Najważniejsze informacje

Na czym polega program B.154.FM?

Zespół Lennoxa-Gastauta i zespół Dravet należą do ciężkich zespołów padaczkowych. Najczęściej rozpoczynają się w dzieciństwie i mogą wiązać się z licznymi, zróżnicowanymi oraz trudnymi do opanowania napadami padaczkowymi.

Program B.154.FM zapewnia dostęp do leczenia wspomagającego u pacjentów, u których wcześniej stosowane leki nie pozwoliły uzyskać pełnej kontroli napadów. W programie finansowane są kannabidiol oraz fenfluramina.

Wybór terapii zależy od rozpoznania, obrazu klinicznego, dotychczasowego leczenia, występujących przeciwwskazań oraz decyzji lekarza i Zespołu Koordynacyjnego.

Kryteria kwalifikacji do programu

Pacjent musi spełnić łącznie wszystkie kryteria określone w programie:

• mieć ukończone 2 lata;
• mieć kliniczne rozpoznanie zespołu Lennoxa-Gastauta albo zespołu Dravet;
• nie uzyskać pełnej kontroli napadów przy aktualnie stosowanych lekach przeciwpadaczkowych;
• mieć udokumentowane wcześniejsze zastosowanie co najmniej trzech leków przeciwpadaczkowych w odpowiedniej dawce i przez odpowiednio długi czas;
• prowadzić dzienniczek napadów padaczkowych przez co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem do programu;
• mieć adekwatną wydolność narządową potwierdzoną wynikami badań laboratoryjnych;
• nie mieć istotnych chorób współistniejących ani innych przeciwwskazań do wybranej terapii;
• nie być w okresie ciąży ani karmienia piersią.

W przypadku kwalifikacji do leczenia kannabidiolem pacjent musi już otrzymywać klobazam albo rozpocząć jego stosowanie równocześnie z włączeniem do programu.

Leki finansowane w programie

Sposób podawania leków, zwiększanie dawki oraz ewentualne czasowe wstrzymanie leczenia prowadzi się zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego. Dawkę zawsze ustala lekarz.

Badania przed rozpoczęciem leczenia

Do kwalifikacji potrzebna jest dokumentacja potwierdzająca kliniczne rozpoznanie zespołu Lennoxa-Gastauta albo zespołu Dravet, historia wcześniejszego leczenia przeciwpadaczkowego oraz dzienniczek napadów z co najmniej 6 miesięcy.

Na podstawie dzienniczka ustala się średnią miesięczną liczbę napadów w okresie poprzedzającym terapię. Stanowi ona punkt odniesienia przy ocenie skuteczności leczenia.

Dzienniczek napadów padaczkowych

Pacjent lub jego opiekun powinien systematycznie prowadzić dzienniczek napadów. Minimalny zakres wymaganych informacji obejmuje:

• liczbę napadów padaczkowych w każdym miesiącu;
• liczbę dni bez napadów w miesiącu;
• najdłuższy czas trwania napadu;
• semiologię napadu, czyli jego obserwowany przebieg;
• nazwę, liczbę i dawki leków zastosowanych do przerwania napadu.

Informacje zapisywane w dzienniczku są podstawą każdej oceny skuteczności leczenia.

Monitorowanie bezpieczeństwa leczenia

Po zakończeniu albo przerwaniu leczenia fenfluraminą, niezależnie od przyczyny, badanie echokardiograficzne należy wykonać po 3–6 miesiącach.

Jak ocenia się skuteczność leczenia?

Pierwsza ocena skuteczności odbywa się po 4 miesiącach leczenia, z dopuszczalnym przesunięciem o 14 dni. Jeżeli terapia jest kontynuowana, kolejne oceny przeprowadza się co 3 miesiące, również z tolerancją wynoszącą 14 dni.

Podczas oceny analizuje się:

• procentową zmianę miesięcznej liczby napadów padaczkowych;
• liczbę dni bez napadów;
• poprawę stanu klinicznego pacjenta w ocenie lekarza;
• występowanie działań niepożądanych.

Jeżeli infekcja, gorączka, wzrost aktywności enzymów wątrobowych lub inny stan uniemożliwia miarodajną ocenę skuteczności, można ją czasowo odroczyć. Łączne odroczenie nie może być jednak dłuższe niż 9 miesięcy.

Zmiana terapii w ramach programu

Program umożliwia zmianę leczenia z kannabidiolu na fenfluraminę albo z fenfluraminy na kannabidiol. Może to nastąpić, gdy:

• wystąpią przeciwwskazania określone w aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego;
• dotychczasowa terapia nie zapewni wymaganej skuteczności;
• pacjent spełnia kryteria kwalifikacji do nowego leczenia.

Zmiana wymaga zgody Zespołu Koordynacyjnego. Zespół wskazuje również wartości wyjściowe, które będą wykorzystywane podczas kolejnych ocen skuteczności.

Kiedy leczenie może zostać zakończone?

Pacjent może zostać wyłączony z programu między innymi w przypadku:

• braku co najmniej 30-procentowej redukcji miesięcznej liczby napadów po pierwszych 4 miesiącach leczenia;
• braku wymaganej odpowiedzi podczas kolejnych ocen przeprowadzanych co 3 miesiące;
• niekorzystnego stosunku korzyści do ryzyka;
• zakończenia stosowania klobazamu podczas terapii kannabidiolem;
• ciąży, poza sytuacją, w której potencjalne korzyści dla matki wyraźnie przewyższają ryzyko dla płodu;
• wystąpienia choroby albo stanu uniemożliwiającego dalsze leczenie;
• działań niepożądanych, nadwrażliwości albo nieakceptowalnej toksyczności;
• braku współpracy, nieprzestrzegania zaleceń, braku dzienniczka napadów albo niewykonywania badań kontrolnych.

Źródła i informacje redakcyjne

Źródło merytoryczne: załącznik B.154.FM „Leczenie pacjentów z zespołem Lennoxa-Gastauta lub z zespołem Dravet (ICD-10: G40.4)”, wersja obowiązująca od lipca 2026 roku.

Finansowane substancje: kannabidiol i fenfluramina.
Kod ICD-10: G40.4.
Dziedzina: neurologia
Numer: B.154.FM
Rozpoznania: zespół Lennoxa-Gastauta i zespół Dravet
Wiek: od 2 lat
Ocena skuteczności: po 4 miesiącach, a następnie co 3 miesiące
Minimalna wymagana odpowiedź: 30% redukcji miesięcznej liczby napadów
Organ kwalifikujący: Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia pacjentów z zespołem Lennoxa-Gastauta lub zespołem Dravet
Aktualizacja strony: 5 października 2026 r.

Materiał ma charakter informacyjny i nie zastępuje konsultacji lekarskiej. O kwalifikacji, wyborze leku, dawkowaniu, monitorowaniu oraz kontynuacji terapii decydują uprawniony lekarz i Zespół Koordynacyjny zgodnie z aktualnym opisem programu i Charakterystykami Produktów Leczniczych.