Na czym polega program B.173?

Program lekowy B.173 zapewnia dostęp do finansowanego leczenia ritlecytynibem pacjentom z ciężką postacią łysienia plackowatego. Terapia może być stosowana zarówno u osób dorosłych, jak i młodzieży, która ukończyła 12 lat.

Łysienie plackowate jest chorobą, w której dochodzi do nagłej utraty włosów w obrębie skóry głowy lub innych owłosionych części ciała. U jednych pacjentów powstają pojedyncze ogniska, u innych choroba prowadzi do utraty większości albo wszystkich włosów.

Program obejmuje osoby z ciężką postacią choroby. Oznacza to, że w chwili kwalifikacji wynik w skali SALT musi wynosić co najmniej 50. Choroba powinna również trwać bez odrostu przez minimum 6 miesięcy.

Drugim ważnym warunkiem jest wcześniejsza próba leczenia ogólnoustrojowego. Pacjent może zostać zakwalifikowany, jeśli co najmniej jedna terapia systemowa okazała się nieskuteczna albo była źle tolerowana.

Co oznacza wynik w skali SALT?

SALT, czyli Severity of Alopecia Tool, jest skalą stosowaną do oceny rozległości utraty włosów na skórze głowy. Lekarz ocenia poszczególne obszary głowy, a następnie oblicza wynik odzwierciedlający łączny stopień utraty włosów.

Kto może zostać zakwalifikowany?

Wszystkie kryteria kwalifikacji muszą zostać spełnione łącznie. Decyzję podejmuje lekarz prowadzący na podstawie badania pacjenta, dokumentacji medycznej oraz wyników badań.

• Pacjent ma ukończone 12 lat.
• Rozpoznano łysienie plackowate potwierdzone badaniem przedmiotowym oraz badaniem trichoskopowym albo histologicznym.
• Choroba ma ciężką postać, czyli wynik w skali SALT wynosi co najmniej 50.
• Łysienie plackowate trwa bez odrostu przez co najmniej 6 miesięcy.
• Co najmniej jedno wcześniejsze leczenie systemowe okazało się nieskuteczne albo pacjent nie tolerował zastosowanej terapii.
• Wyniki badań laboratoryjnych wskazują na wydolność narządową pozwalającą, w opinii lekarza, bezpiecznie rozpocząć leczenie.
• Nie występują przeciwwskazania do zastosowania ritlecytynibu określone w aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego.
• Nie występują istotne choroby współistniejące ani stany kliniczne stanowiące przeciwwskazanie do terapii.
• Wykluczono ciążę oraz okres karmienia piersią.

Kiedy leczenie może zostać czasowo wstrzymane?

Lekarz może podjąć decyzję o czasowym wstrzymaniu terapii, jeżeli dalsze podawanie leku mogłoby wiązać się z nadmiernym ryzykiem.

• Wystąpi ciężkie zakażenie.
• Rozwinie się zakażenie oportunistyczne.
• Bezwzględna liczba limfocytów, czyli ALC, obniży się poniżej 0,5 × 10³/mm³.
• Liczba płytek krwi obniży się poniżej 50 × 10³/mm³.
• Wystąpią działania niepożądane uniemożliwiające podanie leku.

Badania przed rozpoczęciem leczenia

Diagnostyka przed kwalifikacją ma potwierdzić rozpoznanie i nasilenie choroby, ocenić ogólny stan pacjenta, wykluczyć wybrane zakażenia oraz sprawdzić, czy terapię można rozpocząć bezpiecznie.

Monitorowanie bezpieczeństwa leczenia

Pierwsze badania kontrolne wykonywane są stosunkowo szybko, ponieważ już po miesiącu terapii. Następna kontrola przypada po 3 miesiącach, a później badania powtarza się co 3 miesiące. Dla każdego terminu przewidziano tolerancję wynoszącą 14 dni.

Jak oceniana jest skuteczność terapii?

Pierwszą ocenę skuteczności wykonuje się po 6 miesiącach od rozpoczęcia leczenia, z dopuszczalnym przesunięciem o 14 dni. Kolejne oceny przeprowadza się co 6 miesięcy, również z tolerancją 14 dni.

Podczas wizyty lekarz wykonuje lub zleca:

• badanie trichoskopowe;
• ocenę nasilenia utraty włosów w skali SALT;
• ocenę jakości życia za pomocą kwestionariusza DLQI u dorosłych;
• ocenę jakości życia za pomocą cDLQI u pacjentów poniżej 18. roku życia.

Ciąża i karmienie piersią

Ciążę i karmienie piersią należy wykluczyć przed rozpoczęciem leczenia. U kobiet w wieku rozrodczym podczas kwalifikacji wykonywany jest test ciążowy.

Jeśli pacjentka zajdzie w ciążę w czasie terapii, podawanie ritlecytynibu zostaje zawieszone. Pacjentka pozostaje jednak w programie i jest obserwowana pod kątem kontroli objawów łysienia plackowatego.

Po porodzie i zakończeniu karmienia piersią lekarz może zdecydować o ponownym rozpoczęciu terapii, jeżeli doszło do istotnego pogorszenia kontroli choroby.

Kiedy leczenie może zostać zakończone?

Leczenie trwa do chwili wystąpienia okoliczności uzasadniającej wyłączenie pacjenta z programu albo do osiągnięcia trwałej remisji pozwalającej zakończyć podawanie leku.

• Brak adekwatnej odpowiedzi podczas pierwszej oceny po 6 miesiącach leczenia.
• Utrata wcześniej uzyskanej odpowiedzi podczas kolejnych ocen wykonywanych co 6 miesięcy.
• Uzyskanie trwałej remisji, która w opinii lekarza umożliwia zakończenie podawania leku.
• Ciąża lub laktacja, jeżeli leczenie nie zostaje jedynie czasowo zawieszone zgodnie z zasadami programu.
• Nadwrażliwość na ritlecytynib albo substancję pomocniczą, która uniemożliwia dalsze leczenie.
• Działania niepożądane uniemożliwiające kontynuację terapii.
• Choroba albo stan kliniczny, który według lekarza uniemożliwia dalsze leczenie, w tym aktywne ciężkie zakażenie lub gruźlica.
• Zagrażająca życiu albo nieakceptowalna toksyczność pomimo zastosowania odpowiedniego postępowania.
• Brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń, w szczególności niestawianie się na badania kontrolne.

Gdzie można rozpocząć leczenie?

Program B.173 realizują placówki posiadające umowę z Narodowym Funduszem Zdrowia na prowadzenie tego programu lekowego. Kwalifikację i leczenie prowadzą ośrodki dermatologiczne dysponujące doświadczeniem w terapii ciężkich postaci łysienia plackowatego.

Na konsultację warto zabrać dokumentację dotyczącą dotychczasowego przebiegu choroby, wyniki trichoskopii lub badania histologicznego, informacje o stosowanych wcześniej lekach systemowych oraz wyniki dostępnych badań laboratoryjnych.