W Klinice Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu podano pierwsze w Polsce akademickie komórki CAR-T w terapii chłoniaka. To przełomowe wydarzenie ma znaczenie nie tylko dla samej uczelni, ale także dla całego systemu ochrony zdrowia w kraju – po raz pierwszy bowiem zastosowano terapię CAR-T opracowaną i wytworzoną w ośrodku akademickim.
Terapia CAR-T wykorzystuje limfocyty T pacjenta, które po modyfikacji genetycznej zyskują zdolność rozpoznawania i niszczenia komórek nowotworowych. W przypadku chłoniaków limfocyty te celują w antygen CD19, umożliwiając precyzyjną eliminację komórek nowotworowych.
Zalety terapii akademickiej
Rozwój terapii CAR-T odbywa się równolegle w dwóch obszarach: w ośrodkach akademickich oraz poprzez komercyjne produkty firm farmaceutycznych. „Wersja opracowywana w ośrodkach akademickich wyróżnia się kilkoma istotnymi zaletami” – podkreśla prof. Tomasz Wróbel, kierownik Kliniki Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych UMW. – „Jest znacznie tańsza – koszt jej wytworzenia jest co najmniej trzykrotnie niższy niż w przypadku terapii komercyjnych. Co więcej, cały proces, od pobrania komórek do ich podania pacjentowi, jest dwukrotnie szybszy, co ma kluczowe znaczenie przy leczeniu agresywnych nowotworów.”
Akademicka terapia CAR-T poszerza także dostęp do leczenia pacjentów, którzy nie kwalifikują się do refundowanych terapii komercyjnych – w tym osoby starsze oraz pacjentów z nietypowymi podtypami chłoniaka. „76-letni pacjent, któremu jako pierwszemu podano w naszej klinice komórki CAR-T, nie miałby możliwości skorzystania z refundowanej wersji komercyjnej” – wyjaśnia prof. Anna Czyż, zastępca kierownika Kliniki Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych UMW.
Pięć lat przygotowań
Projekt został sfinansowany głównie z grantu Agencji Badań Medycznych w wysokości blisko 15 mln zł, przy wsparciu prywatnych darowizn – łącznie około 1,1 mln zł – które umożliwiły zakup sprzętu i odczynników niezbędnych do badań i przygotowania produkcji.
Proces wdrożenia akademickiej terapii CAR-T trwał pięć lat, w tym dwa lata w fazie badawczo-produkcyjnej. Największym wyzwaniem były kwestie formalnoprawne wynikające z nowości technologii i zmieniających się regulacji. Dr Kinga Stańczak-Mrozek z Agencji Badań Medycznych podkreśliła, że wrocławski zespół jako pierwszy w Polsce pokonał wiele barier regulacyjnych, co stanowi dowód strategicznej roli takich projektów w rozwoju polskiej medycyny.
Kluczowa okazała się współpraca z Regionalnym Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa w Poznaniu, które wytwarza komórki CAR-T, a następnie przesyła je w formie zamrożonej do Wrocławia. Produkcja komórek trwa 14 dni, a cały proces od pobrania do podania preparatu pacjentowi wynosi 21 dni.
Bezpieczeństwo i monitorowanie
Terapia CAR-T, podobnie jak inne immunoterapie, może powodować działania niepożądane związane z aktywacją układu odpornościowego. Dlatego pacjent pozostaje pod ścisłą obserwacją przez co najmniej cztery tygodnie. Pierwsze efekty terapii można ocenić zwykle po miesiącu, a pełną odpowiedź kliniczną obserwuje się w ciągu trzech miesięcy od podania komórek.
„Akademicka terapia CAR-T pozwala zaoferować pacjentom leczenie innowacyjne i skuteczne, w bezpiecznych warunkach klinicznych z pełnym monitoringiem” – podkreśla lek. Beata Freier, zastępca dyrektora ds. medycznych w Uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym we Wrocławiu.
Perspektywy na przyszłość
Wrocławski projekt obejmuje pacjentów z agresywnymi chłoniakami B-komórkowymi, diagnozowanymi w Polsce u 1–1,5 tys. osób rocznie. Terapia skierowana jest do pacjentów z wczesnym nawrotem choroby oraz wysokim ryzykiem chemiooporności. W pierwszej fazie badania udział weźmie 9–18 pacjentów z całego kraju, a rekrutacja potrwa około półtora roku.
W przyszłości wrocławskie projekty akademickie mogą objąć m.in. ostrą białaczkę limfoblastyczną u dzieci, szpiczaka plazmocytowego, chłoniaka Hodgkina czy ostrą białaczkę szpikową. „Metoda ma także potencjał w terapii chorób autoimmunizacyjnych i guzów litych, takich jak glejaki” – dodaje prof. Anna Czyż.
Akademicka produkcja CAR-T zwiększa niezależność uczelni od zagranicznych technologii, stwarza możliwość patentowania rozwiązań i komercjalizacji, a także inwestuje w rozwój naukowy i miejsca pracy dla młodych specjalistów w biotechnologii. „Naszym celem jest poszerzenie dostępu do terapii i stworzenie stabilnej platformy do dalszych badań klinicznych obejmujących nowe wskazania i technologie” – podsumowuje kierownik kliniki.
Czym jest terapia CAR‑T?
Terapia CAR‑T to innowacyjna immunoterapia, która wykorzystuje genetycznie zmodyfikowane limfocyty T pacjenta do rozpoznawania i niszczenia komórek nowotworowych.
Jak wygląda procedura leczenia CAR‑T?
Leczenie zaczyna się od pobrania limfocytów T pacjenta, następnie są one modyfikowane w laboratorium, a potem podawane z powrotem do organizmu w celu zwalczania nowotworu.
Na jakie nowotwory stosuje się terapię CAR‑T?
Najczęściej terapia CAR‑T jest stosowana w leczeniu białaczek, chłoniaków i niektórych szpiczaków opornych na standardowe leczenie.
Jakie są potencjalne skutki uboczne terapii CAR‑T?
Do najważniejszych działań niepożądanych należą zespół uwalniania cytokin, neurotoksyczność oraz ryzyko infekcji. Leczenie wymaga ścisłego nadzoru w wyspecjalizowanych ośrodkach.
Czy terapia CAR‑T jest dostępna w Polsce?
Tak, ale dostęp jest ograniczony do wyspecjalizowanych ośrodków i programów refundacyjnych. Wiele pacjentów kwalifikuje się do terapii w ramach badań klinicznych.
Jakie są zalety terapii CAR‑T?
Terapia CAR‑T daje szansę na wyleczenie pacjentów, którzy nie odpowiadają na standardowe leczenie i stanowi przełomową metodę w leczeniu niektórych nowotworów krwi.