Program lekowy B.127 Hematologia
Leczenie dorosłych chorych na ciężką anemię aplastyczną
Program obejmuje leczenie dorosłych pacjentów z nabytą ciężką postacią niedokrwistości aplastycznej, u których występuje oporność na wcześniejsze leczenie immunosupresyjne lub którzy przebyli wcześniejsze intensywne leczenie i nie kwalifikują się do transplantacji krwiotwórczych komórek macierzystych. W programie finansowany jest eltrombopag.
Najważniejsze informacje
Dla dorosłych pacjentów
Program dotyczy pacjentów w wieku 18 lat i więcej z nabytą ciężką postacią niedokrwistości aplastycznej.
Po wcześniejszym leczeniu
Warunkiem jest oporność na wcześniejsze leczenie immunosupresyjne albo przebyte intensywne leczenie i brak kwalifikacji do transplantacji.
Liczba płytek ≤ 30 000/μl
Do kwalifikacji wymagana jest liczba płytek krwi nie większa niż 30 000/μl.
Brak nieprawidłowości chromosomu 7
Program wymaga braku nieprawidłowości cytogenetycznych dotyczących chromosomu 7.
Na czym polega program B.127?
Program B.127 dotyczy leczenia dorosłych chorych na ciężką anemię aplastyczną, określaną także jako ciężka niedokrwistość aplastyczna. W programie finansowany jest eltrombopag.
Leczenie jest przeznaczone dla pacjentów z nabytą ciężką postacią choroby, którzy spełniają wszystkie kryteria kwalifikacji. Program umożliwia również kontynuację terapii u pacjentów wcześniej leczonych eltrombopagiem w ramach innego sposobu finansowania, jeśli w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria programu.
Czy program może dotyczyć pacjenta?
Program może dotyczyć dorosłego pacjenta z nabytą ciężką postacią niedokrwistości aplastycznej, jeśli spełnione są łącznie kryteria kwalifikacji.
Pacjent ma 18 lat lub więcej.
Rozpoznano nabytą ciężką postać niedokrwistości aplastycznej.
Występuje oporność na wcześniejsze leczenie immunosupresyjne albo pacjent przebył wcześniejsze intensywne leczenie i nie kwalifikuje się do transplantacji krwiotwórczych komórek macierzystych.
Liczba płytek krwi wynosi ≤ 30 000/μl.
Nie stwierdzono nieprawidłowości cytogenetycznych dotyczących chromosomu 7.
Pacjent może bezpiecznie rozpocząć terapię po wykonaniu wymaganych badań.
Kryteria kwalifikacji do programu
Kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie. Program dotyczy wyłącznie dorosłych pacjentów z nabytą ciężką postacią niedokrwistości aplastycznej.
Rozpoznanie i wiek
- Wiek 18 lat i więcej.
- Rozpoznanie nabytej ciężkiej postaci niedokrwistości aplastycznej.
- Brak kwalifikacji do transplantacji krwiotwórczych komórek macierzystych, jeśli pacjent przebył wcześniejsze intensywne leczenie.
Wcześniejsze leczenie
- Oporność na wcześniejsze leczenie immunosupresyjne.
- Albo przebyte wcześniejsze intensywne leczenie.
- Do programu mogą być kwalifikowani pacjenci wcześniej leczeni eltrombopagiem poza programem, jeśli spełniali kryteria w chwili rozpoczęcia leczenia.
Płytki i cytogenetyka
- Liczba płytek krwi ≤ 30 000/μl.
- Brak nieprawidłowości cytogenetycznych dotyczących chromosomu 7.
- Badania kwalifikacyjne muszą wykluczyć inne stany kliniczne przebiegające z małopłytkowością, szczególnie MDS.
Jakie leczenie obejmuje program?
W programie finansowany jest eltrombopag. Leczenie rozpoczyna się od dawki 50 mg raz na dobę. U pacjentów pochodzenia wschodnioazjatyckiego leczenie należy rozpocząć od dawki 25 mg raz na dobę.
Dawkowanie eltrombopagu
Dawka jest dostosowywana w celu uzyskania liczby płytek krwi ≥ 50 000/μl. Osiągnięcie odpowiedzi hematologicznej wymaga stopniowego zwiększania dawki, zwykle do wysokości 150 mg, co może zająć do 16 tygodni od rozpoczęcia leczenia.
Jak długo trwa leczenie w programie?
Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu pacjenta z programu zgodnie z kryteriami wyłączenia.
Jeśli po zmniejszeniu dawki o 50% liczba komórek nie zmieni się po 8 tygodniach, eltrombopag należy odstawić i monitorować morfologię krwi. Leczenie można wznowić we wcześniej stosowanej skutecznej dawce, jeśli liczba płytek krwi spadnie poniżej 30 000/μl, stężenie hemoglobiny zmniejszy się poniżej 9 g/dl albo całkowita liczba neutrofili wyniesie poniżej 0,5 × 109/l.
Jakie badania są potrzebne przed kwalifikacją?
Badania kwalifikacyjne mają potwierdzić rozpoznanie, ocenić bezpieczeństwo terapii, wykluczyć inne przyczyny małopłytkowości i sprawdzić, czy nie ma nieprawidłowości cytogenetycznych dotyczących chromosomu 7.
Badania krwi i wątroby
- Morfologia krwi z rozmazem.
- Parametry czynności wątroby: AlAT, AspAT i bilirubina całkowita.
- W przypadku podwyższonego stężenia bilirubiny należy zbadać jej frakcje.
Szpik i cytogenetyka
- Badania umożliwiające wykluczenie innych stanów klinicznych przebiegających z małopłytkowością, szczególnie MDS.
- Biopsja aspiracyjna szpiku z badaniem cytogenetycznym.
- Trepanobiopsja.
- Ocena braku nieprawidłowości cytogenetycznych dotyczących chromosomu 7.
Badania dodatkowe
- Badanie okulistyczne.
- Test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym.
Jak wygląda monitorowanie leczenia?
Monitorowanie zależy od etapu terapii. Inaczej wygląda w czasie dostosowywania dawki, po ustaleniu dawki stabilnej, przy przerwie w leczeniu oraz w przypadku nowych nieprawidłowości morfologicznych lub cytopenii.
Okres dostosowania dawki
W czasie dostosowywania dawki wykonuje się morfologię krwi z rozmazem oraz parametry czynności wątroby: AlAT, AspAT i bilirubinę całkowitą.
Po ustaleniu stabilnej dawki
Po ustaleniu stabilnej dawki badania wykonuje się co miesiąc: morfologię krwi z rozmazem oraz parametry czynności wątroby.
Czasowe przerwanie leczenia
W okresie czasowego przerwania leczenia morfologię krwi z rozmazem wykonuje się raz w tygodniu do czasu poprawy wyników.
Kontrola okulistyczna
Okresową kontrolę okulistyczną wykonuje się co 3 miesiące.
Kontrola szpiku
Po 3 miesiącach leczenia wykonuje się biopsję aspiracyjną szpiku z badaniem cytogenetycznym. Po 9 miesiącach wykonuje się biopsję aspiracyjną z badaniem cytogenetycznym i trepanobiopsję.
Jak oceniana jest skuteczność leczenia?
Skuteczność leczenia oceniana jest przede wszystkim na podstawie odpowiedzi hematologicznej. Program wskazuje, że brak odpowiedzi hematologicznej po 16 tygodniach leczenia jest kryterium wyłączenia z programu.
Płytki krwi
- Dawkę dostosowuje się, aby uzyskać liczbę płytek krwi ≥ 50 000/μl.
- Przy kwalifikacji liczba płytek krwi musi wynosić ≤ 30 000/μl.
- Spadek płytek poniżej 30 000/μl po odstawieniu może uzasadniać wznowienie leczenia.
Odpowiedź trójliniowa
- Odpowiedź trójliniowa obejmuje poprawę trzech linii krwiotworzenia.
- Program wskazuje także na uniezależnienie od transfuzji.
- Jeśli odpowiedź trwa co najmniej 8 tygodni, dawkę można zmniejszyć o 50%.
Bezpieczeństwo terapii
- Regularnie monitoruje się morfologię krwi z rozmazem.
- Regularnie monitoruje się czynność wątroby.
- Wykonywane są kontrolne badania szpiku i badanie okulistyczne.
Kiedy leczenie może zostać zakończone?
Leczenie może zostać zakończone, jeśli wystąpi przynajmniej jedno z kryteriów wyłączenia z programu.
- Nadwrażliwość na eltrombopag albo którąkolwiek substancję pomocniczą.
- Brak odpowiedzi hematologicznej po 16 tygodniach leczenia.
- Nieprawidłowości cytogenetyczne stanowiące przeciwwskazanie do kontynuacji leczenia eltrombopagiem.
- Nowe lub postępujące nieprawidłowości morfologiczne albo cytopenie.
- Zaburzenia czynności wątroby w skali Child-Pugh ≥ 5.
- Istotne zwiększenie aktywności AlAT zgodnie z progami opisanymi w programie.
- Ciąża.
- Karmienie piersią.
Najczęściej zadawane pytania
Czy program B.127 dotyczy wszystkich pacjentów z anemią aplastyczną?
Jaki lek jest finansowany w programie?
Od jakiej dawki rozpoczyna się leczenie?
Kiedy ocenia się odpowiedź na leczenie?
Czy terapia i badania są finansowane przez NFZ?
Znajdź ośrodek realizujący program B.127
Przygotuj dokumentację rozpoznania nabytej ciężkiej niedokrwistości aplastycznej, historię wcześniejszego leczenia immunosupresyjnego lub intensywnego leczenia, wyniki morfologii z rozmazem, parametry czynności wątroby, badania szpiku z cytogenetyką, trepanobiopsję, badanie okulistyczne oraz test ciążowy, jeśli dotyczy.
Źródła
Załącznik B.127.
LECZENIE DOROSŁYCH CHORYCH NA CIĘŻKĄ ANEMIĘ APLASTYCZNĄ (ICD-10: D61)
• Artykuł zaktualizowano: