Program lekowy B.175 Gastroenterologia i hepatologia dziecięca
Leczenie chorych z zespołem Alagille’a
Program obejmuje leczenie trudnego do opanowania świądu w przebiegu cholestazy u pacjentów z zespołem Alagille’a. Finansowane są terapie maraliksybatem albo odewiksybatem.
Najważniejsze informacje
Dla kogo jest program?
Dla pacjentów z zespołem Alagille’a, u których występuje cholestaza oraz trudny do opanowania świąd.
Jakie leczenie obejmuje?
Program finansuje maraliksybat albo odeviksybat, należące do inhibitorów transportera kwasów żółciowych IBAT.
Kto kwalifikuje?
Lekarz z doświadczeniem w leczeniu zespołu Alagille’a, po ocenie objawów, wyników badań i bezpieczeństwa terapii.
Jak przebiega kontrola?
Pierwsza kontrola odbywa się po 4 tygodniach, a później co najmniej raz w miesiącu lub po stabilizacji co 3 miesiące.
Na czym polega program B.175?
Program B.175 dotyczy leczenia świądu związanego z cholestazą u pacjentów z zespołem Alagille’a. Jego celem jest zmniejszenie nasilenia objawów oraz poprawa kontroli choroby.
W ramach programu może być zastosowany jeden lek z grupy inhibitorów transportera kwasów żółciowych w jelicie krętym, czyli IBAT: maraliksybat albo odeviksybat. Lekarz wybiera terapię odpowiednią do wieku pacjenta, obrazu klinicznego oraz kryteriów programu.
Czy ten program może dotyczyć Ciebie lub Twojego dziecka?
Poniższa lista przedstawia uproszczone warunki kwalifikacji. Wszystkie kryteria muszą zostać ocenione łącznie.
Pacjent ma co najmniej 2 miesiące w przypadku maraliksybatu albo co najmniej 6 miesięcy w przypadku odeviksybatu.
W ciągu miesiąca przed kwalifikacją stężenie kwasów żółciowych w surowicy przekraczało 40 μmol/l.
Występuje trudny do opanowania świąd oceniany odpowiednią skalą dla planowanego leczenia.
Wcześniejsze leczenie, w tym kwasem ursodeoksycholowym i ryfampicyną, nie przyniosło skutecznej kontroli objawów mimo minimum 3 miesięcy terapii.
Wyniki badań pozwalają lekarzowi uznać, że terapia może być rozpoczęta bezpiecznie.
Nie występują przeciwwskazania do zastosowania wybranego leku.
Kryteria kwalifikacji do programu
Przed włączeniem do programu lekarz ocenia wiek pacjenta, nasilenie świądu, wyniki badań laboratoryjnych, wcześniejsze leczenie i przeciwwskazania.
Wiek i objawy
- Co najmniej 2 miesiące dla maraliksybatu.
- Co najmniej 6 miesięcy dla odeviksybatu.
- Kwasy żółciowe w surowicy powyżej 40 μmol/l.
- Trudny do opanowania świąd potwierdzony właściwą skalą obserwacyjną.
Dotychczasowe leczenie
- Udokumentowany brak skuteczności innych metod leczenia.
- Wcześniejsze leczenie UDCA oraz ryfampicyną.
- Minimum 3 miesiące terapii w dawkach dostosowanych do masy ciała.
- Ocena przez lekarza, że objawy nadal wymagają dalszego leczenia.
Bezpieczeństwo terapii
- Odpowiednia wydolność narządowa.
- Brak przeciwwskazań zgodnych z aktualną ChPL.
- Wykluczenie ciąży i okresu karmienia piersią.
- Możliwość regularnego udziału w badaniach kontrolnych.
Kiedy pacjent nie może zostać włączony do programu?
Program wskazuje sytuacje, które mogą uniemożliwić rozpoczęcie leczenia. Ostateczną ocenę przeprowadza lekarz prowadzący.
Choroby wątroby
- Historia przeszczepienia wątroby.
- Zdekompensowana marskość wątroby.
- Inna współistniejąca choroba wątroby.
- Chirurgiczne przerwanie krążenia jelitowo-wątrobowego.
Wchłanianie i tolerancja
- Przewlekła biegunka wymagająca stałego leczenia dożylnego lub interwencji żywieniowej.
- Stany zaburzające wchłanianie, metabolizm lub wydalanie leków.
- Zaburzenia metabolizmu soli żółciowych w jelicie.
Inne przeciwwskazania
- Nadwrażliwość na substancję czynną lub substancje pomocnicze.
- Przeciwwskazania wskazane w aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego.
- Stan zdrowia niepozwalający na bezpieczne leczenie w opinii lekarza.
Jakie badania są potrzebne przed kwalifikacją?
Przed rozpoczęciem terapii lekarz zleca badania laboratoryjne, obrazowe i kliniczne. Mają one potwierdzić stan wyjściowy choroby oraz bezpieczeństwo leczenia.
Badania laboratoryjne
- Morfologia krwi z rozmazem.
- Kwasy żółciowe w surowicy.
- AST, ALT oraz GGT.
- Bilirubina całkowita i bezpośrednia.
- INR, kreatynina i mocznik.
- Witaminy A, D i E.
- Lipidogram.
Ocena świądu i stanu dziecka
- Ocena świądu w skali ItchRO(Obs) dla maraliksybatu.
- Ocena świądu w skali Albireo ObsRO lub Whitington’a dla odeviksybatu.
- Badanie przedmiotowe.
- Pomiary wzrostu, masy ciała i BMI u dzieci.
- Test ciążowy u pacjentek w wieku rozrodczym.
Badania obrazowe
- USG jamy brzusznej.
- Ocena wątroby i dróg żółciowych.
- Ocena śledziony.
- Ocena układu moczowego.
- Inne badania zależnie od wskazań klinicznych.
Jak przebiega leczenie?
W programie stosowany jest maraliksybat albo odeviksybat. Dawkowanie, sposób podawania, ewentualne czasowe wstrzymanie terapii oraz dalsze postępowanie ustala lekarz zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego.
Maraliksybat
Może być stosowany u pacjentów od 2. miesiąca życia. Przed kwalifikacją i podczas leczenia ocenia się świąd z użyciem 5-punktowej skali ItchRO(Obs).
Odeviksybat
Może być stosowany u pacjentów od 6. miesiąca życia. Ocena świądu odbywa się z zastosowaniem 5-punktowej skali Albireo ObsRO lub skali Whitington’a.
Jak wygląda monitorowanie leczenia?
Leczenie wymaga regularnych wizyt i kontroli laboratoryjnych. Lekarz ocenia bezpieczeństwo terapii, świąd oraz stężenie kwasów żółciowych.
Pierwsza kontrola
Pierwsze badanie monitorujące powinno zostać wykonane po 4 tygodniach od rozpoczęcia leczenia.
Kontrole bezpieczeństwa
Wykonywane są między innymi badania krwi, ocena kwasów żółciowych, parametrów wątrobowych i nerkowych oraz ocena świądu.
Kontrole co najmniej co 3 miesiące
Po ustabilizowaniu stanu klinicznego kontrole bezpieczeństwa mogą odbywać się nie rzadziej niż raz na 3 miesiące.
Badania okresowe
Oceniane są między innymi witaminy A, D i E, INR, USG jamy brzusznej oraz wzrost, masa ciała i BMI u dzieci.
Jak oceniana jest skuteczność leczenia?
Pierwsza ocena skuteczności leczenia odbywa się w 3. miesiącu terapii, a następnie co 3 miesiące.
Kwasy żółciowe
- Ocenia się stężenie kwasów żółciowych w surowicy.
- Leczenie uznaje się za skuteczne przy zmniejszeniu stężenia o co najmniej 50%.
- Skuteczność może być także potwierdzona osiągnięciem stężenia nie większego niż 40 μmol/l.
Ocena świądu
- Opiekunowie wypełniają kwestionariusz rano i wieczorem.
- Oceniane są średnie wyniki z kolejnych tygodni obserwacji.
- Pozytywna odpowiedź oznacza zmniejszenie nasilenia świądu o co najmniej 1 punkt.
Odpowiedź kliniczna
- Do uznania odpowiedzi klinicznej wystarczy spełnienie jednego z głównych warunków skuteczności.
- Lekarz interpretuje wyniki w kontekście stanu dziecka lub pacjenta.
- Regularna obserwacja pozwala ocenić także tolerancję terapii i jakość życia.
Kiedy leczenie może zostać zakończone?
Lekarz może podjąć decyzję o wyłączeniu pacjenta z programu między innymi w przypadku:
- braku skuteczności leczenia,
- nadwrażliwości na lek lub substancje pomocnicze,
- nieakceptowalnej albo zagrażającej życiu toksyczności,
- chorób lub stanów uniemożliwiających dalsze leczenie,
- istotnego pogorszenia jakości życia w ocenie lekarza,
- ciąży lub karmienia piersią, gdy terapia nie zostaje czasowo zawieszona,
- braku współpracy przy leczeniu i badaniach kontrolnych.
Najczęściej zadawane pytania
Czy program B.175 jest tylko dla dzieci?
Czy można otrzymać oba leki — maraliksybat i odeviksybat?
Dlaczego trzeba wcześniej stosować UDCA i ryfampicynę?
Jak szybko ocenia się skuteczność terapii?
Czy leczenie w programie lekowym jest bezpłatne?
Przeczytaj także
Znajdź ośrodek realizujący program B.175
Przygotuj dokumentację medyczną, wyniki badań laboratoryjnych, informacje o dotychczasowym leczeniu oraz zapisy dotyczące nasilenia świądu. Następnie sprawdź, gdzie można rozpocząć proces kwalifikacji.
Źródła i dokumenty
LECZENIE CHORYCH Z ZESPOŁEM ALAGILLE’A (ICD-10 Q44.7)
Terapia genowa w DMD: lek, na który zbierał Łatwogang, nie jest dopuszczony w UE
Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich: dlaczego wokół nich jest tyle dyskusji? WIDEO
Wykaz TLI 2026: nowe terapie onkologiczne i leki na choroby rzadkie bliżej refundacji
Nerwiakowłókniaki splotowate w NF1. Na czym polega program lekowy B.155?
• Artykuł zaktualizowano:
