Najważniejsze informacje

Czym jest GIST?

GIST, czyli nowotwór podścieliskowy przewodu pokarmowego, należy do mięsaków. Najczęściej rozwija się w żołądku lub jelicie cienkim, ale może występować również w innych częściach przewodu pokarmowego i jamy brzusznej.

W leczeniu zaawansowanej choroby stosuje się kolejne inhibitory kinaz. Ripretynib w programie B.172. jest dostępny po wykorzystaniu co najmniej trzech wcześniejszych leków z tej grupy.

Najważniejsze kryteria kwalifikacji

• wiek co najmniej 18 lat,
• histologicznie potwierdzony nowotwór podścieliskowy przewodu pokarmowego,
• brak możliwości wykonania resekcji albo obecność przerzutów,
• wcześniejsze zastosowanie co najmniej trzech inhibitorów kinaz, w tym imatynibu,
• udokumentowana progresja albo nietolerancja wcześniejszych inhibitorów kinaz mimo modyfikacji dawek,
• co najmniej jedna zmiana mierzalna według kryteriów RECIST 1.1,
• stan sprawności ECOG 0–2,
• odpowiednia wydolność narządowa,
• brak aktywnych przerzutów do ośrodkowego układu nerwowego,
• brak przeciwwskazań do stosowania ripretynibu,
• wykluczenie ciąży i karmienia piersią oraz stosowanie antykoncepcji zgodnie z aktualną ChPL.

Do programu mogą zostać włączeni również pacjenci kontynuujący leczenie rozpoczęte w innym trybie finansowania, jeżeli w chwili jego rozpoczęcia spełniali wymagane kryteria.

Miejsce ripretynibu w leczeniu GIST

Dawkowanie ripretynibu

Dawkowanie i jego modyfikacje ustala lekarz prowadzący z uwzględnieniem tolerancji terapii, wyników badań oraz stanu klinicznego pacjenta.

Badania przed rozpoczęciem leczenia

• morfologia krwi z rozmazem i badanie ogólne moczu,
• aktywność aminotransferaz wątrobowych, bilirubina i albumina,
• pomiar ciśnienia tętniczego i EKG,
• echokardiografia z oceną frakcji wyrzutowej serca,
• TK jamy brzusznej i miednicy oraz innych obszarów zależnie od wskazań,
• ocena skóry pod kątem złośliwych nowotworów skóry,
• test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym,
• inne badania laboratoryjne lub obrazowe, jeżeli są wskazane klinicznie.

Badania obrazowe przed rozpoczęciem terapii muszą umożliwiać późniejszą, obiektywną ocenę odpowiedzi według RECIST 1.1.

Monitorowanie bezpieczeństwa

Pierwsze badanie kontrolne wykonuje się po 4–6 tygodniach od rozpoczęcia leczenia. Kolejne kontrole przeprowadza się nie rzadziej niż raz na 12–14 tygodni.

Zakres monitorowania obejmuje m.in. morfologię, badanie moczu, parametry czynności wątroby i nerek, albuminę, ciśnienie tętnicze oraz EKG. Frakcję wyrzutową serca i stan skóry ocenia się zależnie od potrzeb klinicznych.

Ocena skuteczności leczenia

Pierwsze kontrolne badanie TK wykonuje się po trzech miesiącach od rozpoczęcia terapii. Następne badania obrazowe przeprowadza się co 3–4 miesiące.

TK lub MR powinny obejmować odpowiednie obszary ciała, co najmniej jamę brzuszną i miednicę. Odpowiedź ocenia się według RECIST 1.1, określając m.in. odpowiedź całkowitą lub częściową, stabilizację albo progresję choroby, przeżycie całkowite i czas do progresji.

Jak długo trwa leczenie?

Ripretynib jest stosowany do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu pacjenta z programu zgodnie z określonymi kryteriami.

Kiedy leczenie zostaje zakończone?

• w przypadku progresji choroby ocenionej według RECIST 1.1,
• przy nadwrażliwości na ripretynib lub składniki leku,
• gdy utrzymuje się toksyczność co najmniej trzeciego stopnia według skali WHO,
• w razie nieakceptowalnej albo zagrażającej życiu toksyczności,
• gdy pojawi się choroba lub stan uniemożliwiający dalsze leczenie,
• przy istotnym pogorszeniu jakości życia,
• w okresie ciąży lub karmienia piersią,
• przy braku współpracy lub nieprzestrzeganiu zaleceń i terminów badań kontrolnych.

Źródła i dokumenty

Źródłem merytorycznym jest opis programu lekowego B.172. „Leczenie chorych z zaawansowanym nowotworem podścieliskowym przewodu pokarmowego (GIST) (ICD-10: C15, C16, C17, C18, C20, C48)”, obowiązujący od lipca 2025 r.