Europejska Agencja Leków (EMA) zarekomendowała dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej leku Teizeild (teplizumab) – pierwszej terapii, która może opóźnić wystąpienie klinicznej, trzeciej fazy cukrzycy typu 1 (T1D) u dorosłych oraz dzieci od 8. roku życia z rozpoznanym stanem przedcukrzycowym, czyli cukrzycą typu 1 w fazie 2.
Cukrzyca typu 1 to przewlekła, autoimmunologiczna choroba, w której układ odpornościowy organizmu niszczy komórki beta trzustki odpowiedzialne za produkcję insuliny – hormonu regulującego poziom glukozy we krwi. Brak insuliny prowadzi do nadmiernego gromadzenia się cukru we krwi, co powoduje szereg objawów, takich jak pragnienie, nadmierne oddawanie moczu, utrata masy ciała, uczucie głodu czy przewlekłe zmęczenie. Z czasem nieleczona cukrzyca uszkadza wiele narządów – serce, nerki, naczynia krwionośne, oczy i układ nerwowy.
Przełom w leczeniu cukrzycy typu 1
Cukrzyca typu 1 może pojawić się w każdym wieku, choć najczęściej diagnozowana jest u dzieci i młodzieży. Choroba przebiega w trzech etapach, a typowe objawy kliniczne występują dopiero w stadium trzecim, gdy pacjenci muszą rozpocząć codzienne podawanie insuliny. To ogromne wyzwanie nie tylko dla chorych, ale również dla ich rodzin i opiekunów. Jak podkreśla EMA, „opóźnienie momentu przejścia do trzeciego stadium choroby, szczególnie u dzieci, ma ogromne znaczenie kliniczne i społeczne”.
Szacuje się, że w Unii Europejskiej z cukrzycą typu 1 żyje około 2,2 miliona osób, a dotąd nie istniała żadna terapia, która mogłaby opóźnić lub zapobiec rozwojowi pełnoobjawowej postaci choroby. Teizeild ma więc potencjał, by znacząco zmienić sposób postępowania z pacjentami zagrożonymi cukrzycą typu 1.
Jak działa Teizeild?
Substancją czynną leku jest teplizumab – przeciwciało monoklonalne, które hamuje autoimmunologiczny proces niszczenia komórek beta w trzustce. Dzięki temu możliwe jest zachowanie funkcji wydzielania insuliny i opóźnienie progresji choroby. Lek podawany jest w postaci dożylnej infuzji raz dziennie przez 14 kolejnych dni.
Teizeild został objęty programem PRIority MEdicines (PRIME) EMA, który zapewnia przyspieszone i wzmocnione wsparcie naukowe dla terapii o wyjątkowym potencjale klinicznym w niezaspokojonych obszarach medycyny.
Wyniki badań klinicznych
Rekomendacja EMA została wydana na podstawie wyników randomizowanego, podwójnie zaślepionego badania klinicznego z udziałem 76 pacjentów z cukrzycą typu 1 w stadium 2. Badanie wykazało, że mediana czasu do rozwoju pełnoobjawowej (stadium 3) cukrzycy wyniosła 50 miesięcy u pacjentów leczonych teplizumabem, w porównaniu z 25 miesiącami w grupie placebo. Oznacza to, że lek ponad dwukrotnie wydłużył czas do wystąpienia choroby klinicznej.
W grupie otrzymującej Teizeild, 20 z 44 pacjentów (45 proc.) przeszło do stadium 3 choroby, podczas gdy w grupie placebo odsetek ten wynosił aż 72 proc. Co istotne, dane z kilku dodatkowych badań potwierdziły, że terapia znacząco spowalnia utratę funkcji komórek beta trzustki w porównaniu z placebo.
Najczęstsze działania niepożądane obejmowały obniżenie liczby białych krwinek (limfocytów, leukocytów, neutrofili) oraz wysypkę. Poważne działania niepożądane odnotowano u 2 proc. pacjentów – był to zespół uwalniania cytokin, objawiający się gorączką, wymiotami, dusznością, bólem głowy i spadkiem ciśnienia krwi. W ramach planu zarządzania ryzykiem EMA zaleciła wdrożenie odpowiednich środków bezpieczeństwa.
Nowy rozdział w diabetologii
Teizeild to pierwszy w historii lek, który może opóźnić rozwój cukrzycy typu 1 jeszcze przed pojawieniem się objawów klinicznych. Dla tysięcy pacjentów i rodzin oznacza to więcej czasu bez konieczności codziennego stosowania insuliny oraz lepsze przygotowanie do życia z chorobą.
Zdaniem ekspertów, decyzja EMA otwiera nowy rozdział w diabetologii – przenosi leczenie cukrzycy typu 1 z fazy reakcji na chorobę do fazy jej prewencji i wczesnej interwencji.
Opinia CHMP (Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi) stanowi etap pośredni w procesie rejestracji. Teraz dokumentacja zostanie przekazana Komisji Europejskiej, która podejmie ostateczną decyzję o dopuszczeniu leku do obrotu na terenie całej Unii. Po uzyskaniu zgody, decyzje dotyczące ceny i refundacji będą podejmowane indywidualnie przez państwa członkowskie – z uwzględnieniem roli leku w krajowych systemach ochrony zdrowia.
Wnioskodawcą produktu Teizeild jest firma Sanofi Winthrop Industrie.
Prof. Mariusz Wyleżoł: Koordynowana opieka nad pacjentem bariatrycznym w Polsce
Pytania i odpowiedzi
Co to jest Teizeild i jak działa?
Teizeild (teplizumab) to przeciwciało monoklonalne, które hamuje autoimmunologiczny proces niszczenia komórek beta trzustki, spowalniając rozwój cukrzycy typu 1.
Kto może otrzymać ten lek?
Lek jest przeznaczony dla dorosłych i dzieci od 8. roku życia z rozpoznaną cukrzycą typu 1 w stadium 2, zanim pojawią się objawy wymagające podawania insuliny.
Jak skuteczny jest Teizeild?
Badania wykazały, że Teizeild podwaja czas do wystąpienia cukrzycy klinicznej – mediana wyniosła 50 miesięcy w porównaniu z 25 miesiącami w grupie placebo.
Jak podawany jest lek?
Teizeild podaje się w formie infuzji dożylnej, raz dziennie przez 14 kolejnych dni.
Jakie są działania niepożądane?
Najczęściej obserwowano spadek liczby białych krwinek i wysypkę. Rzadko (2% pacjentów) wystąpił zespół uwalniania cytokin.
Dlaczego lek uznano za przełomowy?
To pierwsza terapia, która nie leczy skutków cukrzycy, lecz opóźnia jej rozwój, co pozwala zachować funkcję komórek beta i wydłużyć okres bez konieczności insulinoterapii.
Co dalej z procesem rejestracji?
Po rekomendacji EMA decyzję o dopuszczeniu do obrotu podejmie Komisja Europejska, a następnie państwa członkowskie zdecydują o refundacji i dostępności leku w swoich krajach.
Flozyny zmniejszają ryzyko zachorowania na nowotwory
Źródło: European Medicines Agency (EMA), First-in-class treatment to delay onset of type 1 diabetes, 14 listopada 2025 r.