Program lekowy B.55 Gastroenterologia
Leczenie pacjentów z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego
Program obejmuje terapię umiarkowanej i ciężkiej postaci wrzodziejącego zapalenia jelita grubego. Finansowanych jest dziewięć substancji czynnych, a dobór leczenia zależy od wieku, aktywności choroby, historii terapii oraz bezpieczeństwa stosowania leku.
Najważniejsze informacje
Dla kogo jest program?
Dla pacjentów z umiarkowaną albo ciężką postacią WZJG, którzy nie uzyskali odpowiedniej kontroli choroby leczeniem standardowym albo nie mogą go stosować.
Jakie leczenie obejmuje?
Program obejmuje dziewięć terapii: biologicznych i celowanych, dobieranych indywidualnie przez lekarza prowadzącego.
Kto kwalifikuje?
Lekarz prowadzący w ośrodku realizującym program, na podstawie obrazu klinicznego, wyników badań i wcześniejszego leczenia.
Jak przebiega kontrola?
Monitorowane są objawy, skala Mayo lub PUCAI, CRP, morfologia, parametry wątrobowe i inne badania zależne od wybranego leku.
Na czym polega program B.55?
Program B.55 dotyczy leczenia pacjentów z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego, określanym skrótem WZJG. Jest to przewlekła choroba zapalna jelita grubego, która może przebiegać z okresami zaostrzeń i remisji.
Program jest przeznaczony dla pacjentów z umiarkowaną albo ciężką aktywnością choroby, którzy nie odpowiedzieli wystarczająco na standardowe leczenie, utracili odpowiedź na terapię, nie tolerują jej lub mają przeciwwskazania do jej stosowania.
Czy ten program może dotyczyć Ciebie?
Wszystkie kryteria są oceniane łącznie. Lekarz bierze pod uwagę wiek pacjenta, aktywność WZJG, dotychczasowe leczenie i wyniki badań.
Rozpoznano umiarkowaną lub ciężką postać WZJG: co najmniej 6 punktów w skali Mayo u dorosłych albo co najmniej 35 punktów w skali PUCAI u osób poniżej 18. roku życia.
Wystąpiła niewystarczająca odpowiedź, utrata odpowiedzi, nietolerancja albo przeciwwskazania do standardowego leczenia, w tym do kortykosteroidów, azatiopryny lub 6-merkaptopuryny.
W przypadku ciężkiego rzutu choroby możliwe jest także kwalifikowanie podczas hospitalizacji, gdy odpowiedź na dożylne kortykosteroidy po 3–5 dniach jest niewystarczająca lub istnieją przeciwwskazania do takiego leczenia.
Stan ogólny i wyniki badań wskazują na możliwość bezpiecznego rozpoczęcia wybranej terapii.
Nie występują przeciwwskazania do stosowania planowanego leku zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego.
Kryteria kwalifikacji do programu
Program przewiduje odrębne minimalne granice wieku dla części terapii, ale wspólny cel pozostaje taki sam: uzyskanie kontroli aktywności WZJG.
Wiek
- Infliksymab dożylny: od 6. roku życia.
- Infliksymab podskórny: od 18. roku życia.
- Wedolizumab, tofacytynib i ustekinumab: od 18. roku życia.
- Filgotynib, ozanimod, upadacytynib, mirikizumab i guselkumab: od 18. roku życia.
Aktywność choroby
- U dorosłych: Mayo co najmniej 6 punktów.
- U dzieci i młodzieży: PUCAI co najmniej 35 punktów.
- Niewystarczająca odpowiedź, utrata odpowiedzi lub nietolerancja leczenia standardowego.
- Możliwe kwalifikowanie podczas ciężkiego rzutu WZJG.
Bezpieczeństwo
- Odpowiednia wydolność narządowa.
- Brak istotnych przeciwwskazań i chorób współistniejących.
- Wykonanie wymaganych badań zakaźnych, laboratoryjnych i endoskopowych.
- Stosowanie antykoncepcji, gdy wymaga tego ChPL lub zalecenia kliniczne.
Jakie leki są finansowane w programie?
Program obejmuje dziewięć substancji czynnych. Dawkowanie, forma podania, możliwe przerwy i modyfikacje leczenia są prowadzone zgodnie z aktualną ChPL oraz aktualnymi rekomendacjami ECCO lub PTG-E.
Infliksymab
- Indukcja: 6 tygodni.
- Leczenie podtrzymujące do utraty odpowiedzi.
- Ocena zasadności kontynuacji co najmniej raz na 12 miesięcy.
Wedolizumab
- Indukcja: 6 tygodni.
- Ocena odpowiedzi do 14. tygodnia.
- Dalsze leczenie do utraty odpowiedzi.
Tofacytynib
- Indukcja: 8 tygodni.
- Możliwe wydłużenie indukcji o dodatkowe 8 tygodni.
- Kontrola zasadności leczenia co najmniej raz na 12 miesięcy.
Ustekinumab
- Indukcja: 16–24 tygodnie.
- Dawka inicjująca dożylnie.
- Kolejne dawki podskórnie.
Filgotynib
- Indukcja: 10 tygodni.
- Możliwe wydłużenie o dodatkowe 12 tygodni.
- Dalsze leczenie do utraty odpowiedzi.
Ozanimod
- Indukcja: 10 tygodni.
- Ocena skuteczności w 10. tygodniu.
- Dalsze leczenie do utraty odpowiedzi.
Upadacytynib
- Indukcja: 8–16 tygodni.
- Ocena skuteczności w 8. tygodniu.
- Możliwa końcowa ocena po 16. tygodniu.
Mirikizumab
- Indukcja: 12 tygodni.
- Możliwe wydłużenie do 24 tygodni.
- Przy utracie odpowiedzi możliwa ponowna indukcja dożylna.
Guselkumab
- Indukcja: 12–24 tygodnie.
- Leczenie podtrzymujące do utraty odpowiedzi.
- Ocena zasadności leczenia co najmniej raz na 12 miesięcy.
Jakie badania są potrzebne przed kwalifikacją?
Zakres badań zależy od planowanego leku i sytuacji klinicznej. Przed rozpoczęciem terapii program obejmuje między innymi badania laboratoryjne, zakaźne, endoskopowe i ocenę aktywności choroby.
Badania laboratoryjne
- Morfologia krwi, a przy wybranych terapiach także rozmaz i liczba neutrofili oraz limfocytów.
- ALT, AST, kreatynina i CRP.
- Elektrolity.
- Bilirubina przy leczeniu ozanimodem lub mirikizumabem.
- Lipidogram przed tofacytynibem, filgotynibem lub upadacytynibem.
Ocena zakażeń
- Test IGRA w kierunku gruźlicy.
- Antygen HBs oraz przeciwciała anty-HBc total.
- Przeciwciała anty-HCV.
- Badanie HIV Ag/Ab Combo.
- RTG klatki piersiowej, wykonane maksymalnie 3 miesiące przed kwalifikacją.
Ocena WZJG
- Badanie endoskopowe.
- Badanie ogólne moczu.
- Posiew kału w kierunku bakterii i grzybów.
- Badanie kału na toksynę Clostridioides difficile.
- Kalprotektyna.
- Ustalenie wyjściowego wyniku Mayo albo PUCAI.
Jak wygląda monitorowanie leczenia?
Harmonogram kontroli jest inny dla poszczególnych terapii. Lekarz ocenia aktywność choroby, odpowiedź na indukcję, bezpieczeństwo leczenia oraz wyniki badań laboratoryjnych.
Ocena odpowiedzi klinicznej
Odpowiedź na leczenie oznacza spadek aktywności choroby o co najmniej 3 punkty w skali Mayo albo o co najmniej 20 punktów w skali PUCAI.
Kontrole w 2., 6. i 14. tygodniu
Oceniane są objawy, skala Mayo albo PUCAI, morfologia i CRP. W leczeniu podtrzymującym badania wykonuje się zwykle co 16 tygodni, a przy wybranych terapiach podskórnych w domu odstęp może wynosić maksymalnie 24 tygodnie.
Wczesne kontrole laboratoryjne
Ocena aktywności choroby odbywa się między innymi w 2. i 4. tygodniu, a w kolejnych etapach kontrolowane są morfologia, CRP, funkcja wątroby, kreatynina oraz w odpowiednich sytuacjach lipidogram.
Kontrole w 1., 3., 6., 9. i 12. miesiącu
Kontrolowane są morfologia z liczbą limfocytów, aminotransferazy i bilirubina. Przy dalszym leczeniu oceny odbywają się nie rzadziej niż co 6 miesięcy.
Ocena kontynuacji terapii
Lekarz ocenia skuteczność, ewentualną utratę odpowiedzi, konieczność leczenia chirurgicznego, działania niepożądane oraz zasadność dalszego leczenia.
Jak oceniana jest skuteczność leczenia?
Skuteczność terapii ocenia się indywidualnie, wykorzystując wyniki skal klinicznych, badań laboratoryjnych oraz obraz stanu pacjenta. W programie ważne są przede wszystkim odpowiedź na leczenie, remisja kliniczna i utrzymanie odpowiedzi.
Odpowiedź na leczenie
- Spadek całkowitej skali Mayo o co najmniej 3 punkty.
- Lub spadek skali PUCAI o co najmniej 20 punktów.
- Ocena następuje na końcu okresu indukcji.
Remisja kliniczna
- Normalna liczba luźnych stolców.
- Brak krwawienia z odbytu.
- Wynik 0 w skali PRO-2.
- Brak konieczności stosowania steroidów lub leczenia chirurgicznego.
Optymalizacja terapii
- W wybranych przypadkach można oznaczać stężenie leku przed kolejną dawką.
- Możliwe jest badanie przeciwciał przeciwko lekowi.
- Można wykonywać oznaczenie kalprotektyny w kale.
- Zakres tych badań ustala lekarz prowadzący.
Kiedy leczenie może zostać zakończone?
Lekarz prowadzący może zdecydować o zakończeniu terapii w programie między innymi w przypadku:
- braku odpowiedzi na leczenie po zakończeniu terapii indukcyjnej,
- chorób lub stanów uniemożliwiających dalsze leczenie,
- nadwrażliwości na substancję czynną lub substancję pomocniczą,
- toksyczności wymagającej zakończenia leczenia,
- istotnego pogorszenia jakości życia w ocenie lekarza,
- braku współpracy przy leczeniu albo badaniach kontrolnych.
Najczęściej zadawane pytania
Czy każdy pacjent z WZJG może wejść do programu B.55?
Czy program obejmuje dzieci i młodzież?
Czy można zmienić lek w trakcie programu?
Dlaczego wymagane są badania w kierunku gruźlicy i wirusowych zakażeń?
Czy leczenie w programie lekowym jest finansowane przez NFZ?
Przeczytaj także
Znajdź ośrodek realizujący program B.55
Przygotuj dokumentację gastroenterologiczną, wyniki endoskopii, wcześniejszego leczenia, badań laboratoryjnych i ocenę aktywności choroby. Następnie sprawdź, gdzie można rozpocząć kwalifikację do programu.
Źródła i dokumenty
LECZENIE PACJENTÓW Z WRZODZIEJĄCYM ZAPALENIEM JELITA GRUBEGO (WZJG) (ICD-10: K51)
Leczenie nieswoistych chorób zapalnych jelit bliżej pacjenta. Głos Małgorzaty Mossakowskiej. WIDEO
AOTMiT wyjaśnia zasady refundacji: lek musi działać lepiej niż dostępne terapie. WIDEO
Pacjent z IBD w centrum uwagi. Jak wcześniejsza interwencja i terapie celowane zmieniają leczenie?
Leczenie nieswoistych chorób zapalnych jelit: jak nowe terapie poprawiają jakość życia pacjentów?
Nieswoiste zapalne choroby jelit (IBD): wyzwania w diagnostyce i leczeniu oraz potrzeby pacjentów
Leczenie NChZJ: eksperci o szybszej diagnostyce i dostępie do nowych terapii. WIDEO
NChZJ i dostęp do leczenia. Prof. Piotr Eder o nowych terapiach i barierach dla pacjentów. WIDEO
• Artykuł zaktualizowano:
