Na czym polega program B.157?

Miastenia jest chorobą autoimmunologiczną zaburzającą przekazywanie sygnału pomiędzy nerwem a mięśniem. Może powodować męczliwość i osłabienie mięśni, problemy z mówieniem, połykaniem, poruszaniem się, a w ciężkich przypadkach także z oddychaniem.

Program obejmuje cztery terapie: rytuksymab, efgartigimod alfa, rawulizumab i rozanoliksyzumab. Zakres ich zastosowania różni się w zależności od rodzaju przeciwciał, przebiegu choroby i wcześniejszego leczenia.

Podstawowe kryteria kwalifikacji

• wiek 18 lat lub więcej;
• rozpoznanie uogólnionej miastenii w klasie II, III albo IV według MGFA;
• wynik MG-ADL wynoszący co najmniej 5 punktów;
• co najmniej połowa punktów MG-ADL pochodząca z objawów innych niż oczne;
• adekwatna wydolność narządowa;
• brak przeciwwskazań i istotnych chorób uniemożliwiających terapię;
• wykluczenie ciąży i karmienia piersią.

Oprócz kryteriów wspólnych pacjent musi spełnić szczegółowe warunki dotyczące konkretnego leku.

Skala MG-ADL

MG-ADL ocenia wpływ miastenii na osiem obszarów codziennego funkcjonowania: mówienie, żucie, połykanie, oddychanie, mycie i czesanie, wstawanie z krzesła, podwójne widzenie oraz opadanie powiek.

Leki finansowane w programie

Dawkowanie

• Rytuksymab: 375 mg/m² co tydzień przez 4 tygodnie albo dwie dawki po 1 g w odstępie 2 tygodni; leczenie podtrzymujące nie częściej niż co 6 miesięcy.
• Efgartigimod alfa: 10 mg/kg dożylnie raz w tygodniu przez 4 tygodnie; kolejny cykl najwcześniej 7 tygodni od pierwszego wlewu poprzedniego cyklu.
• Rawulizumab: dawka nasycająca do 3000 mg, następnie dawka podtrzymująca do 3600 mg po 2 tygodniach i dalej co 8 tygodni.
• Rozanoliksyzumab: raz w tygodniu przez 6 tygodni; dawka zależy od masy ciała i wynosi 280–840 mg.

Badania przed rozpoczęciem leczenia

• ocena nasilenia choroby w skali MG-ADL;
• ustalenie statusu przeciwciał, jeżeli nie wykonano go wcześniej;
• ALT i AST;
• morfologia krwi z rozmazem;
• stężenie kreatyniny;
• test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym.

Przed rytuksymabem wykonuje się dodatkowo m.in. oznaczenie IgG i IgM, limfocytów B CD19/CD20, CRP, badania w kierunku HBV, HCV i gruźlicy, badanie moczu oraz EKG.

Jak ocenia się skuteczność?

Podstawowym wskaźnikiem jest zmiana wyniku MG-ADL w stosunku do wartości początkowej. Leczenie powinno przynieść co najmniej dwupunktową poprawę.

Monitorowanie terapii

• Rytuksymab: ocena MG-ADL co 3 miesiące w pierwszym roku, następnie co 6 miesięcy; badania bezpieczeństwa przed każdym podaniem.
• Efgartigimod alfa: badania przed każdym cyklem; ocena po drugim i każdym kolejnym cyklu, między 8. a 12. tygodniem od jego rozpoczęcia.
• Rawulizumab: ocena MG-ADL co 4 miesiące w pierwszym roku, następnie co 6 miesięcy.
• Rozanoliksyzumab: badania przed każdym cyklem; ocena w tygodniu po zakończeniu pełnego drugiego i każdego kolejnego cyklu.

Zmiana terapii

Zmiana leku jest możliwa w przypadku przeciwwskazań albo braku skuteczności, jeżeli pacjent spełnia kryteria kwalifikacji do nowej terapii. Przy ocenie odpowiedzi uwzględnia się okres przed zastosowaniem pierwszego leku finansowanego w programie.

Kiedy leczenie może zostać zakończone?

• brak wymaganej, co najmniej dwupunktowej poprawy MG-ADL;
• choroba lub stan uniemożliwiający dalszą terapię;
• działania niepożądane uniemożliwiające kontynuację;
• nadwrażliwość na lek lub substancję pomocniczą;
• zagrażająca życiu albo nieakceptowalna toksyczność;
• brak współpracy lub niewykonywanie wymaganych kontroli.

Udział w programie może zostać czasowo zawieszony na okres ciąży lub karmienia piersią.

Leczenie w warunkach domowych

Rozanoliksyzumab może być podawany przez pacjenta albo opiekuna w domu po przeszkoleniu w ośrodku w zakresie wykonywania infuzji podskórnej. Część konsultacji neurologicznych może odbywać się zdalnie, jeżeli lekarz uzna, że nie wpływa to na bezpieczeństwo i skuteczność terapii.

Najczęściej zadawane pytania

Źródła i informacje redakcyjne

Źródło: załącznik B.157 „Leczenie chorych z uogólnioną postacią miastenii (G70.0)”, wersja obowiązująca od lipca 2026 r.

Materiał ma charakter informacyjny i nie zastępuje konsultacji lekarskiej. O kwalifikacji, wyborze leku, dawkowaniu, monitorowaniu i kontynuacji leczenia decyduje lekarz na podstawie aktualnego programu, Charakterystyki Produktu Leczniczego i indywidualnego stanu pacjenta.

Aktualizacja strony: 5 października 2026 r.