Szpiczak plazmocytowy pozostaje jednym z najważniejszych wyzwań współczesnej hematologii klinicznej. Choroba ta, należąca do nowotworów układu krwiotwórczego, charakteryzuje się klonalnym rozrostem komórek plazmatycznych wywodzących się z limfocytów B. Stanowi około 1 procent wszystkich nowotworów złośliwych oraz blisko 14 procent nowotworów hematologicznych, co podkreśla jej istotne znaczenie epidemiologiczne.
W Polsce każdego roku rozpoznaje się około 2–2,5 tys. nowych przypadków tej choroby, przy czym zdecydowana większość zachorowań dotyczy osób powyżej 50. roku życia. W kontekście starzejącego się społeczeństwa liczba pacjentów wymagających leczenia systematycznie rośnie, co znajduje odzwierciedlenie w danych Narodowego Funduszu Zdrowia.
Raport Narodowego Funduszu Zdrowia dotyczący leczenia szpiczaka plazmocytowego w ramach programu lekowego B.54 stanowi jedno z najbardziej kompleksowych opracowań typu real-world evidence w polskim systemie ochrony zdrowia. Obejmuje dane z okresu od 1 stycznia 2023 r. do 30 czerwca 2025 r., analizowane w układzie półrocznym, co pozwala na uchwycenie dynamiki zmian zarówno w epidemiologii choroby, jak i w organizacji leczenia.
Na szczególną uwagę zasługuje fakt, że raport opiera się na danych administracyjnych obejmujących całą populację pacjentów leczonych w Polsce, co w praktyce czyni go substytutem krajowego rejestru klinicznego w obszarze hematologii.
Program lekowy B.54 jako narzędzie systemowe
Program lekowy B.54 stanowi obecnie kluczowy element organizacji leczenia szpiczaka plazmocytowego w Polsce. Jego znaczenie wykracza poza funkcję finansowania terapii – pełni on również rolę platformy gromadzenia danych klinicznych i administracyjnych, umożliwiających analizę rzeczywistych ścieżek leczenia pacjentów.
Celem programu jest zapewnienie dostępu do nowoczesnych terapii zarówno w pierwszej linii leczenia, jak i w kolejnych liniach u pacjentów z chorobą nawrotową lub oporną. W analizowanym okresie 2023–2025 zakres dostępnych terapii ulegał systematycznemu rozszerzeniu, obejmując m.in. przeciwciała monoklonalne oraz nowe leki immunologiczne.
Istotnym elementem programu jest jego złożoność terapeutyczna. Obejmuje on liczne schematy leczenia oraz różnorodne ścieżki terapeutyczne, które są dostosowywane do stanu klinicznego pacjenta, wcześniejszego leczenia oraz kwalifikacji do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych (ASCT).
Jednym z najważniejszych wniosków raportu jest dynamiczny wzrost liczby pacjentów leczonych w ramach programu lekowego B.54. Liczba ta w analizowanym okresie ponad dwukrotnie wzrosła.
Równocześnie obserwuje się spadek liczby pacjentów leczonych wyłącznie w ramach katalogu chemioterapii, co świadczy o przesunięciu systemu w kierunku terapii bardziej zaawansowanych i skutecznych.
Struktura demograficzna pacjentów pozostaje stabilna – kobiety stanowią około połowy populacji leczonych w programie w każdym analizowanym półroczu.
Średni wiek pacjentów rozpoczynających leczenie wzrósł z 65,6 do 67,8 lat, co ma istotne znaczenie w kontekście terapii dostępnych dla pacjentów starszych i obciążonych chorobami współistniejącymi.
Epidemiologia i dynamika populacji pacjentów
Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem układu krwiotwórczego o przebiegu przewlekłym, nieuleczalnym i wieloliniowym. Jego istotą jest niekontrolowana proliferacja komórek plazmatycznych, które gromadzą się w szpiku kostnym i prowadzą do uszkodzeń narządowych. Choroba stanowi około 1 procent wszystkich nowotworów złośliwych oraz około 14 procent nowotworów hematologicznych. W Polsce rozpoznaje się rocznie około 2–2,5 tys. nowych przypadków, przy czym około 90 procent zachorowań dotyczy osób powyżej 50. roku życia.
Z perspektywy klinicznej kluczowym czynnikiem determinującym wybór terapii pierwszej linii pozostaje kwalifikacja do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych (ASCT), które nadal stanowi istotny element leczenia u pacjentów w dobrej kondycji ogólnej.
Analiza danych NFZ wskazuje na wyraźny wzrost liczby pacjentów leczonych z powodu szpiczaka plazmocytowego w Polsce. W pierwszym półroczu 2023 roku liczba ta wynosiła około 5,5 tys., natomiast w pierwszym półroczu 2025 roku przekroczyła 6,7 tys.
Równocześnie obserwuje się stabilny poziom nowych zachorowań, oscylujący wokół 2,1 tys. przypadków rocznie. Wzrost liczby pacjentów żyjących z chorobą odzwierciedla poprawę przeżycia, co należy interpretować jako efekt postępu terapeutycznego.
Zwiększa się również liczba chorych objętych programem lekowym B.54, co wskazuje na rosnącą dostępność nowoczesnych terapii oraz stopniowe odchodzenie od leczenia wyłącznie w ramach klasycznej chemioterapii.
Dane raportowe wskazują, że liczba nowych zachorowań na szpiczaka plazmocytowego pozostaje względnie stabilna i wynosi około 2,1 tys. rocznie w latach 2023–2024.
Jednocześnie obserwuje się systematyczny wzrost liczby pacjentów żyjących z chorobą. W pierwszym półroczu 2023 roku było to 5533 pacjentów, natomiast w pierwszym półroczu 2025 roku już 6721.
Tabela porównawcza (I poł. 2023 vs I poł. 2025):
| Parametr | I połowa 2023 | I połowa 2025 | Dynamika |
| Liczba pacjentów objętych leczeniem | 5 533 | 6 721 | +21% |
| Liczba podań leków w programie | 13 157 | 26 187 | +99% |
| Refundacja świadczeń (półrocze) | ok. 250-300 mln zł* | 481 mln zł | znaczny wzrost |
| Dominujący schemat | DVd | DRd | zmiana paradygmatu |
Ewolucja strategii terapeutycznych
W analizowanym okresie doszło do istotnych zmian w stosowanych schematach leczenia. W 2023 roku dominującym schematem terapeutycznym był układ oparty na daratumumabie, bortezomibie i deksametazonie (DVd), natomiast od 2024 roku najczęściej stosowanym schematem stał się DRd, obejmujący daratumumab, lenalidomid i deksametazon.
Zmiana ta odzwierciedla przesunięcie w kierunku terapii bardziej skutecznych i lepiej tolerowanych, które mogą być stosowane już w pierwszej linii leczenia. Szczególne znaczenie ma możliwość zastosowania tych terapii u pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepienia ASCT, co istotnie zmienia naturalny przebieg choroby w tej grupie.
Warto podkreślić również rosnące znaczenie terapii immunologicznych nowej generacji, które pojawiły się w programie w latach 2024–2025.
Raport dokumentuje zmiany w stosowanych schematach leczenia. W 2023 roku dominował schemat DVd, natomiast od 2024 roku zdecydowanie najczęściej stosowanym schematem stał się DRd. W pierwszym półroczu 2025 roku schemat DRd był stosowany u ponad 1500 pacjentów, co czyni go podstawą współczesnej terapii w Polsce. Istotne jest także wprowadzenie nowych terapii w analizowanym okresie, takich jak izatuksymab, teklistamab czy przeciwciała bispecyficzne (elranatamab, talkwetamab).
Organizacja leczenia i aspekty ekonomiczne
Analiza programu B.54 ukazuje także zmiany w organizacji świadczeń zdrowotnych. Liczba podań leków w ramach programu wzrosła z ponad 13 tys. w pierwszym półroczu 2023 roku do ponad 26 tys. w pierwszym półroczu 2025 roku.
Dominującą formą realizacji świadczeń pozostają hospitalizacje jednodniowe, choć istotny odsetek podań odbywa się w trybie ambulatoryjnym, co wskazuje na potencjał dalszej optymalizacji organizacyjnej opieki nad pacjentem.
Równolegle obserwuje się znaczący wzrost kosztów leczenia. Wartość refundacji świadczeń związanych ze szpiczakiem plazmocytowym osiągnęła w pierwszym półroczu 2025 roku poziom 481 mln zł, z czego większość stanowiły wydatki na farmakoterapię.
Wzrost nakładów należy interpretować w kontekście rozszerzania dostępu do innowacyjnych terapii oraz poprawy wyników leczenia.
Jednym z najbardziej wymiernych wskaźników rozwoju programu jest liczba podań leków, która wzrosła z 13 157 w pierwszym półroczu 2023 roku do 26 187 w pierwszym półroczu 2025 roku. Oznacza to wzrost liczby pacjentów, intensyfikację leczenia i wydłużenie jego trwania. Dominującą formą realizacji świadczeń pozostają hospitalizacje jednodniowe, jednak około 20 procent podań odbywa się w trybie ambulatoryjnym. Jednocześnie obserwuje się skrócenie średniego czasu hospitalizacji dla najczęściej stosowanych schematów.
Autologiczne przeszczepienie komórek krwiotwórczych pozostaje istotnym elementem terapii. W każdym analizowanym półroczu liczba pacjentów poddawanych ASCT przekraczała 300.
Jednocześnie raport pokazuje rosnącą rolę leczenia farmakologicznego u pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepienia, co odzwierciedla zmieniający się paradygmat leczenia szpiczaka.
Analiza przyczyn zakończenia programu lekowego dostarcza cennych informacji o skuteczności i bezpieczeństwie terapii. W pierwszym półroczu 2025 roku zakończono 1091 programów, z czego 222 z powodu progresji choroby, a 146 z powodu zgonu pacjenta.
Znaczący odsetek zakończeń stanowiły także zakończenia planowe, szczególnie w przypadku schematów o ograniczonym czasie trwania, takich jak DVTd. Dane te wskazują na heterogeniczny przebieg choroby oraz konieczność indywidualizacji terapii.
W analizowanym okresie nastąpił istotny wzrost kosztów leczenia. Wartość refundacji świadczeń związanych ze szpiczakiem plazmocytowym osiągnęła 481 mln zł w pierwszym półroczu 2025 roku, z czego 73 procent stanowiły koszty farmakoterapii. Wzrost ten jest bezpośrednio związany z rozszerzeniem dostępu do nowoczesnych terapii oraz zwiększeniem liczby leczonych pacjentów.
Znaczenie real-world evidence
Jednym z najważniejszych aspektów raportu jest wykorzystanie danych typu real-world evidence. W warunkach ograniczonego dostępu do dedykowanych rejestrów klinicznych dane administracyjne NFZ stanowią unikatowe źródło wiedzy o rzeczywistej praktyce klinicznej.
Jak podkreśla prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów: „Najważniejszym wnioskiem płynącym z aktualnego raportu jest wyraźna poprawa przeżycia pacjentów leczonych w pierwszej linii terapii szpiczaka plazmocytowego. Dotyczy ona zarówno chorych kwalifikowanych do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych, jak i – co szczególnie istotne – pacjentów niekwalifikujących się do ASCT, u których skala poprawy jest najbardziej widoczna w porównaniu z danymi historycznymi.”
Z kolei prof. dr hab. n. med. Mariusz Gujski, Przewodniczący Rady Naukowej Instytutu Ochrony Zdrowia wskazuje: „Raport pokazuje, że mierzalne wskaźniki programu B.54. to nie tylko „statystyka”, lecz real-world evidence, które powinno zasilać decyzje kliniczne i politykę lekową.”
Dlaczego RWE jest tak ważne dla lekarza praktyka? Dane z badań klinicznych (RCT) często dotyczą pacjentów “idealnych”. Dane NFZ pokazują pacjenta “rzeczywistego” – starszego, z wielochorobowością.
Kierunki rozwoju i implikacje dla systemu
Wyniki analizy programu B.54 wskazują na konieczność dalszego rozwoju systemu leczenia szpiczaka plazmocytowego w Polsce. Kluczowe znaczenie ma zapewnienie równomiernego dostępu do terapii oraz dalsza optymalizacja ścieżek pacjenta, szczególnie w zakresie czasu dostępu do leczenia i jego kontynuacji.
Istotnym kierunkiem jest również rozwój medycyny personalizowanej. Jak zauważa prof. dr hab. n. med. Mateusz Jankowski, Sekretarz Polskiego Towarzystwa Medycyny Personalizowanej: „Analiza danych populacyjnych z rejestrów publicznych skraca drogę od obserwacji do rekomendacji klinicznych, uzupełniając wyniki randomizowanych badań klinicznych o „dowody z praktyki klinicznej”.”
Program lekowy B.54 stanowi fundament nowoczesnego leczenia szpiczaka plazmocytowego w Polsce, łącząc funkcję finansowania terapii z generowaniem danych o rzeczywistej praktyce klinicznej. Analiza obejmująca lata 2023–2025 wskazuje na poprawę przeżycia pacjentów, wzrost dostępności innowacyjnych terapii oraz rosnącą rolę danych real-world evidence w procesie decyzyjnym. W obliczu dynamicznego rozwoju terapii hematologicznych dalsze inwestycje w dostęp do leczenia i analitykę danych pozostają kluczowe dla poprawy wyników zdrowotnych pacjentów.
Metodyka raportu i źródła danych
Analiza została oparta na danych sprawozdawanych do NFZ, przede wszystkim z Systemu Monitorowania Programów Terapeutycznych (SMPT) oraz komunikatu SWIAD.
Istotnym elementem metodologicznym jest precyzyjne zdefiniowanie „programu lekowego” jako jednostkowej instancji terapii dla danego pacjenta w określonej linii leczenia i schemacie terapeutycznym.
Raport analizuje trzy główne obszary: ciągłość programów w danym półroczu, programy rozpoczynane oraz ścieżki terapeutyczne pacjentów.
NFZ o zdrowiu. Szpiczak plazmocytowy – analiza programu lekowego
Raport przedstawia dane w zakresie leczenia szpiczaka plazmocytowego w Polsce, z analizą programu lekowego B.54.
Data publikacji: 2026-03-30
Słowa kluczowe: szpiczak plazmocytowy, szpiczak mnogi, ASCT
Zakres lat: 2023 – 2025
Autorzy raportu
Zespół wskazany przez konsultant krajową:
Prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii
Prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów
Prof. dr hab. n. med. Mariusz Gujski, Przewodniczący Rady Naukowej Instytutu Ochrony Zdrowia
Prof. dr hab. n. med. Mateusz Jankowski, Sekretarz Polskiego Towarzystwa Medycyny Personalizowanej
Zespół NFZ:
Filip Urbański, Narodowy Fundusz Zdrowia
Marcin Kruk, Narodowy Fundusz Zdrowia