Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) opublikowało raport oceniający skuteczność i standardy leczenia zaawansowaną technologią lekową (TLI) o wysokim poziomie innowacyjności, jaką jest Minjuvi (tafasytamab), objętą refundacją w ramach Funduszu Medycznego. Technologia ta jest zatwierdzona do stosowania w leczeniu chorych na chłoniaki B-komórkowe (ICD-10: C82, C83, C85).
Na podstawie art. 40a ust. 7 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2023 r., poz. 826 z późn. zm.), na 90 dni przed zakończeniem okresu refundacji technologii lekowej o wysokim poziomie innowacyjności Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji publikuje raport z oceny efektywności objętych refundacją technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności oraz jakości leczenia w oparciu o dane z rejestrów medycznych lub elektronicznego systemu monitorowania programów lekowych, o którym mowa w art. 188c ust. 1 ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych, pod warunkiem że dane kliniczne niezbędne do opracowania tego raportu są wystarczające.
Minjuvi (tafasytamab) we wskazaniu: zgodnym z zapisami programu lekowego B.12.FM Leczenie chorych na chłoniaki B-komórkowe (ICD-10: C82, C83, C85)
Ocena skuteczności i bezpieczeństwa leczenia tafasytamabem w programie lekowym B.12.FM
Na podstawie ustawy o świadczeniach i ustawy refundacyjnej przeprowadzono analizę skuteczności tafasytamabu (Minjuvi) w leczeniu chłoniaków B-komórkowych w programie lekowym B.12.FM. W badaniu napotkano trudności wynikające z niespójności danych rejestracyjnych oraz różnic w czasie obserwacji pacjentów. Nie określono również oczekiwanych wyników skuteczności w ramach programu.
Porównanie skuteczności
Dane z Systemu Monitorowania Programów Terapeutycznych (SMPT) dla 130 pacjentów leczonych tafasytamabem wskazują, że skuteczność terapii odbiega od wyników badania rejestracyjnego:
– Mediana przeżycia całkowitego (OS) w programie lekowym: 5 miesięcy (vs 33,5 miesiąca w badaniu klinicznym).
– Mediana przeżycia wolnego od progresji (PFS): 4 miesiące (vs 11,6 miesiąca).
– Wskaźnik obiektywnych odpowiedzi (ORR): 30% (vs 57,5%).
– Wskaźnik kontroli choroby (DCR): 35,4%.
Różnice te wynikają m.in. z krótszego czasu obserwacji oraz metodologii raportowania wyników.
Bezpieczeństwo leczenia
Ocena profilu bezpieczeństwa była ograniczona ze względu na niewielką liczbę zgłoszonych zdarzeń niepożądanych. Zgłoszono pojedyncze przypadki zaburzeń wątroby, układu mięśniowo-szkieletowego oraz układu krwiotwórczego.
Wnioski
Analiza wskazuje, że efektywność tafasytamabu w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej jest niższa niż w badaniu rejestracyjnym. Przyczynami mogą być różnice w sposobie raportowania oraz ograniczony czas obserwacji pacjentów. Wiarygodna ocena długoterminowego wpływu terapii wymaga dalszych badań i analizy większej liczby danych.
Raport z oceny efektywności oraz jakości leczenia technologią lekową o wysokim poziomie innowacyjności, objętej refundacją w ramach Funduszu Medycznego
Nr: WS.425.4.2024.4
Data ukończenia: 29.01.2025 r.
FDA zatwierdza lek datopotamab derukstekan w leczeniu raka piersi HR+/HER2–