Onkologia dziecięca / Neuroonkologia / Nowotwory ośrodkowego układu nerwowego
Leczenie dzieci i młodzieży chorych na glejaka
Program obejmuje leczenie dabrafenibem w skojarzeniu z trametynibem dzieci i młodzieży z glejakiem o niskim lub wysokim stopniu złośliwości oraz potwierdzoną mutacją BRAF V600E.
Najważniejsze informacje
Program B.177. finansuje leczenie dabrafenibem w skojarzeniu z trametynibem dzieci powyżej 1. roku życia i młodzieży z glejakiem oraz potwierdzoną mutacją BRAF V600E.
Terapia może zostać zastosowana zarówno w glejaku o niskim stopniu złośliwości, jak i w glejaku o wysokim stopniu złośliwości – po spełnieniu odrębnych kryteriów dotyczących przebiegu choroby i wcześniejszego leczenia.
Minimalna masa ciała pacjenta wynosi 8 kg. Pacjenci, którzy rozpoczęli terapię przed ukończeniem 18 lat, mogą w określonych warunkach kontynuować ją po osiągnięciu pełnoletności.
Dlaczego bada się mutację BRAF V600E?
Gen BRAF uczestniczy w przekazywaniu sygnałów regulujących wzrost i podział komórek. Mutacja V600E może prowadzić do stałego pobudzenia tego szlaku i rozwoju nowotworu.
Dabrafenib
Hamuje zmienione białko BRAF i ogranicza przekazywanie sygnału pobudzającego komórki nowotworowe do wzrostu.
Trametynib
Działa na białko MEK w tym samym szlaku sygnałowym. Połączenie obu leków blokuje go na dwóch poziomach.
Do programu można zakwalifikować wyłącznie pacjenta, u którego mutację BRAF V600E potwierdzono zwalidowaną metodą diagnostyczną.
Glejak o niskim stopniu złośliwości
Program obejmuje pacjentów z histologicznie potwierdzonym glejakiem o niskim stopniu złośliwości, u których:
- choroba postępuje po wcześniejszym leczeniu chirurgicznym albo
- guz jest nieoperacyjny i wymaga leczenia ogólnoustrojowego ze względu na ryzyko upośledzenia neurologicznego.
Glejak o wysokim stopniu złośliwości
W przypadku glejaka o wysokim stopniu złośliwości program obejmuje chorobę nawrotową albo chorobę z progresją lub brakiem odpowiedzi na leczenie pierwszego rzutu.
Do programu mogą zostać zakwalifikowani także pacjenci, którzy otrzymali wcześniej co najmniej jeden cykl radioterapii lub chemioterapii.
Pozostałe kryteria kwalifikacji
- wiek powyżej 1. roku życia,
- masa ciała co najmniej 8 kg,
- histologicznie potwierdzony glejak o niskim albo wysokim stopniu złośliwości,
- potwierdzona mutacja BRAF V600E,
- obecność zmian mierzalnych według RECIST 1.1 lub RANO albo policzalnych zmian niemierzalnych,
- odpowiednia wydolność narządowa,
- brak istotnych przeciwwskazań do terapii,
- wykluczenie ciąży i karmienia piersią.
Wszystkie kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.
Dawkowanie leków
Dabrafenib z trametynibem
Dawkowanie obu leków ustala się zgodnie z aktualnymi Charakterystykami Produktów Leczniczych. Lekarz dostosowuje je m.in. do wieku, masy ciała, tolerancji terapii i stanu klinicznego pacjenta.
Szczegóły dotyczące sposobu podawania, czasowego wstrzymania leczenia oraz ewentualnego zmniejszania dawek określają aktualne ChPL.
Badania przed rozpoczęciem leczenia
- histologiczne potwierdzenie glejaka oraz określenie stopnia złośliwości,
- potwierdzenie mutacji BRAF V600E zwalidowaną metodą,
- morfologia krwi z rozmazem,
- stężenie kreatyniny, aktywność ALT i bilirubina całkowita,
- pomiar ciśnienia tętniczego,
- TK lub MR odpowiednio do sytuacji klinicznej,
- konsultacja dermatologiczna w kierunku zmian skórnych.
Wstępne badania obrazowe muszą pozwalać na późniejszą ocenę odpowiedzi według aktualnych kryteriów RECIST lub RANO.
Monitorowanie bezpieczeństwa
Nie rzadziej niż raz w miesiącu wykonuje się morfologię, oznaczenie kreatyniny, ALT, bilirubiny, amylazy i lipazy oraz pomiar ciśnienia tętniczego.
Nie rzadziej niż raz na trzy miesiące przeprowadza się konsultację okulistyczną i kardiologiczną. Dodatkowe badania wykonuje się zawsze, gdy istnieją wskazania kliniczne.
Ocena skuteczności leczenia
Badania obrazowe TK lub MR wykonuje się co 14–18 tygodni. Odpowiedź powinna być oceniana tą samą metodą, którą zastosowano podczas kwalifikacji.
Skuteczność określa się według aktualnych kryteriów RECIST lub RANO. Oceniane są m.in. odpowiedź całkowita lub częściowa, stabilizacja albo progresja choroby, czas do progresji i przeżycie całkowite.
Jak długo trwa leczenie?
Terapia trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu pacjenta z programu zgodnie z określonymi kryteriami.
Pacjent, który rozpoczął leczenie przed ukończeniem 18 lat, może je kontynuować jako osoba dorosła, jeżeli lekarz potwierdzi przewagę korzyści nad ryzykiem na podstawie uzyskanej odpowiedzi i aktualnych Charakterystyk Produktów Leczniczych.
Kiedy leczenie zostaje zakończone?
- w przypadku progresji choroby potwierdzonej badaniem przedmiotowym lub obrazowym według RECIST 1.1 albo RANO,
- w razie nieakceptowalnej lub zagrażającej życiu toksyczności,
- gdy pojawi się choroba lub stan uniemożliwiający dalsze leczenie,
- przy nadwrażliwości na dabrafenib, trametynib lub składniki leków,
- w okresie ciąży lub karmienia piersią,
- przy braku współpracy lub nieprzestrzeganiu zaleceń i terminów badań kontrolnych.
Najczęściej zadawane pytania
Czy program obejmuje wszystkie glejaki u dzieci?
Nie. Konieczne jest spełnienie kryteriów dotyczących stopnia złośliwości, przebiegu choroby i wcześniejszego leczenia oraz potwierdzenie mutacji BRAF V600E.
Od jakiego wieku można rozpocząć leczenie?
Program obejmuje dzieci powyżej 1. roku życia i młodzież. Minimalna masa ciała wynosi 8 kg.
Czy oba leki są stosowane razem?
Tak. Program finansuje dabrafenib w skojarzeniu z trametynibem.
Czy leczenie można kontynuować po ukończeniu 18 lat?
Tak, jeśli zostało rozpoczęte wcześniej, a lekarz prowadzący potwierdzi przewagę korzyści nad ryzykiem dalszej terapii.
Jak często wykonuje się badania obrazowe?
Badania TK lub MR służące ocenie skuteczności wykonuje się co 14–18 tygodni.
Źródła i dokumenty
Źródłem merytorycznym jest opis programu lekowego B.177. „Leczenie dzieci i młodzieży chorych na glejaka (ICD-10: C71)”, obowiązujący od października 2025 r.
Pełny opis programu lekowego B.177.
Dokument zawiera szczegółowe kryteria kwalifikacji, zasady stosowania dabrafenibu z trametynibem oraz monitorowania leczenia.
Otwórz lub pobierz aktualny opis programu B.177Załącznik B.177.
LECZENIE DZIECI I MŁODZIEŻY CHORYCH NA GLEJAKA (ICD-10: C71)
• Artykuł zaktualizowano: