Program lekowy B.98 Hematologia dziecięca
Leczenie pediatrycznych chorych na pierwotną małopłytkowość immunologiczną
Program obejmuje leczenie dzieci i młodzieży z pierwotną małopłytkowością immunologiczną, czyli ITP. W programie stosowane są eltrombopag, romiplostym oraz rytuksymab w wybranych sytuacjach klinicznych.
Najważniejsze informacje
Dla dzieci i młodzieży
Program dotyczy pacjentów w wieku od 1. do 18. roku życia z pierwotną małopłytkowością immunologiczną.
Agoniści receptora TPO
Eltrombopag i romiplostym mogą być stosowane u pacjentów z przetrwałą albo przewlekłą ITP po niedostatecznej odpowiedzi na wcześniejsze leczenie.
Rytuksymab w cięższych sytuacjach
Rytuksymab dotyczy opornej na immunosupresję ITP z cechami krwawienia albo liczbą płytek poniżej 20 tys./µl.
Cel leczenia
Celem modyfikacji dawek eltrombopagu lub romiplostymu jest utrzymanie liczby płytek co najmniej 50 tys./µl przy możliwie minimalnej dawce.
Na czym polega program B.98?
Program B.98 dotyczy leczenia pediatrycznych pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną, czyli ITP. Jest to choroba, w której liczba płytek krwi jest obniżona, co może zwiększać ryzyko krwawień.
W programie stosowane są eltrombopag i romiplostym, czyli agoniści receptora trombopoetyny, oraz rytuksymab u wybranych pacjentów z oporną na immunosupresję małopłytkowością immunologiczną.
Czy program może dotyczyć dziecka?
Kryteria kwalifikacji zależą od planowanego leczenia. Inne warunki dotyczą eltrombopagu lub romiplostymu, a inne rytuksymabu.
Dziecko ma od 1 do 18 lat.
Rozpoznano pierwotną małopłytkowość immunologiczną, czyli ITP.
Wystąpiła niedostateczna odpowiedź na wcześniejsze leczenie farmakologiczne ITP.
Przy eltrombopagu lub romiplostymie choroba jest przetrwała lub przewlekła.
Przy rytuksymabie choroba jest oporna na immunosupresję i może przebiegać z krwawieniem albo bardzo niską liczbą płytek.
Kryteria kwalifikacji do programu
Kryteria muszą być spełnione łącznie dla danego rodzaju terapii. Lekarz ocenia rozpoznanie, czas trwania choroby, wcześniejsze leczenie oraz bezpieczeństwo planowanego leku.
Eltrombopag lub romiplostym
- Wiek od 1 do 18 lat.
- Przewlekła ITP trwająca powyżej 12 miesięcy.
- Lub przetrwała ITP trwająca powyżej 6 miesięcy.
- Niedostateczna odpowiedź na wcześniejsze leczenie farmakologiczne ITP.
- Możliwość zmiany agonisty rTPO przy nietolerancji lub niedostatecznej odpowiedzi na inny lek z tej grupy.
Rytuksymab
- Wiek od 1 do 18 lat.
- Oporna na immunosupresję ITP trwająca powyżej 4 miesięcy.
- Zagrażająca życiu ITP z cechami krwawienia lub liczbą płytek poniżej 20 tys./µl.
- Niedostateczna odpowiedź na kortykosteroidy, immunoglobuliny dożylne lub agonistów rTPO.
Warunki bezpieczeństwa
- Ocena przeciwwskazań do wybranego leku.
- Ocena funkcji wątroby.
- Badanie okulistyczne przy kwalifikacji do eltrombopagu.
- Test ciążowy u pacjentek w wieku rozrodczym, jeśli dotyczy.
Jakie leczenie obejmuje program?
W programie stosowane są trzy substancje czynne. Dawkowanie i modyfikacje leczenia zależą od wieku, masy ciała, liczby płytek krwi, odpowiedzi na leczenie oraz aktualnej Charakterystyki Produktu Leczniczego.
Eltrombopag
- Dla pacjentów w wieku 6–17 lat zalecana dawka początkowa wynosi 50 mg raz na dobę.
- Dla pacjentów w wieku 1–5 lat zalecana dawka początkowa wynosi 25 mg raz na dobę.
- Dawka 25 mg raz na dobę dotyczy także pacjentów pochodzenia wschodnioazjatyckiego.
- Maksymalna dawka dobowa wynosi 75 mg.
Romiplostym
- Podawany raz w tygodniu jako wstrzyknięcie podskórne.
- Dawka początkowa wynosi 1 µg/kg masy ciała.
- Dawkę ustala się indywidualnie według liczby płytek krwi i zmiany masy ciała.
- Celem jest utrzymanie płytek ≥ 50 tys./µl przy minimalnej skutecznej dawce.
Rytuksymab
- Zalecana dawka wynosi 375 mg/m².
- Lek podawany jest we wlewie dożylnym raz w tygodniu.
- Czas terapii nie powinien być dłuższy niż 4 tygodnie.
- 30 minut przed wlewem podaje się metyloprednizolon 100 mg dożylnie.
Cel modyfikacji dawek agonistów rTPO
Jakie badania są potrzebne przed kwalifikacją?
Badania przy kwalifikacji służą ocenie liczby płytek krwi, bezpieczeństwa leczenia oraz przeciwwskazań do wybranej terapii.
Badania krwi
- Morfologia krwi z rozmazem białokrwinkowym.
- Oznaczenie liczby płytek krwi.
- Ocena parametrów czynności wątroby.
Parametry wątroby
- AlAT i AspAT.
- Bilirubina całkowita.
- APTT i INR.
- Albumina.
Badania dodatkowe
- Badanie okulistyczne przy kwalifikacji do eltrombopagu.
- Test ciążowy u pacjentek w wieku rozrodczym, jeśli dotyczy.
- Dodatkowe badania zależnie od stanu klinicznego dziecka.
Jak wygląda monitorowanie leczenia?
Monitorowanie jest najintensywniejsze na początku leczenia oraz w okresie braku odpowiedzi. Częstotliwość badań zmienia się po uzyskaniu odpowiedzi.
Morfologia co tydzień
U wszystkich pacjentów wykonuje się co tydzień morfologię krwi z rozmazem białokrwinkowym i liczbą płytek.
Parametry wątroby co 2 tygodnie na początku
W pierwszych 4 tygodniach leczenia eltrombopagiem oraz w okresie braku odpowiedzi parametry czynności wątroby kontroluje się co 2 tygodnie.
Morfologia co miesiąc
Od 4. tygodnia leczenia u odpowiadających pacjentów morfologię krwi z liczbą płytek wykonuje się co 1 miesiąc.
Kontrola funkcji wątroby
U odpowiadających pacjentów parametry czynności wątroby wykonuje się co 3 miesiące.
Badanie okulistyczne przy eltrombopagu
Przy leczeniu eltrombopagiem badanie okulistyczne wykonuje się co 6 miesięcy.
Jak oceniana jest skuteczność leczenia?
Skuteczność leczenia ocenia się przede wszystkim na podstawie liczby płytek krwi oraz utrzymywania odpowiedzi płytkowej. U pacjentów bez odpowiedzi obserwacja trwa co najmniej 8 tygodni od podania pierwszej dawki leku.
Odpowiedź płytkowa
- Celem leczenia agonistami rTPO jest utrzymanie liczby płytek ≥ 50 tys./µl.
- Dawki eltrombopagu i romiplostymu modyfikuje się zgodnie z liczbą płytek.
- Przy romiplostymie uwzględnia się również zmianę masy ciała dziecka.
Brak odpowiedzi
- Eltrombopag: brak odpowiedzi przy dawce 75 mg przez 4 kolejne tygodnie leczenia.
- Romiplostym: brak odpowiedzi mimo maksymalnej dawki 10 µg/kg mc. przez 4 kolejne tygodnie leczenia.
- Takie sytuacje mogą być podstawą do wyłączenia z programu.
Dodatkowa diagnostyka
- Przy nowych lub postępujących nieprawidłowościach w morfologii wykonuje się biopsję szpiku.
- Biopsja obejmuje barwienie oceniające włóknienie.
- Lekarz ocenia też objawy krwawienia i bezpieczeństwo leczenia.
Kiedy leczenie może zostać zakończone?
Lekarz może podjąć decyzję o wyłączeniu dziecka z programu między innymi w przypadku:
- nadwrażliwości na substancję czynną lub substancję pomocniczą,
- zaburzeń czynności wątroby przekraczających wartości określone w programie,
- istotnego wzrostu aktywności AlAT przy leczeniu eltrombopagiem,
- ciąży albo karmienia piersią,
- braku odpowiedzi na eltrombopag lub romiplostym mimo maksymalnego leczenia,
- braku współpracy albo nieprzestrzegania zaleceń lekarskich przez pacjenta lub opiekunów prawnych.
Najczęściej zadawane pytania
Czy program B.98 dotyczy dorosłych?
Jakie leki są dostępne w programie?
Czym jest przetrwała i przewlekła ITP?
Jak długo może trwać leczenie rytuksymabem?
Czy terapia i badania są finansowane przez NFZ?
Przeczytaj także
Znajdź ośrodek realizujący program B.98
Przygotuj dokumentację rozpoznania ITP, informacje o czasie trwania choroby, wcześniejszym leczeniu, liczbie płytek krwi, objawach krwawienia, wynikach badań wątroby oraz — przy eltrombopagu — dokumentację okulistyczną.
Źródła i dokumenty
Załącznik B.98.
LECZENIE PEDIATRYCZNYCH CHORYCH NA PIERWOTNĄ MAŁOPŁYTKOWOŚĆ IMMUNOLOGICZNĄ (ICD-10: D69.3)
• Artykuł zaktualizowano:
