Program lekowy B.146 Hematologia
Leczenie chorych na makroglobulinemię Waldenströma
Program obejmuje monoterapię zanubrutynibem u dorosłych pacjentów z makroglobulinemią Waldenströma — w pierwszej linii, gdy nie kwalifikują się do immunochemioterapii, albo w drugiej i kolejnych liniach leczenia.
Najważniejsze informacje
Kto może skorzystać?
Osoby dorosłe z potwierdzoną makroglobulinemią Waldenströma i wskazaniami do leczenia zgodnymi z aktualnymi zaleceniami IWWM.
Kiedy stosuje się lek?
W pierwszej linii u osób niekwalifikujących się do immunochemioterapii albo po co najmniej jednej wcześniejszej linii leczenia.
Jak wygląda terapia?
Program finansuje zanubrutynib stosowany w monoterapii, w dawce dobowej 320 mg.
Jak wygląda monitorowanie?
Badania bezpieczeństwa są wykonywane co miesiąc przez pierwsze pół roku, a następnie co najmniej raz na 3 miesiące.
Na czym polega program B.146?
Program B.146 dotyczy leczenia pacjentów z makroglobulinemią Waldenströma. Jest to choroba hematologiczna, w której może występować monoklonalne białko IgM oraz naciek limfoplazmocytowy w szpiku kostnym.
Program finansuje zanubrutynib w monoterapii. Leczenie może być zastosowane u pacjentów nieleczonych wcześniej, którzy nie kwalifikują się do immunochemioterapii, albo w drugiej i kolejnych liniach leczenia.
Czy ten program może dotyczyć Ciebie?
Wszystkie warunki kwalifikacji muszą być spełnione łącznie. Ostateczną decyzję podejmuje lekarz prowadzący w ośrodku realizującym program.
Pacjent ma ukończone 18 lat.
Stan sprawności pacjenta wynosi 0–2 według skali ECOG.
Rozpoznanie makroglobulinemii Waldenströma zostało potwierdzone.
Pacjent nie był wcześniej leczony i nie kwalifikuje się do immunochemioterapii albo otrzymał co najmniej jedną wcześniejszą linię leczenia.
Występują wskazania do leczenia zgodne z aktualnymi rekomendacjami International Workshop on Waldenström’s Macroglobulinemia.
Liczba neutrofili wynosi co najmniej 0,75 × 109/l, a liczba płytek krwi co najmniej 50 × 109/l.
Kryteria kwalifikacji do programu
Kwalifikacja obejmuje potwierdzenie rozpoznania, ocenę stanu sprawności, wcześniejszego leczenia, parametrów krwi oraz bezpieczeństwa terapii.
Rozpoznanie i linia leczenia
- Wiek co najmniej 18 lat.
- Potwierdzona makroglobulinemia Waldenströma.
- Pierwsza linia u pacjenta niekwalifikującego się do immunochemioterapii.
- Lub druga i kolejne linie po co najmniej jednym wcześniejszym leczeniu.
- Obecność wskazań do leczenia według aktualnych rekomendacji IWWM.
Stan ogólny i parametry krwi
- ECOG 0–2.
- Neutrofile co najmniej 0,75 × 109/l.
- Płytki krwi co najmniej 50 × 109/l.
- Odpowiednia wydolność narządowa umożliwiająca bezpieczne leczenie.
Bezpieczeństwo terapii
- Brak przeciwwskazań do zastosowania zanubrutynibu.
- Brak nadwrażliwości na lek albo substancje pomocnicze.
- Brak aktywnego, ciężkiego zakażenia.
- Wykluczenie ciąży i karmienia piersią.
- Stosowanie antykoncepcji zgodnie z aktualną ChPL.
Jakie badania są potrzebne przed kwalifikacją?
Badania służą potwierdzeniu rozpoznania, ocenie zaawansowania choroby oraz sprawdzeniu, czy terapia może być bezpiecznie rozpoczęta.
Rozpoznanie i białko IgM
- Oznaczenie monoklonalnego białka IgM w surowicy.
- Proteinogram i immunofiksacja.
- W pierwszej linii: trepanobiopsja szpiku wraz z badaniem immunohistochemicznym, gdy nie została wykonana wcześniej.
Badania laboratoryjne
- Morfologia krwi z rozmazem.
- Kreatynina, kwas moczowy i eGFR.
- ALT oraz bilirubina całkowita.
- Czas protrombinowy PT.
- Badanie przesiewowe w kierunku HBV: HBsAg, HBcAb, a w razie potrzeby HBV DNA.
Ocena zaawansowania i bezpieczeństwa
- TK klatki piersiowej, jamy brzusznej i miednicy albo rezonans magnetyczny.
- Alternatywnie USG jamy brzusznej oraz RTG klatki piersiowej.
- EKG.
- Test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym.
- Rodzaj badania obrazowego ustala lekarz.
Jak przebiega leczenie?
W programie stosowany jest zanubrutynib w monoterapii. Lekarz może czasowo wstrzymać leczenie albo zmniejszyć dawkę zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego.
Dawkowanie w programie
Jak wygląda monitorowanie leczenia?
W trakcie leczenia monitorowane są parametry morfologii, funkcji wątroby i nerek, serca oraz stężenie białka IgM. Ocena obrazowa jest wykonywana zależnie od stanu klinicznego pacjenta.
Kontrole co miesiąc
Wykonywane są morfologia krwi z rozmazem, ALT, bilirubina całkowita oraz oznaczenie kreatyniny.
Kontrole co najmniej co 3 miesiące
Powtarzane są badania bezpieczeństwa: morfologia, ALT, bilirubina i kreatynina.
EKG oraz ocena IgM
Wykonywane jest EKG oraz oznaczenie stężenia IgM w surowicy. Przy podejrzeniu całkowitej remisji uwzględnia się proteinogram i immunofiksację.
Ocena zaawansowania choroby
Lekarz może zlecić USG, tomografię komputerową albo rezonans magnetyczny w celu obiektywnej oceny odpowiedzi na leczenie.
Jak oceniana jest skuteczność leczenia?
Ocena odpowiedzi powinna być prowadzona zgodnie z aktualnymi rekomendacjami. W miarę możliwości lekarz wykorzystuje ten sam typ badań obrazowych, który zastosowano podczas kwalifikacji pacjenta.
Badania laboratoryjne
- Stężenie IgM w surowicy co 3 miesiące.
- Proteinogram i immunofiksacja przy ocenie całkowitej remisji.
- Ocena morfologii i parametrów narządowych.
Badania obrazowe
- USG, TK albo MRI wykonywane zależnie od potrzeb.
- Ocena co 6 miesięcy.
- Porównanie z badaniami wykonanymi przed rozpoczęciem leczenia.
Wskaźniki raportowane w programie
- Całkowita odpowiedź CR.
- Bardzo dobra częściowa odpowiedź VGPR.
- Częściowa odpowiedź PR oraz mniejsza odpowiedź MR.
- Choroba stabilna SD albo progresja PD.
- Przeżycie bez progresji PFS i przeżycie całkowite OS.
Kiedy leczenie może zostać zakończone?
Lekarz prowadzący może podjąć decyzję o zakończeniu terapii w programie między innymi w przypadku:
- progresji choroby w trakcie leczenia,
- transformacji makroglobulinemii Waldenströma w agresywnego chłoniaka,
- chorób albo stanów uniemożliwiających kontynuowanie terapii,
- nadwrażliwości na lek albo substancję pomocniczą,
- nieakceptowalnej albo zagrażającej życiu toksyczności,
- ciąży albo karmienia piersią,
- braku współpracy przy leczeniu lub badaniach kontrolnych.
Najczęściej zadawane pytania
Czy zanubrutynib jest stosowany tylko po wcześniejszym leczeniu?
Jak dawkowany jest zanubrutynib?
Jak często wykonywane są badania kontrolne?
Dlaczego przed leczeniem bada się HBV?
Czy terapia i badania są finansowane przez NFZ?
Przeczytaj także
Znajdź ośrodek realizujący program B.146
Przygotuj dokumentację hematologiczną, wyniki oznaczeń białka IgM, wcześniejsze wyniki badań obrazowych, morfologię oraz informacje o dotychczasowym leczeniu. Następnie sprawdź, gdzie można rozpocząć kwalifikację.
Źródła i dokumenty
LECZENIE CHORYCH NA MAKROGLOBULINEMIĘ WALDENSTRÖMA (ICD-10: C88.0)
Przełom w leczeniu makroglobulinemii Waldenströma. Polskie badanie z ważnym wpływem
• Artykuł zaktualizowano:
