Program lekowy B.169 Choroby ultrarzadkie
Leczenie chorych z zespołem hipereozynofilowym (HES)
Program obejmuje leczenie mepolizumabem osób dorosłych z zespołem hipereozynofilowym, u których choroba pozostaje niewystarczająco kontrolowana mimo wcześniejszego leczenia.
Najważniejsze informacje
Dla kogo jest program?
Dla osób dorosłych z zespołem hipereozynofilowym i udokumentowanym uszkodzeniem albo dysfunkcją co najmniej jednego narządu.
Jakie leczenie obejmuje?
Program finansuje leczenie mepolizumabem podawanym podskórnie.
Kiedy można rozważyć kwalifikację?
Gdy HES był niewystarczająco kontrolowany, a w ostatnim roku wystąpiły co najmniej dwa zaostrzenia choroby.
Jak przebiega kontrola?
Oceny prowadzone są po 32. i 52. tygodniu leczenia, a potem co kolejne 32 tygodnie terapii.
Na czym polega program B.169?
Program B.169 jest przeznaczony dla dorosłych pacjentów z zespołem hipereozynofilowym, określanym skrótem HES. W tym schorzeniu utrzymująca się zwiększona liczba eozynofilów może prowadzić do uszkodzenia lub zaburzenia pracy narządów.
W programie finansowane jest leczenie mepolizumabem. Przed kwalifikacją lekarz i Zespół Koordynacyjny oceniają rozpoznanie HES, historię zaostrzeń, wcześniejsze leczenie, zajęcie narządów oraz wykluczają inne możliwe przyczyny hipereozynofilii.
Czy ten program może dotyczyć Ciebie?
Wszystkie kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie. Ostateczną decyzję podejmuje Zespół Koordynacyjny na podstawie dokumentacji i oceny klinicznej.
Masz ukończone 18 lat.
Rozpoznano HES przebiegający z uszkodzeniem albo dysfunkcją co najmniej jednego narządu.
Udokumentowano hipereozynofilię: co najmniej 1500 eozynofilów/μl w dwóch badaniach wykonanych w odstępie co najmniej miesiąca albo potwierdzono eozynofilię tkankową.
W ostatnim roku wystąpiły co najmniej dwa zaostrzenia HES.
W czasie kwalifikacji albo w ciągu 12 miesięcy przed kwalifikacją liczba eozynofilów wynosiła co najmniej 1000 komórek/μl.
Wcześniej stosowano prednizon lub jego ekwiwalent w dawce co najmniej 10 mg na dobę przez minimum 4 tygodnie.
Kryteria kwalifikacji do programu
Kwalifikacja wymaga potwierdzenia HES, oceny kontroli choroby, wykluczenia zakażeń i innych rozpoznań oraz sprawdzenia bezpieczeństwa terapii.
Potwierdzenie HES
- Wiek co najmniej 18 lat.
- HES z uszkodzeniem albo dysfunkcją co najmniej jednego narządu.
- Eozynofile powyżej 1500 komórek/μl w dwóch badaniach.
- Lub eozynofilia tkankowa potwierdzona w badaniach.
Aktywność choroby
- Co najmniej dwa zaostrzenia HES w ostatnich 12 miesiącach.
- Liczba eozynofilów co najmniej 1000 komórek/μl.
- Wcześniejsze leczenie systemowymi glikokortykosteroidami.
- Zaostrzenia wymagające zwiększenia leczenia HES.
Wykluczenia i bezpieczeństwo
- Prawidłowy wynik badania kału wykluczający zakażenie pasożytnicze.
- Ujemny wynik w kierunku genu fuzyjnego FIP1L1-PDGFRA.
- Wykluczenie przewlekłej białaczki eozynofilowej i nowotworów mieloidalnych z eozynofilią, gdy lekarz uzna to za potrzebne.
- Brak przeciwwskazań do leczenia i wykluczenie ciąży lub karmienia piersią.
Jakie badania są potrzebne przed kwalifikacją?
Badania służą potwierdzeniu rozpoznania, ocenie zajęcia narządów, wykluczeniu innych przyczyn eozynofilii oraz ocenie bezpieczeństwa terapii.
Badania laboratoryjne
- Morfologia krwi z rozmazem i ocena eozynofilii.
- ALT, LDH i kreatynina.
- Badanie ogólne moczu.
- Troponina sercowa i NT-proBNP.
- Test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym.
Ocena narządowa
- EKG.
- Echokardiografia serca.
- RTG albo TK klatki piersiowej.
- USG albo TK jamy brzusznej.
- Spirometria.
- Ocena sprawności w skali ECOG.
Diagnostyka różnicowa
- PCR albo FISH w kierunku rearanżacji FIP1L1-PDGFRA.
- Badania wykluczające reaktywną hipereozynofilię.
- Badanie kału w kierunku zakażenia pasożytniczego.
- Biopsja aspiracyjna lub trepanobiopsja szpiku, gdy jest wskazana.
Jak przebiega leczenie?
Program finansuje leczenie mepolizumabem. Lekarz prowadzący ustala sposób podawania oraz ewentualne modyfikacje terapii zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego i praktyką kliniczną.
Dawka finansowana w programie
Czy leczenie może być kontynuowane w domu?
Program przewiduje możliwość kontynuowania leczenia w warunkach domowych, gdy lekarz i pacjent uznają to za właściwe.
Pacjent odbywa w ośrodku co najmniej cztery wizyty monitorujące zgodnie z harmonogramem dawkowania.
Pacjent albo opiekun otrzymuje instruktaż dotyczący techniki podawania leku.
Pacjent jest edukowany w zakresie prowadzenia dziennika leczenia i rozpoznawania ciężkich reakcji alergicznych.
Lek na terapię domową jest wydawany przez ośrodek prowadzący leczenie na okres między wizytami.
Jak wygląda monitorowanie leczenia?
Ocena bezpieczeństwa i skuteczności terapii odbywa się po 32. i 52. tygodniu od pierwszego podania leku, a następnie po każdych kolejnych 32 tygodniach leczenia.
Pierwsza ocena kontrolna
Wykonywane są badania krwi, ocena eozynofilii, funkcji nerek, parametrów zapalnych i stanu narządów zajętych przez chorobę.
Ocena roczna terapii
Lekarz ocenia objawy HES, potrzebę zwiększenia dawki steroidów, wyniki badań oraz bezpieczeństwo kontynuowania leczenia.
Regularne monitorowanie
Powtarzana jest ocena eozynofilii, ALT, LDH, CRP, kreatyniny, EKG, badania moczu i oceny sprawności ECOG.
Kontrole ukierunkowane
Można powtarzać echo serca, troponinę i NT-proBNP, badania obrazowe klatki piersiowej oraz jamy brzusznej, a także spirometrię — zależnie od zmian stwierdzonych przed kwalifikacją.
Jak oceniana jest skuteczność leczenia?
Podczas kontroli lekarz ocenia, czy leczenie pozwala utrzymać kontrolę HES bez pogorszenia objawów oraz bez konieczności istotnego zwiększania leczenia kortykosteroidami, cytostatykami albo lekami immunosupresyjnymi.
Objawy kliniczne
- Brak pogorszenia objawów związanych z HES.
- Ocena zajęcia narządów i stanu ogólnego pacjenta.
- Ocena sprawności według skali ECOG.
Stosowanie steroidów
- Brak konieczności zwiększenia dawki podtrzymującej steroidów.
- Za istotne uznaje się zwiększenie o co najmniej 10 mg ekwiwalentu prednizonu na dobę przez minimum 5 dni.
Leczenie dodatkowe
- Brak potrzeby zwiększania dawki leków cytotoksycznych.
- Brak potrzeby dodania albo zwiększenia leczenia immunosupresyjnego.
- Ocena eozynofilii i wyników laboratoryjnych.
Kiedy leczenie może zostać zakończone?
Lekarz prowadzący może zdecydować o wyłączeniu pacjenta z programu między innymi w przypadku:
- nieskuteczności leczenia,
- zaostrzeń choroby utrzymujących się przez przynajmniej 3 miesiące w obserwacji 12-miesięcznej,
- chorób lub stanów uniemożliwiających dalsze leczenie,
- nadwrażliwości na mepolizumab albo substancję pomocniczą,
- zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności,
- braku współpracy przy leczeniu i badaniach kontrolnych.
Najczęściej zadawane pytania
Czy każdy pacjent z podwyższoną liczbą eozynofilów może wejść do programu B.169?
Co oznacza niewystarczająca kontrola HES?
Jak podawany jest mepolizumab?
Czy leczenie może być prowadzone w domu?
Czy terapia i badania są finansowane przez NFZ?
Przeczytaj także
Znajdź ośrodek realizujący program B.169
Przygotuj dokumentację dotyczącą liczby eozynofilów, historii zaostrzeń, wcześniejszego leczenia, badań narządowych i diagnostyki różnicowej. Następnie sprawdź, gdzie można rozpocząć kwalifikację do programu.
Źródła i dokumenty
LECZENIE CHORYCH Z ZESPOŁEM HIPEREOZYNOFILOWYM (HES) (ICD-10: D72.11)
ASMD i program B.158.FM. Zasady kwalifikacji do leczenia niedoboru kwaśnej sfingomielinazy
Tyrozynemia typu 1 i program B.76. Zasady kwalifikacji do leczenia
• Artykuł zaktualizowano:
