Program jest przeznaczony dla pacjentów ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego, u których potwierdzono obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4.

NMOSD jest rzadką, autoimmunologiczną chorobą ośrodkowego układu nerwowego. Może powodować między innymi zapalenie nerwu wzrokowego i zapalenie rdzenia kręgowego. Przebieg jest najczęściej związany z występowaniem kolejnych rzutów, które mogą prowadzić do narastania niesprawności.

Celem długotrwałej terapii jest ograniczenie ryzyka następnych rzutów. Satralizumab nie służy do doraźnego leczenia już trwającego rzutu, lecz do zapobiegania kolejnym epizodom aktywności choroby.

Nazwa NMOSD pochodzi od angielskiego określenia neuromyelitis optica spectrum disorder. Choroba może obejmować nerwy wzrokowe, rdzeń kręgowy oraz inne obszary ośrodkowego układu nerwowego.

Zapalenie nerwu wzrokowego może prowadzić do pogorszenia ostrości widzenia, bólu przy poruszaniu okiem albo ubytków pola widzenia. Zajęcie rdzenia może powodować osłabienie kończyn, zaburzenia czucia oraz problemy z kontrolowaniem pęcherza lub jelit.

U wielu pacjentów wykrywane są przeciwciała skierowane przeciwko akwaporynie 4, białku występującemu w komórkach ośrodkowego układu nerwowego. Ich obecność stanowi ważny element rozpoznania i kwalifikacji do programu.

Wszystkie podstawowe kryteria kwalifikacji do leczenia satralizumabem muszą zostać spełnione łącznie.

• wiek powyżej 12. roku życia;
• rozpoznanie NMOSD oparte na aktualnych kryteriach diagnostycznych;
• potwierdzona obecność przeciwciał anty-AQP4;
• wynik od 0 do 6,5 punktu w skali EDSS włącznie;
• brak przeciwwskazań do stosowania satralizumabu określonych w aktualnej ChPL;
• brak wcześniejszego leczenia innym inhibitorem interleukiny 6;
• w przypadku pacjentek w wieku rozrodczym – stosowanie antykoncepcji zgodnie z zaleceniami lekarza i ChPL.

Kwalifikacji oraz późniejszej oceny skuteczności dokonuje Zespół Koordynacyjny do spraw Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego, powołany przez Prezesa NFZ.

EDSS jest skalą używaną do oceny stopnia niesprawności neurologicznej. Uwzględnia między innymi funkcję układu piramidowego, móżdżku, pnia mózgu, czucia, widzenia oraz zdolność chodzenia.

Przy kwalifikacji wynik powinien mieścić się w przedziale od 0 do 6,5 punktu. W trakcie leczenia ocena EDSS jest wykonywana co 6 miesięcy oraz podczas każdego podejrzenia rzutu.

• nadwrażliwość na satralizumab albo substancję pomocniczą;
• trwające czynne zakażenie – do czasu jego ustąpienia;
• aktywny nowotwór złośliwy;
• leczenie przeciwciałem anty-CD20, ekulizumabem, przeciwciałem anty-BLyS albo lekiem zapobiegającym nawrotom stwardnienia rozsianego w ciągu 6 miesięcy przed kwalifikacją;
• leczenie anty-CD4, kladrybiną, cyklofosfamidem lub mitoksantronem w ciągu 2 lat przed kwalifikacją;
• przeszczepienie komórek macierzystych szpiku w ciągu 2 lat przed przystąpieniem do programu;
• inny stan kliniczny uznany przez lekarza za przeciwwskazanie;
• pozostałe przeciwwskazania wymienione w aktualnej ChPL.

Część tych warunków ma charakter czasowy. Przykładowo pacjent z czynnym zakażeniem może zostać ponownie oceniony po jego wyleczeniu.

Do programu mogą zostać włączeni pacjenci, którzy rozpoczęli satralizumab w ramach innego źródła finansowania, pod warunkiem że w chwili rozpoczęcia terapii spełniali odpowiednie kryteria programu.

Nie dotyczy to osób aktualnie uczestniczących w trwających badaniach klinicznych.

Powrót po ciąży

Pacjentka wcześniej wyłączona z programu z powodu ciąży może zostać ponownie włączona bez pełnej ponownej kwalifikacji, jeżeli w momencie wyłączenia spełniała pozostałe kryteria kontynuacji leczenia.

Satralizumab może być stosowany samodzielnie albo razem z określonym leczeniem immunosupresyjnym. Szczegółowy schemat dawkowania i jego modyfikacje określa aktualna Charakterystyka Produktu Leczniczego.

Lekarz decyduje, czy satralizumab zostanie zastosowany w monoterapii, czy razem z dotychczasowym leczeniem immunosupresyjnym.

Potwierdzenie rozpoznania i stanu neurologicznego

• wynik MRI potwierdzający rozpoznanie NMOSD – dostępny w dokumentacji albo wykonany przy kwalifikacji;
• wynik badania potwierdzającego przeciwciała anty-AQP4;
• ocena neurologiczna i określenie EDSS.

Badania laboratoryjne

• morfologia krwi z rozmazem;
• badanie ogólne moczu;
• CRP;
• AST i ALT;
• lipidogram;
• test ciążowy u pacjentek w wieku rozrodczym.

Wykluczenie zakażeń

• RTG klatki piersiowej albo test IGRA w kierunku zakażenia prątkiem gruźlicy;
• badanie HBsAg w kierunku aktywnego zakażenia HBV;
• przeciwciała anty-HCV, a przy wyniku dodatnim – ilościowe badanie HCV metodą PCR;
• badanie HIV Ag/Ab Combo.

Leczenia nie rozpoczyna się w trakcie aktywnego zakażenia. Termin ponownej oceny ustala lekarz po jego wyleczeniu.

Pacjent powinien otrzymać Kartę Ostrzegawczą oraz informację, że pojawienie się objawów infekcji wymaga kontaktu z lekarzem.

Rzut oznacza nowe albo nasilone objawy neurologiczne, które spełniają określone kryteria zmiany EDSS lub punktacji układów funkcjonalnych.

Objawy muszą utrzymywać się dłużej niż 24 godziny i nie mogą wynikać z gorączki, infekcji, urazu, zmiany nastroju, działania niepożądanego leku ani innego czynnika klinicznego.

Rzut może zostać rozpoznany, gdy wystąpi

• wzrost EDSS o co najmniej 1 punkt przy wyjściowym wyniku wyższym niż 0;
• wzrost EDSS o co najmniej 2 punkty przy wyjściowym wyniku równym 0;
• wzrost o co najmniej 2 punkty w jednym właściwym układzie funkcjonalnym;
• wzrost o co najmniej 1 punkt w więcej niż jednym układzie funkcjonalnym przy wartości wyjściowej wynoszącej co najmniej 1;
• odpowiedni wzrost punktacji układu funkcjonalnego dotyczącego objawów w pojedynczym oku.

Ocenę przeprowadza Zespół Koordynacyjny po każdych pełnych 12 miesiącach leczenia. Jeżeli pacjent odpowiada na terapię, może ona zostać przedłużona o kolejne 12 miesięcy.

Wystąpienie jednego rzutu po co najmniej 6 miesiącach leczenia może być podstawą do zmiany lub modyfikacji terapii.

Za brak skuteczności uzasadniający zakończenie leczenia uznaje się wystąpienie dwóch ciężkich rzutów:

• po co najmniej 6 miesiącach terapii;
• w odstępie wynoszącym co najmniej 30 dni;
• z których każdy powoduje wzrost EDSS o minimum 2 punkty.

W analizie programu uwzględnia się także czas do pierwszego rzutu, częstość rzutów, jakość życia ocenianą skalą EQ-5D oraz czas do zgonu.

W opisie programu wskazano oczekiwany odsetek pacjentów pozostających bez ciężkiego rzutu w ciągu pierwszych czterech lat terapii.

Są to wskaźniki oczekiwane dla całej grupy leczonych, a nie gwarancja wyniku u konkretnej osoby. Przebieg NMOSD może różnić się pomiędzy pacjentami.

W ramach oceny bezpieczeństwa monitoruje się między innymi zakażenia dróg moczowych oraz górnych dróg oddechowych.

Pacjent powinien skontaktować się z lekarzem w przypadku wystąpienia objawów mogących wskazywać na infekcję, szczególnie gorączki, nasilonego kaszlu, duszności, bólu podczas oddawania moczu albo wyraźnego pogorszenia samopoczucia.

W przypadku pacjentek w wieku rozrodczym zalecane jest stosowanie antykoncepcji. Z uwagi na ograniczone dane dotyczące stosowania satralizumabu w ciąży decyzję o rozpoczęciu albo kontynuowaniu terapii podejmuje lekarz po indywidualnej ocenie korzyści i ryzyka.

Pacjentka planująca ciążę albo podejrzewająca, że jest w ciąży, powinna jak najszybciej skontaktować się z lekarzem prowadzącym. Nie należy samodzielnie odstawiać leczenia.

Wystarczy spełnienie jednego z kryteriów wyłączenia:

• brak skuteczności zdefiniowany jako dwa ciężkie rzuty po wymaganym okresie leczenia;
• wzrost EDSS do 8,5 punktu lub więcej;
• pojawienie się przeciwwskazania do stosowania satralizumabu;
• aktywny nowotwór złośliwy;
• nietolerancja satralizumabu;
• brak współpracy pacjenta podczas realizacji programu.

Decyzję o zakończeniu, zmianie albo modyfikacji terapii podejmuje lekarz i Zespół Koordynacyjny zgodnie z zasadami programu.

Leczenie jest prowadzone w ośrodkach neurologicznych mających umowę z Narodowym Funduszem Zdrowia na realizację programu lekowego B.138.FM.

Informację o aktualnych realizatorach można uzyskać w oddziale wojewódzkim NFZ, przez Telefoniczną Informację Pacjenta albo w ośrodku neurologicznym zajmującym się diagnostyką chorób demielinizacyjnych.

Na konsultację warto przygotować wyniki MRI, wynik badania anty-AQP4, opisy dotychczasowych rzutów, dokumentację wcześniejszego leczenia, wypisy ze szpitala i aktualne wyniki badań.

Podstawę opracowania stanowi opis programu lekowego B.138.FM „Leczenie pacjentów ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD)”, ICD-10 G36.0, w wersji obowiązującej od kwietnia 2026 r.

Opis programu: od kwietnia 2026 r.
Kod rozpoznania: ICD-10 G36.0