Prezes AOTMiT rekomenduje refundację leku Vyjuvek w leczeniu dystroficznego pęcherzowego oddzielania się naskórka, ale stawia warunki dotyczące ceny i zabezpieczenia wydatków NFZ. W badaniu klinicznym rany leczone miejscową terapią genową goiły się częściej niż rany, na które nakładano placebo. Agencja wskazuje zarazem na ograniczone dane o długotrwałych efektach leczenia. Rekomendacja nie jest decyzją o objęciu leku refundacją.
Dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka (DEB) jest rzadką chorobą genetyczną, w której skóra łatwo ulega uszkodzeniom. Pęcherze i rany mogą pojawiać się od urodzenia, nawracać i pozostawiać blizny. Choroba dotyczy również błon śluzowych, między innymi jamy ustnej i przełyku. W cięższej, recesywnej postaci wiąże się ponadto z wysokim ryzykiem raka płaskonabłonkowego skóry. Opieka nad chorymi obejmuje pielęgnację ran, opatrunki, leczenie bólu i zakażeń oraz kontrolę powikłań.
Przyczyną DEB są zmiany w genie COL7A1, odpowiedzialnym za wytwarzanie kolagenu typu VII. Białko to pomaga utrzymać połączenie naskórka ze skórą właściwą. Vyjuvek (beremagene geperpavec) zawiera prawidłową kopię genu COL7A1 przenoszoną przez zmodyfikowany wirus HSV-1, niezdolny do namnażania się. Lek ma postać żelu nakładanego na rany. Jego zadaniem jest umożliwienie komórkom w miejscu zastosowania wytwarzania kolagenu typu VII i wspomaganie gojenia leczonej rany.
Rekomendacja nr 140/2026 z dnia 18 września 2026 r. Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego Vyjuvek (beremagene geperpavec) w ramach programu lekowego: „Leczenie dystroficznego pęcherzowego oddzielania się naskórka (ICD-10: Q81.2)”
Co wykazało badanie kliniczne?
Podstawą oceny skuteczności było badanie GEM-3 z udziałem 31 osób. U każdego uczestnika porównywano ranę leczoną Vyjuvek z inną raną, na którą stosowano placebo. Chorzy otrzymywali równocześnie standardowe leczenie wspomagające. Taki sposób prowadzenia badania pozwalał ocenić działanie leku na konkretne rany; nie oznaczał leczenia nim wszystkich ran pacjenta.
Po trzech miesiącach całkowite wygojenie stwierdzono w 70,6 proc. ran leczonych Vyjuvek i 19,7 proc. ran kontrolnych. Po sześciu miesiącach odsetki wynosiły odpowiednio 67,4 proc. i 21,6 proc. Obie różnice były istotne statystycznie. W dodatkowej analizie przeprowadzonej po zakończeniu badania całkowite zamknięcie rany zarówno po trzech, jak i po sześciu miesiącach stwierdzono w 49,7 proc. ran leczonych lekiem oraz 7,1 proc. ran kontrolnych.
W badaniu oceniano także ból podczas zmiany opatrunków oraz jakość życia. Wyniki dotyczące bólu wskazywały na korzyść leczenia, lecz efekt był stosunkowo niewielki i nie osiągał istotności statystycznej we wszystkich punktach oceny. AOTMiT zwraca uwagę, że ocenę jakości życia ograniczały krótki czas obserwacji i fakt, że lekiem nie można było leczyć wszystkich ran uczestnika.
Dostępne są również wyniki otwartej fazy przedłużonej, w której obserwowano 47 pacjentów, w tym część uczestników GEM-3. Były one zasadniczo spójne z wynikami wcześniejszego badania. Ich interpretację ograniczają jednak przedwczesne zakończenie badania oraz mała liczba ocen w późniejszym okresie obserwacji. Agencja podkreśla brak wystarczających danych o długotrwałej skuteczności i bezpieczeństwie terapii, w tym o znaczeniu odpowiedzi immunologicznej na zastosowany wektor wirusowy.
Dlaczego rekomendacja zawiera warunki? W rekomendacji z 18 września 2026 r. prezes AOTMiT opowiedział się za refundacją Vyjuvek w proponowanym programie lekowym dla osób z rozpoznaniem DEB i zmianą w genie COL7A1 potwierdzoną badaniem genetycznym. Uzależnił ją jednak od obniżenia ceny leku co najmniej do poziomu zapewniającego opłacalność kosztową, wprowadzenia mechanizmu ograniczającego wydatki NFZ oraz zwrotu pełnych kwot refundacji, jeśli podczas pierwszej oceny po sześciu miesiącach terapia okaże się nieskuteczna według kryteriów programu albo działania niepożądane uniemożliwią jej kontynuację.
Według analizy przedstawionej w rekomendacji terapia przy cenie zaproponowanej we wniosku nie jest opłacalna kosztowo. W szczegółowej części dokumentu oszacowano dodatkowe wydatki NFZ na około 55,5 mln zł w pierwszym roku i 78 mln zł w drugim roku refundacji. Agencja zaznacza, że wielkość populacji kwalifikującej się do leczenia jest niepewna, a wydatki mogą być wyższe, między innymi ze względu na przewlekły charakter choroby i możliwość ponownego włączania pacjentów do programu.
Projekt programu przewiduje stosowanie leku do zamknięcia leczonej rany, a następnie możliwość leczenia kolejnych ran. Przewiduje również powtórzenie kuracji, gdy wcześniej leczona rana otworzy się ponownie. Wśród proponowanych kryteriów oceny skuteczności znalazło się zmniejszenie powierzchni ran o co najmniej 50 proc. AOTMiT zauważa, że jest to inna miara niż całkowite wygojenie rany, stanowiące główny punkt oceny w badaniu GEM-3. Agencja wskazała także na wątpliwość związaną z pominięciem w tej ocenie ran, których leczenie rozpocznie się później niż podczas pierwszej wizyty terapeutycznej.
Czytaj także: Vyjuvek wśród innowacyjnych terapii ocenianych przez AOTMiT
Co to oznacza dla pacjenta?
Rekomendacja AOTMiT jest etapem oceny wniosku refundacyjnego. Nie oznacza jeszcze, że Vyjuvek jest dostępny dla pacjentów w nowym programie lekowym. Jeśli zapadnie decyzja o refundacji, kwalifikacja będzie zależała od zapisów ostatecznie przyjętego programu. W ocenianym projekcie podstawowym warunkiem jest rozpoznanie dystroficznego pęcherzowego oddzielania się naskórka i potwierdzenie zmian w genie COL7A1. Leczenie dotyczy ran i nie zastępuje pozostałej opieki potrzebnej osobom z DEB.
Najczęściej zadawane pytania
Czy Vyjuvek leczy przyczynę choroby w całym organizmie?
Lek dostarcza prawidłową kopię genu COL7A1 do komórek w obszarze rany, na którą został nałożony. Badania przedstawione w rekomendacji dotyczą przede wszystkim gojenia leczonych ran.
Czy pozytywna rekomendacja oznacza, że lek jest już refundowany?
Nie. AOTMiT wydała rekomendację pod określonymi warunkami finansowymi. O objęciu leku refundacją rozstrzyga dalszy proces.
Kto mógłby zostać zakwalifikowany do proponowanego programu?
Zgodnie z ocenianym projektem podstawowym warunkiem jest rozpoznanie dystroficznego pęcherzowego oddzielania się naskórka oraz potwierdzenie zmian w genie COL7A1 w badaniu genetycznym. Ostateczne zasady kwalifikacji będą zależały od treści programu, jeśli lek zostanie objęty refundacją.
Czy po wygojeniu jednej rany można leczyć następną?
Taką możliwość przewiduje projekt programu oceniany przez AOTMiT. Zakłada on również powtórzenie kuracji, jeśli wcześniej leczona rana otworzy się ponownie.
Czytaj także: Nowe terapie w onkologii i chorobach rzadkich na wykazie TLI 2026
Rekomendacja nr 140/2026 prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji z 18 września 2026 r. w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego Vyjuvek (beremagene geperpavec).
• Artykuł zaktualizowano: