Program lekowy B.150 Reumatologia
Leczenie chorych z toczniem rumieniowatym układowym
Program obejmuje leczenie anifrolumabem albo rytuksymabem osób z aktywnym toczniem rumieniowatym układowym, u których standardowe leczenie nie zapewniło odpowiedniej kontroli choroby.
Najważniejsze informacje
Dla kogo jest program?
Dla pacjentów z aktywnym TRU, u których mimo leczenia glikokortykosteroidami i innymi lekami choroba pozostaje aktywna.
Dwie możliwości leczenia
Program obejmuje anifrolumab oraz rytuksymab. Wybór terapii zależy od wieku, obrazu choroby i oceny lekarza.
Kto kwalifikuje?
Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Biologicznego w Chorobach Reumatycznych.
Kiedy ocenia się efekt?
Pierwsza ocena odpowiedzi następuje po 6–12 miesiącach, a następnie co kolejne 6 miesięcy.
Na czym polega program B.150?
Program B.150 dotyczy leczenia chorych z toczniem rumieniowatym układowym, określanym skrótami TRU albo SLE. Jest to przewlekła choroba autoimmunologiczna, która może zajmować różne narządy i układy organizmu.
W programie finansowane są dwie terapie: anifrolumab i rytuksymab. Leczenie jest przeznaczone dla pacjentów z aktywną chorobą, gdy dotychczasowe leczenie nie zapewniło odpowiedniej kontroli.
Czy ten program może dotyczyć Ciebie?
Pacjent musi spełniać wszystkie wskazane kryteria. Program wymaga potwierdzonego rozpoznania TRU, aktywnej choroby oraz wcześniejszego zastosowania odpowiedniego leczenia standardowego.
Rozpoznanie tocznia rumieniowatego układowego zostało ustalone zgodnie z obowiązującymi kryteriami EULAR/ACR.
Choroba jest aktywna: spełnia kryteria w skali SLEDAI-2K albo BILAG-2004 oraz ogólnej ocenie aktywności przez lekarza PGA.
Stosowano glikokortykosteroidy w dawce odpowiadającej co najmniej 5 mg prednizonu na dobę.
Zastosowano wcześniej co najmniej dwa leki rekomendowane dla danej postaci klinicznej TRU, chyba że wystąpiła nietolerancja, działania niepożądane lub przeciwwskazania.
Wyniki badań pozwalają lekarzowi uznać, że terapia może być rozpoczęta bezpiecznie.
Kryteria kwalifikacji do programu
Program przewiduje odrębne warunki dotyczące wieku przy terapii anifrolumabem i rytuksymabem, natomiast podstawowe kryteria aktywności choroby są podobne.
Anifrolumab
- Wiek co najmniej 18 lat.
- Rozpoznanie TRU zgodne z kryteriami EULAR/ACR.
- Aktywna choroba oceniona w skalach SLEDAI-2K, BILAG-2004 i PGA.
- Brak wystarczającej kontroli mimo dotychczasowego leczenia.
Rytuksymab
- Wiek co najmniej 18 lat albo dzieci po okresie dojrzewania.
- Rozpoznanie TRU zgodne z kryteriami EULAR/ACR.
- Aktywna choroba oceniona w skalach SLEDAI-2K, BILAG-2004 i PGA.
- Brak wystarczającej kontroli mimo wcześniejszego leczenia.
Warunki wspólne
- Odpowiednia wydolność narządowa.
- Brak istotnych przeciwwskazań i chorób współistniejących.
- Spełnienie warunków określonych w aktualnej ChPL.
- U kobiet: stosowanie świadomej kontroli urodzeń, gdy jest wymagana.
Jakie badania są potrzebne przed kwalifikacją?
Przed rozpoczęciem terapii lekarz ocenia aktywność TRU, funkcję nerek, wątroby i mięśni, a także wykonuje badania przesiewowe w kierunku zakażeń.
Badania laboratoryjne
- OB, CRP, morfologia z rozmazem i płytki krwi.
- Kreatynina oraz GFR.
- AST, ALT i CK.
- Badanie ogólne moczu.
- Białko w dobowej zbiórce moczu, gdy jest wskazane.
- Immunoglobuliny IgG, IgM i IgA przy kwalifikacji do rytuksymabu.
Ocena immunologiczna
- ANA metodą immunofluorescencji.
- Profil ANA przy dodatnim wyniku ANA.
- Przeciwciała dsDNA.
- Stężenie składowych dopełniacza C3 i C4.
- Ocena aktywności choroby w wymaganych skalach.
Ocena zakażeń i narządów
- Test IGRA w kierunku gruźlicy.
- HBsAg, anty-HBc oraz anty-HCV.
- Badanie HIV Ag/Ab Combo.
- EKG oraz RTG lub TK klatki piersiowej.
- W zależności od wskazań: echo serca, USG stawów, EMG albo prokalcytonina.
Jak przebiega leczenie?
Program obejmuje dwa leki podawane dożylnie. Szczegółowe przygotowanie do infuzji, ewentualne przerwy w leczeniu i postępowanie przy działaniach niepożądanych prowadzone są zgodnie z aktualną ChPL i decyzją lekarza.
Schematy leczenia w programie
Kolejny cykl rytuksymabu może zostać podany zależnie od odpowiedzi klinicznej, nie wcześniej niż po 6 miesiącach od drugiej infuzji poprzedniego cyklu. W szczególnych sytuacjach Zespół Koordynacyjny może zaakceptować indywidualny schemat dawkowania.
Jak wygląda monitorowanie leczenia?
Kontrola obejmuje zarówno bezpieczeństwo terapii, jak i ocenę odpowiedzi klinicznej. Pierwsze badania wykonywane są po 3 i 6 miesiącach leczenia.
Pierwsza kontrola
Wykonywane są między innymi CRP, morfologia, płytki krwi, kreatynina lub GFR, AST, ALT, badanie moczu, dsDNA oraz C3 i C4.
Ocena bezpieczeństwa i odpowiedzi
Powtarzane są badania laboratoryjne oraz przeprowadzana jest ocena skuteczności leczenia według kryteriów programu.
Pierwsza formalna ocena odpowiedzi
Lekarz ocenia, czy uzyskano adekwatną odpowiedź na leczenie, na przykład według SRI-4, BICLA, LLDAS lub zmniejszenia liczby ciężkich rzutów choroby.
Kontynuacja monitorowania
Przy dalszym leczeniu badania i ocena skuteczności są powtarzane co 6 miesięcy. W przypadku rytuksymabu liczy się je od podania kolejnego cyklu leczenia.
Jak oceniana jest skuteczność leczenia?
Program uznaje odpowiedź za adekwatną, gdy pacjent spełnia kryteria SRI-4, BICLA albo osiąga niską aktywność choroby LLDAS, lub gdy zmniejsza się liczba ciężkich rzutów TRU.
Odpowiedź SRI-4
- Zmniejszenie SLEDAI-2K o co najmniej 4 punkty.
- Brak pogorszenia w innych układach narządów.
- Brak pogorszenia PGA o co najmniej 0,3 punktu.
Odpowiedź BICLA
- Poprawa wyjściowych ocen BILAG A do B, C lub D.
- Poprawa wyjściowych ocen B do C lub D.
- Brak pogorszenia w innych układach i w skali PGA.
Niska aktywność LLDAS
- SLEDAI-2K nie wyższe niż 4 lub kliniczne SLEDAI-2K nie wyższe niż 2.
- PGA nie wyższe niż 1.
- Dawka GKS w przeliczeniu na prednizon nie wyższa niż 7,5 mg na dobę.
Kiedy leczenie może zostać zakończone?
Zespół Koordynacyjny albo lekarz prowadzący może podjąć decyzję o wyłączeniu pacjenta z programu między innymi w przypadku:
- braku adekwatnej odpowiedzi na leczenie,
- wystąpienia chorób albo stanów uniemożliwiających dalszą terapię,
- nadwrażliwości na lek lub substancję pomocniczą,
- toksyczności wymagającej zakończenia leczenia,
- istotnego pogorszenia jakości życia w ocenie lekarza,
- braku współpracy lub nieprzestrzegania zaleceń i badań kontrolnych.
Najczęściej zadawane pytania
Czy każdy pacjent z TRU może skorzystać z programu B.150?
Jakie leki są finansowane w programie?
Jak często podawany jest anifrolumab?
Jak wygląda cykl rytuksymabu?
Czy terapia i badania są finansowane przez NFZ?
Przeczytaj także
Znajdź ośrodek realizujący program B.150
Przygotuj dokumentację reumatologiczną, wyniki dotychczasowych badań, informacje o wcześniejszym leczeniu oraz aktualne wyniki laboratoryjne. Następnie sprawdź, gdzie można rozpocząć proces kwalifikacji.
Źródła i dokumenty
LECZENIE CHORYCH Z TOCZNIEM RUMIENIOWATYM UKŁADOWYM (TRU, SLE) (ICD-10: M32)
Polineuropatia i dziedziczna amyloidoza transtyretynowa. Zasady leczenia w programie B.170
Wirusowe zapalenie wątroby typu B. Co obejmuje program lekowy B.1?
WZJG i program B.55. Co obejmuje leczenie wrzodziejącego zapalenia jelita grubego?
• Artykuł zaktualizowano:
