Najważniejsze informacje

Czym są zespoły mielodysplastyczne?

Zespoły mielodysplastyczne, w skrócie MDS, to grupa chorób szpiku, w których powstaje zbyt mało prawidłowych komórek krwi. Jednym z częstych następstw jest niedokrwistość, która może powodować osłabienie, duszność, kołatanie serca i ograniczenie codziennej aktywności.

U części pacjentów niedokrwistość jest na tyle nasilona, że konieczne stają się regularne przetoczenia koncentratu krwinek czerwonych.

Jak działa luspatercept?

Najważniejsze kryteria kwalifikacji

Co oznacza niedokrwistość zależna od transfuzji?

Program wymaga, aby przed kwalifikacją pacjent otrzymał co najmniej trzy jednostki koncentratu krwinek czerwonych w ciągu 16 tygodni, podczas co najmniej dwóch odrębnych epizodów przetoczeń.

Erytropoetyna, syderoblasty i mutacja SF3B1

U większości pacjentów stężenie endogennej erytropoetyny, czyli hormonu pobudzającego produkcję krwinek czerwonych, nie może przekraczać 500 mU/ml.

Warunek ten nie dotyczy chorych z MDS z syderoblastami pierścieniowatymi. To rozpoznanie potwierdza się przy co najmniej 15% syderoblastów pierścieniowatych albo przy co najmniej 5% takich komórek, jeśli wykryto mutację SF3B1.

Dawkowanie luspaterceptu

• dawka początkowa wynosi 1,0 mg/kg masy ciała raz na trzy tygodnie,
• przy braku niezależności od przetoczeń po co najmniej dwóch kolejnych dawkach lekarz może zwiększyć dawkę do 1,33 mg/kg,
• jeżeli odpowiedź nadal nie zostanie uzyskana po co najmniej dwóch dawkach 1,33 mg/kg, dawkę można zwiększyć do 1,75 mg/kg,
• dawki nie zwiększa się częściej niż co sześć tygodni,
• maksymalna dawka wynosi 1,75 mg/kg raz na trzy tygodnie.

Badania przed rozpoczęciem leczenia

• morfologia krwi obwodowej z rozmazem,
• oznaczenie stężenia endogennej erytropoetyny,
• ocena syderoblastów pierścieniowatych, jeśli jest wymagana,
• badanie mutacji SF3B1 u chorych z odsetkiem syderoblastów od 5% do 15%,
• test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym.

Badania kwalifikacyjne powinny zostać wykonane w okresie nie dłuższym niż cztery tygodnie przed rozpoczęciem terapii.

Monitorowanie leczenia

Przed każdym podaniem luspaterceptu wykonuje się morfologię krwi obwodowej. Lekarz ocenia również liczbę i częstość przetoczeń oraz bezpieczeństwo terapii.

Odpowiedź na leczenie ocenia się zgodnie z aktualnymi rekomendacjami. Kluczowe znaczenie ma zmniejszenie obciążenia transfuzjami lub uzyskanie co najmniej ośmiotygodniowego okresu bez przetoczeń.

Ocena odpowiedzi po ośmiu cyklach

Po ośmiu cyklach lekarz sprawdza, czy terapia przyniosła wymaganą odpowiedź. Za skuteczne leczenie uznaje się spełnienie co najmniej jednego z poniższych warunków:

• niezależność od przetoczeń krwinek czerwonych przez co najmniej osiem tygodni,
• u pacjentów z dużym obciążeniem transfuzjami – zmniejszenie liczby przetoczonych jednostek o co najmniej 50% przez minimum osiem tygodni, oceniane w co najmniej 16-tygodniowym okresie obserwacji.

Kiedy leczenie zostaje zakończone?

• w przypadku progresji zespołu mielodysplastycznego,
• przy braku wymaganej odpowiedzi po ośmiu cyklach,
• gdy wystąpi nieakceptowalna lub zagrażająca życiu toksyczność,
• w razie nadwrażliwości uniemożliwiającej kontynuowanie leczenia,
• jeśli pojawi się choroba lub stan uniemożliwiający dalszą terapię,
• w okresie ciąży lub karmienia piersią,
• w razie braku współpracy lub nieprzestrzegania zaleceń i terminów badań kontrolnych.

Źródła i dokumenty

Źródłem merytorycznym jest opis programu lekowego B.142. „Leczenie dorosłych pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi z towarzyszącą niedokrwistością zależną od transfuzji (ICD-10: D46.0, D46.1)”, obowiązujący od lipca 2025 r.