Hematoonkologia
Leczenie chorych na nowotwory mieloproliferacyjne Ph(-)
Program obejmuje leczenie mielofibrozy i czerwienicy prawdziwej z zastosowaniem inhibitorów kinaz JAK.
Najważniejsze informacje
Program B.81. finansuje leczenie dorosłych pacjentów z nowotworami mieloproliferacyjnymi bez chromosomu Filadelfia – Ph(-). Obejmuje pierwotną mielofibrozę, mielofibrozę rozwijającą się po czerwienicy prawdziwej lub nadpłytkowości samoistnej oraz czerwienicę prawdziwą.
W programie stosuje się inhibitory JAK: ruksolitynib, fedratynib i momelotynib. Wybór leku zależy od rozpoznania, grupy ryzyka, wcześniejszego leczenia inhibitorami JAK, nasilenia objawów, wielkości śledziony i obecności niedokrwistości.
Jakie choroby obejmuje program?
Pierwotna mielofibroza
PMF – mielofibroza rozwijająca się jako pierwotny nowotwór mieloproliferacyjny.
Post-PV MF
Mielofibroza powstała w przebiegu wcześniej rozpoznanej czerwienicy prawdziwej.
Post-ET MF
Mielofibroza rozwijająca się w przebiegu nadpłytkowości samoistnej.
Czerwienica prawdziwa
PV – w programie leczeni są pacjenci wysokiego ryzyka, u których hydroksymocznik jest nieskuteczny lub nietolerowany.
Leczenie mielofibrozy
Do leczenia PMF, Post-PV MF lub Post-ET MF kwalifikują się pacjenci spełniający kryteria rozpoznania WHO i IWG-MRT, należący do właściwej grupy ryzyka oraz mający co najmniej 50 tys. płytek krwi na mikrolitr.
Ruksolitynib
Dla pacjentów, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorem kinaz JAK.
Fedratynib
Dla pacjentów nieleczonych wcześniej inhibitorami JAK albo po wcześniejszym leczeniu ruksolitynibem.
Momelotynib
Dla pacjentów nieleczonych inhibitorem JAK albo wcześniej leczonych ruksolitynibem lub fedratynibem, z umiarkowaną lub ciężką anemią – hemoglobiną poniżej 10 g/dl.
W przypadku działań niepożądanych lub przeciwwskazań lekarz może zmienić inhibitor JAK na inny lek dostępny w programie. Przy zmianie na momelotynib nadal musi być spełnione kryterium niedokrwistości.
Powiększona śledziona i objawy ogólne
Pacjent z mielofibrozą powinien mieć powiększoną śledzionę potwierdzoną w USG albo co najmniej dwa nasilone objawy oceniane w skali MPN-SAF TSS:
- poty nocne,
- utrata ponad 10% masy ciała w ciągu 6 miesięcy,
- gorączka o nieznanej przyczynie,
- bóle kostne,
- świąd,
- zmęczenie.
Każdy z uwzględnianych objawów musi osiągać co najmniej 4 punkty w skali stosowanej w programie.
Leczenie czerwienicy prawdziwej
Ruksolitynib
Leczenie jest przeznaczone dla dorosłych z czerwienicą prawdziwą z grupy wysokiego ryzyka, u których stwierdzono oporność lub nietolerancję hydroksymocznika według kryteriów European LeukemiaNet.
Skuteczność ocenia się m.in. na podstawie kontroli hematokrytu, potrzeby wykonywania krwioupustów, liczby leukocytów i płytek, nasilenia objawów oraz wielkości śledziony i wątroby.
Ogólne kryteria kwalifikacji
Podstawowe wymagania
- wiek co najmniej 18 lat,
- stan sprawności ECOG 0–2,
- potwierdzenie właściwego rozpoznania,
- spełnienie szczegółowych kryteriów wybranej terapii,
- wydolność narządowa pozwalająca bezpiecznie rozpocząć leczenie.
Bezpieczeństwo
- brak przeciwwskazań i nadwrażliwości na lek,
- brak aktywnych ciężkich zakażeń,
- brak istotnych chorób uniemożliwiających terapię,
- wykluczenie ciąży i karmienia piersią,
- stosowanie antykoncepcji zgodnie z ChPL.
Badania przed rozpoczęciem leczenia
- morfologia krwi z rozmazem ocenionym mikroskopowo,
- trepanobiopsja szpiku – zgodnie z rozpoznaniem i sytuacją kliniczną,
- USG jamy brzusznej z oceną wymiarów śledziony,
- ALT, bilirubina i kreatynina,
- test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym,
- ocena objawów ogólnych w skali MPN-SAF TSS przy mielofibrozie,
- badania przesiewowe w kierunku HBV,
- przed fedratynibem dodatkowo amylaza, lipaza i stężenie tiaminy.
Monitorowanie leczenia
Bezpieczeństwo
Przy ruksolitynibie badania wykonuje się co 2–4 tygodnie do ustabilizowania dawki, a następnie po 3 i 6 miesiącach oraz nie rzadziej niż co 6 miesięcy. Przy fedratynibie i momelotynibie badania wykonuje się co miesiąc przez pierwsze 3 miesiące, po 6 miesiącach, a następnie co najmniej raz na 6 miesięcy.
Skuteczność
W mielofibrozie ocenia się wielkość śledziony i objawy w skali MPN-SAF TSS po 3 i 6 miesiącach, a następnie co najmniej co 6 miesięcy. USG śledziony wykonuje się po 6 miesiącach i dalej nie rzadziej niż co 6 miesięcy, jeśli była wyjściowo powiększona.
Jak długo trwa leczenie?
Leczenie ruksolitynibem, fedratynibem lub momelotynibem trwa do czasu decyzji lekarza o wyłączeniu pacjenta z programu. Opis programu przewiduje dodatkowo 28 dni na stopniowe odstawienie leku.
Kiedy leczenie może zostać zakończone?
- w razie progresji, w tym transformacji do mielofibrozy, zespołu mielodysplastycznego lub ostrej białaczki,
- przy braku albo utracie odpowiedzi dotyczącej śledziony lub objawów ogólnych,
- w czerwienicy prawdziwej – przy braku korzyści klinicznej po co najmniej 6 miesiącach,
- po wystąpieniu nieakceptowalnej lub zagrażającej życiu toksyczności,
- w razie nadwrażliwości albo stanu uniemożliwiającego dalsze leczenie,
- w okresie ciąży lub karmienia piersią,
- przy braku współpracy lub nieprzestrzeganiu zaleceń i kontroli.
Najczęściej zadawane pytania
Co oznacza określenie Ph(-)?
Oznacza brak chromosomu Filadelfia. Program B.81 dotyczy nowotworów mieloproliferacyjnych, które nie są związane z tym zaburzeniem chromosomalnym.
Czy program obejmuje nadpłytkowość samoistną?
Nie jako samodzielne rozpoznanie. Obejmuje natomiast mielofibrozę, która rozwinęła się w przebiegu nadpłytkowości samoistnej – Post-ET MF.
Kiedy można zastosować momelotynib?
W mielofibrozie u pacjentów nieleczonych wcześniej inhibitorem JAK albo po ruksolitynibie lub fedratynibie, jeżeli występuje umiarkowana lub ciężka anemia, czyli hemoglobina poniżej 10 g/dl.
Czy w razie nietolerancji można zmienić inhibitor JAK?
Tak. Lekarz może wybrać inny inhibitor dostępny w programie, jeśli wystąpią działania niepożądane lub przeciwwskazania. Muszą być jednak spełnione kryteria nowej terapii.
Gdzie można uzyskać kwalifikację?
Kwalifikację prowadzą ośrodki hematologiczne realizujące program B.81. Informację o najbliższej placówce można uzyskać u hematologa lub w oddziale NFZ.
Źródła i dokumenty
Źródłem merytorycznym jest opis programu lekowego B.81. „Leczenie chorych na nowotwory mieloproliferacyjne Ph(-) (ICD-10: D45, D47.1)”, obowiązujący od 1 października 2025 r.
Pełny opis programu lekowego B.81.
Dokument zawiera szczegółowe kryteria kwalifikacji, dawkowanie i zakres monitorowania.
Otwórz lub pobierz PDFZałącznik B.81.
LECZENIE CHORYCH NA NOWOTWORY MIELOPROLIFERACYJNE Ph (-) (ICD-10: D45, D47.1)
• Artykuł zaktualizowano: