Program lekowy B.168 Transplantologia i choroby zakaźne
Leczenie pacjentów z niereagującym lub opornym na leczenie zakażeniem wirusem cytomegalii (CMV)
Program obejmuje leczenie maribawirem dorosłych pacjentów po przeszczepieniu narządu litego albo krwiotwórczych komórek macierzystych, u których zakażenie CMV nie odpowiedziało wystarczająco na wcześniejsze leczenie przeciwwirusowe.
Najważniejsze informacje
Kogo dotyczy program?
Dorosłych pacjentów po przeszczepieniu narządu litego albo krwiotwórczych komórek macierzystych.
Jaka sytuacja kliniczna?
Zakażenie CMV nie odpowiedziało odpowiednio na wcześniejsze leczenie przeciwwirusowe lub jest oporne na terapię.
Jaka terapia?
Maribawir stosowany w drugiej albo kolejnej linii leczenia.
Jak często są kontrole?
Wizyty monitorujące i badania CMV-DNA odbywają się co 14 dni, z dopuszczalnym odchyleniem 2 dni.
Na czym polega program B.168?
Program B.168 dotyczy pacjentów po przeszczepieniu, u których rozpoznano zakażenie wirusem cytomegalii, czyli CMV, niereagujące lub oporne na wcześniejsze leczenie przeciwwirusowe.
Finansowanym lekiem jest maribawir. Program obejmuje terapię w drugiej albo kolejnej linii leczenia, gdy wcześniejsze zastosowanie leków przeciwwirusowych nie przyniosło oczekiwanej odpowiedzi.
Czy program może dotyczyć pacjenta?
Wszystkie warunki kwalifikacji muszą być spełnione łącznie. Poniższa lista ma charakter informacyjny i nie zastępuje kwalifikacji lekarskiej.
Pacjent ma ukończone 18 lat.
Pacjent przeszedł transplantację narządu litego albo przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych.
Zakażenie CMV potwierdzono ilościowym badaniem CMV-DNA metodą qPCR.
Wiremia CMV w chwili kwalifikacji przekracza 910 IU/ml albo wartość równoważną w kopiach/ml.
Wcześniejsze leczenie nie doprowadziło do wymaganego spadku wiremii lub nie przyniosło poprawy klinicznej w określonych sytuacjach po SOT.
Wykluczono infekcję CMV obejmującą ośrodkowy układ nerwowy albo siatkówkę oka.
Kryteria kwalifikacji do programu
Lekarz ocenia potwierdzenie zakażenia CMV, historię wcześniejszego leczenia, bezpieczeństwo terapii oraz przeciwwskazania.
Przeszczepienie i zakażenie CMV
- Wiek co najmniej 18 lat.
- Udokumentowane HSCT albo SOT.
- CMV-DNA potwierdzone metodą qPCR.
- Wiremia powyżej 910 IU/ml albo równoważnej wartości.
Brak odpowiedzi na wcześniejsze leczenie
- Brak spadku wiremii CMV o co najmniej 1 log po minimum 14 dniach wcześniejszej terapii.
- Ocena może dotyczyć gancyklowiru, walgancyklowiru, foskarnetu albo cydofowiru.
- W określonych przypadkach narządowej postaci CMV po SOT ocena obejmuje minimum 21 dni terapii.
Bezpieczeństwo terapii
- Odpowiednia wydolność narządowa.
- Brak przeciwwskazań do stosowania maribawiru.
- Brak ciąży i karmienia piersią.
- Stosowanie antykoncepcji zgodnie z aktualną ChPL, gdy jest wymagana.
Jakie badania są potrzebne przed kwalifikacją?
Przed rozpoczęciem leczenia należy potwierdzić aktywne zakażenie CMV, ocenić funkcję narządów oraz bezpieczeństwo planowanej terapii.
Potwierdzenie zakażenia
- Ilościowe oznaczenie CMV-DNA metodą qPCR.
- Materiał: krew pełna albo osocze.
- Badanie wykonane nie później niż 3 dni przed rozpoczęciem leczenia.
Badania laboratoryjne
- Morfologia krwi z rozmazem.
- Bilirubina, albumina i INR.
- ALT i AST.
- Kreatynina i eGFR.
- Ocena Childa-Pugha u pacjentów po SOT.
Badania dodatkowe
- Ocena okulistyczna przy podejrzeniu zajęcia siatkówki przez CMV.
- Ocena chorób współistniejących.
- Ocena stosowanych leków i możliwych przeciwwskazań.
Jak przebiega leczenie?
W programie stosowany jest maribawir. Sposób podawania, ewentualne modyfikacje dawki i długość terapii prowadzone są zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego oraz decyzją lekarza prowadzącego.
Czas terapii
Jak wygląda monitorowanie leczenia?
Kontrole wykonywane są co 14 dni, z dopuszczalnym odchyleniem 2 dni, od rozpoczęcia terapii do jej zakończenia.
Ustalenie punktu wyjścia
Oceniane są CMV-DNA, parametry morfologii, funkcja wątroby i nerek oraz stosowane leczenie immunosupresyjne.
Pierwsza ocena odpowiedzi
Ocenia się spadek CMV-DNA o co najmniej 1 log w odniesieniu do wyniku z chwili rozpoczęcia terapii.
Badania bezpieczeństwa i skuteczności
Wykonywane są morfologia, ALT, AST, kreatynina, CMV-DNA oraz, gdy jest to potrzebne, oznaczenia wybranych leków immunosupresyjnych.
Porównywalność wyników CMV-DNA
Kolejne badania CMV-DNA powinny być wykonywane w tym samym laboratorium, z użyciem tego samego typu materiału i tej samej dolnej granicy oznaczalności.
Jak oceniana jest skuteczność leczenia?
Najważniejszym wskaźnikiem odpowiedzi jest ilościowy wynik CMV-DNA. Lekarz bierze pod uwagę również stan kliniczny pacjenta, zwłaszcza w przypadku narządowej postaci zakażenia po transplantacji.
Wczesna odpowiedź
- Spadek CMV-DNA o co najmniej 1 log w 14. dniu terapii.
- Brak wzrostu CMV-DNA na kolejnych wizytach.
- Porównanie do wyniku z chwili włączenia do leczenia.
Potwierdzenie skuteczności
- CMV-DNA poniżej dolnej granicy oznaczalności.
- Wynik musi wystąpić w dwóch kolejnych oznaczeniach.
- Badania muszą pochodzić z dwóch następujących po sobie wizyt.
Ocena kliniczna
- Ocena objawów zakażenia CMV.
- Ocena ewentualnej choroby narządowej po SOT.
- Ocena tolerancji i bezpieczeństwa terapii.
Kiedy leczenie może zostać zakończone?
Lekarz może podjąć decyzję o wyłączeniu pacjenta z programu między innymi w przypadku:
- niewykrywalnego CMV-DNA w dwóch kolejnych pomiarach,
- klinicznych objawów nieskuteczności leczenia,
- wystąpienia zakażenia CMV w ośrodkowym układzie nerwowym,
- zapalenia siatkówki wymagającego innego leczenia przeciwwirusowego,
- stanów uniemożliwiających dalsze prowadzenie terapii,
- nadwrażliwości na lek lub substancje pomocnicze,
- nieakceptowalnej albo zagrażającej życiu toksyczności,
- ciąży, karmienia piersią albo braku współpracy przy leczeniu i badaniach kontrolnych.
Najczęściej zadawane pytania
Kto może zostać zakwalifikowany do programu B.168?
Jaki lek jest finansowany w programie?
Jak długo trwa leczenie?
Dlaczego kolejne badania CMV-DNA powinny być wykonywane w tym samym laboratorium?
Czy terapia i badania są finansowane przez NFZ?
Znajdź ośrodek realizujący program B.168
Przygotuj dokumentację dotyczącą transplantacji, wyniki CMV-DNA, informacje o wcześniejszym leczeniu przeciwwirusowym oraz aktualne wyniki badań laboratoryjnych.
Przeczytaj także
Źródła i dokumenty
LECZENIE PACJENTÓW Z NIEREAGUJĄCYM LUB OPORNYM NA LECZENIE ZAKAŻENIEM WIRUSEM CYTOMEGALII (CMV) (ICD-10: B25.0, B25.1, B25.2, B25.8, B25.9)
• Artykuł zaktualizowano:
