziesięciu tygodniach nie stwierdzono już istotnych statystycznie różnic. W porównaniu z rozanoliksyzumabem nie wykazano istotnej różnicy w wynikach skali MG-ADL. Rezultatów tych nie należy odczytywać jako dowodu ogólnej przewagi jednej terapii nad pozostałymi.
Agencja wskazała ponadto, że w analizie nie uwzględniono wszystkich istotnych możliwości leczenia jako komparatorów. Jej zdaniem należało uwzględnić rytuksymab, stosowany we wnioskowanej populacji. AOTMiT wymieniła również zilukoplan jako potencjalną alternatywę podskórną, jeśli zostanie objęty refundacją. Osobne ograniczenie dotyczy postaci produktu: nie przedstawiono badań odnoszących się do wnioskowanej formulacji w ampułkostrzykawce.
Bezpieczeństwo i sposób podania
W badaniu ADAPT-SC zdarzenia niepożądane odnotowano u 67,3 proc. osób otrzymujących lek podskórnie i u 50,9 proc. leczonych dożylnie. W grupie podskórnej częściej występowały reakcje w miejscu wstrzyknięcia; zgłoszono je u 38,2 proc. pacjentów. Miały nasilenie łagodne lub umiarkowane i nie prowadziły do przerwania leczenia. Nie wykazano istotnych różnic między grupami w zakresie poważnych zdarzeń niepożądanych, ciężkich zakażeń, przerwania terapii z powodu działań niepożądanych ani zgonów.
Droga podania ma znaczenie także dla organizacji leczenia. Podawanie dożylne wymaga wizyty w placówce. W analizie kosztów przedstawionej AOTMiT przyjęto, że od drugiego podania w drugim cyklu leczenia iniekcje podskórne będą wykonywać samodzielnie pacjenci lub ich opiekunowie. Założenie to wpłynęło na oszacowanie kosztów podania leku. Nie oznacza, że każdy pacjent będzie mógł samodzielnie stosować preparat.
Dlaczego rekomendacja jest warunkowa?
Według oszacowań przedstawionych Agencji refundacja podskórnego Vyvgartu przy zaproponowanym instrumencie dzielenia ryzyka mogłaby obniżyć wydatki NFZ w obu analizowanych latach. Bez tego rozwiązania analiza przewidywała wzrost wydatków: o około 11,54 mln zł w pierwszym roku i 46,78 mln zł w drugim. Kwot prognozowanych oszczędności w wariancie z instrumentem dzielenia ryzyka nie ujawniono w publicznej wersji rekomendacji.
AOTMiT zwróciła uwagę na niepewność tych szacunków. Analiza zakładała między innymi, że pacjenci przechodzący na postać podskórną będą wcześniej leczeni wyłącznie dożylną postacią Vyvgartu. Nowa droga podania może jednak mieć znaczenie także przy wyborze spośród innych terapii dostępnych w programie. Agencja wskazała również na niepewność dotyczącą liczby osób, które mogłyby kwalifikować się do leczenia.
Warunek postawiony przez prezesa AOTMiT dotyczy finansowania: instrument dzielenia ryzyka ma zapewniać warunki co najmniej tak korzystne jak obecnie obowiązujące dla dożylnej postaci leku. Pozytywna rekomendacja jest etapem oceny wniosku refundacyjnego. Sama nie wprowadza jeszcze podskórnego Vyvgartu do programu B.157.
Co to oznacza dla pacjenta?
Jeśli zapadnie decyzja o refundacji, osoby spełniające kryteria programu B.157 mogą zyskać możliwość stosowania efgartigimodu alfa w postaci podskórnej. Rekomendacja dotyczy dorosłych z uogólnioną miastenią i przeciwciałami anty-AChR, kwalifikowanych według kryteriów obowiązujących dla postaci dożylnej. Na obecnym etapie nie jest to informacja o rozpoczęciu refundacji ani podstawa do zmiany leczenia.
Najczęściej zadawane pytania
Czy podskórny Vyvgart jest już refundowany w programie B.157?
Przekazany dokument jest rekomendacją prezesa AOTMiT dotyczącą objęcia go refundacją. Wskazuje, że w chwili oceny w programie finansowana była postać dożylna.
Czy nowa postać działa lepiej od dożylnej?
Badanie ADAPT-SC wykazało nie mniejszą skuteczność postaci podskórnej według głównego punktu końcowego, którym był spadek stężenia IgG. Wyniki dotyczące objawów były w większości porównywalne. Rekomendacja nie stwierdza ogólnej przewagi klinicznej jednej drogi podania.
Czy rekomendacja obejmuje każdą osobę z miastenią?
Nie. Wniosek dotyczy dorosłych z uogólnioną postacią choroby i obecnością przeciwciał anty-AChR, którzy spełniają kryteria programu lekowego B.157.
Jakie działanie niepożądane częściej występowało po podaniu podskórnym?
Były to reakcje w miejscu wstrzyknięcia. W badaniu ADAPT-SC miały nasilenie łagodne lub umiarkowane i nie prowadziły do przerwania terapii.
Rekomendacja nr 142/2026 z dnia 18 września 2026 r. Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego Vyvgart (efgartigimod alfa) w ramach programu lekowego B.157 „Leczenie chorych z uogólnioną postacią miastenii (G.70.0)”
Kto może skorzystać z leczenia miastenii w programie B.157?
Gdzie znaleźć informacje o programach lekowych?
• Artykuł zaktualizowano: