Terapie limfocytami CAR-T należą do najbardziej zaawansowanych metod leczenia stosowanych w hematoonkologii. Wykorzystują zmodyfikowane komórki układu odpornościowego pacjenta, które po odpowiednim przygotowaniu są podawane choremu, aby rozpoznawały i niszczyły komórki nowotworowe. W ostatnich latach ta forma immunoterapii stała się jednym z ważnych tematów w leczeniu wybranych nowotworów krwi.
Jednocześnie CAR-T pozostaje terapią kosztowną, wymagającą specjalistycznej infrastruktury, doświadczonych zespołów klinicznych oraz precyzyjnej organizacji całego procesu. Od kwalifikacji pacjenta, przez pobranie materiału komórkowego, przygotowanie produktu, podanie terapii i monitorowanie chorego, każde ogniwo tej ścieżki wymaga kontroli jakości i bezpieczeństwa.
Podczas posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Hematoonkologii eksperci mówili o najpilniejszych potrzebach związanych z refundacją nowoczesnych immunoterapii CAR-T. Wskazywali zarówno na obecne luki w dostępie do leczenia, jak i na możliwe mechanizmy, które mogłyby w przyszłości zwiększyć liczbę pacjentów korzystających z tej terapii.
CAR-T: eksperci o lukach refundacyjnych i wyłączeniu szpitalnym
Luka refundacyjna w szpiczaku plazmocytowym i chłoniaku grudkowym
Prof. Grzegorz Basak, kierownik Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, zwrócił uwagę, że terapia limfocytami CAR-T opiera się na przeprogramowaniu genetycznym komórek układu odpornościowego tak, aby mogły atakować chorobę nowotworową. Jak podkreślił, jest to metoda bardzo skuteczna w wybranych wskazaniach. W tych obszarach, w których jest obecnie stosowana, pozwala uzyskiwać długotrwałe remisje, a być może także wyleczenia u części pacjentów.
Ekspert wskazał, że obecnie w Polsce refundowane są cztery produkty CAR-T w kilku wskazaniach hematoonkologicznych, m.in. w chłoniaku rozlanym z dużych komórek B, ostrej białaczce limfoblastycznej B-komórkowej, chłoniaku pierwotnym śródpiersia, transformowanym chłoniaku grudkowym oraz chłoniaku z komórek płaszcza.
Jednocześnie zaznaczył, że istotną luką refundacyjną pozostaje dostęp do terapii CAR-T w szpiczaku plazmocytowym oraz chłoniaku grudkowym. To rozpoznania, w których u części pacjentów, szczególnie po wcześniejszych liniach leczenia, potrzebne są kolejne skuteczne opcje terapeutyczne.
W przypadku szpiczaka plazmocytowego prof. Basak zwrócił uwagę na dane kliniczne wskazujące na skuteczność CAR-T od drugiej do czwartej linii leczenia. Jak mówił, badania pokazały istotną korzyść dla pacjentów, w tym zmniejszenie ryzyka progresji choroby oraz ryzyka zgonu w okresie obserwacji.
Ekspert odniósł się także do chłoniaka grudkowego. Choć jest to chłoniak indolentny, czyli przebiegający zwykle wolniej, sytuacja pacjentów po kolejnych nawrotach lub z wczesną progresją choroby jest znacznie trudniejsza. W takich przypadkach czas remisji skraca się, a dostęp do kolejnych terapii nabiera szczególnego znaczenia.
Wysoka cena jako bariera dla systemu
Jednym z najważniejszych ograniczeń dla szerszego stosowania terapii CAR-T pozostaje koszt leczenia. Prof. Basak zwrócił uwagę, że wysoka cena staje się szczególnie istotna w sytuacji, gdy liczba pacjentów kwalifikujących się do terapii może rosnąć.
– Niewątpliwym ograniczeniem dla terapii limfocytów CAR-T jest wysoka cena. W niektórych badaniach brak ramion kontrolnych, które trudno czasami przekonać płatnika chociażby do celowości zastosowania tych terapii. Ta wysoka cena przy większej liczbie pacjentów często stanowi taki kontrargument do finansowania. Natomiast w całej Europie są już strategie, jak wyjść z tego czasowego impasu – mówił prof. Basak.
W tym kontekście ekspert wskazał na rozwiązania rozwijane w innych państwach europejskich. Jednym z nich jest wytwarzanie terapii CAR-T w ramach tzw. wyłączenia szpitalnego, czyli modelu, w którym produkt terapii zaawansowanej może być przygotowywany lokalnie, na indywidualne zlecenie lekarza, w obrębie danego państwa członkowskiego.
Czym jest wyłączenie szpitalne
Wyłączenie szpitalne, określane również jako wyjątek szpitalny lub hospital exemption, jest procedurą przewidzianą w prawie unijnym. Pozwala na wytwarzanie określonych produktów terapii zaawansowanej w obrębie danego państwa członkowskiego, na indywidualne zlecenie lekarza i dla konkretnego pacjenta.
W praktyce oznacza to możliwość przygotowania terapii w ośrodku akademickim lub szpitalnym, bez konieczności korzystania wyłącznie z produktu komercyjnego wytwarzanego centralnie przez firmę. Taka ścieżka nie oznacza rezygnacji z wymogów jakości i bezpieczeństwa. Przeciwnie, wymaga stworzenia precyzyjnych procedur, nadzoru, kontroli wyników leczenia i odpowiednich regulacji krajowych.
– To jest procedura, która jest opracowana w ramach rozporządzenia europejskiego z 2007 roku, która umożliwia wytwarzanie produktów terapii genowej właśnie na indywidualne zlecenie lekarza w obrębie danego państwa członkowskiego – tłumaczył prof. Basak.
Ekspert wskazał, że rozwiązanie to funkcjonuje już w Europie. Jako przykłady podał Hiszpanię i Holandię, gdzie produkty wytwarzane w ramach wyłączenia szpitalnego są refundowane. – Istotną korzyścią jest to, że są trzy do czterokrotnie tańsze niż produkty dostępne komercyjnie – podkreślił.
Tańsza produkcja i rosnące potrzeby pacjentów
Dyskusja o wyłączeniu szpitalnym dotyczy przede wszystkim dwóch kwestii: kosztów i organizacji dostępu do terapii. Komercyjne produkty CAR-T są drogie, a ich przygotowanie wymaga złożonego procesu logistycznego. Materiał komórkowy pobrany od pacjenta trafia do wyspecjalizowanego zakładu produkcyjnego, po czym gotowy produkt wraca do ośrodka leczącego.
Wytwarzanie terapii w ośrodkach akademickich mogłoby stanowić dodatkową ścieżkę dostępu do leczenia. Eksperci wskazują, że taki model może zmniejszać koszty, a tym samym zwiększać możliwości leczenia pacjentów. Znaczenie ma tu zwłaszcza perspektywa kolejnych lat, ponieważ zastosowanie CAR-T może obejmować coraz szersze grupy chorych.
Prof. Basak zwrócił uwagę, że rozwój tej technologii nie zatrzyma się na obecnych wskazaniach hematoonkologicznych. Na horyzoncie są również inne obszary zastosowania, w tym choroby autoimmunologiczne oraz guzy lite. Jeżeli te kierunki będą się rozwijać, systemy ochrony zdrowia mogą stanąć przed koniecznością finansowania terapii dla znacznie większych populacji pacjentów.
– Będzie bardzo ciężko systemowi udźwignąć koszty takie, jakie są obecnie, także niewątpliwie kraje członkowskie Unii Europejskiej rozwijają różne instrumenty finansowania – mówił prof. Basak.
Zobacz: Prof. Lidia Gil: CAR-T daje pacjentom ze szpiczakiem szansę na dłuższą remisję
Europejskie sposoby finansowania innowacyjnych terapii
Kraje europejskie poszukują różnych rozwiązań, które pozwalają finansować kosztowne terapie przy jednoczesnym monitorowaniu ich efektów. Prof. Basak przywołał przykład Niemiec, gdzie funkcjonuje osobny mechanizm finansowania terapii innowacyjnych.
Jak wyjaśniał, Niemcy mają osobny fundusz dla terapii innowacyjnych, w ramach którego możliwe jest leczenie poza rejestracją produktami CAR-T. Jednocześnie efekty takiego leczenia są obserwowane, a rozwiązania oceniane w modelu płacenia za efekt i poddawane późniejszej analizie HTA.
Ten model pokazuje, że sama decyzja o finansowaniu nowoczesnych terapii nie kończy procesu oceny. Istotne jest również gromadzenie danych z praktyki klinicznej, obserwowanie skuteczności i bezpieczeństwa oraz analiza wpływu na system ochrony zdrowia. W przypadku terapii tak złożonych jak CAR-T te elementy mają szczególne znaczenie, ponieważ dotyczą leczenia wysokospecjalistycznego i kosztownego.
Ministerstwo Zdrowia pracuje nad rozwiązaniami dla Polski
Do wypowiedzi ekspertów odniosła się Martyna Kosmal, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia. Poinformowała, że w Polsce trwają prace nad rozwiązaniami, które mogłyby zwiększyć dostępność terapii CAR-T dla pacjentów.
– W przypadku indywidualnego wytwarzania terapii CAR-T to w Ministerstwie Zdrowia został powołany taki specjalny zespół roboczy, który w porozumieniu właśnie z ekspertami ma tworzyć przepisy prawne umożliwiające wytwarzanie tych terapii CAR-T w Polsce. Także mamy nadzieję, że ten zespół wypracuje rozwiązania, które umożliwią wytwarzanie tych produktów i obniżanie kosztów finansowania ich w Polsce, co niewątpliwie by poszerzyło dostęp do tych terapii dla naszych pacjentów – powiedziała.
Informacja o powołaniu zespołu roboczego oznacza, że temat wyłączenia szpitalnego w CAR-T jest analizowany także na poziomie administracyjnym. Przygotowanie takich regulacji wymaga jednak uwzględnienia wielu obszarów: prawa farmaceutycznego, zasad finansowania, wymogów jakościowych, kwalifikacji ośrodków, nadzoru nad produkcją oraz rejestrowania efektów leczenia.
Zobacz: TOP 10 HEMATO 2026: które terapie są najpilniej potrzebne w hematoonkologii?
Dostęp do CAR-T zależy od organizacji całego systemu
Terapia CAR-T jest przykładem leczenia, w którym decyzja refundacyjna to tylko jeden z elementów. Równie ważne są kwalifikacja pacjentów, liczba wyspecjalizowanych ośrodków, doświadczenie zespołów, logistyka pobrania i wytworzenia produktu, opieka po podaniu terapii oraz system raportowania wyników.
Wprowadzenie wyłączenia szpitalnego mogłoby poszerzyć możliwości leczenia, ale wymagałoby równoczesnego zbudowania krajowych standardów jakości. Eksperci zwracają uwagę, że rozwiązanie powinno być oparte na kontroli efektów, analizie bezpieczeństwa oraz jasnych przepisach. W przeciwnym razie sama możliwość wytwarzania terapii nie wystarczy, aby zapewnić stabilny i bezpieczny dostęp dla pacjentów.
Posiedzenie Parlamentarnego Zespołu ds. Hematoonkologii pokazało, że temat CAR-T w Polsce przesuwa się z dyskusji wyłącznie o refundacji poszczególnych produktów w stronę rozmowy o modelu systemowym. W tym modelu znaczenie ma zarówno dostęp do terapii komercyjnych, jak i możliwość rozwijania akademickiej produkcji w kraju.
Wyłączenie szpitalne jako jedna z możliwych dróg
Eksperci nie przedstawiali wyłączenia szpitalnego jako prostego rozwiązania wszystkich problemów związanych z dostępem do CAR-T. Wskazywali je raczej jako jedną z metod, która może pomóc obniżyć koszty i zwiększyć liczbę pacjentów objętych leczeniem.
Doświadczenia Hiszpanii, Holandii i Niemiec pokazują, że taki kierunek jest w Europie rozwijany. Polska, jak wynika z wypowiedzi przedstawicielki Ministerstwa Zdrowia, prowadzi prace nad przepisami umożliwiającymi indywidualne wytwarzanie terapii CAR-T. Ostateczny kształt tych rozwiązań będzie zależał od pracy zespołu roboczego, konsultacji z ekspertami oraz przyjętych mechanizmów kontroli.
Dla pacjentów najważniejsze pozostaje to, czy nowe rozwiązania przełożą się na szerszy i bardziej przewidywalny dostęp do leczenia. Dla systemu ochrony zdrowia kluczowe będzie połączenie innowacji z oceną wyników, bezpieczeństwa i kosztów. W przypadku terapii CAR-T te trzy obszary pozostają ze sobą ściśle powiązane.
Zobacz: Prof. Grzegorz Basak: CAR-T potrzebuje nowych rozwiązań refundacyjnych
Parlamentarny Zespół ds. hematoonkologii
I. Potrzeby refundacyjne w hematologii w 2026 roku. 1. Wprowadzenie. Lista TOP10HEMATO. 2. Komentarze Ekspertów Klinicznych do potrzeb chorych w leczeniu: – ostrej białaczki – przewlekłej białaczki limfocytowej – chłoniaka z komórek płaszcza – szpiczaka plazmocytowego – terapii CAR-T – skaz krwotocznych. II. Dyskusja.
Czym jest terapia CAR-T?
Terapia CAR-T jest formą immunoterapii, w której wykorzystuje się zmodyfikowane limfocyty pacjenta. Komórki te są przygotowywane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworowe i mogły uczestniczyć w ich niszczeniu. Metoda jest stosowana w wybranych chorobach hematoonkologicznych.
Dlaczego terapia CAR-T jest trudna do finansowania?
CAR-T jest terapią zaawansowaną technologicznie, wymagającą specjalistycznego przygotowania komórek, zaplecza laboratoryjnego, doświadczonych zespołów i monitorowania pacjenta. Eksperci wskazują, że jednym z głównych ograniczeń jest wysoka cena produktów komercyjnych.
Co to jest wyłączenie szpitalne?
Wyłączenie szpitalne, nazywane także wyjątkiem szpitalnym lub hospital exemption, to procedura przewidziana w prawie unijnym. Umożliwia wytwarzanie określonych produktów terapii zaawansowanej w danym państwie członkowskim, na indywidualne zlecenie lekarza, dla konkretnego pacjenta.
Czy wyłączenie szpitalne jest stosowane w Europie?
Tak. Eksperci podczas posiedzenia wskazywali, że procedura jest wykorzystywana między innymi w Hiszpanii i Holandii. Wspomniano również o rozwijaniu akademickich terapii CAR-T w Niemczech i krajach Beneluksu.
Dlaczego wyłączenie szpitalne może obniżyć koszty CAR-T?
Według prof. Grzegorza Basaka produkty wytwarzane w tej ścieżce mogą być trzy, cztery razy tańsze niż produkty komercyjne. Wynika to z innego modelu produkcji, prowadzonego lokalnie, w ośrodkach akademickich lub szpitalnych.
Czy w Polsce są prowadzone prace nad takim rozwiązaniem?
Tak. Martyna Kosmal z Ministerstwa Zdrowia poinformowała, że powołano specjalny zespół roboczy, który we współpracy z ekspertami ma przygotować przepisy umożliwiające wytwarzanie terapii CAR-T w Polsce.
Jakie wskazania do CAR-T wymagają obecnie uwagi refundacyjnej?
Prof. Grzegorz Basak wskazał jako istotną lukę refundacyjną terapię CAR-T w szpiczaku plazmocytowym oraz chłoniaku grudkowym.
Czy akademickie CAR-T może zastąpić produkty komercyjne?
Z wypowiedzi ekspertów wynika, że wyłączenie szpitalne jest rozważane jako dodatkowa ścieżka zwiększająca dostęp do leczenia, szczególnie tam, gdzie barierą są koszty i czas produkcji. Nie przedstawiano go jako prostego zastąpienia wszystkich produktów komercyjnych.
Jakie warunki powinny towarzyszyć wprowadzeniu wyłączenia szpitalnego?
Eksperci podkreślali konieczność kontroli skuteczności i bezpieczeństwa. Prof. Lidia Gil wskazała, że po pierwszych 20 pacjentach leczonych w danym ośrodku powinna zostać przeprowadzona analiza wyników, a kolejne kontrole mogłyby następować po 50 i 100 pacjentach.
Dlaczego temat CAR-T będzie coraz ważniejszy?
Eksperci wskazywali, że możliwości zastosowania CAR-T mogą się rozszerzać, między innymi na guzy lite i choroby z autoagresji. Oznacza to potencjalnie większą liczbę pacjentów, dla których system będzie musiał zapewnić dostęp do kosztownych terapii.
Zobacz: Hematologia w nowym modelu. Krajowa Sieć Hematologiczna i lepsza organizacja leczenia