Program lekowy B.15 Hematologia dziecięca
Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B
Program obejmuje profilaktykę krwawień u dzieci z hemofilią A lub B, leczenie okołozabiegowe przy zakładaniu centralnego dostępu żylnego oraz moduł wywoływania tolerancji immunologicznej u dzieci z nowo powstałym inhibitorem.
Najważniejsze informacje
Dla dzieci do 18. roku życia
Program obejmuje dzieci od 1. dnia życia, z zachowaniem ciągłości leczenia do ukończenia 18. roku życia.
Profilaktyka pierwotna i wtórna
Program obejmuje profilaktykę u dzieci z ciężką hemofilią A lub B, a także wybrane sytuacje umiarkowanej hemofilii A z ciężkim fenotypem krwotocznym.
Leki i koncentraty
Finansowane są koncentraty czynnika VIII lub IX, produkty rekombinowane o przedłużonym lub ultraprzedłużonym działaniu, efanezoktokog alfa oraz emicizumab.
Kwalifikacja przez zespół
Kwalifikacji i weryfikacji leczenia dokonuje Zespół Koordynujący powołany przez Prezesa NFZ.
Na czym polega program B.15?
Program B.15 służy zapobieganiu krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B. Obejmuje profilaktykę pierwotną, profilaktykę wtórną, zabezpieczenie leczenia okołozabiegowego przy konieczności założenia centralnego dostępu żylnego oraz moduł leczenia dzieci z nowo powstałym inhibitorem.
Wybór leku powinien być poprzedzony omówieniem korzyści i potencjalnego ryzyka. Pacjent oraz opiekun prawny muszą zostać poinformowani o konsekwencjach wyboru leczenia.
Czy program może dotyczyć dziecka?
Program dotyczy dzieci z hemofilią A lub B, ale szczegółowe warunki zależą od modułu: profilaktyki pierwotnej, profilaktyki wtórnej albo leczenia inhibitora.
Dziecko ma hemofilię A albo hemofilię B.
W ciężkiej postaci aktywność czynnika VIII lub IX wynosi ≤ 1% normy.
W umiarkowanej hemofilii A emicizumab może dotyczyć dzieci z aktywnością czynnika VIII > 1% i ≤ 5% normy oraz ciężkim fenotypem krwotocznym.
Przy profilaktyce pierwotnej leczenie dotyczy dzieci od 1. dnia życia i może być prowadzone do ukończenia 18 lat.
Przy profilaktyce wtórnej dziecko ma za sobą więcej niż jedno krwawienie do stawów.
W module inhibitora kwalifikacja dotyczy nowo powstałego inhibitora zgodnie z kryteriami programu.
Kryteria kwalifikacji do programu
Kwalifikacji do terapii pierwotnej i wtórnej profilaktyki krwawień oraz leczenia hemofilii powikłanej inhibitorem dokonuje Zespół Koordynujący.
Profilaktyka pierwotna
- Dzieci od 1. dnia życia do ukończenia 18 lat.
- Ciężka hemofilia A albo B.
- Aktywność czynnika VIII lub IX równa lub niższa niż 1% poziomu normalnego.
- U nowozdiagnozowanych, wcześniej nieleczonych dzieci: rozpoczęcie do 3. roku życia i nie więcej niż jedno krwawienie dostawowe.
Profilaktyka wtórna
- Dzieci od 1. dnia życia do ukończenia 18 lat.
- Hemofilia A albo B.
- Wystąpienie więcej niż jednego krwawienia do stawów.
- Możliwość stosowania czynników krzepnięcia lub emicizumabu zgodnie z warunkami programu.
Umiarkowana hemofilia A
- Dotyczy emicizumabu.
- Aktywność czynnika VIII > 1% i ≤ 5% normy.
- Ciężki fenotyp krwotoczny: co najmniej 5 krwawień w ciągu 12 miesięcy i/lub co najmniej 3 krwawienia do stawów w ciągu 12 miesięcy.
Jakie leczenie obejmuje program?
W programie stosowane są koncentraty czynników krzepnięcia VIII i IX, w tym preparaty osoczopochodne i rekombinowane, preparaty o przedłużonym lub ultraprzedłużonym działaniu, efanezoktokog alfa oraz emicizumab.
Czynnik VIII
- Osoczopochodny albo rekombinowany czynnik VIII.
- Możliwe produkty rekombinowane o przedłużonym działaniu.
- W programie uwzględniono także efanezoktokog alfa.
- Dawkowanie zależy od wieku, modułu programu i decyzji lekarza.
Czynnik IX
- Osoczopochodny albo rekombinowany czynnik IX.
- Możliwe produkty rekombinowane o przedłużonym działaniu.
- Zakres dawek zależy od profilaktyki pierwotnej, wtórnej i sytuacji okołozabiegowej.
Emicizumab
- Może być stosowany w profilaktyce pierwotnej i wtórnej zgodnie z kryteriami programu.
- Obejmuje także dzieci z umiarkowaną hemofilią A i ciężkim fenotypem krwotocznym.
- Schemat podtrzymujący dobiera się z uwzględnieniem preferencji lekarza, pacjenta i opiekuna.
Wybrane dawki z programu
Leczenie przy zakładaniu centralnego dostępu żylnego
Program zapewnia koncentraty czynnika VIII lub IX u dzieci, u których konieczne jest założenie centralnego dostępu żylnego. Schemat zależy od rodzaju hemofilii i rodzaju stosowanego czynnika.
Czynnik VIII
- Pierwsza doba: 40–70 j.m./kg mc. co 8 godzin.
- Od 2. do 5. doby: 30–50 j.m./kg mc. co 12 godzin.
- 6. doba: jednorazowo 30–50 j.m./kg mc.
- 10. doba, czyli zdjęcie szwów: jednorazowo 30–50 j.m./kg mc.
Czynnik IX osoczopochodny
- Pierwsza doba: 50–80 j.m./kg mc. co 12 godzin.
- Od 2. do 5. doby: 40–60 j.m./kg mc. co 12 godzin.
- 6. doba: jednorazowo 40–60 j.m./kg mc.
- 10. doba, czyli zdjęcie szwów: jednorazowo 40–60 j.m./kg mc.
Czynnik IX rekombinowany
- Pierwsza doba: 40–120 j.m./kg mc. co 12 godzin.
- Od 2. do 5. doby: 30–80 j.m./kg mc. co 12 godzin.
- 6. doba: jednorazowo 30–80 j.m./kg mc.
- 10. doba: jednorazowo 30–80 j.m./kg mc.
Moduł leczenia nowo powstałego inhibitora
Program obejmuje wywoływanie tolerancji immunologicznej u wszystkich pacjentów z hemofilią powikłaną nowo powstałym krążącym antykoagulantem, czyli inhibitorem.
Kiedy dziecko może wejść do modułu?
- Inhibitor powyżej 5 B.U.
- Lub inhibitor ≤ 5 B.U., jeśli przetrwał powyżej 6 miesięcy od wykrycia.
- Kwalifikacja na podstawie decyzji Zespołu Koordynującego.
- Dotyczy dzieci do 18. roku życia.
Decyzja o leczeniu
- Rodzaj leku, dawka i czas terapii ustalane są przez Zespół Koordynacyjny.
- Postępowanie jest zgodne ze standardem leczenia hemofilii powikłanej inhibitorem.
- Możliwe jest indywidualne ustalenie dawkowania w określonych sytuacjach klinicznych.
Kryteria zakończenia modułu
- Stwierdzenie nowo powstałego inhibitora powyżej 5 B.U.
- Utrzymywanie się inhibitora ≤ 5 B.U. przez ponad 6 miesięcy.
- Ukończenie 18. roku życia.
Jakie badania są potrzebne przed kwalifikacją?
Zakres badań przy kwalifikacji zależy od decyzji lekarza lokalnego lub regionalnego centrum leczenia hemofilii. Program wskazuje badania przesiewowe, ocenę aktywności czynników krzepnięcia, badania inhibitora, badania wirusologiczne oraz morfologię krwi.
Badania układu krzepnięcia
- aPTT, czyli czas częściowej tromboplastyny po aktywacji.
- PT, czyli czas protrombinowy.
- TT, czyli czas trombinowy.
- Test korekcji osoczem prawidłowym.
Ocena czynników
- Aktywność czynników krzepnięcia I, VIII i IX.
- Aktywność czynnika von Willebranda — vWFRCo.
- Aktywność czynników XI i XII.
- Antygen czynnika von Willebranda — vWFAg.
Inhibitor i infekcje
- Miano inhibitora czynnika VIII i IX u dzieci uprzednio leczonych.
- Test Bethesda w modyfikacji Nijmegen.
- Badania wirusologiczne, w tym HCV PCR i HBV PCR w sytuacjach wskazanych w programie.
- Morfologia krwi.
Jak wygląda monitorowanie leczenia?
Monitorowanie obejmuje ocenę skuteczności profilaktyki, prowadzenie rejestru krwawień, kontrolę bezpieczeństwa, ocenę stawów i oznaczanie inhibitora u pacjentów leczonych czynnikami krzepnięcia.
Rejestr krwawień
Obowiązkowe jest prowadzenie rejestru krwawień dla każdego pacjenta oraz rejestracja danych wymaganych w programie.
Ocena stawów i naczyń
USG stawów wykonuje się nie rzadziej niż raz w roku. RTG stawów można wykonać nie częściej niż raz w roku, a USG naczyń w okolicy dojścia żylnego nie rzadziej niż raz w roku.
Badania bezpieczeństwa
Program przewiduje m.in. AlAT co najmniej raz w roku, badania HBV, HCV i — w uzasadnionych przypadkach — HIV, a także badanie ogólne moczu i ocenę układu ruchu skalą HJHS.
Dodatkowe badania
aPTT i aktywność czynnika VIII lub IX można oznaczać między innymi przy braku skuteczności dotychczasowej dawki, przed zabiegami, po zmianie produktu albo w innych uzasadnionych sytuacjach.
Jak monitoruje się inhibitor?
Oznaczanie inhibitora nie dotyczy pacjentów otrzymujących profilaktykę z zastosowaniem emicizumabu. U pozostałych pacjentów program określa częstotliwość kontroli zależną od liczby przetoczeń i sytuacji klinicznej.
Do 150 przetoczeń
- Oznaczanie inhibitora co 3 miesiące.
- Albo po każdych 10 przetoczeniach.
- Kolejne oznaczenia według zasad programu, jeśli inhibitor nie zostanie wykryty.
Powyżej 150 przetoczeń
- Oznaczanie inhibitora co 6–12 miesięcy.
- Dodatkowo przy zmianie produktu leczniczego koncentratu czynnika krzepnięcia na inny.
- Dodatkowo przy braku skuteczności czynnika w dotychczasowej dawce.
Po wykryciu inhibitora
- Kolejne oznaczenia wykonuje się co miesiąc.
- Częstotliwość może zostać zmieniona decyzją lekarza regionalnego centrum leczenia hemofilii.
- Dalsze leczenie zależy od miana inhibitora i decyzji Zespołu Koordynującego.
Kiedy udział w programie może się zakończyć?
Leczenie trwa do ukończenia 18. roku życia albo do momentu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu dziecka z programu zgodnie z kryteriami wyłączenia.
- Udział w programie lub module musi zostać zakończony po ukończeniu 18. roku życia.
- W module profilaktyki zakończenie może nastąpić przy stwierdzeniu obecności nowo powstałego inhibitora powyżej 5 B.U.
- Kryterium zakończenia stanowi także utrzymywanie się inhibitora w mianie ≤ 5 B.U. przez ponad 6 miesięcy.
- W razie braku skuteczności leczenia, działań niepożądanych lub przeciwwskazań do stosowania leku Zespół Koordynacyjny podejmuje decyzję o zmianie leku w ramach programu.
Najczęściej zadawane pytania
Czy program B.15 dotyczy dorosłych?
Czym różni się profilaktyka pierwotna od wtórnej?
Kiedy w programie stosuje się emicizumab?
Czym jest inhibitor w hemofilii?
Czy terapia i badania są finansowane przez NFZ?
Przeczytaj także
Znajdź ośrodek realizujący program B.15
Przygotuj dokumentację rozpoznania hemofilii A lub B, wyniki aktywności czynnika VIII lub IX, informacje o krwawieniach dostawowych, dotychczasowym leczeniu, wynikach inhibitora, badaniach wirusologicznych oraz dokumentację z centrum leczenia hemofilii.
Źródła i dokumenty
Załącznik B.15.
ZAPOBIEGANIE KRWAWIENIOM U DZIECI Z HEMOFILIĄ A I B (ICD-10: D66, D67)
• Artykuł zaktualizowano:
