Program lekowy B.131 Hematologia / choroby rzadkie
Leczenie pacjentów z idiopatyczną wieloogniskową chorobą Castlemana
Program obejmuje leczenie dorosłych pacjentów z idiopatyczną wieloogniskową chorobą Castlemana. W programie finansowany jest siltuksymab, stosowany zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego.
Najważniejsze informacje
Dla dorosłych pacjentów
Do programu kwalifikują się pacjenci w wieku powyżej 18 lat z potwierdzoną wieloogniskową postacią choroby Castlemana.
Wymagane wykluczenie HIV i HHV-8
Jednym z warunków kwalifikacji są ujemne wyniki badań w kierunku zakażenia wirusem HIV oraz HHV-8.
Leczenie siltuksymabem
Dawkowanie siltuksymabu odbywa się zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego aktualną na dzień objęcia refundacją.
Ocena według zaleceń CDCN
Skuteczność leczenia monitoruje się według międzynarodowych zaleceń Zespołu Ekspertów ds. Choroby Castlemana.
Na czym polega program B.131?
Program B.131 dotyczy leczenia pacjentów z idiopatyczną wieloogniskową chorobą Castlemana. Jest to program dla dorosłych pacjentów z potwierdzoną wieloogniskową postacią choroby, u których spełnione są wszystkie kryteria kwalifikacji.
W programie finansowane jest leczenie siltuksymabem. Program dopuszcza także kwalifikację pacjentów, którzy byli wcześniej leczeni siltuksymabem w ramach innego sposobu finansowania terapii, z wyjątkiem badań klinicznych, jeśli w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji.
Czy program może dotyczyć pacjenta?
Program może dotyczyć dorosłego pacjenta z potwierdzoną wieloogniskową postacią choroby Castlemana, jeśli spełnione są łącznie kryteria włączenia.
Pacjent ma więcej niż 18 lat.
Potwierdzono wieloogniskową postać choroby Castlemana.
Wyniki badań w kierunku HIV i HHV-8 są ujemne.
Nie ma czynnego zakażenia WZW B.
Wyniki badań laboratoryjnych potwierdzają odpowiednią wydolność szpiku.
Pacjent stosuje skuteczną metodę antykoncepcji i nie ma chłoniaka w wywiadzie.
Kryteria kwalifikacji do programu
Pacjent musi spełniać wszystkie poniższe kryteria włączenia do programu.
Rozpoznanie i wiek
- Potwierdzona wieloogniskowa postać choroby Castlemana.
- Wiek powyżej 18. roku życia.
- Brak występowania chłoniaka w wywiadzie.
- Możliwość kontynuacji leczenia rozpoczętego wcześniej poza programem, jeśli spełnione były kryteria kwalifikacji.
Wykluczenie zakażeń
- Ujemny wynik badania w kierunku zakażenia HIV.
- Ujemny wynik badania w kierunku HHV-8.
- Brak czynnego zakażenia WZW B.
Wydolność szpiku i antykoncepcja
- Całkowita liczba neutrofilów ≥ 1,0 × 109/l.
- Liczba płytek ≥ 50 × 109/l.
- Hemoglobina < 170 g/l, czyli 10,6 mmol/l.
- Stosowanie skutecznej metody antykoncepcji.
Jakie leczenie obejmuje program?
W programie finansowany jest siltuksymab. Dawkowanie prowadzi się zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego aktualną na dzień objęcia refundacją.
Leczenie w programie
Leczenie siltuksymabem powinno być wstrzymane, jeśli u pacjenta wystąpi ciężkie zakażenie albo jakiekolwiek toksyczne działanie niehematologiczne. Po wyleczeniu leczenie może być wznowione w tej samej dawce.
Jak długo trwa leczenie w programie?
Czas leczenia w programie określa lekarz na podstawie wystąpienia kryteriów wyłączenia z programu. Program nie wskazuje z góry określonego maksymalnego czasu terapii siltuksymabem.
Jakie badania są potrzebne przed kwalifikacją?
Badania kwalifikacyjne mają potwierdzić rozpoznanie, wykluczyć zakażenia istotne dla kwalifikacji, ocenić parametry krwi, czynność nerek i wątroby oraz określić zakres zmian w tomografii komputerowej.
Badania krwi i narządowe
- Morfologia krwi z rozmazem.
- CRP.
- Stężenie albumin.
- Profil nerkowy: kreatynina, mocznik, potas, sód, kwas moczowy i GFR.
- AspAT, AlAT i bilirubina.
Zakażenia i ciąża
- Badanie w kierunku HIV: test przesiewowy HIV Ag/Ab.
- Badanie w kierunku HHV-8: LANA-1 w immunohistochemii albo PCR.
- Badania przesiewowe w kierunku HBV: HBsAg i HBcAb.
- Przy dodatnim HBsAg albo HBcAb: badanie HBV-DNA.
- Test ciążowy: oznaczenie gonadotropiny kosmówkowej w moczu albo krwi.
Obrazowanie
- Tomografia komputerowa obejmująca szyję.
- Tomografia komputerowa klatki piersiowej.
- Tomografia komputerowa jamy brzusznej.
- Tomografia komputerowa miednicy.
Jak wygląda monitorowanie leczenia?
Monitorowanie skuteczności powinno odbywać się na podstawie kryteriów odpowiedzi według międzynarodowych zaleceń Zespołu Ekspertów ds. Choroby Castlemana, czyli Castleman Disease Collaborative Network.
Morfologia przed każdym podaniem
Morfologię krwi z rozmazem wykonuje się przez pierwsze 12 miesięcy przed każdym podaniem leku, a następnie co 2–4 miesiące.
CRP przed każdym podaniem
Stężenie CRP wykonuje się przez pierwsze 6 miesięcy przed każdym podaniem leku, a następnie co 2–4 miesiące.
Profil nerkowy, albuminy i enzymy wątrobowe
Profil nerkowy, albuminy, AspAT i AlAT wykonuje się przez pierwsze 3 miesiące przed każdym podaniem leku, a następnie co 2–4 miesiące.
Tomografia komputerowa
Tomografię komputerową wykonuje się po 3, 6 i 12 miesiącu terapii, a następnie w razie podejrzenia progresji choroby.
Jak oceniana jest skuteczność leczenia?
Skuteczność leczenia oceniana jest według międzynarodowych zaleceń CDCN. Program obejmuje monitorowanie objawów choroby Castlemana na podstawie CTC, monitorowanie bezpieczeństwa według NCI-CTCAE v. 4.0 oraz ocenę wielkości węzłów chłonnych w tomografii komputerowej według zmodyfikowanych kryteriów Lugano.
Objawy choroby
- Monitorowanie objawów choroby Castlemana według zaleceń CDCN.
- Ocena objawów na podstawie CTC.
- Obserwacja nasilenia objawów związanych z chorobą.
Badania laboratoryjne
- Morfologia krwi z rozmazem.
- CRP.
- Stężenie albumin.
- Profil nerkowy.
- AspAT i AlAT.
Węzły chłonne
- Ocena wielkości węzłów chłonnych w tomografii komputerowej.
- Ocena według zmodyfikowanych kryteriów Lugano.
- TK wykonuje się po 3, 6 i 12 miesiącu oraz przy podejrzeniu progresji.
Kiedy leczenie może zostać zakończone?
Leczenie może zostać zakończone, jeśli wystąpi przynajmniej jedno z kryteriów wyłączenia z programu.
- Objawy nadwrażliwości na siltuksymab lub którykolwiek składnik preparatu.
- Toksyczność powyżej 3. stopnia według WHO.
- Utrzymujący się przez co najmniej 3 tygodnie wzrost nasilenia objawów związanych z chorobą o co najmniej 2. stopień.
- Pojawienie się nowych objawów związanych z chorobą o nasileniu co najmniej 3. stopnia.
- Pogorszenie stanu sprawności ogólnej, czyli utrzymujący się przez co najmniej 3 tygodnie wzrost o więcej niż 1 punkt w skali ECOG.
- Progresja choroby potwierdzona w TK węzłów chłonnych według zmodyfikowanych kryteriów Lugano.
- Ciąża i laktacja.
Najczęściej zadawane pytania
Czy program B.131 dotyczy każdej choroby Castlemana?
Jaki lek jest finansowany w programie?
Czy pacjent wcześniej leczony siltuksymabem może wejść do programu?
Jak często wykonuje się tomografię komputerową?
Czy terapia i badania są finansowane przez NFZ?
Znajdź ośrodek realizujący program B.131
Przygotuj dokumentację potwierdzającą wieloogniskową postać choroby Castlemana, wyniki badań w kierunku HIV, HHV-8 i HBV, morfologię z rozmazem, CRP, albuminy, profil nerkowy, AspAT, AlAT, bilirubinę, test ciążowy, jeśli dotyczy, oraz wynik tomografii komputerowej obejmującej szyję, klatkę piersiową, jamę brzuszną i miednicę.
Źródła
Załącznik B.131.
LECZENIE PACJENTÓW Z IDIOPATYCZNĄ WIELOOGNISKOWĄ CHOROBĄ CASTLEMANA (ICD-10: D47.7)
• Artykuł zaktualizowano: