Hematologia i transplantologia
Leczenie choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
Program obejmuje leczenie ruksolitynibem pacjentów z ostrą lub przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi po allogenicznym przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych.
Najważniejsze informacje
Program B.149. finansuje leczenie ruksolitynibem pacjentów z ostrą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (aGvHD) albo przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGvHD).
Terapia jest przeznaczona dla pacjentów po allogenicznym przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych, u których odpowiedź na leczenie kortykosteroidami jest niewystarczająca.
Program obejmuje pacjentów od 12. roku życia. Kwalifikacja wymaga spełnienia wszystkich kryteriów ogólnych oraz kryteriów właściwych dla ostrej albo przewlekłej postaci GvHD.
Czym jest GvHD?
Choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi może wystąpić po allogenicznym przeszczepieniu komórek krwiotwórczych. Komórki odpornościowe dawcy rozpoznają wtedy tkanki biorcy jako obce i wywołują reakcję zapalną.
Ostra GvHD – aGvHD
Może obejmować m.in. skórę, przewód pokarmowy i wątrobę. Program dotyczy choroby w stopniu II–IV, ocenianej np. według kryteriów Glucksberga lub MAGIC.
Przewlekła GvHD – cGvHD
Może dotyczyć wielu narządów i utrzymywać się długotrwale. Program obejmuje postać umiarkowaną lub ciężką, ocenianą np. według kryteriów NIH.
Ogólne kryteria kwalifikacji
- choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi po alloHSCT,
- wiek co najmniej 12 lat,
- brak przeciwwskazań i nadwrażliwości na ruksolitynib lub jego substancje pomocnicze,
- brak aktywnych, ciężkich zakażeń,
- odpowiednia wydolność narządowa pozwalająca bezpiecznie rozpocząć terapię,
- brak istotnych schorzeń lub stanów klinicznych uniemożliwiających leczenie,
- wykluczenie ciąży i karmienia piersią,
- stosowanie antykoncepcji zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego.
Do programu mogą zostać włączeni również pacjenci kontynuujący leczenie rozpoczęte w innym trybie finansowania, jeżeli w chwili jego rozpoczęcia spełniali wymagane kryteria.
Kwalifikacja w ostrej GvHD
Program obejmuje ostrą GvHD w stopniu II–IV, gdy odpowiedź na kortykosteroidy jest niewystarczająca. Może to oznaczać:
- progresję choroby w którymkolwiek narządzie w ciągu pięciu dni od rozpoczęcia kortykosteroidoterapii w dawce określonej w programie,
- brak odpowiedzi na kortykosteroidy w ciągu siedmiu dni,
- brak całkowitej odpowiedzi na leczenie immunosupresyjne, w tym kortykosteroidy, po 28 dniach stosowania.
Brak jakiejkolwiek odpowiedzi na ruksolitynib po maksymalnie ośmiu tygodniach leczenia stanowi kryterium wyłączenia z programu.
Kwalifikacja w przewlekłej GvHD
Program obejmuje umiarkowaną lub ciężką przewlekłą GvHD z niewystarczającą odpowiedzią na kortykosteroidy, rozumianą jako:
- progresja objawów podczas stosowania odpowiedniej dawki metyloprednizolonu lub jego odpowiednika przez dwa tygodnie,
- stabilizacja objawów podczas stosowania co najmniej 0,5 mg/kg masy ciała metyloprednizolonu lub jego odpowiednika przez miesiąc,
- nawrót objawów podczas próby odstawienia metyloprednizolonu lub jego odpowiednika.
Brak jakiejkolwiek odpowiedzi na ruksolitynib po maksymalnie 24 tygodniach leczenia stanowi kryterium wyłączenia z programu.
Dawkowanie ruksolitynibu
Zalecana dawka początkowa
W leczeniu ostrej i przewlekłej GvHD zalecana dawka początkowa wynosi 10 mg doustnie dwa razy na dobę, czyli łącznie 20 mg na dobę.
Sposób podawania, czasowe wstrzymanie terapii oraz ewentualne zmniejszenie dawki ustala lekarz zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego i stanem pacjenta.
Badania przed rozpoczęciem leczenia
- morfologia krwi,
- ALT i AST,
- bilirubina całkowita,
- stężenie kreatyniny w surowicy,
- test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym.
Monitorowanie leczenia
Ostra GvHD
Nie rzadziej niż co 14 dni wykonuje się morfologię, ALT, AST i bilirubinę oraz ocenia nasilenie objawów według kryteriów zastosowanych podczas kwalifikacji.
Przewlekła GvHD
Morfologię wykonuje się co 2–4 tygodnie, a ALT, AST i bilirubinę nie rzadziej niż co cztery tygodnie. Nasilenie objawów ocenia się nie rzadziej niż co 28 dni.
W przewlekłej GvHD lekarz może również zlecić badania w kierunku zakażeń wirusowych, m.in. CMV, EBV, BKV lub parwowirusa B19. Odpowiedź na terapię ocenia się według tych samych kryteriów, których użyto przy kwalifikacji pacjenta.
Jak długo trwa leczenie?
Terapia jest prowadzona do czasu wystąpienia kryterium wyłączenia. Może trwać maksymalnie do ustąpienia wszystkich objawów GvHD, z uwzględnieniem okresu potrzebnego do stopniowego zmniejszania dawki ruksolitynibu po uzyskaniu odpowiedzi.
Kiedy leczenie zostaje zakończone?
- w przypadku progresji GvHD,
- przy braku odpowiedzi po maksymalnie ośmiu tygodniach w ostrej GvHD lub 24 tygodniach w przewlekłej GvHD,
- w razie choroby lub stanu uniemożliwiającego dalszą terapię,
- przy nadwrażliwości na lek lub jego składniki,
- w przypadku nieakceptowalnej albo zagrażającej życiu toksyczności,
- w okresie ciąży lub karmienia piersią,
- przy braku współpracy lub nieprzestrzeganiu zaleceń i terminów badań kontrolnych.
Najczęściej zadawane pytania
Czy program obejmuje dzieci?
Tak, program obejmuje pacjentów w wieku 12 lat i starszych, którzy spełniają wszystkie kryteria kwalifikacji.
Czy program dotyczy zarówno ostrej, jak i przewlekłej GvHD?
Tak. Ruksolitynib może być stosowany w ostrej GvHD stopnia II–IV oraz w umiarkowanej lub ciężkiej przewlekłej GvHD, jeżeli odpowiedź na kortykosteroidy jest niewystarczająca.
Czy ruksolitynib zastępuje kortykosteroidy?
Program dotyczy pacjentów, u których wcześniejsze leczenie kortykosteroidami nie przyniosło wystarczającej odpowiedzi. O schemacie i modyfikacji leczenia decyduje lekarz.
Jak często kontroluje się skuteczność terapii?
W ostrej GvHD ocenę wykonuje się nie rzadziej niż co 14 dni, a w przewlekłej GvHD nie rzadziej niż co 28 dni.
Gdzie realizowany jest program?
Leczenie prowadzą ośrodki hematologiczne i transplantacyjne realizujące program B.149. Informację o placówkach można uzyskać u lekarza prowadzącego lub we właściwym oddziale NFZ.
Źródła i dokumenty
Źródłem merytorycznym jest opis programu lekowego B.149. „Leczenie pacjentów z chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (ICD-10: T86.0)”, obowiązujący od września 2023 r.
Pełny opis programu lekowego B.149.
Dokument zawiera szczegółowe kryteria kwalifikacji, schemat dawkowania i zasady monitorowania leczenia.
Otwórz lub pobierz PDFZałącznik B.149.
LECZENIE PACJENTÓW Z CHOROBĄ PRZESZCZEP PRZECIWKO GOSPODARZOWI (ICD-10: T86.0)
• Artykuł zaktualizowano: