Szpiczak plazmocytowy coraz częściej staje się chorobą przewlekłą, ale kolejne przełomy terapeutyczne stawiają przed systemem ochrony zdrowia coraz trudniejsze pytania. Nowoczesne schematy czterolekowe, przeciwciała anty-CD38 i terapia CAR-T mogą wydłużać życie pacjentów oraz poprawiać jego jakość, jednak ich szersze wykorzystanie wymaga decyzji refundacyjnych, negocjacji cenowych i precyzyjnej kwalifikacji chorych.
Podczas debaty redakcyjnej „Priorytety zdrowotne a możliwości systemu ochrony zdrowia. Od potencjału do praktyki – onkologia i hematoonkologia” klinicyści, przedstawiciele pacjentów i resortu zdrowia dyskutowali o tym, jak pogodzić rosnące możliwości medycyny z ekonomiczną rzeczywistością systemu.
Pierwsza linia leczenia: walka o czas i jakość życia
Choć szpiczak plazmocytowy pozostaje chorobą nieuleczalną, rozwój nowoczesnych terapii sprawił, że u wielu pacjentów staje się dziś schorzeniem przewlekłym. Jak podkreślała prof. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii, Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA, niemal każda terapia prędzej czy później kończy się nawrotem choroby, dlatego kluczowe znaczenie ma jak najskuteczniejsze leczenie zastosowane już w pierwszej linii.
PROF. DR HAB. Iwona Hus – Kierownik Kliniki Hematologii, Państwowy Instytut Medyczny MSWiA: Pierwsza linia w pewnym sensie „programuje” dalszy przebieg choroby.
– Pierwsza linia w pewnym sensie „programuje” dalszy przebieg choroby – podkreślano podczas debaty. To właśnie na początku leczenia nowotwór pozostaje najbardziej wrażliwy na terapię,a szansa uzyskania głębokiej i trwałej odpowiedzi jest największa.
Jak przypominała prof. Iwona Hus, w leczeniu szpiczaka plazmocytowego funkcjonują obecnie dwie główne ścieżki terapeutyczne: dla pacjentów kwalifikujących się do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych (ASCT) oraz dla chorych, którzy ze względu na wiek, choroby współistniejące lub stan ogólny nie mogą zostać poddani transplantacji.
– kierownik Kliniki Hematologii, Państwowy Instytut Medyczny MSWiA
W obu grupach coraz większą rolę odgrywają schematy oparte na przeciwciele anty-CD38 — daratumumabie. U pacjentów kwalifikowanych do przeszczepienia stosowany jest schemat D-VTd, obejmujący daratumumab, bortezomib, talidomid i deksametazon. U chorych niekwalifikujących się do transplantacji dostępny jest schemat DRd, czyli daratumumab, lenalidomid i deksametazon.
Coraz większe nadzieje budzi jednak schemat czterolekowy DVRd, łączący daratumumab, bortezomib, lenalidomid i deksametazon. Został zarejestrowany w Europie zarówno dla pacjentów kwalifikujących się do przeszczepienia, jak i dla chorych, u których transplantacja nie jest możliwa.
W grupie przeszczepowej rejestracja DVRd opiera się na wynikach badania PERSEUS. Jak podkreślali eksperci, jedną z najważniejszych zmian jest zastąpienie stosowanego dotychczas talidomidu – leku skutecznego, ale obciążonego znaczną toksycznością – nowocześniejszym lenalidomidem o korzystniejszym profilu bezpieczeństwa. Kluczowe znaczenie ma jednak także terapia podtrzymująca oparta na połączeniu daratumumabu i lenalidomidu (DR). Obecnie polscy pacjenci po przeszczepieniu otrzymują wyłącznie lenalidomid, co — zdaniem ekspertów — nie wykorzystuje w pełni potencjału współczesnego leczenia pierwszej linii. Dodanie daratumumabu znacząco zwiększa skuteczność terapii i wydłuża czas do progresji choroby. Eksperci wskazywali, że w wybranych grupach pacjentów szacowany czas do progresji w pierwszej linii może sięgać nawet kilkunastu lat.
Nowoczesne podejście coraz mocniej opiera się również na ocenie minimalnej choroby resztkowej (MRD). U pacjentów osiągających głęboką odpowiedź i niewykrywalną minimalną chorobę resztkową możliwe byłoby czasowe ograniczenie terapii daratumumabem. Zdaniem ekspertów takie rozwiązanie mogłoby przynieść korzyści zarówno pacjentom, jak i systemowi ochrony zdrowia — pozwalając maksymalnie wykorzystać potencjał leczenia przy jednoczesnym ograniczeniu długoterminowych kosztów terapii.
Osobną grupę stanowią chorzy niekwalifikujący się do ASCT. Dla nich nowy schemat DVRd został zarejestrowany na podstawie badania CEPHEUS i byłby pierwszą czterolekową opcją leczenia dostępną w Polsce.
Eksperci zwracali uwagę szczególnie na grupę pacjentów „pośrednich” – osób, które nie kwalifikują się do transplantacji, ale jednocześnie pozostają w na tyle dobrym stanie ogólnym, że obecnie dostępny schemat trójlekowy może być dla nich terapią niewystarczająco intensywną. To właśnie ta grupa mogłaby odnieść największą korzyść z szerszego dostępu do nowoczesnego leczenia czterolekowego.
ALEKSANDRA RUDNICKA – przewodnicząca All.Can Polska: Dla wielu pacjentów nowoczesne terapie są szansą na odzyskanie życia i normalnego funkcjonowania.
CAR-T w szpiczaku: przełom z ograniczonym dostępem
Jednym z najważniejszych tematów debaty była terapia CAR-T, określana przez ekspertów mianem technologii zmieniającej dotychczasowe podejście do leczenia nawrotowego i opornego szpiczaka.
CAR-T polega na genetycznym przeprogramowaniu limfocytów pacjenta tak, aby rozpoznawały i niszczyły komórki nowotworowe. Choć terapia budzi ogromne nadzieje, ze względu na złożoność procedury, ryzyko działań niepożądanych i wysokie koszty CAR-T wymaga szczególnie precyzyjnej kwalifikacji pacjentów.
Prof. Hus zaznaczała, że CAR-T powinno być kierowane przede wszystkim do pacjentów młodszych, z agresywnym przebiegiem choroby, niekorzystnym rokowaniem genetycznym oraz brakiem odpowiedzi na wcześniejsze linie leczenia. W takich przypadkach nowoczesna immunoterapia może stanowić realną szansę na wieloletnią kontrolę choroby.
Eksperci zwracali uwagę, że kwalifikacja do CAR-T w Polsce ma charakter wieloetapowy i odbywa się z udziałem zespołu specjalistów oraz przedstawicieli resortu zdrowia. Ma to ograniczać ryzyko nieoptymalnego stosowania niezwykle kosztownej terapii.
Obecnie jedynie dwa ośrodki w Polsce posiadają akredytację do podawania CAR-T w szpiczaku plazmocytowym. Choć początkowo może to ograniczać liczbę leczonych pacjentów, jednocześnie zapewnia utrzymanie najwyższych standardów bezpieczeństwa.
W trakcie dyskusji wielokrotnie powracał także problem czasu. Pacjenci z agresywną postacią szpiczaka często nie mogą pozwolić sobie na wielomiesięczne oczekiwanie na decyzje refundacyjne, ponieważ choroba szybko odbiera możliwość zakwalifikowania ich do najbardziej zaawansowanych terapii.
Mateusz Oczkowski – dyrektor Departamentu Polityki Lekowej Ministerstwa Zdrowia: Technologie pozwalają coraz skuteczniej kontrolować chorobę i wydłużać życie pacjentów.
Perspektywa pacjenta
Silnym głosem debaty była również perspektywa pacjentów, przedstawiona przez Aleksandrę Rudnicką, przewodniczącą All.Can Polska oraz rzeczniczkę Stowarzyszenia „Sanitas”. Przywołała historię chorego, który z własnej perspektywy określił terapię CAR-T jako „bułkę z masłem” w porównaniu z wyniszczającą chemioterapią.
Jak podkreślała, dla wielu pacjentów nowoczesne terapie nie są postrzegane jako koszt, lecz jako szansa na odzyskanie życia i normalnego funkcjonowania. – „To jest absolutnie terapia, której pacjenci ze szpiczakiem oczekują, bo mamy ją już w chłoniaku i ostrej białaczce limfoblastycznej. Została nam jeszcze ta grupa pacjentów” – mówiła Aleksandra Rudnicka.
Wspominała także osoby, które nie doczekały refundacji nowoczesnych metod leczenia. Organizacje pacjenckie od lat postulują przesuwanie innowacyjnych terapii do wcześniejszych linii leczenia, gdzie ich skuteczność jest największa.
Zobacz: Szpiczak plazmocytowy i nowotwory krwi. Medyczny arsenał rośnie, ale czas to wciąż waluta deficytowa
Ministerstwo Zdrowia: innowacje muszą mieć ekonomiczne uzasadnienie
Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, podkreślał, że rozwój nowoczesnych terapii wymusza coraz trudniejsze decyzje finansowe. Jak zaznaczył, całkowity koszt leczenia
pacjenta ze szpiczakiem, uwzględniający terapię CAR-T oraz kolejne linie leczenia, może przekraczać 2 mln złotych. Odwołując się do skali nakładów publicznych, dyrektor Oczkowski użył określenia „milionerzy refundacyjni”. Zaznaczył jednocześnie, że chodzi o pacjentów z najbardziej agresywnym przebiegiem choroby i wyczerpanymi standardowymi możliwościami leczenia.
Ekspert wskazał na konieczność dzielenia ryzyka finansowego między państwo a producentów leków. Ministerstwo deklaruje jednocześnie wsparcie dla rozwoju akademickich technologii CAR-T w Polsce. Zdaniem przedstawicieli resortu własne rozwiązania rozwijane przez krajowe ośrodki mogłyby w przyszłości obniżyć koszty terapii nawet kilkukrotnie.
Znacznie prostsze wydaje się natomiast wdrożenie czterolekowego schematu DVRd. Jak zaznaczał dyrektor Oczkowski, ponieważ istnieją już refundowane terapie alternatywne, kluczowe będą negocjacje cenowe z producentami.
Debata pokazała, że leczenie szpiczaka plazmocytowego znajduje się dziś w punkcie zwrotnym. Nowoczesne terapie pozwalają coraz dłużej kontrolować chorobę, poprawiać jakość życia pacjentów i przesuwać granice skuteczności leczenia. Jednocześnie ich koszt wymusza trudne decyzje refundacyjne i potrzebę precyzyjnej kwalifikacji chorych.
Kluczowe pytanie nie brzmi już wyłącznie, czy medycyna dysponuje skutecznymi narzędziami, ale jak szybko, dla kogo i na jakich warunkach powinny stać się one realnie dostępne w systemie ochrony zdrowia.
Zobacz także: Hematoonkologia przyspiesza. Nowoczesne terapie i rozwój transplantologii – WIDEO
ASCT, autologiczne przeszczepienie komórek krwiotwórczych
MRD, minimalna choroba resztkowa
D-VTd, czyli daratumumab, bortezomib, talidomid i deksametazon
DRd, czyli daratumumab, lenalidomid i deksametazon
DVRd, czyli daratumumab, bortezomib, lenalidomid i deksametazon
Sprawdź także: Prof. Lidia Gil: CAR-T wydłuża remisję i zmienia perspektywy pacjentów ze szpiczakiem
Hematoonkologia napędza postęp. Czy CAR-T zmieni leczenie szpiczaka? – WIDEO
• Artykuł zaktualizowano: