Leczenie pacjentów z napadami padaczkowymi w przebiegu zespołu stwardnienia guzowatego
Program umożliwia finansowane ze środków publicznych leczenie kannabidiolem pacjentów w wieku od 2 lat, u których napady padaczkowe związane z zespołem stwardnienia guzowatego pozostają niedostatecznie kontrolowane mimo wcześniejszej terapii przeciwpadaczkowej.
Najważniejsze informacje
Wiek od 2 lat
Program obejmuje dzieci, młodzież i osoby dorosłe, które spełniają wszystkie kryteria kwalifikacji.
Rozpoznanie TSC
Wymagane jest kliniczne rozpoznanie zespołu stwardnienia guzowatego oraz brak pełnej kontroli napadów padaczkowych.
Co najmniej 3 leki
Brak kontroli napadów musi utrzymywać się mimo wcześniejszego zastosowania co najmniej trzech leków przeciwpadaczkowych.
Dzienniczek napadów
Do kwalifikacji potrzebne są dane z co najmniej 6 miesięcy poprzedzających rozpoczęcie leczenia.
Na czym polega program B.153?
Zespół stwardnienia guzowatego, określany również skrótem TSC, jest chorobą wielonarządową. Jedną z jej najczęstszych manifestacji neurologicznych są napady padaczkowe. U części pacjentów ich kontrola jest trudna mimo prawidłowo prowadzonego leczenia przeciwpadaczkowego.
Program B.153 określa zasady kwalifikowania do terapii kannabidiolem, dawkowania leku, monitorowania bezpieczeństwa i skuteczności oraz zakończenia leczenia. Samo rozpoznanie zespołu stwardnienia guzowatego nie oznacza automatycznego włączenia do programu. O kwalifikacji decyduje lekarz po ocenie dokumentacji medycznej i wszystkich kryteriów programu.
Czy program może dotyczyć pacjenta?
- Pacjent ma ukończone 2 lata.
- Rozpoznano klinicznie zespół stwardnienia guzowatego.
- Napady padaczkowe nie są w pełni kontrolowane przy aktualnie stosowanym leczeniu.
- W dotychczasowej terapii zastosowano co najmniej trzy leki przeciwpadaczkowe.
- Prowadzono dzienniczek napadów przez co najmniej 6 miesięcy przed kwalifikacją.
- Stan narządowy i wyniki badań pozwalają na zastosowanie kannabidiolu.
Kryteria kwalifikacji do programu B.153
Do programu może zostać zakwalifikowany pacjent, który spełnia łącznie następujące warunki:
- ma 2 lata lub więcej;
- ma kliniczne rozpoznanie zespołu stwardnienia guzowatego i nie uzyskał pełnej kontroli napadów przy aktualnie stosowanych lekach przeciwpadaczkowych;
- nie uzyskał kontroli napadów mimo zastosowania w dotychczasowej terapii co najmniej trzech leków przeciwpadaczkowych, stosowanych w odpowiedniej dawce i przez odpowiedni czas;
- prowadził dzienniczek napadów padaczkowych przez co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem do programu;
- ma adekwatną wydolność narządową potwierdzoną wynikami badań laboratoryjnych zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego;
- nie ma istotnych chorób współistniejących, które zdaniem lekarza stanowiłyby przeciwwskazanie do terapii;
- nie ma przeciwwskazań do stosowania kannabidiolu zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego;
- nie jest w okresie ciąży ani karmienia piersią.
Powyższe kryteria kwalifikacji muszą zostać spełnione łącznie.
Program przewiduje także możliwość kontynuacji leczenia u pacjentów, którzy wcześniej otrzymywali terapię w ramach innego sposobu finansowania, z wyjątkiem trwających badań klinicznych. Warunkiem jest spełnianie kryteriów programu w chwili rozpoczęcia leczenia.
Badania przed rozpoczęciem leczenia
Badania laboratoryjne
- oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej – ALT;
- oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej – AST;
- oznaczenie stężenia bilirubiny całkowitej.
Dokumentacja medyczna
- dokumentacja, na podstawie której rozpoznano klinicznie zespół stwardnienia guzowatego;
- historia wcześniejszego leczenia przeciwpadaczkowego;
- dzienniczek napadów obejmujący co najmniej 6 miesięcy poprzedzających kwalifikację.
Na podstawie dzienniczka ustala się średnią miesięczną liczbę napadów w okresie ostatnich 6 miesięcy. Wartość ta stanowi punkt odniesienia przy późniejszej ocenie skuteczności leczenia.
Leczenie kannabidiolem
Sposób podawania leku, dostosowywanie dawki oraz ewentualne czasowe przerwy w terapii prowadzi się zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego. Dawkę ustala lekarz, uwzględniając masę ciała pacjenta, skuteczność terapii, tolerancję leczenia oraz inne stosowane leki.
Maksymalna dawka kannabidiolu określona w programie wynosi 12,5 mg/kg masy ciała podawane dwa razy na dobę, czyli łącznie 25 mg/kg masy ciała na dobę.
Dzienniczek napadów padaczkowych
Dzienniczek napadów jest niezbędny zarówno przed kwalifikacją, jak i w trakcie leczenia. Pozwala porównać częstość napadów przed rozpoczęciem terapii z wynikami uzyskiwanymi po podaniu kannabidiolu.
Minimalny zakres informacji wymaganych w dzienniczku obejmuje:
Częstość napadów
Należy zapisywać liczbę napadów padaczkowych w każdym miesiącu oraz liczbę dni bez napadów.
Przebieg napadu
Dzienniczek powinien zawierać informację o najdłuższym czasie trwania napadu oraz jego semiologii, czyli obserwowanym obrazie klinicznym.
Leczenie ratunkowe
Należy zapisywać nazwę, liczbę i dawki leków stosowanych do przerwania napadu.
Systematyczność
Brak prowadzenia dzienniczka może uniemożliwić ocenę skuteczności i stanowić podstawę wyłączenia pacjenta z programu.
Monitorowanie bezpieczeństwa leczenia
Kontrole laboratoryjne koncentrują się przede wszystkim na ocenie funkcji wątroby. Aktywność ALT i AST oraz stężenie bilirubiny całkowitej należy oznaczyć w określonych terminach.
Po 1 miesiącu
Pierwsza kontrola parametrów wątrobowych po rozpoczęciu leczenia kannabidiolem.
Po 3–4 miesiącach
Kolejna kontrola laboratoryjna, przypadająca w okresie pierwszej oceny odpowiedzi na leczenie.
Po 6–7 miesiącach
Trzecia kontrola laboratoryjna w pierwotnym harmonogramie monitorowania.
Dalej co 3–6 miesięcy
Jeżeli leczenie jest kontynuowane, badania laboratoryjne powtarza się okresowo, zgodnie z programem i decyzją lekarza.
Po zwiększeniu dawki kannabidiolu powyżej 10 mg/kg masy ciała na dobę pierwotny harmonogram badań należy rozpocząć ponownie. Badania wykonuje się wtedy po 1 miesiącu, po 3–4 miesiącach oraz po 6–7 miesiącach od rozpoczęcia stosowania wyższej dawki.
Jak ocenia się skuteczność leczenia?
Pierwsza formalna ocena skuteczności następuje po 4 miesiącach od pierwszego podania kannabidiolu. Jeżeli terapia jest kontynuowana, kolejne oceny kliniczne przeprowadza się co 3 miesiące.
| Oceniany element | Co jest analizowane? |
|---|---|
| Zmiana liczby napadów | Procentowa zmiana miesięcznej liczby napadów z ostatnich 3 miesięcy leczenia w porównaniu ze średnią miesięczną z 6 miesięcy przed rozpoczęciem terapii kannabidiolem. |
| Dni bez napadów | Liczba dni, w których u pacjenta nie wystąpił napad padaczkowy. |
| Stan kliniczny | Poprawa ogólnego stanu klinicznego pacjenta oceniana przez lekarza prowadzącego. |
| Bezpieczeństwo | Występowanie działań niepożądanych i ich wpływ na możliwość dalszego stosowania leczenia. |
Program wymaga uzyskania co najmniej 30-procentowej redukcji miesięcznej liczby napadów względem okresu poprzedzającego rozpoczęcie terapii. Warunek ten obowiązuje zarówno przy pierwszej, jak i przy kolejnych ocenach skuteczności.
Kiedy leczenie może zostać zakończone?
Leczenie prowadzi się do czasu podjęcia przez lekarza decyzji o wyłączeniu pacjenta z programu zgodnie z formalnymi kryteriami. Przyczyną zakończenia terapii może być:
- brak co najmniej 30-procentowej redukcji miesięcznej liczby napadów po pierwszych 4 miesiącach leczenia;
- brak wymaganej odpowiedzi podczas kolejnych ocen przeprowadzanych co 3 miesiące;
- niekorzystny stosunek korzyści do ryzyka;
- dodanie nowego leku przeciwpadaczkowego z powodu braku odpowiedniej odpowiedzi na leczenie – z wyjątkiem leków stosowanych krótkotrwale do przerywania napadu;
- ciąża, z wyjątkiem sytuacji, gdy potencjalne korzyści dla matki wyraźnie przewyższają ryzyko dla płodu;
- wystąpienie choroby lub stanu, który zdaniem lekarza uniemożliwia dalsze leczenie;
- wystąpienie działań niepożądanych uniemożliwiających kontynuację terapii;
- nadwrażliwość na lek lub którąkolwiek substancję pomocniczą;
- wystąpienie zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności mimo zastosowania odpowiedniego postępowania;
- brak współpracy ze strony pacjenta lub jego opiekunów, nieprzestrzeganie zaleceń, brak dzienniczka napadów albo niewykonywanie wymaganych badań kontrolnych.
Jak przygotować się do rozmowy z ośrodkiem?
- Zbierz dokumentację potwierdzającą kliniczne rozpoznanie zespołu stwardnienia guzowatego.
- Przygotuj historię stosowanych leków przeciwpadaczkowych, ich dawek, czasu terapii, skuteczności i działań niepożądanych.
- Zabierz kompletny dzienniczek napadów z co najmniej 6 miesięcy.
- Przygotuj listę wszystkich aktualnie stosowanych leków, preparatów dostępnych bez recepty i suplementów.
- Zapytaj o badania wymagane przed kwalifikacją oraz miejsce wykonywania kolejnych kontroli.
Najczęściej zadawane pytania
Czy samo rozpoznanie zespołu stwardnienia guzowatego wystarcza do kwalifikacji?
Nie. Pacjent musi spełnić łącznie wszystkie kryteria programu, w tym kryterium wieku, wcześniejszego leczenia co najmniej trzema lekami przeciwpadaczkowymi, braku pełnej kontroli napadów oraz braku przeciwwskazań do terapii.
Dlaczego potrzebny jest dzienniczek napadów z 6 miesięcy?
Dzienniczek pozwala określić wyjściową częstość napadów. Na tej podstawie oblicza się później procentową zmianę miesięcznej liczby napadów i ocenia skuteczność leczenia.
Czy program obejmuje dzieci?
Tak. Dolna granica wieku wynosi 2 lata. Program może więc obejmować dzieci, młodzież i osoby dorosłe spełniające pozostałe warunki kwalifikacji.
Czy terapia trwa przez z góry określony czas?
Nie. Leczenie jest kontynuowane do czasu, gdy lekarz stwierdzi wystąpienie kryterium wyłączenia, np. brak wymaganej skuteczności, nieakceptowalne działania niepożądane albo przeciwwskazanie do dalszego stosowania leku.
Jaka poprawa jest konieczna, aby kontynuować terapię?
Program wymaga uzyskania co najmniej 30-procentowej redukcji miesięcznej liczby napadów w porównaniu ze średnią miesięczną z 6 miesięcy poprzedzających rozpoczęcie leczenia.
Gdzie znaleźć ośrodek realizujący program?
Aktualną listę świadczeniodawców warto sprawdzić w wyszukiwarce Narodowego Funduszu Zdrowia lub uzyskać w odpowiednim oddziale wojewódzkim NFZ. Dostępność programu może różnić się regionalnie.
Opis programu lekowego B.153
Pełny dokument zawiera formalne kryteria kwalifikacji i wyłączenia, zasady dawkowania oraz harmonogram monitorowania leczenia.
Pobierz program B.153 w PDFŹródła i informacje redakcyjne
Źródło merytoryczne: załącznik B.153 „Leczenie pacjentów z napadami padaczkowymi w przebiegu zespołu stwardnienia guzowatego (ICD-10: G40)”, wersja obowiązująca od stycznia 2025 roku.
Substancja finansowana: kannabidiol.
Kod ICD-10: G40.
Dziedzina: neurologia.
Numer programu: B.153
Rozpoznanie: napady padaczkowe w przebiegu zespołu stwardnienia guzowatego
Wiek pacjenta: od 2 lat
Data aktualizacji strony: 5 października 2026 r.
Materiał ma charakter informacyjny i nie zastępuje konsultacji lekarskiej. O kwalifikacji, dawkowaniu, monitorowaniu oraz kontynuacji leczenia decyduje lekarz na podstawie aktualnego opisu programu lekowego, Charakterystyki Produktu Leczniczego i indywidualnego stanu pacjenta.
Program B.153 umożliwia leczenie kannabidiolem dzieci od 2. roku życia i dorosłych z napadami padaczkowymi w przebiegu zespołu stwardnienia guzowatego, u których wcześniejsze leczenie nie zapewniło odpowiedniej kontroli napadów.
Załącznik B.153.
LECZENIE PACJENTÓW Z NAPADAMI PADACZKOWYMI W PRZEBIEGU ZESPOŁU STWARDNIENIA GUZOWATEGO (ICD-10: G40)
• Artykuł zaktualizowano: