Najważniejsze informacje

Jakie choroby obejmuje program B.67?

Program obejmuje leczenie immunoglobulinami pacjentów z następującymi rozpoznaniami:

• przewlekłą zapalną polineuropatią demielinizacyjną – CIDP;
• wieloogniskową neuropatią ruchową – MMN;
• miastenią – MG;
• wybranymi neurologicznymi zespołami paranowotworowymi;
• miopatiami zapalnymi;
• zespołem Guillaina-Barrégo;
• chorobą Devica, czyli zapaleniem nerwów wzrokowych i rdzenia – NMO;
• zapaleniem mózgu z przeciwciałami przeciw antygenom neuronalnym;
• zespołem sztywności uogólnionej – SPS.

Kryteria kwalifikacji są różne dla poszczególnych chorób. Poniżej przedstawiamy najważniejsze wymagania zapisane w programie.

Przewlekła zapalna polineuropatia demielinizacyjna – CIDP

CIDP jest chorobą obwodowego układu nerwowego, w której proces zapalny prowadzi do uszkodzenia osłonek mielinowych nerwów. Może powodować postępujące osłabienie mięśni, zaburzenia czucia, trudności w chodzeniu i ograniczenie sprawności.

Warunkiem kwalifikacji jest potwierdzenie rozpoznania:

• badaniem EMG obejmującym neurografię co najmniej czterech nerwów;
• badaniem płynu mózgowo-rdzeniowego;
• stwierdzeniem braku skuteczności leczenia kortykosteroidami albo przeciwwskazań do ich stosowania.

Wieloogniskowa neuropatia ruchowa – MMN

Wieloogniskowa neuropatia ruchowa jest przewlekłą chorobą nerwów obwodowych, która prowadzi przede wszystkim do osłabienia siły mięśniowej. Zaburzenia mogą obejmować różne grupy mięśni i z czasem ograniczać samodzielne funkcjonowanie.

Do programu może zostać zakwalifikowany pacjent:

• z rozpoznaniem potwierdzonym badaniem EMG obejmującym neurografię co najmniej sześciu nerwów;
• z postępującą niesprawnością ruchową.

Miastenia – MG

Miastenia jest chorobą autoimmunologiczną prowadzącą do zaburzenia przekazywania impulsów pomiędzy nerwem a mięśniem. Charakterystyczne jest męczenie się mięśni, ale w ciężkim przebiegu mogą wystąpić zaburzenia połykania, mowy i oddychania.

Pacjent może zostać zakwalifikowany do leczenia, jeżeli wystąpi co najmniej jedna z następujących sytuacji:

• pojemność życiowa płuc nieprzekraczająca 20 ml/kg masy ciała;
• retencja dwutlenku węgla z ciśnieniem parcjalnym powyżej 45 mmHg;
• spadek saturacji poniżej 93 proc. pomimo pełnej suplementacji tlenem;
• narastające zaburzenia oddychania wymagające wentylacji mechanicznej;
• narastający zespół opuszkowy;
• brak skuteczności kortykosteroidów albo przeciwwskazania do ich stosowania;
• konieczność zastosowania terapii pomostowej przed zabiegiem operacyjnym;
• nasilenie objawów miastenii w okresie ciąży.

Neurologiczne zespoły paranowotworowe

Program obejmuje następujące zespoły paranowotworowe:

• zespół miasteniczny Lamberta-Eatona;
• zapalenie układu limbicznego;
• polineuropatię ruchową;
• polineuropatię ruchowo-czuciową.

Rozpoznanie powinno zostać udokumentowane za pomocą co najmniej dwóch spośród trzech badań:

• badania przeciwciał przeciwnowotworowych;
• badania neurofizjologicznego;
• rezonansu magnetycznego.

Warunkiem jest również brak skuteczności leczenia kortykosteroidami albo występowanie przeciwwskazań do ich stosowania.

Miopatie zapalne

Program obejmuje leczenie pacjentów z:

• zapaleniem skórno-mięśniowym;
• zapaleniem wielomięśniowym.

Immunoglobuliny mogą zostać zastosowane w przypadku nieskuteczności leczenia kortykosteroidami.

Zespół Guillaina-Barrégo

Zespół Guillaina-Barrégo jest ostrą chorobą układu nerwowego, w której osłabienie mięśni może narastać szybko i obejmować również mięśnie odpowiedzialne za oddychanie oraz połykanie.

Do programu może zostać zakwalifikowany pacjent, u którego wystąpi co najmniej jeden z następujących objawów:

• narastająca niesprawność ruchowa uniemożliwiająca samodzielne chodzenie, obserwowana w ciągu dwóch tygodni od zachorowania;
• narastający niedowład mięśni twarzy;
• dyzartria, czyli zaburzenia wyraźnego mówienia;
• dysfagia, czyli zaburzenia połykania;
• zaburzenia oddychania.

Choroba Devica – NMO

Choroba Devica, określana także jako zapalenie nerwów wzrokowych i rdzenia albo NMO, jest autoimmunologiczną chorobą ośrodkowego układu nerwowego. Może powodować zaburzenia widzenia, niedowłady, zaburzenia czucia oraz problemy z kontrolą pęcherza i jelit.

Rozpoznanie musi zostać potwierdzone wykonaniem:

• rezonansu magnetycznego mózgu i rdzenia kręgowego;
• badania wzrokowych potencjałów wywołanych;
• badania przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 – AQP4;
• badania płynu mózgowo-rdzeniowego.

Immunoglobuliny mogą zostać zastosowane, gdy leczenie immunosupresyjne okazało się nieskuteczne albo występują przeciwwskazania do jego zastosowania.

Zapalenie mózgu z przeciwciałami przeciw antygenom neuronalnym

Autoimmunologiczne zapalenia mózgu mogą wiązać się z obecnością przeciwciał skierowanych przeciwko antygenom komórek układu nerwowego. Choroba może powodować zaburzenia świadomości, pamięci i zachowania, napady padaczkowe, zaburzenia ruchowe oraz objawy psychiczne.

Rozpoznanie powinno zostać potwierdzone za pomocą:

• rezonansu magnetycznego mózgu;
• badania płynu mózgowo-rdzeniowego;
• badania przeciwciał przeciw antygenom neuronalnym.

Warunkiem kwalifikacji jest także nieskuteczność leczenia immunosupresyjnego albo występowanie przeciwwskazań do jego stosowania.

Zespół sztywności uogólnionej – SPS

Zespół sztywności uogólnionej, nazywany także zespołem sztywnego człowieka, jest rzadką chorobą neurologiczną. Może powodować postępującą sztywność mięśni oraz bolesne skurcze wywoływane między innymi ruchem, dotykiem, hałasem lub stresem.

Rozpoznanie powinno zostać potwierdzone:

• badaniem EMG;
• oznaczeniem przeciwciał przeciwko dekarboksylazie kwasu glutaminowego – przeciwciał anty-GAD.

Warunkiem kwalifikacji jest brak skuteczności leczenia objawowego lekami wymienionymi w programie albo występowanie przeciwwskazań do ich stosowania oraz obecność istotnych klinicznie objawów SPS.

Kontynuowanie rozpoczętego wcześniej leczenia

Do programu mogą zostać zakwalifikowani również pacjenci wymagający kontynuacji terapii immunoglobulinami, którzy otrzymywali ją wcześniej w ramach innego sposobu finansowania.

Warunkiem jest spełnianie kryteriów programu w chwili rozpoczęcia leczenia. Możliwość ta nie dotyczy terapii prowadzonej w ramach trwającego badania klinicznego.

Dawkowanie immunoglobuliny dożylnej – IVIg

Immunoglobulina podskórna – SCIg

Leczenie podskórne może być stosowane jako terapia podtrzymująca u dorosłych, dzieci i młodzieży z CIDP, którzy zostali wcześniej ustabilizowani za pomocą immunoglobuliny dożylnej i otrzymywali ustaloną dawkę podczas ostatnich dwóch lub trzech podań IVIg.

• leczenie rozpoczyna się tydzień po ostatnim wlewie immunoglobuliny dożylnej;
• zalecana dawka wynosi od 0,2 do 0,4 g/kg masy ciała tygodniowo;
• dawka początkowa może zostać przeliczona w stosunku 1:1 z wcześniejszej tygodniowej dawki IVIg;
• tygodniową dawkę można podzielić na mniejsze porcje podawane kilka razy w tygodniu;
• przy podawaniu leku raz na dwa tygodnie dawka tygodniowa powinna zostać podwojona;
• w przypadku pogorszenia klinicznego dawka może zostać zwiększona do maksymalnie 0,4 g/kg masy ciała tygodniowo.

Dawkowanie dostosowuje się do indywidualnej odpowiedzi klinicznej pacjenta.

Immunoglobulina podskórna z rekombinowaną hialuronidazą – fSCIg

fSCIg jest preparatem immunoglobuliny ludzkiej podawanym podskórnie z zastosowaniem rekombinowanej hialuronidazy.

• leczenie rozpoczyna się dwa tygodnie po ostatnim wlewie immunoglobuliny dożylnej;
• zalecana dawka wynosi od 0,3 do 2,4 g/kg masy ciała miesięcznie;
• dawka może być podawana podczas jednej albo dwóch sesji w ciągu jednego lub dwóch dni;
• szczegółowe dawkowanie prowadzi się zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego.

Czy immunoglobulinę można podawać w domu?

Tak. Kontynuowanie leczenia podskórnego SCIg albo fSCIg może odbywać się w warunkach domowych. Rozpoczęcie terapii i przeszkolenie muszą jednak odbyć się w placówce realizującej program lekowy.

Przed rozpoczęciem leczenia domowego pacjent odbywa co najmniej dwie wizyty w odstępach odpowiadających schematowi dawkowania.

Podczas szkolenia pacjent albo jego opiekun uczy się:

• obsługi sprzętu przeznaczonego do podawania leku;
• prawidłowej techniki podawania immunoglobuliny;
• zachowania zasad jałowości;
• prowadzenia dziennika leczenia;
• rozpoznawania możliwych działań niepożądanych;
• właściwego postępowania w przypadku wystąpienia niepożądanej reakcji.

Placówka wydaje pacjentowi lek, sprzęt potrzebny do jego podania oraz materiały zabezpieczające jałowość procedury. Jednorazowo lek może zostać wydany na okres terapii domowej nieprzekraczający trzech miesięcy.

Badania wykonywane podczas kwalifikacji

Zakres badań zależy od rozpoznania i obrazu klinicznego. O ostatecznym zestawie badań decyduje lekarz specjalista.

• morfologia krwi z rozmazem;
• aktywność aminotransferazy alaninowej – ALT;
• aktywność aminotransferazy asparaginianowej – AST;
• stężenie immunoglobulin i podklas IgA albo swoistych przeciwciał;
• proteinogram;
• badanie EMG;
• rezonans magnetyczny;
• badanie płynu mózgowo-rdzeniowego;
• oznaczenie przeciwciał przeciwnowotworowych;
• oznaczenie przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 – AQP4;
• badanie wzrokowych potencjałów wywołanych;
• oznaczenie przeciwciał anty-NMDA;
• konsultacja ginekologiczna u kobiet;
• inne badania w kierunku procesów nowotworowych;
• w przypadku SPS – oznaczenie przeciwciał anty-GAD.

Monitorowanie leczenia dożylnego

Przed pierwszym podaniem IVIg

• morfologia krwi z rozmazem;
• stężenie kreatyniny w surowicy;
• aktywność ALT i AST;
• proteinogram;
• stężenie immunoglobulin i podklas IgA albo swoistych przeciwciał.

Przed kolejnymi podaniami IVIg

• morfologia krwi z rozmazem;
• stężenie kreatyniny w surowicy;
• aktywność ALT i AST;
• według decyzji lekarza – proteinogram oraz stężenie immunoglobulin i podklas IgA albo swoistych przeciwciał.

Podczas każdego cyklu lekarz ocenia skuteczność leczenia na podstawie aktualnego stanu klinicznego pacjenta.

Monitorowanie leczenia podskórnego w CIDP

Przed wydaniem kolejnych dawek leku do terapii domowej lekarz ocenia stan kliniczny pacjenta oraz wyniki:

• morfologii krwi z rozmazem;
• stężenia kreatyniny w surowicy;
• aktywności ALT i AST;
• według decyzji lekarza – proteinogramu oraz stężenia immunoglobulin i podklas IgA albo swoistych przeciwciał.

Decyzję o kontynuowaniu terapii podejmuje lekarz na podstawie wyników badań oraz odpowiedzi klinicznej.

Jak długo trwa leczenie?

Leczenie może być kontynuowane do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu pacjenta z programu zgodnie z określonymi kryteriami.

Czas terapii zależy od rozpoznania, przebiegu choroby, odpowiedzi na immunoglobuliny oraz bezpieczeństwa kolejnych cykli leczenia.

Kiedy leczenie może zostać zakończone?

Kryteriami wyłączenia pacjenta z programu są:

• brak odpowiedniej odpowiedzi na leczenie, rozumiany jako progresja choroby potwierdzona badaniami klinicznymi lub neurofizjologicznymi pomimo zastosowania trzech cykli terapii;
• w przypadku kontynuowania leczenia – progresja choroby pomimo każdego kolejnego cyklu;
• wystąpienie choroby lub stanu uniemożliwiającego dalsze prowadzenie terapii;
• nadwrażliwość na substancję czynną albo którąkolwiek substancję pomocniczą;
• toksyczność wymagająca zakończenia leczenia zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego;
• istotne pogorszenie jakości życia w ocenie lekarza;
• brak współpracy pacjenta albo jego opiekuna prawnego;
• nieprzestrzeganie zaleceń, zwłaszcza dotyczących badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo terapii.

Szczególne zasady bezpieczeństwa

W wyjątkowych przypadkach, gdy u pacjenta stwierdzono przeciwciała przeciwko IgA, ale leczenie immunoglobulinami jest bezwzględnie konieczne, terapia powinna być prowadzona w oddziale intensywnej terapii.

Przed każdym podaniem lekarz powinien uwzględnić aktualny stan pacjenta, wcześniejszą tolerancję leczenia, wyniki badań laboratoryjnych i ewentualne przeciwwskazania wynikające z Charakterystyki Produktu Leczniczego.

Źródła i dokumenty

Źródłem merytorycznym jest opis programu lekowego B.67 „Leczenie immunoglobulinami chorób neurologicznych”, obowiązujący od lipca 2025 r.