Program lekowy B.174 Neurologia
Leczenie chorych na ataksję Friedreicha
Program obejmuje leczenie omaweloksolonem pacjentów z ataksją Friedreicha potwierdzoną badaniem genetycznym. Kwalifikację oraz ocenę skuteczności leczenia prowadzi Zespół Koordynacyjny.
Najważniejsze informacje
Dla kogo jest program?
Dla pacjentów od 16. roku życia z ataksją Friedreicha potwierdzoną badaniem genetycznym.
Jakie leczenie obejmuje?
Program finansuje terapię omaweloksolonem, prowadzoną zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego.
Kto kwalifikuje?
Kwalifikację do terapii oraz ocenę jej skuteczności prowadzi Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Chorych na Ataksję Friedreicha.
Jak przebiega kontrola?
Skuteczność leczenia oceniana jest w skali mFARS co 6 miesięcy, a kontrole laboratoryjne i kardiologiczne odbywają się regularnie.
Na czym polega program B.174?
Program B.174 dotyczy leczenia chorych na ataksję Friedreicha — rzadką, postępującą chorobę neurologiczną. Finansowana terapia obejmuje omaweloksolon.
Do programu mogą zostać zakwalifikowani pacjenci z potwierdzonym genetycznie rozpoznaniem ataksji Friedreicha, którzy spełniają wszystkie kryteria dotyczące wieku, bezpieczeństwa terapii i stanu ogólnego.
Czy ten program może dotyczyć Ciebie?
Poniższa lista ma charakter informacyjny. Wszystkie warunki kwalifikacji są oceniane łącznie przez lekarza oraz Zespół Koordynacyjny.
Masz ukończone 16 lat.
Rozpoznanie ataksji Friedreicha zostało potwierdzone badaniem genetycznym.
Wyniki badań laboratoryjnych wskazują na wydolność narządową umożliwiającą leczenie.
Nie występują istotne choroby współistniejące stanowiące przeciwwskazanie do terapii.
Nie występuje ciąża ani okres karmienia piersią.
Możliwe jest regularne uczestniczenie w wymaganych kontrolach medycznych.
Kryteria kwalifikacji do programu
Przed rozpoczęciem terapii oceniane są dokumentacja medyczna, wynik badania genetycznego oraz bezpieczeństwo stosowania omaweloksolonu.
Rozpoznanie
- Wiek co najmniej 16 lat.
- Potwierdzone rozpoznanie ataksji Friedreicha.
- Wynik badania genetycznego potwierdzający rozpoznanie.
- Dokumentacja medyczna niezbędna do oceny kwalifikacji.
Bezpieczeństwo terapii
- Odpowiednia wydolność narządowa.
- Brak przeciwwskazań do leczenia zgodnie z aktualną ChPL.
- Brak istotnych chorób współistniejących.
- Możliwość wykonania wymaganych badań kontrolnych.
Warunki dodatkowe
- Wykluczenie ciąży i okresu karmienia piersią.
- Skuteczna antykoncepcja, gdy jest wymagana.
- Współpraca z lekarzem i zespołem prowadzącym terapię.
- Regularne monitorowanie stanu zdrowia.
Jakie badania są potrzebne przed kwalifikacją?
Przed rozpoczęciem leczenia lekarz zleca badania laboratoryjne, neurologiczne i kardiologiczne. Ich celem jest ocena stanu wyjściowego choroby oraz bezpieczeństwa terapii.
Badania laboratoryjne
- ALT i AST.
- Bilirubina.
- Glukoza oraz HbA1c.
- Lipidogram: cholesterol całkowity, LDL, HDL i triglicerydy.
- BNP albo NT-pro-BNP.
- Test ciążowy, gdy jest wskazany.
Ocena neurologiczna
- Konsultacja neurologiczna.
- Ocena stopnia ciężkości choroby w skali mFARS.
- Ustalenie wyniku mFARS przy rozpoczęciu leczenia.
- Ocena dokumentacji medycznej wraz z wynikiem badania genetycznego.
Ocena serca i stanu ogólnego
- EKG.
- ECHO serca.
- Konsultacja kardiologiczna.
- Pomiar masy ciała.
- Inne badania zależnie od wskazań klinicznych.
Jak przebiega leczenie?
W programie stosowany jest omaweloksolon. Sposób podawania, ewentualne czasowe wstrzymanie terapii oraz dalsze postępowanie ustala lekarz zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego.
Maksymalna dawka finansowana w programie
Czas leczenia zależy od wieku pacjenta, wyników monitorowania i kryteriów wyłączenia z programu. U pacjentów po ukończeniu 18. roku życia leczenie trwa do momentu spełnienia kryteriów wyłączenia.
Jak wygląda monitorowanie leczenia?
Leczenie wymaga regularnych kontroli laboratoryjnych, neurologicznych i kardiologicznych. Harmonogram badań zmienia się wraz z czasem terapii.
Kontrola co miesiąc
Oznaczane są ALT, AST i bilirubina. Później częstotliwość tych badań lekarz ustala zależnie od wskazań klinicznych.
Ocena skuteczności i badania okresowe
Wykonywana jest ocena w skali mFARS. W pierwszym roku leczenia co 6 miesięcy kontroluje się także lipidogram, BNP lub NT-pro-BNP oraz masę ciała.
Kontrole co 12 miesięcy
Lipidogram, BNP lub NT-pro-BNP i masa ciała są oceniane raz na 12 miesięcy.
Ocena kardiologiczna
Wykonywane są EKG, ECHO serca oraz konsultacja kardiologiczna.
Jak oceniana jest skuteczność leczenia?
Skuteczność terapii oceniana jest przede wszystkim na podstawie zmian stopnia ciężkości choroby w skali mFARS. Ocena odbywa się co 6 miesięcy.
Kiedy leczenie może zostać zakończone?
Zespół Koordynacyjny może podjąć decyzję o wyłączeniu pacjenta z programu między innymi w przypadku:
- braku skuteczności terapii, definiowanego jako pogorszenie o więcej niż 2 punkty średnio rocznie w skali mFARS, potwierdzone w dwóch kolejnych ocenach rocznych;
- pojawienia się przeciwwskazań do leczenia wskazanych w aktualnej ChPL;
- wystąpienia chorób lub stanów uniemożliwiających dalszą terapię;
- działań niepożądanych uniemożliwiających kontynuowanie leczenia;
- nadwrażliwości na lek lub substancję pomocniczą;
- zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności;
- braku współpracy przy leczeniu i okresowych badaniach kontrolnych.
Najczęściej zadawane pytania
Czy każdy pacjent z ataksją Friedreicha może skorzystać z programu B.174?
Kto podejmuje decyzję o kwalifikacji do terapii?
Jak często oceniana jest skuteczność leczenia?
Czy po ukończeniu 18 lat trzeba kwalifikować się do programu od nowa?
Czy leczenie w programie lekowym jest bezpłatne?
Przeczytaj także
Znajdź ośrodek realizujący program B.174
Przygotuj dokumentację neurologiczną, wynik badania genetycznego, wyniki badań laboratoryjnych i kardiologicznych. Następnie sprawdź, gdzie można rozpocząć proces kwalifikacji do programu.
Źródła i dokumenty
LECZENIE CHORYCH NA ATAKSJĘ FRIEDREICHA (ICD-10: G11.1)
