Program lekowy B.162 – leczenie pacjentów z kardiomiopatią

Opublikowano przez Katarzyna Majewska 2026-08-04
Program lekowy B.162KARDIOLOGIA / CHOROBY RZADKIE

Leczenie pacjentów z kardiomiopatią

Program obejmuje leczenie dorosłych pacjentów z kardiomiopatią w przebiegu amyloidozy transtyretynowej oraz z przerostową kardiomiopatią zawężającą. Kwalifikację prowadzi Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Kardiomiopatii.

Sprawdź zakres programu Pobierz opis programu B.162 – PDF
Numer programu B.162
Zakres Dwie postacie kardiomiopatii
Kody ICD-10 E85 oraz I42.1
Opis programu Od 1 października 2026 r.

Na czym polega program B.162?

Program B.162 zapewnia dostęp do finansowanego leczenia farmakologicznego wybranych pacjentów z kardiomiopatią. Nie dotyczy jednak wszystkich chorób mięśnia sercowego. Obejmuje dwie dokładnie określone grupy chorych, dla których przewidziano odmienne leki, kryteria kwalifikacji i zasady monitorowania.

Ważne: do programu nie kwalifikuje samo ogólne rozpoznanie kardiomiopatii. Konieczne jest potwierdzenie jednej z dwóch postaci choroby objętych programem oraz spełnienie wszystkich właściwych dla niej kryteriów klinicznych i diagnostycznych.

Dwie części programu B.162

Amyloidoza transtyretynowa

Leczenie kardiomiopatii w przebiegu amyloidozy transtyretynowej – ATTR-CM. Program przewiduje monoterapię akoramidisem, tafamidisem albo wutrisyranem.

Przejdź do części dotyczącej ATTR-CM →

Kardiomiopatia przerostowa zawężająca

Leczenie dorosłych pacjentów z objawową przerostową kardiomiopatią zawężającą – oHCM. W tej części programu stosowany jest mawakamten.

Przejdź do części dotyczącej oHCM →
Część pierwsza programu

Kardiomiopatia w przebiegu amyloidozy transtyretynowej

ICD-10: E85. Leczenie akoramidisem, tafamidisem albo wutrisyranem.

Czym jest kardiomiopatia ATTR?

Amyloidoza transtyretynowa jest chorobą, w której nieprawidłowo zbudowane białko – transtyretyna – odkłada się w tkankach w postaci złogów amyloidu. Jeżeli złogi gromadzą się w mięśniu sercowym, jego ściany stają się grubsze i sztywniejsze. Serce ma wówczas trudność z prawidłowym napełnianiem się krwią, a wraz z postępem choroby mogą pojawić się objawy niewydolności serca.

ATTR typu dzikiego

Postać niezwiązana z mutacją TTR

Ta postać występuje najczęściej u starszych osób. Białko transtyretyny ma prawidłową sekwencję genetyczną, ale z wiekiem może tracić stabilność i odkładać się w narządach.

ATTR genetyczna

Postać dziedziczna

Choroba jest związana z wariantem w genie TTR. Może zajmować serce, obwodowy układ nerwowy albo oba te układy jednocześnie. Rozróżnienie postaci wymaga badania genetycznego.

Jakie leki są dostępne w ATTR-CM?

Program przewiduje leczenie jednym lekiem. Nie stosuje się jednocześnie kilku terapii finansowanych w programach przeznaczonych dla pacjentów z amyloidozą transtyretynową.

Stabilizator TTR

Akoramidis

Maksymalna dawka wynosi 712 mg, czyli dwie tabletki po 356 mg, przyjmowane doustnie dwa razy na dobę.

Odpowiada to maksymalnej całkowitej dawce dobowej 1424 mg.

Stabilizator TTR

Tafamidis

Maksymalna dawka tafamidisu wynosi 61 mg, przyjmowane doustnie raz na dobę.

Terapia RNAi

Wutrisyran

Zalecana i jednocześnie maksymalna dawka wynosi 25 mg we wstrzyknięciu podskórnym raz na 3 miesiące.

U pacjentów leczonych wutrisyranem wskazana jest suplementacja witaminy A w dawce od 2500 do 3000 IU, zgodnie z ChPL.

Ostateczne dawkowanie, sposób podania, ewentualne czasowe przerwy oraz modyfikacje leczenia ustala lekarz zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego i aktualną wiedzą medyczną.

Kto może otrzymać leczenie ATTR-CM?

Pacjent musi spełnić łącznie ogólne kryteria programu oraz kryteria szczegółowe właściwe dla wybranej terapii.

Wiek co najmniej 18 lat Program w części dotyczącej ATTR-CM jest przeznaczony wyłącznie dla pacjentów dorosłych.
Potwierdzenie kardiomiopatii ATTR Rozpoznanie musi zostać potwierdzone scyntygrafią serca z użyciem 99mTc-DPD, 99mTc-PYP lub 99mTc-HMDP albo biopsją tkanki i typowaniem amyloidu metodą immunohistochemiczną.
Ustalenie postaci amyloidozy Należy określić, czy jest to ATTR genetyczna, czy ATTR typu dzikiego. W tym celu wykonuje się sekwencjonowanie genu TTR.
Pogrubienie przegrody międzykomorowej W echokardiografii przezklatkowej grubość przegrody międzykomorowej musi przekraczać 12 mm.
Wykluczenie amyloidozy AL Konieczne jest wykluczenie amyloidozy łańcuchów lekkich. W diagnostyce wykorzystuje się badania białka monoklonalnego, immunofiksację oraz ocenę wolnych łańcuchów lekkich.
Bezpieczeństwo planowanej terapii Pacjent musi mieć odpowiednią wydolność narządową, nie może mieć przeciwwskazań do wybranego leku ani istotnych schorzeń uniemożliwiających bezpieczne prowadzenie leczenia.
Program wymaga również niestosowania lub zaprzestania stosowania niedihydropirydynowych antagonistów kanału wapniowego oraz glikozydów naparstnicy. Wyklucza się ciążę i okres karmienia piersią.

Kryteria właściwe dla poszczególnych terapii

Akoramidis lub tafamidis

  • klasa czynnościowa NYHA I albo II;
  • wynik testu 6-minutowego chodu powyżej 100 metrów u pacjentów bez ograniczeń ruchowych.

Wutrisyran

  • klasa NYHA I albo II;
  • możliwa klasa NYHA III, ale tylko przy spełnieniu warunków stadium NAC 1 albo NAC 2;
  • wynik testu 6-minutowego chodu powyżej 150 metrów u pacjentów bez ograniczeń ruchowych;
  • brak zaawansowanej polineuropatii – poziom IIIa–IV w skali PND wyklucza kwalifikację.
Stadium NAC NT-proBNP eGFR Kwalifikacja pacjenta z NYHA III do wutrisyranu
NAC 1 ≤ 3000 ng/L ≥ 45 ml/min/1,73 m² Możliwa
NAC 2 > 3000 pg/ml albo < 45 ml/min/1,73 m² Możliwa
NAC 3 > 3000 pg/ml < 45 ml/min/1,73 m² Wykluczona

W stadium NAC 2 wystarczy spełnienie jednego z dwóch warunków: podwyższonego NT-proBNP albo obniżonego eGFR. Stadium NAC 3 oznacza jednoczesne występowanie obu niekorzystnych parametrów.

Badania przed rozpoczęciem leczenia ATTR-CM

Ocena kardiologiczna

  • badanie podmiotowe i przedmiotowe;
  • pomiar ciśnienia tętniczego;
  • określenie klasy NYHA;
  • EKG spoczynkowe;
  • 24-godzinne monitorowanie EKG metodą Holtera;
  • RTG klatki piersiowej;
  • echokardiografia przezklatkowa;
  • test 6-minutowego chodu;
  • NT-proBNP oraz troponina T lub I.

Potwierdzenie ATTR

  • scyntygrafia serca z użyciem 99mTc-DPD, 99mTc-PYP albo 99mTc-HMDP;
  • sekwencjonowanie genu TTR, jeśli nie ma wyniku;
  • immunofiksacja surowicy i moczu oraz wolne łańcuchy lekkie;
  • konsultacja hematologiczna w razie wykrycia białka monoklonalnego;
  • konsultacja neurologiczna przy kwalifikacji do wutrisyranu.

Badania laboratoryjne

  • morfologia krwi z rozmazem;
  • ALT, AST, bilirubina i fosfataza alkaliczna;
  • kreatynina i eGFR;
  • sód, potas, glukoza i kwas moczowy;
  • CRP i proteinogram;
  • APTT oraz INR;
  • TSH i T4;
  • kinaza fosfokreatynowa;
  • badanie ogólne moczu z osadem.

Pozostałe elementy kwalifikacji

  • oznaczenie wskaźnika mBMI;
  • ocena adekwatnej wydolności narządowej i chorób współistniejących;
  • test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym;
  • wykluczenie przeciwwskazań wynikających z ChPL.

Monitorowanie leczenia ATTR-CM

Kwalifikacja oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywają się co 6 miesięcy. Oceniany jest stan kliniczny pacjenta, bezpieczeństwo terapii oraz jej wpływ na wydolność serca i codzienne funkcjonowanie.

Częstotliwość Zakres kontroli
Co 6 miesięcy
± 14 dni		 Badanie pacjenta, ciśnienie tętnicze, klasa NYHA, EKG, NT-proBNP, troponina, echokardiografia, test 6-minutowego chodu, EQ-5D-5L i VAS. W tym terminie wykonuje się również podstawowy zestaw badań bezpieczeństwa.
Co 12 miesięcy
± 14 dni		 Między innymi Holter EKG, RTG klatki piersiowej oraz dodatkowe badania bezpieczeństwa wykonywane zgodnie z opisem programu.
Jeżeli dojdzie do utrwalonej, trwającej co najmniej 6 miesięcy progresji do klasy NYHA III lub IV, lekarz prowadzący ponownie ocenia zasadność kontynuowania terapii.

Czy można zmienić lek stosowany w ATTR-CM?

Zmiana leku jest możliwa w przypadku jego nietolerancji albo wystąpienia działań niepożądanych. Lekarz prowadzący musi przesłać uzasadniony wniosek, który następnie wymaga akceptacji Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Kardiomiopatii.

Leczenie można prowadzić w warunkach domowych, jeżeli lekarz i pacjent uznają to za właściwe. Pacjent lub jego opiekun musi wcześniej otrzymać instruktaż dotyczący prawidłowego podawania leku.

Kiedy leczenie ATTR-CM może zostać zakończone?

  • przy utrwalonej klasie NYHA III albo IV, jeśli lekarz nie widzi zasadności dalszego leczenia;
  • przy szybkiej progresji do trwałej klasy NYHA III albo IV w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia terapii;
  • po wystąpieniu nadwrażliwości na lek;
  • przy nieakceptowalnej lub zagrażającej życiu toksyczności;
  • w razie choroby lub stanu uniemożliwiającego kontynuację terapii;
  • przy istotnym pogorszeniu jakości życia;
  • w przypadku ciąży albo karmienia piersią;
  • przy braku współpracy lub niewykonywaniu wymaganych badań.
Część druga programu

Przerostowa kardiomiopatia zawężająca

ICD-10: I42.1. Leczenie mawakamtenem dorosłych pacjentów z oHCM.

Czym jest przerostowa kardiomiopatia zawężająca?

Przerostowa kardiomiopatia jest chorobą, w której dochodzi do nadmiernego pogrubienia mięśnia lewej komory serca. W postaci zawężającej pogrubiały mięsień utrudnia odpływ krwi z lewej komory do aorty. Wielkość tego utrudnienia opisuje gradient ciśnień w drodze odpływu lewej komory, oznaczany skrótem LVOT.

Możliwe objawy

  • duszność wysiłkowa;
  • ograniczenie tolerancji wysiłku;
  • ból lub ucisk w klatce piersiowej;
  • kołatanie serca;
  • zawroty głowy lub omdlenia;
  • objawy niewydolności serca.

Cel leczenia

Celem terapii mawakamtenem jest zmniejszenie zawężenia drogi odpływu lewej komory i poprawa wydolności pacjenta. Leczenie wymaga regularnego monitorowania frakcji wyrzutowej, ponieważ zbyt silne zmniejszenie kurczliwości serca może wymagać przerwania lub modyfikacji terapii.

Kto może otrzymać mawakamten?

Wszystkie kryteria kwalifikacji wymienione w programie muszą zostać spełnione łącznie.

Wiek co najmniej 18 lat Program jest przeznaczony dla dorosłych pacjentów.
Potwierdzone rozpoznanie oHCM Przerostowa kardiomiopatia zawężająca musi być rozpoznana zgodnie z aktualnymi wytycznymi Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego – ESC.
Odpowiednia grubość ściany lewej komory Wymagana jest grubość co najmniej 15 mm albo co najmniej 13 mm, jeżeli występuje rodzinna postać oHCM.
Objawy w klasie NYHA II–III Pacjent powinien mieć ograniczenie sprawności odpowiadające klasie czynnościowej NYHA II albo III.
Znaczący gradient LVOT Gradient w drodze odpływu lewej komory w spoczynku albo po próbie Valsalvy musi wynosić co najmniej 50 mmHg.
LVEF co najmniej 55% Przed rozpoczęciem leczenia frakcja wyrzutowa lewej komory musi wynosić co najmniej 55%.
Niewystarczająca kontrola dotychczasowym leczeniem Choroba nie jest dostatecznie kontrolowana mimo beta-adrenolityku albo antagonisty kanału wapniowego stosowanego w optymalnej dawce, ewentualnie pacjent nie toleruje tych leków lub ma do nich przeciwwskazania.
Przed kwalifikacją należy wykluczyć inne choroby mogące wyjaśnić przerost lewej komory, między innymi chorobę Fabry’ego, amyloidozę oraz zespół Noonan z przerostem lewej komory.
Program wymaga wykluczenia ciąży i karmienia piersią, stosowania antykoncepcji zgodnie z ChPL oraz zobowiązania pacjenta do zachowania abstynencji alkoholowej.

Znaczenie genotypu CYP2C19 i interakcji lekowych

Mawakamten jest metabolizowany przy udziale enzymów wątrobowych, między innymi CYP2C19 i CYP3A4. Dlatego przed rozpoczęciem terapii wykonuje się genotypowanie CYP2C19, a lekarz analizuje wszystkie przyjmowane przez pacjenta leki.

  • pacjenci z fenotypem wolnego metabolizmu CYP2C19 lub nieustalonym fenotypem nie mogą równocześnie stosować silnych inhibitorów CYP3A4;
  • niezależnie od fenotypu nie wolno jednocześnie stosować silnego inhibitora CYP2C19 i silnego inhibitora CYP3A4.
Przed zastosowaniem każdego nowego leku – również wydawanego bez recepty, preparatu ziołowego albo suplementu – pacjent powinien poinformować lekarza prowadzącego terapię mawakamtenem.

Jak stosuje się mawakamten?

Dawkę dobiera się indywidualnie na podstawie wyników badań, zwłaszcza echokardiografii, frakcji wyrzutowej lewej komory i gradientu LVOT. Dawki maksymalne, zmiany dawki oraz czasowe wstrzymanie leczenia określa aktualna Charakterystyka Produktu Leczniczego.

Do uzyskania przepisanej dawki należy stosować jedną kapsułkę o odpowiedniej mocy. Program wyraźnie zabrania łączenia kilku kapsułek w celu osiągnięcia zaleconej dawki.

Jeżeli podczas kontroli LVEF spadnie poniżej 50%, leczenie należy czasowo przerwać. Po czterech tygodniach można je wznowić zgodnie z ChPL, o ile LVEF ponownie wynosi co najmniej 50%.

Badania przed rozpoczęciem leczenia oHCM

Ocena kliniczna

  • badanie podmiotowe i przedmiotowe;
  • pomiar ciśnienia tętniczego;
  • określenie klasy NYHA;
  • wykaz i dawkowanie leków kardiologicznych;
  • informacja o wszczepionym kardiowerterze-defibrylatorze.

Diagnostyka serca

  • EKG;
  • echokardiografia przezklatkowa;
  • pomiar grubości ściany lewej komory;
  • ocena LVEF;
  • pomiar gradientu LVOT w spoczynku i po próbie Valsalvy;
  • NT-proBNP oraz troponina T lub I.

Badania dodatkowe

  • genotypowanie CYP2C19;
  • test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym;
  • w uzasadnionych przypadkach wysiłkowa próba echokardiograficzna;
  • w razie niediagnostycznej echokardiografii – rezonans magnetyczny, tomografia komputerowa lub bezpośredni pomiar ciśnień.

Wykluczenie innych przyczyn przerostu

Lekarz powinien potwierdzić, że przerost lewej komory nie wynika z innej choroby kardiologicznej lub ogólnoustrojowej, takiej jak amyloidoza, choroba Fabry’ego czy zespół Noonan.

Jak oceniana jest skuteczność mawakamtenu?

Kontynuowanie leczenia wymaga potwierdzenia poprawy klinicznej i hemodynamicznej.

Wydolność pacjenta

Poprawa klasy NYHA

Po 12 tygodniach od ustalenia indywidualnej dawki wymagana jest poprawa o co najmniej jedną klasę NYHA. Niższa klasa powinna następnie utrzymywać się podczas leczenia podtrzymującego.

Droga odpływu lewej komory

Zmniejszenie gradientu LVOT

Gradient LVOT po próbie Valsalvy powinien wynosić nie więcej niż 30 mmHg albo zmniejszyć się o co najmniej 30 mmHg. Wynik musi być potwierdzany na każdej wizycie kontrolnej.

Jak często odbywają się kontrole?

Termin Zakres kontroli
Po 4 i 8 tygodniach
± 7 dni		 Kontrola po rozpoczęciu, ponownym rozpoczęciu terapii albo zmianie dawki. Obejmuje ocenę kliniczną, NYHA, EKG, echokardiografię, NT-proBNP i troponinę.
Co 3 miesiące
± 7 dni		 Kontrole przez pierwszych 12 miesięcy od ustalenia indywidualnej dawki podtrzymującej.
Co 6 miesięcy
± 14 dni		 Kontrole po zakończeniu pierwszego roku leczenia indywidualną dawką podtrzymującą.
Co najmniej raz na 12 miesięcy 48-godzinne monitorowanie EKG metodą Holtera.
Co 4 tygodnie po przerwaniu leczenia Kontrola echokardiograficzna do czasu ponownego uzyskania LVEF wynoszącej co najmniej 50%.

Podczas wizyt odnotowuje się również stosowane leki, epizody migotania przedsionków, wszczepienie ICD oraz ewentualne interwencje kardiowertera-defibrylatora.

Kiedy leczenie mawakamtenem zostaje zakończone?

  • LVEF wynosi 30% lub mniej;
  • LVEF dwukrotnie spada poniżej 50% w odstępie czterech tygodni podczas przyjmowania dawki 2,5 mg na dobę;
  • leczenie nie spełnia wymaganych kryteriów skuteczności;
  • wystąpi nadwrażliwość na substancję czynną lub pomocniczą;
  • pojawi się nieakceptowalna albo zagrażająca życiu toksyczność;
  • wystąpi choroba lub stan uniemożliwiający dalsze leczenie;
  • zostanie potwierdzona ciąża albo karmienie piersią;
  • pacjent nie współpracuje lub nie wykonuje wymaganych badań.

Kto podejmuje decyzję o kwalifikacji?

Kwalifikację do obu części programu prowadzi Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Kardiomiopatii, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia. Zespół uczestniczy również w okresowej weryfikacji skuteczności terapii oraz w podejmowaniu niektórych decyzji dotyczących jej zmiany lub zakończenia.

Do programu mogą zostać zakwalifikowani również pacjenci kontynuujący wcześniej rozpoczęte leczenie finansowane w inny sposób, z wyjątkiem trwających badań klinicznych, jeżeli w chwili rozpoczęcia terapii spełniali kryteria programu.

Jak przygotować się do kwalifikacji?

Dokumentacja kardiologiczna

  • wyniki echokardiografii i rezonansu serca;
  • wyniki EKG i badań Holtera;
  • wyniki NT-proBNP oraz troponiny;
  • wypisy ze szpitala;
  • informacja o wszczepionym ICD.

Dotychczasowe leczenie

  • lista wszystkich przyjmowanych leków;
  • dokładne dawkowanie leków kardiologicznych;
  • informacja o skuteczności i tolerancji leczenia;
  • przebyte działania niepożądane;
  • informacja o suplementach i preparatach ziołowych.
Pacjent powinien przekazać lekarzowi pełną listę przyjmowanych preparatów. Ma to szczególne znaczenie przy terapii mawakamtenem, ze względu na możliwość istotnych interakcji lekowych.

Najczęściej zadawane pytania

Czy program B.162 obejmuje wszystkie kardiomiopatie?
Nie. Program obejmuje kardiomiopatię w przebiegu amyloidozy transtyretynowej oraz przerostową kardiomiopatię zawężającą. Każda z tych części ma odrębne kryteria kwalifikacji.
Czy w ATTR-CM można jednocześnie stosować dwa leki z programu?
Nie. W programach lekowych przeznaczonych dla chorych z amyloidozą transtyretynową finansowana jest terapia jednym lekiem, czyli monoterapia.
Czy badanie genetyczne jest potrzebne przy ATTR-CM?
Tak. Sekwencjonowanie genu TTR pozwala odróżnić genetyczną postać ATTR od postaci typu dzikiego. Jeśli wynik nie znajduje się w dokumentacji, badanie wykonuje się podczas kwalifikacji.
Czym różnią się NYHA i NAC?
Klasa NYHA opisuje ograniczenie sprawności związane z objawami niewydolności serca. Klasyfikacja NAC w amyloidozie ATTR wykorzystuje wyniki NT-proBNP i eGFR do oceny zaawansowania choroby.
Dlaczego przed mawakamtenem bada się CYP2C19?
Genotyp CYP2C19 wpływa na szybkość metabolizowania leku. Wynik pomaga dobrać bezpieczne postępowanie i ocenić ryzyko interakcji z innymi preparatami.
Dlaczego podczas leczenia mawakamtenem często wykonuje się echo serca?
Echokardiografia pozwala kontrolować frakcję wyrzutową lewej komory i gradient LVOT. Spadek LVEF poniżej określonego poziomu może wymagać czasowego przerwania albo zakończenia leczenia.
Czy leczenie może być prowadzone bezterminowo?
Może być kontynuowane tak długo, jak pozostaje skuteczne i bezpieczne, a pacjent nie spełnia kryteriów wyłączenia. Decyzję podejmuje lekarz prowadzący lub Zespół Koordynacyjny.
Czy pacjent sam wybiera lek?
Nie. Wyboru terapii dokonuje lekarz wraz z Zespołem Koordynacyjnym, biorąc pod uwagę rozpoznanie, stadium choroby, wyniki badań, wskazania rejestracyjne i bezpieczeństwo leczenia.

Gdzie można skorzystać z programu B.162?

Leczenie jest prowadzone w wyspecjalizowanych placówkach mających umowę z Narodowym Funduszem Zdrowia na realizację programu B.162. Informację o właściwym ośrodku można uzyskać od prowadzącego kardiologa albo w oddziale wojewódzkim NFZ.

Skierowanie do ośrodka nie jest równoznaczne z automatycznym rozpoczęciem terapii. Konieczna jest pełna diagnostyka i zatwierdzenie kwalifikacji zgodnie z zasadami programu.

Dokument programu B.162

Podstawą opracowania jest program lekowy B.162 „Leczenie pacjentów z kardiomiopatią”, obejmujący rozpoznania oznaczone kodami ICD-10 E85 oraz I42.1, w wersji obowiązującej od 1 października 2026 r.

Pełny dokument określa szczegółowe kryteria kwalifikacji, dawkowanie, wymagane badania, zasady monitorowania oraz kryteria zakończenia leczenia.

Pobierz pełny opis programu B.162

Materiał ma charakter informacyjny i nie zastępuje konsultacji lekarskiej. O kwalifikacji, wyborze leku, dawkowaniu, monitorowaniu i kontynuacji leczenia decyduje lekarz na podstawie aktualnego programu, Charakterystyki Produktu Leczniczego i indywidualnego stanu pacjenta.

Aktualizacja strony: 5 października 2026 r.

Załącznik B.162.

LECZENIE PACJENTÓW Z KARDIOMIOPATIĄ (ICD-10: E85, I42.1)

Załącznik B.162. LECZENIE PACJENTÓW Z KARDIOMIOPATIĄPobierz

• Artykuł zaktualizowano:

Tagi