Ministerstwo Zdrowia przekazało do 14-dniowych prekonsultacji społecznych projekt ustawy o refundacji indywidualnej. Informację o planowanym skierowaniu projektu do tego etapu ogłosił Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia. Z zapowiedzi wynikało, że projekt ma objąć nie tylko Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych, ale również inne mechanizmy udostępniania pacjentom terapii poza klasyczną ścieżką refundacyjną.
Projekt stanowi kolejny element przygotowywanej przez resort przebudowy polityki lekowej. Równolegle procedowane są zmiany w systemie refundacyjnym oraz prace nad ustawą o receptach. O ile jednak klasyczna ustawa refundacyjna koncentruje się na obejmowaniu leków finansowaniem ze środków publicznych w skali całych grup pacjentów, o tyle ustawa o refundacji indywidualnej ma regulować przypadki, w których dostęp do potrzebnej terapii wymaga odrębnej, niestandardowej ścieżki.
Chodzi przede wszystkim o sytuacje, w których terapia nie została jeszcze objęta refundacją, nie jest dostępna na polskim rynku, znajduje się na etapie badań albo pacjent wymaga leczenia przed formalnym zakończeniem procesu rejestracyjnego i refundacyjnego. Dziś poszczególne instrumenty funkcjonują w różnych reżimach prawnych, z odmiennymi procedurami, przesłankami i źródłami finansowania. Z perspektywy chorego są jednak częścią jednego problemu: jak uzyskać dostęp do terapii, gdy standardowy system jeszcze jej nie zapewnia.
Refundacja indywidualna ma stać się odrębnym filarem polityki lekowej. Ministerstwo Zdrowia otwiera prekonsultacje projektu ustawy
Od rozproszonych procedur do jednego modelu dostępu
Projekt ma uporządkować cztery podstawowe ścieżki: Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych, import docelowy, compassionate use oraz niekomercyjne badania kliniczne finansowane przez Agencję Badań Medycznych. Nie są to mechanizmy tożsame, choć często są przedstawiane łącznie jako „wyjątkowe” formy dostępu do leczenia.
RDTL dotyczy przede wszystkim pacjentów, u których wyczerpano standardowe metody leczenia finansowane ze środków publicznych, a zastosowanie określonej technologii lekowej jest uzasadnione klinicznie. Import docelowy służy sprowadzeniu produktu leczniczego niedostępnego w Polsce. Compassionate use ma umożliwiać dostęp do terapii pozostającej jeszcze przed formalnym wejściem do rutynowej praktyki, ale dającej podstawy do zastosowania u pacjentów z ciężkimi lub zagrażającymi życiu chorobami. Z kolei niekomercyjne badania kliniczne są narzędziem naukowym oraz mogą zarazem otwierać pacjentom dostęp do terapii i dostarczać danych istotnych dla późniejszych decyzji systemowych.
Wspólnym celem projektowanej regulacji ma być nie tylko uporządkowanie zasad funkcjonowania tych ścieżek, ale także ich lepsze skoordynowanie z systemem refundacji. To istotne, ponieważ obecny model często pozwala rozwiązać problem pojedynczego pacjenta, ale nie tworzy wystarczająco czytelnego mechanizmu przejścia od indywidualnego finansowania terapii do jej systemowej oceny i ewentualnej refundacji dla szerszej populacji.
RDTL ma pomagać pacjentowi, ale nie może zastępować refundacji
Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych jest mechanizmem stosowanym wtedy, gdy pacjent nie może zostać skutecznie leczony dostępnymi i finansowanymi metodami. W praktyce RDTL ma znaczenie przede wszystkim w przypadkach chorób ciężkich, rzadkich lub nowotworowych, gdy lekarz dysponuje przesłankami wskazującymi, że określona terapia może przynieść pacjentowi korzyść, ale nie jest ona jeszcze standardowo finansowana.
Ministerstwo Zdrowia wskazuje, że procedura RDTL znajduje zastosowanie przede wszystkim w dwóch sytuacjach: gdy podmiot odpowiedzialny nie złożył wniosku o objęcie terapii refundacją albo gdy postępowanie refundacyjne jest w toku i nie zakończyło się jeszcze decyzją ministra zdrowia. W takim modelu RDTL pełni funkcję pomostową. Ma zapewnić dostęp do terapii tam, gdzie pacjent nie może czekać na zakończenie standardowego procesu refundacyjnego.
RDTL pozostaje mechanizmem ograniczonym w czasie: finansowanie terapii może obejmować maksymalnie trzy miesiące albo trzy cykle leczenia, a jego kontynuacja wymaga potwierdzenia skuteczności u pacjenta. Projekt refundacji indywidualnej ma wzmacniać tę zasadę, łącząc indywidualny dostęp do terapii z bardziej systematyczną oceną jej efektów i kosztów.
Jednocześnie właśnie pomostowy charakter RDTL powoduje, że nie powinien on być traktowany jako trwała alternatywa dla powszechnej refundacji. Jeżeli określona terapia jest finansowana w tym trybie wielokrotnie, w podobnych wskazaniach i u większej grupy pacjentów, system powinien dysponować mechanizmem identyfikowania takiej potrzeby oraz uruchamiania dalszej oceny. Projekt ustawy o refundacji indywidualnej może być ważny wtedy, gdy pozwoli przejść od zarządzania pojedynczymi zgodami do bardziej uporządkowanej analizy terapii, które wymagają decyzji na poziomie całego systemu.
Nie oznacza to automatycznego objęcia każdego produktu stosowanego w RDTL standardową refundacją. Indywidualna korzyść kliniczna nie zastępuje pełnej oceny technologii medycznej, analizy kosztowej, ustalenia kryteriów kwalifikacji ani negocjacji warunków finansowania. Może jednak stanowić istotny sygnał, że określona potrzeba medyczna nie została odpowiednio zaadresowana w obowiązującym koszyku świadczeń.
Projekt rozwija ten kierunek przez silniejsze powiązanie indywidualnego finansowania z obserwacją efektów leczenia i kosztów ponoszonych przez płatnika publicznego. W przypadku RDTL istotne znaczenie ma zachowanie jego ograniczonego w czasie charakteru. Już obowiązujące zasady przewidują, że zgoda na finansowanie terapii może obejmować maksymalnie trzy miesiące albo trzy cykle leczenia, a dalsze podawanie leku wymaga potwierdzenia jego skuteczności. Z materiałów przekazanych do prekonsultacji wynika, że resort chce ten mechanizm wyraźniej osadzić w nowym modelu refundacji indywidualnej, łącząc decyzję o kontynuacji terapii z oceną rzeczywistej korzyści klinicznej dla konkretnego pacjenta.
W projekcie zapowiedziano także bardziej uporządkowany nadzór nad wydatkami ponoszonymi w ramach RDTL. Jednym z proponowanych rozwiązań ma być odejście od obecnego mechanizmu odnoszącego się do udziału kosztu terapii w budżecie RDTL na rzecz progów kwotowych przypisanych do konkretnej substancji czynnej i wskazania. Po przekroczeniu rocznych wydatków na poziomie 2 mln zł uruchamiany miałby być mechanizm częściowego zwrotu kosztów przez podmiot odpowiedzialny. Projekt przewiduje przy tym rosnący poziom zwrotu wraz ze wzrostem kosztów oraz w sytuacji utrzymywania się finansowania w trybie ratunkowym przez dłuższy czas. Rozwiązanie miałoby wzmacniać funkcję pomostową RDTL i ograniczać sytuacje, w których indywidualna ścieżka staje się trwałym sposobem finansowania terapii.
Refundacja indywidualna ma otrzymać własną ustawę. Ministerstwo Zdrowia porządkuje dostęp do terapii poza standardową refundacją
Import docelowy: dostęp do leku, którego nie ma na polskim rynku
Import docelowy odpowiada na inną kategorię problemów. Dotyczy sytuacji, w których pacjent potrzebuje produktu leczniczego niedopuszczonego do obrotu w Polsce i niedostępnego na krajowym rynku, a jednocześnie nie ma odpowiednika o tej samej substancji czynnej, postaci i dawce. Procedura pozwala sprowadzić lek z zagranicy dla konkretnego pacjenta lub grupy pacjentów, gdy jest to uzasadnione koniecznością ratowania życia albo zdrowia.
Import docelowy nie przesądza sam w sobie o finansowaniu leku. Pacjent może otrzymać zgodę na sprowadzenie produktu, ale pozostaje jeszcze pytanie o koszt terapii i możliwość jej refundacji. W praktyce wymaga to koordynacji działań lekarza, podmiotu leczniczego, apteki, hurtowni, organów administracji i płatnika publicznego. Każde opóźnienie proceduralne może mieć znaczenie kliniczne, szczególnie wtedy, gdy terapia jest potrzebna pilnie. Z tego względu zapowiadana cyfryzacja procesów administracyjnych powinna być traktowana jako element merytoryczny, a nie wyłącznie techniczny. Jeżeli ma przynieść realną zmianę, powinna ograniczyć konieczność wielokrotnego przekazywania tych samych danych, umożliwić sprawne śledzenie statusu sprawy oraz zapewnić lepszą wymianę informacji między podmiotami zaangażowanymi w leczenie i finansowanie. Dopiero wtedy cyfryzacja będzie mogła rzeczywiście skracać drogę pacjenta do terapii.
Compassionate use ma wypełnić lukę między badaniem klinicznym a rejestracją
Szczególne znaczenie ma zapowiadane wprowadzenie do polskiego systemu bardziej przejrzystych zasad compassionate use, czyli humanitarnego stosowania produktu leczniczego. Jest to mechanizm adresowany do pacjentów z chorobami przewlekłymi, ciężko wyniszczającymi lub zagrażającymi życiu, którzy nie mogą być skutecznie leczeni dostępnymi produktami dopuszczonymi do obrotu.
W prawie unijnym compassionate use odnosi się do sytuacji, w której produkt nie został jeszcze dopuszczony do obrotu, ale jest już przedmiotem badań klinicznych albo procedury rejestracyjnej. Zgodnie z art. 83 rozporządzenia nr 726/2004 produkt może zostać udostępniony grupie pacjentów, którzy nie kwalifikują się do udziału w badaniu klinicznym lub nie mogą w nim uczestniczyć, a ich stan zdrowia uzasadnia rozważenie takiej terapii.
W polskiej praktyce brakowało dotąd kompleksowego krajowego modelu organizacji tego rodzaju dostępu. Powodowało to niepewność zarówno po stronie pacjentów, jak i lekarzy oraz firm farmaceutycznych. Nie zawsze było jasne, na jakich zasadach terapia może zostać udostępniona, kto ponosi jej koszty, jakie obowiązki spoczywają na podmiocie odpowiedzialnym oraz w jaki sposób powinno być monitorowane bezpieczeństwo leczenia.
Projektowane rozwiązanie ma posługiwać się nazwą Zastosowanie Podyktowane Współczuciem, czyli ZPW. Zgodnie z założeniami opisanymi w materiałach przekazanych do prekonsultacji zgoda na zastosowanie terapii miałaby należeć do prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych. Jednocześnie procedura byłaby powiązana z zasadami właściwymi dla eksperymentu leczniczego, w tym z udziałem Naczelnej Komisji Bioetycznej. Taki model miałby uporządkować odpowiedzialność za decyzję o udostępnieniu leku pacjentowi, który nie może skorzystać z dostępnej alternatywy terapeutycznej.
Szczególne znaczenie ma proponowana zasada ciągłości terapii. Z projektu wynika, że podmiot odpowiedzialny miałby zapewniać pacjentowi bezpłatny dostęp do produktu objętego ZPW, a po jego rejestracji kontynuować leczenie do czasu objęcia terapii standardową refundacją, progresji choroby albo zgonu pacjenta. Dla osób odnoszących korzyść kliniczną po zakończeniu ZPW przewidziano ponadto czasowe finansowanie pomostowe ze środków publicznych. Taka konstrukcja ma zmniejszać ryzyko przerwania skutecznej terapii wyłącznie dlatego, że między rejestracją produktu a decyzją refundacyjną pozostaje luka proceduralna.
Uregulowanie compassionate use może wypełnić ważną lukę między trwającym badaniem klinicznym a rejestracją produktu, a następnie między rejestracją a standardową refundacją. Nie powinno jednak prowadzić do zastępowania badań klinicznych ani do obchodzenia wymagań dotyczących jakości danych o skuteczności i bezpieczeństwie. Jego zadaniem jest stworzenie kontrolowanej ścieżki dla pacjentów, którzy nie mają realnej alternatywy terapeutycznej, a nie budowa równoległego rynku dostępu do produktów przedrejestracyjnych.
Badania niekomercyjne jako źródło danych dla systemu
Projekt ma objąć także niekomercyjne badania kliniczne finansowane przez Agencję Badań Medycznych. Choć ich podstawowym celem pozostaje rozwój wiedzy medycznej, w praktyce mogą one odgrywać znaczącą rolę w budowaniu dostępu do leczenia, zwłaszcza w obszarach, które nie są głównym przedmiotem zainteresowania badań komercyjnych. Niekomercyjne badania kliniczne mogą dotyczyć nowych wskazań dla znanych leków, optymalizacji schematów dawkowania, porównywania istniejących metod terapeutycznych albo leczenia małych grup pacjentów, w tym pacjentów z chorobami rzadkimi. Agencja Badań Medycznych kontynuuje finansowanie takich projektów, wskazując je jako ważny element rozwoju badań klinicznych w Polsce.
Włączenie tego obszaru do ustawy o refundacji indywidualnej może mieć sens wtedy, gdy ustawodawca jasno określi, jak dane uzyskiwane w badaniach niekomercyjnych mają być wykorzystywane w późniejszych procesach decyzyjnych. Wyniki takich badań nie mogą automatycznie przesądzać o refundacji, ale mogą stanowić wartościowy materiał do oceny skuteczności, bezpieczeństwa i rzeczywistej potrzeby finansowania określonej terapii. Szczególnie istotne jest to tam, gdzie liczba pacjentów jest niewielka, a zebranie klasycznych danych klinicznych bywa trudne.
Zobacz: Nowy wykaz leków poza RDTL. Ministerstwo Zdrowia publikuje listę i zasady kontynuacji terapii
Priorytety zdrowotne w refundacji: między kosztownymi terapiami a szansą na wyleczenie WIDEO
Refundacja indywidualna jako początek, a nie koniec procesu
Najważniejszym założeniem projektu jest stworzenie mechanizmów pozwalających na płynniejsze przechodzenie terapii z trybów indywidualnych do standardowego finansowania. To założenie może przesądzić o realnej wartości całej regulacji.
Dziś poszczególne ścieżki dostępowe często działają reaktywnie. System odpowiada na potrzebę konkretnego pacjenta, rozstrzyga indywidualny wniosek i finansuje leczenie w ograniczonym czasie lub zakresie. Brakuje natomiast spójnego mechanizmu, który pozwalałby na systematyczne analizowanie danych z takich decyzji. Tymczasem informacje o tym, jakie leki są finansowane w RDTL, jakie produkty są sprowadzane w imporcie docelowym, ilu pacjentów korzysta z terapii przedrejestracyjnych i jakie rezultaty leczenia są osiągane, mogą mieć znaczenie dla oceny niezaspokojonych potrzeb zdrowotnych.
Projekt powinien zatem odpowiedzieć na kilka zasadniczych pytań. Kiedy powtarzalne wykorzystanie danej terapii w indywidualnych ścieżkach powinno skutkować rozpoczęciem analizy refundacyjnej? Kto będzie odpowiedzialny za gromadzenie i ocenę danych? Jakie kryteria kliniczne, epidemiologiczne i ekonomiczne będą decydowały o dalszym procedowaniu? W jaki sposób zapewnić, aby terapia rozpoczęta w trybie indywidualnym mogła być kontynuowana, gdy pacjent odnosi korzyść, ale standardowa decyzja refundacyjna nie została jeszcze wydana?
To pytania szczególnie istotne dla pacjentów wymagających ciągłości leczenia. Rozpoczęcie terapii w trybie ratunkowym, humanitarnym lub poprzez import docelowy może być uzasadnione klinicznie, ale przerwanie skutecznego leczenia z powodów proceduralnych stanowi ryzyko, które regulacja powinna minimalizować.
SzNUR przed Stałym Komitetem Rady Ministrów. MZ odpowiada na uwagi Ministerstwa Finansów
Prekonsultacje jako test praktycznej wykonalności projektu
Czternastodniowe prekonsultacje społeczne będą pierwszą okazją do oceny, czy zapowiadane rozwiązania są możliwe do zastosowania w codziennej praktyce. Uwagi powinny dotyczyć nie tylko ogólnych deklaracji zwiększenia dostępności do terapii, ale przede wszystkim konkretnych mechanizmów: terminów rozpatrywania spraw, zasad kwalifikacji pacjentów, finansowania compassionate use, kontynuacji leczenia, obowiązków świadczeniodawców oraz roli producentów i płatnika publicznego.
W praktyce ocena projektu będzie dotyczyła również tego, czy nowe rozwiązania nie zwiększą nadmiernie liczby etapów wymaganych przed rozpoczęciem leczenia. Zapowiadane komitety ds. RDTL, dodatkowe opinie kliniczne i mechanizmy monitorowania mogą poprawić przejrzystość decyzji oraz jakość danych o efektach terapii. Jednocześnie ich organizacja będzie wymagała jasnego określenia terminów, zakresu odpowiedzialności i relacji między szpitalem, konsultantem, NFZ oraz organami administracji. Dla pacjenta znaczenie będzie miało przede wszystkim to, czy procedura zachowa zdolność do szybkiej reakcji w sytuacji, w której opóźnienie leczenia może pogorszyć rokowanie.
Dla organizacji pacjenckich szczególnie ważne będzie zapewnienie, aby nowe przepisy nie tworzyły kolejnej formalnej bariery dla chorych, którzy już dziś poruszają się między różnymi procedurami. Dla lekarzy kluczowe będzie ograniczenie obciążeń administracyjnych oraz jednoznaczne określenie odpowiedzialności klinicznej. Dla szpitali znaczenie będą miały zasady finansowania i rozliczania terapii. Z kolei dla przemysłu farmaceutycznego istotne będą przewidywalność procedur, zakres obowiązków związanych z dostarczaniem produktu oraz relacja między dostępem indywidualnym a przyszłym procesem refundacyjnym.
Po analizie uwag projekt ma zostać skierowany do dalszego procedowania w ramach właściwej ścieżki legislacyjnej. Ustawa o refundacji indywidualnej może stać się ważnym elementem nowej polityki lekowej, ale jej skuteczność będzie zależała od jakości szczegółowych rozwiązań. Największym wyzwaniem będzie znalezienie równowagi między szybką pomocą pacjentowi, bezpieczeństwem stosowanych terapii, przejrzystością procedur oraz odpowiedzialnym wydatkowaniem środków publicznych.
Jeżeli projekt stworzy spójny model, w którym indywidualny dostęp do terapii nie jest wyłącznie nadzwyczajnym wyjątkiem, lecz elementem prowadzącym do uporządkowanej oceny potrzeb i możliwej refundacji systemowej, może istotnie zmienić sposób, w jaki polski system reaguje na dostęp do innowacyjnych leków.
RDTL w 2026 roku: Ministerstwo Zdrowia pokazuje nowe dane za styczeń–luty
Refundacja leków w pierwszym kwartale 2026 roku. NFZ opublikował nowe dane
RDTL w 2025 roku: coraz więcej pacjentów korzysta z terapii, ale procedura wciąż budzi zastrzeżenia
27 terapii z szansą na szybszą refundację. Ministerstwo Zdrowia publikuje nową listę
7 innowacyjnych terapii z szansą na szybszą refundację. Ministerstwo Zdrowia publikuje wykaz
• Artykuł zaktualizowano:
