Hematoonkologia
Leczenie chorych na makroglobulinemię Waldenströma
Program umożliwia leczenie zanubrutynibem dorosłych pacjentów z makroglobulinemią Waldenströma – w pierwszej linii, gdy nie mogą otrzymać immunochemioterapii, albo po wcześniejszym leczeniu.
Najważniejsze informacje
Program B.146. finansuje zanubrutynib w monoterapii u dorosłych pacjentów z makroglobulinemią Waldenströma.
Leczenie jest dostępne w pierwszej linii dla chorych niekwalifikujących się do immunochemioterapii oraz w drugiej i kolejnych liniach po wcześniejszym zastosowaniu co najmniej jednej terapii.
Czym jest makroglobulinemia Waldenströma?
Makroglobulinemia Waldenströma jest rzadkim nowotworem układu chłonnego, w którym dochodzi do rozrostu nieprawidłowych limfocytów i komórek plazmatycznych. Komórki te wytwarzają nadmierną ilość monoklonalnego białka IgM.
Choroba może powodować m.in. osłabienie, niedokrwistość, powiększenie węzłów chłonnych lub śledziony, zaburzenia krzepnięcia, neuropatię oraz objawy związane ze zwiększoną lepkością krwi.
Jak działa zanubrutynib?
Celowane hamowanie kinazy BTK
Zanubrutynib jest inhibitorem kinazy Brutona – BTK. Blokuje szlak sygnałowy ważny dla wzrostu i przeżycia nieprawidłowych limfocytów B, dzięki czemu może ograniczać rozwój choroby.
Lek przyjmuje się doustnie. Zalecana dawka dobowa wynosi 320 mg.
W jakich liniach stosuje się leczenie?
Pierwsza linia
Zanubrutynib może otrzymać pacjent wcześniej nieleczony, który nie kwalifikuje się do immunochemioterapii.
Kolejne linie
Program obejmuje pacjentów po zastosowaniu co najmniej jednej wcześniejszej linii leczenia makroglobulinemii Waldenströma.
Najważniejsze kryteria kwalifikacji
- potwierdzone rozpoznanie makroglobulinemii Waldenströma,
- wiek co najmniej 18 lat,
- stan sprawności ECOG 0–2,
- obecność wskazań do rozpoczęcia leczenia według aktualnych zaleceń IWWM,
- liczba neutrofili co najmniej 0,75 × 109/l,
- liczba płytek krwi co najmniej 50 × 109/l,
- odpowiednia wydolność narządowa,
- brak aktywnego ciężkiego zakażenia oraz innych przeciwwskazań do terapii,
- wykluczenie ciąży i karmienia piersią.
Wszystkie kryteria muszą być spełnione łącznie. Samo rozpoznanie choroby nie oznacza automatycznej konieczności rozpoczęcia leczenia – potrzebne są wskazania określone w aktualnych zaleceniach.
Jak przyjmuje się zanubrutynib?
Zalecana dawka wynosi 320 mg na dobę. Może być przyjmowana na jeden z dwóch sposobów:
- 320 mg raz na dobę albo
- 160 mg dwa razy na dobę.
W razie działań niepożądanych lekarz może czasowo wstrzymać leczenie lub zmniejszyć dawkę zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego.
Badania przed rozpoczęciem leczenia
- oznaczenie monoklonalnego białka IgM – proteinogram i immunofiksacja,
- w pierwszej linii, jeśli badanie nie było wcześniej wykonane – trepanobiopsja szpiku z badaniem immunohistochemicznym,
- morfologia krwi z rozmazem,
- kreatynina, kwas moczowy i eGFR,
- ALT, bilirubina całkowita i czas protrombinowy,
- badania obrazowe oceniające zaawansowanie choroby,
- badania przesiewowe w kierunku HBV,
- EKG oraz test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym.
Monitorowanie bezpieczeństwa
Przez pierwsze sześć miesięcy leczenia raz w miesiącu wykonuje się morfologię, ALT, bilirubinę i kreatyninę. Następnie badania te przeprowadza się co najmniej raz na trzy miesiące.
EKG wykonuje się raz na trzy miesiące. Dodatkowe kontrole mogą być zlecane zależnie od stanu pacjenta i obserwowanych działań niepożądanych.
Jak oceniana jest skuteczność?
Stężenie IgM w surowicy oznacza się raz na trzy miesiące. W celu potwierdzenia całkowitej remisji wykonuje się proteinogram i immunofiksację.
Badania obrazowe – USG, TK lub MR – mogą być wykonywane raz na sześć miesięcy. O konieczności i rodzaju badania decyduje lekarz. W miarę możliwości w kolejnych ocenach stosuje się tę samą metodę co podczas kwalifikacji.
Jak długo trwa leczenie?
Zanubrutynib jest stosowany do czasu progresji choroby, wystąpienia przeciwwskazań lub podjęcia przez lekarza decyzji o zakończeniu terapii zgodnie z kryteriami programu.
Kiedy leczenie zostaje zakończone?
- w przypadku progresji choroby,
- przy transformacji makroglobulinemii Waldenströma w agresywnego chłoniaka,
- w razie nieakceptowalnej albo zagrażającej życiu toksyczności,
- przy nadwrażliwości uniemożliwiającej kontynuowanie terapii,
- gdy pojawi się choroba lub stan wykluczający dalsze leczenie,
- w okresie ciąży lub karmienia piersią,
- przy braku współpracy lub nieprzestrzeganiu zaleceń i terminów kontroli.
Najczęściej zadawane pytania
Czy zanubrutynib jest stosowany tylko po wcześniejszym leczeniu?
Nie. Może być zastosowany także w pierwszej linii u pacjentów, którzy nie kwalifikują się do immunochemioterapii.
Czy lek przyjmuje się w szpitalu?
Zanubrutynib ma postać doustną. Leczenie wymaga jednak regularnych wizyt, badań laboratoryjnych i oceny bezpieczeństwa oraz skuteczności terapii.
Dlaczego regularnie oznacza się stężenie IgM?
Monoklonalne białko IgM jest charakterystyczne dla choroby. Zmiany jego stężenia pomagają lekarzowi ocenić odpowiedź na leczenie.
Czy leczenie ma określoną maksymalną liczbę cykli?
Nie wskazano stałej maksymalnej liczby cykli. Terapia trwa do czasu spełnienia kryterium wyłączenia z programu.
Gdzie realizowany jest program?
Leczenie prowadzą ośrodki hematologiczne realizujące program B.146. Informację o placówkach można uzyskać u hematologa lub we właściwym oddziale NFZ.
Źródła i dokumenty
Źródłem merytorycznym jest opis programu lekowego B.146. „Leczenie chorych na makroglobulinemię Waldenströma (ICD-10: C88.0)”, obowiązujący od lipca 2025 r.
Pełny opis programu lekowego B.146.
Dokument zawiera szczegółowe kryteria kwalifikacji, dawkowanie i zasady monitorowania leczenia.
Otwórz lub pobierz PDFZałącznik B.146.
LECZENIE CHORYCH NA MAKROGLOBULINEMIĘ WALDENSTRÖMA (ICD-10: C88.0)
Przełom w leczeniu makroglobulinemii Waldenströma. Polskie badanie z ważnym wpływem
• Artykuł zaktualizowano: