Rozwój technologii sekwencjonowania nowej generacji (NGS) w ostatnich latach wyraźnie zmienił podejście do diagnostyki chorób ...

Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich (OECR) formalnie w Polsce nie istnieją — mimo że od lat ...

Przyjęta 23 grudnia 2025 roku uchwała Rady Ministrów nr 179 formalnie zamyka kilkuletni etap przygotowań ...

Europejska Agencja Leków (EMA) zarekomendowała dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej pierwszej terapii genowej przeznaczonej ...

Kortykosteroidy są podstawą leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD). Zastosowanie nowych kortykosteroidów nie wiąże się z ...

Wkomponowywanie nowoczesnych metod leczenia, takich jak immunoterapia czy leki ukierunkowane na określone zaburzenia molekularne, do ...

Komitet ds. Leków Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) zatwierdził 13 nowych leków ...

Mięsaki to rzadkie nowotwory kości i tkanek miękkich, które często długo się rozwijają bez typowych, ...

Mielofibroza to jedno z najrzadszych schorzeń w grupie nowotworów mieloproliferacyjnych, które prowadzi do nieprawidłowego włóknienia ...