Rok 2025 okazał się momentem przyspieszenia w europejskiej polityce rejestracyjnej w obszarze onkologii. Europejska Agencja Leków wydała pozytywne opinie dla 104 produktów leczniczych, wśród których znalazły się 38 zupełnie nowych substancji czynnych. W samym obszarze nowotworów zarejestrowano kilkanaście terapii o wysokim stopniu innowacyjności, obejmujących przeciwciała nowej generacji, terapie komórkowe oraz produkty przeznaczone dla bardzo wąskich populacji chorych.
Onkologia pozostaje dziedziną, w której tempo wprowadzania nowych technologii terapeutycznych jest najwyższe. W 2025 roku EMA rekomendowała dopuszczenie zarówno leków stosowanych w nowotworach litych, jak i w chorobach hematologicznych, przy czym wyraźnie rośnie udział terapii personalizowanych oraz leczenia ukierunkowanego molekularnie. W kilku przypadkach regulator zdecydował się na procedury warunkowe i przyspieszone, umożliwiające wcześniejszy dostęp do terapii w sytuacjach braku alternatyw terapeutycznych.
Jednym z ważniejszych wydarzeń było dopuszczenie immunoterapii przeznaczonej do leczenia niemiejscowo naciekającego raka pęcherza moczowego o wysokim ryzyku progresji. Choroba ta stanowi jeden z najczęstszych nowotworów urologicznych w Europie, a możliwości leczenia po niepowodzeniu terapii dopęcherzowej były dotychczas ograniczone. Nowa terapia otwiera możliwość przesunięcia momentu radykalnej cystektomii i wydłużenia czasu kontroli choroby u pacjentów wysokiego ryzyka.
Równolegle znaczenie zyskały decyzje dotyczące terapii komórkowych w nowotworach układu krwiotwórczego. Dopuszczenie kolejnej terapii CAR‑T dla pacjentów z nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną potwierdza, że ta technologia na trwałe weszła do europejskiego krajobrazu terapeutycznego. Dla chorych, u których wyczerpano możliwości klasycznej chemioterapii i przeszczepienia szpiku, terapie komórkowe stają się realną opcją ratunkową, choć ich wdrożenie wymaga wysokospecjalistycznej infrastruktury i znacznych nakładów finansowych.
Lidia Gil: Terapie CAR-T zmieniają leczenie kolejnych nowotworów hematologicznych
Istotnym elementem raportu EMA jest także rozwój terapii przeznaczonych dla pacjentów bez dostępnego dawcy przeszczepowego. Terapia oparta na komórkach krwi pępowinowej umożliwia przeprowadzenie transplantacji u chorych, którzy dotychczas byli pozbawieni tej możliwości. W praktyce może to oznaczać zwiększenie liczby pacjentów kwalifikujących się do leczenia o potencjalnie kuracyjnym charakterze, zwłaszcza w ostrych białaczkach i zespołach mielodysplastycznych.
W obszarze nowotworów litych uwagę zwracają nowe przeciwciała bispecyficzne i inhibitory szlaków sygnałowych. Dopuszczenie terapii ukierunkowanych na receptor HER2 w zaawansowanych nowotworach poszerza spektrum leczenia po niepowodzeniu standardowych schematów i wpisuje się w trend sekwencyjnego stosowania terapii celowanych. W kilku przypadkach EMA zdecydowała się na dopuszczenie w trybie wyjątkowych okoliczności, co odzwierciedla rosnącą akceptację dla niepełnych danych w populacjach o bardzo ograniczonych możliwościach leczenia.
Warto zwrócić uwagę na rosnącą liczbę leków sierocych w onkologii. Spośród 16 preparatów, które w 2025 roku utrzymały status leku sierocego, znaczną część stanowiły terapie przeznaczone do leczenia rzadkich nowotworów lub wąskich podtypów molekularnych. Dla pacjentów oznacza to dostęp do leczenia wcześniej niedostępnego, natomiast dla systemów zdrowia konieczność finansowania terapii o bardzo wysokim koszcie jednostkowym przy niewielkiej liczbie chorych.
Równolegle do innowacji onkologicznych EMA zatwierdziła rekordową liczbę biosymilarów. Choć większość z nich dotyczy obszarów endokrynologii i reumatologii, ich pośrednie znaczenie dla onkologii jest istotne. Rozszerzenie rynku biosymilarów umożliwia uwalnianie środków finansowych, które mogą zostać przeznaczone na refundację nowych terapii przeciwnowotworowych. W wielu krajach europejskich właśnie ten mechanizm stanowi podstawę równoważenia budżetów onkologicznych.
Z perspektywy polskiego systemu ochrony zdrowia decyzje EMA z 2025 roku będą miały wielowymiarowe konsekwencje. Większość nowych terapii onkologicznych dotyczy wskazań wysokospecjalistycznych, wymagających leczenia w ośrodkach referencyjnych i ścisłego monitorowania efektów. Doświadczenia z poprzednich lat pokazują, że czas od decyzji EMA do objęcia refundacją w Polsce często przekracza kilkanaście miesięcy, a w przypadku terapii komórkowych i genowych bywa jeszcze dłuższy.
Koszt pojedynczych terapii CAR‑T i produktów komórkowych liczony jest w setkach tysięcy euro. Wymusza to stosowanie mechanizmów dzielenia ryzyka, umów typu pay‑for‑performance oraz tworzenie dedykowanych programów lekowych. Dla płatnika publicznego kluczowe staje się nie tylko podjęcie decyzji refundacyjnej, ale także zapewnienie infrastruktury i kadr zdolnych do bezpiecznego prowadzenia terapii.
Nie mniej istotny jest aspekt bezpieczeństwa porejestracyjnego. Raport EMA z 2025 roku zawiera liczne przykłady aktualizacji ostrzeżeń, ograniczeń wskazań i zawieszeń pozwoleń. Pokazuje to, że w przypadku wielu nowoczesnych terapii pełny profil korzyści i ryzyka ujawnia się dopiero w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej. Dla onkologii oznacza to rosnącą rolę rejestrów pacjentów, monitorowania długoterminowych wyników i systematycznych przeglądów skuteczności.
Rok 2025 nie przyniósł jednej przełomowej terapii, która zmieniłaby obraz całej onkologii, lecz serię decyzji, które łącznie wyznaczają nowy etap rozwoju. Dominacja terapii personalizowanych, ekspansja technologii komórkowych oraz rosnące znaczenie leków sierocych tworzą krajobraz, w którym dostęp do innowacji staje się coraz bardziej zależny od zdolności systemu do finansowania i organizacji leczenia wysokospecjalistycznego.
Tabela – kluczowe terapie onkologiczne rekomendowane przez EMA w 2025 roku
| Lek | Substancja czynna | Wskazanie | Typ terapii | Tryb decyzji EMA | Status kliniczny / innowacyjność | Potencjalne znaczenie dla refundacji w Polsce |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Anktiva | nogapendekin alfa inbakicept | Niemięśniowo naciekający rak pęcherza wysokiego ryzyka | Immunoterapia cytokininowa | Warunkowa zgoda | Nowa opcja po niepowodzeniu BCG, możliwość opóźnienia cystektomii | Wysokokosztowa terapia, prawdopodobny program lekowy w urologii onkologicznej |
| Aucatzyl | obecabtagene autoleucel | Nawrotowa/oporna ostra białaczka limfoblastyczna B‑komórkowa | Terapia CAR‑T | Przyspieszona / warunkowa | Leczenie ratunkowe po wyczerpaniu standardowych opcji | Bardzo wysoki koszt jednostkowy, leczenie wyłącznie w ośrodkach referencyjnych |
| Zemcelpro | dorocubicel | Nowotwory krwi wymagające przeszczepu bez dawcy rodzinnego | Terapia komórkowa z krwi pępowinowej | Warunkowa zgoda | Poszerzenie dostępu do przeszczepień allogenicznych | Wyzwanie organizacyjne, finansowanie w trybie świadczeń wysokospecjalistycznych |
| Ziihera | zanidatamab | Zaawansowane nowotwory HER2‑dodatnie | Przeciwciało bispecyficzne | Wyjątkowe okoliczności | Terapia sekwencyjna po niepowodzeniu standardowych schematów | Presja budżetowa w programach lekowych onkologii |
| Ezmekly | mirdametinib | Nowotwory rzadkie z aktywacją szlaku MAPK | Inhibitor kinaz | Warunkowa zgoda | Terapia ukierunkowana molekularnie w wąskich populacjach | Mała populacja, wysoki koszt, potencjalny status leku sierocego |
| Voranigo | vorasidenib | Glejaki z mutacją IDH | Inhibitor metaboliczny | Standardowa zgoda | Pierwsza terapia celowana w tej podgrupie molekularnej | Nowy obszar programów neuroonkologicznych |
| Ogsiveo | nirogacestat | Guzy desmoidalne | Inhibitor gamma‑sekretazy | Standardowa zgoda | Pierwsza terapia systemowa o udowodnionej skuteczności | Terapia niszowa, umiarkowane obciążenie budżetu |
| Romvimza | vimseltinib | Rzadkie nowotwory tkanek miękkich | Inhibitor kinaz | Standardowa zgoda | Leczenie celowane w bardzo wąskich wskazaniach | Indywidualne decyzje refundacyjne |
Pytania i odpowiedzi
Jakie były najważniejsze decyzje EMA w onkologii w 2025 roku? Największe znaczenie miały rejestracje immunoterapii w raku pęcherza, terapii CAR‑T w ostrej białaczce limfoblastycznej oraz nowych przeciwciał bispecyficznych w nowotworach HER2‑dodatnich
Czy nowe terapie szybko trafią do refundacji w Polsce? Proces refundacyjny zwykle trwa od kilkunastu do kilkudziesięciu miesięcy i zależy od kosztu terapii, wyników oceny HTA oraz priorytetów zdrowotnych
Dlaczego rośnie liczba decyzji warunkowych? Procedury warunkowe umożliwiają wcześniejszy dostęp do terapii w sytuacjach braku alternatyw, przy jednoczesnym obowiązku dalszego potwierdzania skuteczności i bezpieczeństwa
Jakie wyzwania stwarzają terapie komórkowe? Wymagają wysokospecjalistycznych ośrodków, ścisłego monitorowania i bardzo wysokich nakładów finansowych
Czy biosymilary mają znaczenie dla onkologii? Tak, pozwalają uwalniać środki finansowe, które mogą zostać przeznaczone na refundację nowych terapii przeciwnowotworowych
Nowa nadzieja w leczeniu HER2-dodatniego raka dróg żółciowych