Na czym polega program B.169?

Program B.169 jest przeznaczony dla dorosłych pacjentów z zespołem hipereozynofilowym, nazywanym HES. Jest to rzadka grupa chorób, w których utrzymująca się nadmierna liczba eozynofilów prowadzi do uszkodzenia albo zaburzenia pracy co najmniej jednego narządu.

Finansowanym lekiem jest mepolizumab. Kwalifikację przeprowadza Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich – Sekcja ds. Zespołów Autozapalnych i Obrzęku Naczynioruchowego.

Czym jest zespół hipereozynofilowy?

Eozynofile są jednym z rodzajów białych krwinek. Uczestniczą między innymi w odpowiedzi na zakażenia pasożytnicze i reakcjach alergicznych. W HES ich liczba albo nagromadzenie w tkankach jest na tyle duże i długotrwałe, że może prowadzić do uszkadzania własnych narządów.

Objawy zależą od tego, który narząd jest zajęty. Choroba może wpływać na skórę, płuca, serce, przewód pokarmowy, układ nerwowy, nerki i inne tkanki. Przebieg HES jest bardzo zróżnicowany: od przewlekłych objawów po zaostrzenia wymagające szybkiego zwiększenia intensywności leczenia.

Jak program definiuje hipereozynofilię?

Do rozpoznania wymagana jest udokumentowana hipereozynofilia we krwi albo w tkankach. Program dopuszcza kilka sposobów jej potwierdzenia.

• eozynofile stanowią ponad 20% wszystkich komórek jądrzastych w szpiku kostnym;
• patolog stwierdza rozległy naciek eozynofilowy w wycinku tkanki;
• w wycinku tkanki widoczne jest wyraźne odkładanie białek ziarnistości eozynofilów.

Kto może zostać zakwalifikowany?

Pacjent musi spełnić wszystkie kryteria określone w programie.

Co oznacza zaostrzenie HES?

Zaostrzenie rozpoznaje się, gdy dochodzi do nasilenia objawów klinicznych związanych z HES albo co najmniej dwukrotnego wzrostu liczby eozynofilów i konieczne staje się zwiększenie intensywności leczenia.

• zwiększenie dawki systemowego glikokortykosteroidu;
• zwiększenie dawki leku cytotoksycznego;
• dodanie nowego leku cytotoksycznego;
• zwiększenie dawki leku immunosupresyjnego;
• dodanie kolejnej terapii immunosupresyjnej.

Co należy wykluczyć przed rozpoczęciem terapii?

Jak działa mepolizumab?

Mepolizumab jest przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko interleukinie 5, nazywanej IL-5. Cytokina ta odgrywa kluczową rolę w dojrzewaniu, aktywacji i przeżyciu eozynofilów.

Zablokowanie IL-5 ogranicza liczbę eozynofilów i ich aktywność. Celem leczenia HES jest zmniejszenie ryzyka zaostrzeń, ograniczenie uszkodzeń narządowych i zmniejszenie zależności od długotrwałego stosowania glikokortykosteroidów oraz innych leków systemowych.

Jak podawany jest mepolizumab?

Sposób podania, ewentualne zmniejszenie dawki, czasowe wstrzymanie leczenia lub wydłużenie odstępu między dawkami u pacjentów, którzy osiągnęli cel terapii, odbywa się zgodnie z aktualną ChPL albo przyjętą praktyką kliniczną.

Czy lek można podawać w domu?

Leczenie może być kontynuowane w warunkach domowych, jeżeli lekarz i pacjent uznają takie rozwiązanie za właściwe. Przed rozpoczęciem samodzielnego podawania pacjent musi odbyć w ośrodku co najmniej cztery wizyty monitorujące w odstępach zgodnych z dawkowaniem.

• pacjent lub opiekun poznaje technikę podawania leku;
• prowadzony jest dziennik leczenia;
• pacjent uczy się rozpoznawać działania niepożądane i ciężkie reakcje alergiczne;
• pacjent otrzymuje instrukcję postępowania w przypadku niepokojących objawów;
• lek do terapii domowej wydaje ośrodek prowadzący program.

Badania przed rozpoczęciem leczenia

Dlaczego oznacza się FIP1L1-PDGFRA?

Rearanżacja FIP1L1-PDGFRA może występować w określonych nowotworach mieloidalnych przebiegających z eozynofilią. Rozpoznanie takiej choroby zmienia sposób leczenia, dlatego program wymaga udokumentowanego ujemnego wyniku badania.

Jak monitorowane jest leczenie?

Pełną ocenę kontrolną wykonuje się po 32. i 52. tygodniu od pierwszego podania mepolizumabu, a następnie po każdym kolejnym okresie 32 tygodni leczenia.

Jak oceniana jest skuteczność mepolizumabu?

Ocena nie opiera się wyłącznie na liczbie eozynofilów. Lekarz sprawdza przede wszystkim, czy choroba pozostaje klinicznie stabilna i czy nie trzeba ponownie zwiększać intensywności leczenia systemowego.

Kiedy leczenie może zostać zakończone?

Podstawą zakończenia terapii może być nieskuteczność rozumiana jako występowanie zaostrzeń przez okres przynajmniej 3 miesięcy podczas 12-miesięcznej obserwacji.

Za zaostrzenie na potrzeby oceny leczenia uznaje się udokumentowane pogorszenie objawów HES wymagające:

• zwiększenia podtrzymującej dawki kortykosteroidu o co najmniej 10 mg ekwiwalentu prednizonu na dobę przez minimum 5 dni;
• zwiększenia dawki terapii cytotoksycznej lub immunosupresyjnej;
• dodania nowej terapii cytotoksycznej lub immunosupresyjnej.

Pozostałe przyczyny wyłączenia z programu obejmują:

• chorobę lub stan uniemożliwiający dalsze prowadzenie terapii;
• nadwrażliwość na lek albo substancję pomocniczą;
• zagrażającą życiu lub nieakceptowalną toksyczność;
• brak współpracy albo nieprzestrzeganie zaleceń i terminów badań.

Ciąża, karmienie piersią i leczenie

Przed kwalifikacją należy wykluczyć ciążę i okres karmienia piersią. Jeżeli pacjentka zajdzie w ciążę podczas terapii, lekarz może zdecydować o jej czasowym zawieszeniu.

Stosowanie mepolizumabu w ciąży można rozważyć jedynie wtedy, gdy oczekiwana korzyść dla matki przewyższa potencjalne ryzyko dla płodu.

Przerwa w leczeniu i ponowna kwalifikacja

Pacjent wymagający kontynuacji terapii rozpoczętej w ramach innego finansowania może zostać przyjęty do programu, jeśli w chwili rozpoczęcia leczenia spełniał obowiązujące kryteria.

Jak przygotować się do kwalifikacji?

Najczęściej zadawane pytania

Gdzie można skorzystać z programu B.169?

Program realizują wyspecjalizowane ośrodki hematologiczne, immunologiczne i zajmujące się chorobami ultrarzadkimi, które mają odpowiednią umowę z Narodowym Funduszem Zdrowia.