Na czym polega program B.175?

Program B.175 jest przeznaczony dla pacjentów z zespołem Alagille’a, u których cholestazie towarzyszy uporczywy, trudny do opanowania świąd.

Zespół Alagille’a jest rzadką chorobą o podłożu genetycznym. Może obejmować wiele narządów, ale jednym z jej najważniejszych elementów jest zmniejszona liczba wewnątrzwątrobowych dróg żółciowych. Utrudnia to prawidłowy odpływ żółci i prowadzi do cholestazy.

W przebiegu cholestazy dochodzi do zwiększenia stężenia kwasów żółciowych. Jednym z najbardziej obciążających objawów może być nasilony świąd. U dziecka może on zaburzać sen, powodować rozdrażnienie, prowadzić do uszkodzeń skóry i wyraźnie wpływać na funkcjonowanie całej rodziny.

Program finansuje leczenie jednym z dwóch leków należących do grupy inhibitorów transportera kwasów żółciowych w jelicie krętym – IBAT. Są to maraliksybat i odeviksybat.

Dla kogo przeznaczony jest program?

Sam wiek nie przesądza o kwalifikacji. Lekarz musi również potwierdzić określone stężenie kwasów żółciowych, odpowiednie nasilenie świądu, nieskuteczność wcześniejszego leczenia oraz możliwość bezpiecznego zastosowania wybranego leku.

Kryteria kwalifikacji do programu

Kryteria powinny zostać ocenione łącznie. Kwalifikację prowadzi lekarz mający doświadczenie w leczeniu pacjentów z zespołem Alagille’a.

• Wiek wynosi co najmniej 2 miesiące dla maraliksybatu albo co najmniej 6 miesięcy dla odeviksybatu.
• Stężenie kwasów żółciowych w surowicy przekracza 40 µmol/l. Badanie musi zostać wykonane w ciągu miesiąca przed kwalifikacją.
• W przypadku maraliksybatu wynik w skali ItchRO(Obs) wynosi co najmniej 2,0.
• W przypadku odeviksybatu wynik w skali Albireo ObsRO albo Whitington’a wynosi co najmniej 2,0.
• Udokumentowano nieskuteczność innych metod leczenia, w tym kwasu ursodeoksycholowego i ryfampicyny.
• UDCA oraz ryfampicynę stosowano przez minimum 3 miesiące w optymalnych dawkach dostosowanych do masy ciała.
• Nie występują przeciwwskazania do zastosowania wybranego leku określone w aktualnej ChPL.
• Wyniki badań wskazują na wydolność narządową pozwalającą bezpiecznie rozpocząć terapię.
• Wykluczono ciążę i okres karmienia piersią.

Kiedy pacjent nie może rozpocząć terapii?

Lekarz ocenia przeciwwskazania na podstawie stanu pacjenta, dokumentacji oraz aktualnej Charakterystyki Produktu Leczniczego. Do okoliczności mogących uniemożliwić leczenie należą między innymi:

• przebyte przeszczepienie wątroby;
• zdekompensowana marskość wątroby;
• inna współistniejąca choroba wątroby;
• chirurgiczne przerwanie krążenia jelitowo-wątrobowego;
• przewlekła biegunka wymagająca stałego leczenia dożylnego albo interwencji żywieniowej;
• zaburzenia mogące wpływać na wchłanianie, metabolizm lub wydalanie leku;
• zaburzenia metabolizmu soli żółciowych w jelicie;
• nadwrażliwość na substancję czynną albo substancje pomocnicze;
• inny stan kliniczny, który według lekarza nie pozwala na bezpieczne prowadzenie terapii.

Badania przed rozpoczęciem leczenia

Jak wygląda monitorowanie leczenia?

Regularne kontrole pozwalają ocenić skuteczność leczenia, bezpieczeństwo jego stosowania, nasilenie świądu oraz zmiany stężenia kwasów żółciowych.

Jak oceniana jest skuteczność terapii?

Pierwszą formalną ocenę skuteczności wykonuje się w 3. miesiącu leczenia. Kolejne oceny przeprowadza się co 3 miesiące.

Zmiana stężenia kwasów żółciowych

Leczenie może zostać uznane za skuteczne, jeżeli stężenie kwasów żółciowych zmniejszy się o co najmniej 50 proc. w porównaniu z wartością wyjściową albo osiągnie wartość nieprzekraczającą 40 µmol/l.

Zmniejszenie nasilenia świądu

Opiekunowie pacjenta wypełniają właściwy dla stosowanego leku kwestionariusz rano i wieczorem. Ocenie podlegają średnie wyniki z poszczególnych tygodni obserwacji.

Pozytywna odpowiedź oznacza zmniejszenie nasilenia świądu o co najmniej 1 punkt względem wartości wyjściowej w ostatnich 6 tygodniach trzymiesięcznego okresu obserwacji.

Kiedy leczenie może zostać zakończone?

Lekarz może podjąć decyzję o zakończeniu leczenia między innymi w następujących sytuacjach:

• brak wymaganej odpowiedzi na leczenie;
• nadwrażliwość na lek albo którąkolwiek substancję pomocniczą;
• wystąpienie działań niepożądanych uniemożliwiających kontynuowanie terapii;
• nieakceptowalna albo zagrażająca życiu toksyczność;
• choroba lub stan kliniczny uniemożliwiający dalsze leczenie;
• istotne pogorszenie jakości życia w ocenie lekarza;
• ciąża lub karmienie piersią, jeżeli leczenie nie zostaje jedynie czasowo zawieszone;
• brak współpracy albo nieprzestrzeganie zaleceń i harmonogramu badań kontrolnych.

Ciąża i karmienie piersią

W przypadku potwierdzenia ciąży leczenie zostaje zawieszone. Pacjentka może pozostać w programie i być obserwowana pod kątem ponownego nasilenia objawów.

Po porodzie i zakończeniu karmienia piersią lekarz może podjąć decyzję o ponownym rozpoczęciu leczenia, jeżeli nastąpi istotne pogorszenie kontroli choroby.

Gdzie można rozpocząć leczenie?

Program jest realizowany w placówkach posiadających umowę z Narodowym Funduszem Zdrowia na prowadzenie programu B.175. Ze względu na rzadki i wielonarządowy charakter zespołu Alagille’a leczenie jest prowadzone przede wszystkim w wyspecjalizowanych ośrodkach hepatologii i gastroenterologii dziecięcej.

Informacje o realizatorach programu można uzyskać w oddziale wojewódzkim NFZ lub w wyszukiwarce placówek realizujących programy lekowe.