Rak pęcherza moczowego, przez lata, a nawet dekady, był dość mocno zaniedbywany. Dopiero w 2022 r. został uruchomiony program lekowy w tym wskazaniu. Ten nowotwór, choć nie jest w naszym kraju najczęstszym (4. u mężczyzn, 12. u kobiet), dotyka wielu osób palących papierosy lub mających kontakt z substancjami toksycznymi, najczęściej w miejscu pracy. W 2023 r. liczba chorych wynosiła mniej więcej 58 tys., śmiertelność roczna utrzymuje się od lat na poziomie 3-4 tys. Pod względem współczynnika umieralności jesteśmy w czołówce krajów Unii Europejskiej.
Choć są wytyczne dotyczące wczesnego diagnozowania tej choroby, pacjenci często trafiają do specjalistów w jej zaawansowanym stadium, co znacząco pogarsza rokowanie. Istnieje potrzeba stworzenia precyzyjnej ścieżki pacjenta, od samego początku, czyli od lekarza POZ, zbudowania czujności na objawy takie jak krwiomocz, bóle w podbrzuszu. W dokumencie „Diagnostyka i leczenie pęcherza moczowego – rekomendacje ekspertów” z marca tego roku wskazano jeszcze wiele innych problemów w obszarze raka pęcherza moczowego, takich jak duża śmiertelność, niewystarczający dostęp do urologów, diagnostyki i leczenia, rozproszenie ośrodków zajmujących się tym nowotworem, zbyt rzadkie stosowanie chemioterapii przedoperacyjnej, brak dostępu do nowoczesnych terapii dla niektórych pacjentów.
O tych problemach i możliwościach ich rozwiązania dyskutowali eksperci oraz przedstawiciele środowiska pacjentów podczas posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Zdrowia Mężczyzn z okazji miesiąca świadomości raka pęcherza moczowego.
Programy lekowe nie są najlepszym rozwiązaniem
Prof. Piotr Chłosta, kierownik Katedry i Kliniki Urologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego, przypomniał, że rak pęcherza moczowego jest nowotworem o bardzo agresywnym przebiegu, co sprawia, że wyniki leczenia chorych zarówno w Polsce, jak i w starszych krajach Unii Europejskiej w sposób istotny odbiegają od oczekiwań. 70-80 proc. przypadków tego raka jest rozpoznawanych w postaci powierzchownej, czyli nienaciekającej mięśnie, a więc takiej, w której możliwe jest jego wyeliminowanie, najczęściej metodami endoskopowymi. Niestety u pozostałych chorych w momencie rozpoznania lub w wyniku ewolucji formy powierzchownej dochodzi do rozwoju postaci inwazyjnej, naciekającej, kiedy zachowanie pęcherza nie jest możliwe. Postępowaniem z wyboru jest wtedy wycięcie pęcherza moczowego, a przed zabiegiem chirurgicznym wdrożenie odpowiedniego leczenia neoadjuwantowego, opartego na lekach zmniejszających prawdopodobieństwo progresji, czyli dalszego rozwoju choroby, i poprawiających wyniki leczenia operacyjnego.
Według eksperta programy lekowe, bez względu jakiej choroby dotyczą, nie są najlepszym rozwiązaniem. Rozmawiamy tutaj o chorobie, która zabija. W leczeniu chorych powinniśmy się opierać na wynikach najpoważniejszych badań klinicznych prowadzonych przez wiele instytucji o uznanym autorytecie, w tym polskich, bo Polacy również biorą udział w tych badaniach, wdrażając u odpowiedniej grupy chorych odpowiednie leki bez jakichkolwiek barier formalnych i czasowych. Po to, by między innymi – już nie mówiąc o aspekcie etycznym, który jest związany z chęcią wspierania zdrowia i życia na każdym etapie zaawansowania choroby – ale również zadbać o aspekt ekonomiczny. Lepiej jest wdrożyć leczenie oparte nawet na potężnym finansowaniu, niż potem czynić nakłady finansowe związane z hospicjami i leczeniem paliatywnym – podkreślił prof. Chłosta.
Ekspert zauważył, że cystektomia wykonywana w asyście robota chirurgicznego jest nowoczesną metodą leczenia, która minimalizuje ryzyko powikłań i skraca czas rekonwalescencji. Jednak koszty operacji wykonywanych w asyście robota są niedoszacowane, co zniechęca szpitale do inwestowania w tę technologię. W efekcie pacjenci, którzy mogliby skorzystać z mniej inwazyjnej metody, nadal poddawani są klasycznym operacjom otwartym, które wiążą się z dłuższą hospitalizacją i większym ryzykiem powikłań.
W przypadku pacjentów z zaawansowanym nowotworem pęcherza moczowego leczenie systemowe jest kluczowe dla poprawy przeżywalności. Współczesne opcje terapeutyczne, takie jak immunoterapia czy terapie celowane, są standardem w krajach o rozwiniętej opiece onkologicznej. W Polsce ich dostępność jest ograniczona, co znacząco wpływa na wyniki leczenia.
Wczesny rak pęcherza moczowego – jak powinien być leczony
A może zorganizować krwiomoczobusy?
To jest nowotwór, który potrafi „galopować”, czyli nieustannie prowadzimy walkę z czasem, żeby u jak największej liczby chorych wykryć go na etapie choroby wczesnej, nieinwazyjnej, bo wtedy leczenie jest dużo prostsze, mniej obciążające dla pacjenta i również mniej obciążające dla systemu. Problem jest taki, że chorzy nie mają świadomości, nie sprawdzają, jak wygląda ich mocz, nie zgłaszają lekarzowi rodzinnemu nieprawidłowości. Mocz zabarwiony krwią często na początku bywa epizodyczny. Wszyscy są zadowoleni, że było i minęło, nie jest wdrażana natychmiastowa diagnostyka. Proste badanie, czyli USG jamy brzusznej z oceną pęcherza moczowego, jest bardzo mało dostępne. Kiedy pojawia się krew w moczu, powinno być wykonane praktycznie tego samego dnia – dr Iwona Skoneczna, kierująca Oddziałem Chemioterapii w Szpitalu Grochowskim w Warszawie.
Mamy mammobusy, w których kobiety mogą się poddać mammografii. Może krwiomoczobusy moglibyśmy zorganizować, które jeździłyby po miejscowościach, gdzie nie ma poradni urologicznych. Byłoby w nich dostępne paskowe badanie moczu i USG do oceny pęcherza moczowego w razie potrzeby, żeby skrócić ścieżkę pacjentów do urologa – zaproponowała specjalistka. Przytoczyła przykład innych krajów, gdzie pacjent ze stwierdzoną krwią w moczu właściwie natychmiast ma wykonywane wszystkie niezbędne badania łącznie z cystoskopią. My jesteśmy naprawdę daleko od przyspieszenia tej ścieżki – podsumowała dr Skoneczna.
Ekspertka stwierdziła, że w leczeniu systemowym raka pęcherza moczowego w Polsce zatrzymaliśmy się na erze chemioterapii, gdy tymczasem towarzystwa międzynarodowe w swoich zaleceniach, wskazują na konieczność dołączenia już w pierwszym rzucie innych terapii. U nas takie opcje jeszcze nie są dostępnego, a mniej więcej połowa chorych ze względu na stan ogólny nie kwalifikuje się do intensywnej chemioterapii. Do tego dochodzę bardzo restrykcyjne zapisy programu lekowego, które ograniczają możliwość zastosowania immunoterapii.
Programy lekowe na razie są koniecznością w naszym systemie, więc możemy się tylko zastanawiać, jak one mogą ewoluować i na co należy zwracać uwagę, bo nie tylko na to, jakie nowe leki będą wchodziły. Bardzo ważne jest, jak wycenione są świadczenia opieki zdrowotnej w programach lekowych, zwłaszcza badania diagnostyczne, czy wszystkie ujęte są w ryczałcie diagnostycznym. Bardzo ważne jest również, aby w momencie wprowadzenia nowych terapii, ewoluowały odpowiednie świadczenia, żeby szpital, który realizuje program lekowy, nie tracić na tym finansowo. Znamy bardzo wiele przypadków, że ewolucja wyceny świadczenia przebiega bardzo powoli. Dokonuje się po miesiącach, a nawet po latach. W przypadku wejścia nowych terapii, które wymagają nowego monitorowania, odrębnych badań przy kwalifikacji, podmiot, który chce realizować program lekowy, bierze tę kwotę na siebie, jeżeli chce leczyć pacjentów lekiem, który jest w danym momencie najlepszą dla nich opcją terapeutyczną. Albo takiego leczenia w ogóle nie podejmuje – tłumaczyła Izabela Obarska, ekspert systemu ochrony zdrowia.
Rak pęcherza moczowego jest nierzadko przeoczony przez lekarzy pierwszego kontaktu
Pacjenci z rakiem pęcherza pacjentami drugiej kategorii
Z perspektywy pacjenta z rakiem pęcherza moczowego sytuacja wygląda niepokojąco. Wynika to przede wszystkim z opóźnionej diagnostyki i ograniczonego dostępu do nowoczesnego leczenia. A przecież w tej chorobie czas gra kluczową rolę – zarówno jeśli chodzi o skuteczność leczenia, jak i szansę na całkowite wyleczenie w przypadku wykrycia we wczesnym stadium.
Dr Agnieszka Starewicz-Jaworska, prezes Fundacji Pacjent w Centrum Uwagi, Instytut Zdrowia i Profilaktyki, przedstawiając perspektywę chorych wskazała, że pacjenci z rakiem pęcherza moczowego nie chcą się czuć jak pacjenci drugiej kategorii – mniejszym dostępem do nowoczesnych terapii, mniejszą widocznością i mniejszym zrozumieniem ich potrzeb – powiedziała dr Starewicz-Jaworska.
Faktem jest, że pacjenci od początku „mają pod górkę”. Zaczyna się od niskiej świadomości czynników ryzyka zachorowania i objawów. Rak pęcherza moczowego nie spełnia warunków, które są potrzebne do stworzenia programu badań przesiewowych. Pacjenci żeby dostać się do specjalisty urologa, muszą mieć skierowanie od lekarza pierwszego kontaktu. My kobiety idąc do ginekologa nie musimy mieć skierowania. Panowie, którzy zdecydowanie przeważają w grupie chorych na raka pęcherza, muszą je mieć, jeśli potrzebują porady urologa. Jak już nawet mają to skierowanie, to specjalistów jest mało, więc czekają w kolejce. W onkologii liczy się czas, a w przypadku raka pęcherza zwłaszcza – podkreśliła prezes Fundacji Pacjent w Centrum Uwagi. Instytut Zdrowia i Profilaktyki.
W kontekście niezaspokojonych potrzeb terapeutycznych dr Starewicz-Jaworska przypomniała, że dopiero od 2022 roku funkcjonuje program lekowy dla pacjentów z rakiem pęcherza, jednak jak wskazują eksperci, wymaga on pilnej aktualizacji. Brakuje w nim m.in. nowoczesnych terapii celowanych, takich jak erdafitynib – lek ukierunkowany molekularnie, który może być skuteczny w leczeniu pacjentów z progresją po immunoterapii i chemioterapii. To szczególnie istotne, gdy choroba ma charakter rozsiany i nie ma już opcji radykalnego leczenia.
Obecnie wielu pacjentów z zaawansowanym rakiem pęcherza trafia w tzw. lukę terapeutyczną – nie mają dostępu do kolejnych linii terapii, mimo że takie możliwości istnieją i są stosowane w Europie Zachodniej czy USA. Dla tych pacjentów każdy miesiąc życia w dobrej jakości ma ogromne znaczenie. Dlatego tak ważne jest, by Ministerstwo Zdrowia nadążało z decyzjami refundacyjnymi i elastycznie reagowało na zmieniające się potrzeby pacjentów i postęp w medycynie.
Mamy nadzieję, że Ministerstwo Zdrowia będzie uwzględniało niezaspokojone potrzeby chorych na raka pęcherza, ale również klinicystów, którym przecież leży na sercu zdrowie i dobra jakość życia pacjentów, szczególnie w zaawansowanym stadium choroby – podkreśliła dr Starewicz-Jaworska.
Rak pęcherza nie może dłużej pozostawać nowotworem marginalizowanym – zarówno na poziomie edukacji, jak i dostępu do szybkiej diagnostyki i innowacyjnych terapii. Oczekujemy realnych działań, które sprawią, że pacjent z tym nowotworem nie będzie już „niewidzialny” w systemie ochrony zdrowia – dodała prezes Fundacji Pacjent w Centrum Uwagi, Instytut Zdrowia i Profilaktyki.
Potrzeby terapeutyczne chorych na raka pęcherza moczowego zostaną wkrótce zaspokojone
Te terapie mogą trafić do refundacji
Prezesa AOTMiT-u w tym roku wydał pozytywne rekomendacje dla trzech nowych terapii dla chorych na raka pęcherza moczowego . Pierwsza z nich dotyczy pembrolizumabu we wskazaniu leczenie raka urotelialnego miejscowo zaawansowanego lub z przerzutami u osób dorosłych ze stanem sprawności według ECOG od 0 do 1, u których zastosowano wcześniej chemioterapię zawierającą pochodne platyny.
Druga rekomendacja dotyczy niwolumabu w skojarzeniu z cisplatyną i gemcytabiną w pierwszej linii leczenia raka urotelialnego w stadium miejscowego zaawansowania, poza możliwościami miejscowego leczenia o charakterze radykalnym w stadium uogólnienia. Ta opcja terapeutyczna jest zalecana jako alternatywa do enfortumabu wedotyny z pembrolizumabem.
Trzecia rekomendacja dotyczy erdafitynibu, leku doustnego, stosowanego w monoterapii w leczeniu dorosłych pacjentów w stanie ECOG 0-2 z nierestrykcyjnym lub przerzutowym rakiem urotelialnym z podatnymi zmianami genetycznymi FGFR3, którzy wcześniej otrzymali co najmniej jedną linię leczenia zawierającą inhibitor PD-1, PD-L1 i nierestrykcyjnym lub przerzutowym stadium.
Rak pęcherza moczowego: objawy, diagnostyka i skuteczne metody leczenia