Program B.136.FM umożliwia leczenie bedakiliną pacjentów z wielolekooporną gruźlicą płuc, u których standardowe możliwości terapii są niewystarczające albo nie mogą zostać skutecznie zastosowane.

Bedakilina nie jest stosowana jako samodzielny lek. W programie stanowi element schematu obejmującego również inne leki przeciwprątkowe dobrane na podstawie wyników badań mikrobiologicznych, profilu oporności oraz stanu klinicznego pacjenta.

Oficjalna nazwa programu odnosi się do gruźlicy MDR/XDR, natomiast szczegółowe kryteria przedstawione w przekazanym opisie dotyczą pacjentów z wielolekooporną gruźlicą płuc MDR-TB.

Gruźlica lekooporna rozwija się wtedy, gdy prątki Mycobacterium tuberculosis są niewrażliwe na część leków stosowanych w leczeniu zakażenia. Zakres oporności określa się za pomocą posiewu z oceną lekowrażliwości albo odpowiednich badań molekularnych.

MDR-TB oznacza gruźlicę wielolekooporną. Jej leczenie jest bardziej złożone niż leczenie gruźlicy wrażliwej na leki, wymaga skojarzenia kilku substancji, ścisłego przestrzegania schematu i regularnego monitorowania działań niepożądanych.

Skrót XDR-TB odnosi się do bardziej rozległej oporności. Dokładne rozpoznanie typu oporności oraz dobór leków należą do zespołu specjalistycznego prowadzącego pacjenta.

Wszystkie kryteria kwalifikacji określone w programie muszą zostać spełnione łącznie.

• wiek co najmniej 14 lat;
• wielolekooporna gruźlica płuc potwierdzona dodatnim posiewem albo badaniem molekularnym;
• wynik potwierdzający MDR-TB uzyskany w ciągu 3 miesięcy przed kwalifikacją albo podczas kwalifikacji;
• brak odpowiedzi na najlepszy możliwy dostępny schemat leczenia stosowany przez co najmniej 6 miesięcy albo brak możliwości zastosowania innej skutecznej terapii;
• brak stanu klinicznego uniemożliwiającego rozpoczęcie terapii;
• odpowiednia wydolność narządowa potwierdzona badaniami;
• brak przeciwwskazań do każdego z leków wchodzących w skład schematu;
• stan sprawności powyżej 50 punktów w skali Karnofsky’ego;
• brak uzależnienia od alkoholu lub narkotyków w ocenie lekarza kwalifikującego;
• brak zakażenia HIV z liczbą limfocytów CD4+ nieprzekraczającą 50 komórek/µl;
• wykluczenie ciąży i karmienia piersią;
• zgoda na kontrolę stanu zdrowia po 6 i 24 miesiącach od zakończenia leczenia.

Program wymaga badania plwociny za pomocą systemu BACTEC MGIT albo wykonania odpowiedniego testu molekularnego.

Badanie powinno potwierdzić wielolekooporną gruźlicę płuc i wykazać oporność istotną dla dotychczasowego albo planowanego schematu leczenia.

W opisie programu wymieniono także potwierdzenie oporności prątków na takie grupy lub substancje jak:

• kwas paraaminosalicylowy – PAS;
• etionamid;
• aminoglikozydy;
• fluorochinolony.

Jednym z warunków jest udokumentowany brak odpowiedzi na najlepszy możliwy dostępny schemat leczenia stosowany przez co najmniej sześć miesięcy przed włączeniem do programu.

Alternatywnie pacjent może zostać zakwalifikowany, jeśli z powodu profilu oporności, przeciwwskazań albo innych uwarunkowań klinicznych nie ma możliwości zastosowania innego skutecznego leczenia gruźlicy płuc.

Program wymaga także braku wcześniejszego leczenia bedakiliną lub schematem obejmującym bedakilinę w skojarzeniu z pretomanidem.

Skala Karnofsky’ego

W ciągu 30 dni przed rozpoczęciem terapii stan sprawności pacjenta powinien przekraczać 50 punktów w skali Karnofsky’ego. Skala służy do oceny samodzielności i zdolności wykonywania codziennych czynności.

Zakażenie HIV

Samo zakażenie HIV nie zostało wskazane jako bezwzględne kryterium wykluczające. Program nie obejmuje jednak pacjentów zakażonych HIV, u których liczba limfocytów CD4+ wynosi 50 komórek/µl lub mniej.

Jeżeli taki poziom immunosupresji zostanie stwierdzony podczas leczenia, stanowi również kryterium wyłączenia z programu.

Bedakilina jest podawana razem z innymi lekami przeciwprątkowymi. Skład całego schematu musi uwzględniać profil oporności prątków, wcześniejsze leczenie, możliwe interakcje, przeciwwskazania oraz tolerancję poszczególnych substancji.

Dawkowanie bedakiliny, dawkowanie pozostałych leków oraz ewentualne modyfikacje terapii odbywają się zgodnie z aktualnymi Charakterystykami Produktów Leczniczych.

Podstawowy okres leczenia w programie wynosi 24 tygodnie.

Jeżeli po tym czasie nie uzyskano dostatecznej odpowiedzi, można rozważyć przedłużenie terapii. Każdy taki przypadek powinien zostać oceniony indywidualnie, a dalsze leczenie musi być prowadzone pod szczególnie dokładnym nadzorem bezpieczeństwa.

Kwalifikacja służy potwierdzeniu rozpoznania i oporności prątków, a także ocenie, czy leczenie można rozpocząć w sposób bezpieczny.

Badania obrazowe i mikrobiologiczne

• RTG klatki piersiowej;
• badanie plwociny w systemie BACTEC MGIT albo odpowiedni test molekularny;
• potwierdzenie MDR-TB i profilu oporności istotnego dla wyboru leczenia.

Badania laboratoryjne

• morfologia krwi z rozmazem;
• potas, wapń i magnez w surowicy;
• AlAT i AspAT;
• fosfataza zasadowa;
• bilirubina;
• kreatynina.

Pozostałe badania i oceny

• badanie EKG;
• pomiar wskaźnika BMI;
• test ciążowy;
• test w kierunku zakażenia HIV;
• ocena sprawności w skali Karnofsky’ego;
• ocena ewentualnego uzależnienia od alkoholu i narkotyków.

Harmonogram kontroli jest szczególnie intensywny na początku terapii, kiedy oceniana jest tolerancja nowego schematu i ryzyko toksyczności.

Lekarz może zlecać badania częściej, jeżeli wymagają tego wyniki, objawy pacjenta, stosowane jednocześnie leki albo ryzyko wystąpienia działań niepożądanych.

Badania czynności wątroby należą do najczęściej wykonywanych kontroli w programie. Obejmują AlAT, AspAT, fosfatazę zasadową i bilirubinę.

Jeżeli pojawią się objawy wskazujące na wystąpienie albo nasilenie zaburzeń czynności wątroby, program przewiduje przeprowadzenie diagnostyki w kierunku wirusowego zapalenia wątroby.

Należy również rozważyć przerwanie stosowania innych produktów leczniczych o działaniu toksycznym dla wątroby. Wszystkie decyzje podejmuje lekarz prowadzący.

EKG wykonuje się przed rozpoczęciem terapii, a następnie raz w miesiącu. Badanie pozwala monitorować pracę serca podczas leczenia obejmującego bedakilinę i pozostałe leki przeciwprątkowe.

Ryzyko zaburzeń rytmu może zależeć nie tylko od jednego leku, lecz także od całego schematu, interakcji oraz zaburzeń elektrolitowych. Z tego powodu przed leczeniem oznacza się między innymi stężenia potasu, wapnia i magnezu.

Zakończenie podawania leków nie oznacza zakończenia obserwacji. Pacjent wyraża zgodę na kontrolę stanu zdrowia po 6 i 24 miesiącach od zakończenia terapii.

W tych terminach przeprowadza się badanie plwociny w kierunku Mycobacterium tuberculosis za pomocą systemu BACTEC MGIT albo metod molekularnych.

Kontrola służy ocenie

• utrzymania konwersji posiewu plwociny;
• ewentualnego nawrotu bakteriologicznego;
• niepowodzenia bakteriologicznego;
• możliwej ponownej infekcji.

• nadwrażliwość na którykolwiek lek albo substancję pomocniczą;
• zagrażająca życiu lub nawrotowa toksyczność mimo zastosowania odpowiedniego postępowania;
• choroba albo stan uniemożliwiający dalsze prowadzenie leczenia;
• utrzymujący się stan sprawności wynoszący 50 punktów lub mniej w skali Karnofsky’ego;
• ciąża albo karmienie piersią;
• zakażenie HIV z liczbą limfocytów CD4+ nieprzekraczającą 50 komórek/µl.

Decyzję o zakończeniu albo modyfikacji terapii podejmuje lekarz prowadzący, uwzględniając bezpieczeństwo całego schematu przeciwprątkowego.

Leczenie jest prowadzone w wyspecjalizowanych ośrodkach mających umowę z Narodowym Funduszem Zdrowia na realizację programu lekowego B.136.FM.

Pacjent powinien być kierowany do ośrodka mającego doświadczenie w diagnostyce i leczeniu gruźlicy lekoopornej oraz dostęp do wymaganych badań mikrobiologicznych i molekularnych.

Na konsultację należy zabrać wyniki posiewów i badań molekularnych, dokumentację wcześniejszego leczenia, wyniki oznaczeń lekowrażliwości, wypisy ze szpitala oraz aktualne wyniki badań laboratoryjnych.

Podstawę opracowania stanowi opis programu lekowego B.136.FM „Leczenie chorych na gruźlicę lekooporną (MDR/XDR)”, ICD-10 A15, w wersji obowiązującej od października 2026 r.

Opis programu: od października 2026 r.
Kod rozpoznania: ICD-10 A15