Na czym polega program B.124?

Program B.124 jest przeznaczony dla pacjentów z ciężkim atopowym zapaleniem skóry, którzy kwalifikują się do leczenia ogólnego. Warunkiem jest między innymi wynik EASI wynoszący co najmniej 20 oraz stosowanie miejscowych emolientów i glikokortykosteroidów.

Program obejmuje zarówno leki biologiczne podawane podskórnie, jak i doustne inhibitory kinaz janusowych, określane jako inhibitory JAK. Poszczególne terapie różnią się mechanizmem działania, ograniczeniami wiekowymi, sposobem podawania i wymaganiami dotyczącymi badań.

Wybór leku nie zależy wyłącznie od nasilenia zmian skórnych. Lekarz uwzględnia wiek pacjenta, dotychczasowe leczenie, choroby współistniejące, ryzyko zakażeń, wyniki badań, możliwość stosowania antykoncepcji oraz preferowany sposób podawania terapii.

Czym jest atopowe zapalenie skóry?

Atopowe zapalenie skóry, w skrócie AZS, jest przewlekłą, nawrotową chorobą zapalną skóry. Jej rozwój wiąże się z zaburzeniem bariery naskórkowej oraz nieprawidłową aktywacją układu odpornościowego.

Do najważniejszych objawów należą suchość skóry, zaczerwienienie, zmiany zapalne i uporczywy świąd. Drapanie może nasilać uszkodzenie skóry, prowadzić do powstawania ran i zwiększać ryzyko nadkażeń. U części pacjentów choroba zaburza sen, naukę, pracę, aktywność społeczną i relacje.

Ciężkość AZS nie jest oceniana wyłącznie na podstawie powierzchni zmian. Znaczenie mają także nasilenie objawów, częstotliwość zaostrzeń, odpowiedź na wcześniejsze leczenie i wpływ choroby na codzienne funkcjonowanie.

Leki dostępne w programie

Wiek pacjenta a dostępne leczenie

Osiągnięcie minimalnego wieku nie oznacza automatycznej kwalifikacji. Pacjent musi spełnić również pozostałe kryteria programu, w tym kryterium ciężkości choroby i wcześniejszego leczenia.

Kto może zostać zakwalifikowany?

Do programu kwalifikowani są pacjenci, którzy spełniają łącznie wymagania dotyczące wieku, ciężkości choroby, wcześniejszego leczenia i bezpieczeństwa terapii.

Ciężkość i dotychczasowe leczenie

• ciężka postać AZS z wynikiem EASI co najmniej 20;
• stosowanie miejscowych emolientów i glikokortykosteroidów;
• kwalifikowanie się do leczenia ogólnego;
• u pacjentów powyżej 6. roku życia – nieskuteczność wcześniejszego leczenia ogólnego albo fototerapii;
• spełnienie dodatkowego kryterium wcześniejszej terapii właściwego dla wieku.

Pacjenci od 12. do 18. roku życia

Wymagane jest spełnienie jednego z warunków:

• niepowodzenie immunosupresyjnego leczenia ogólnego;
• przeciwwskazania uniemożliwiające zastosowanie immunosupresyjnego leczenia ogólnego;
• działania niepożądane uniemożliwiające kontynuowanie takiej terapii.

Pacjenci pełnoletni

Wymagane jest spełnienie jednego z warunków:

• niepowodzenie leczenia cyklosporyną;
• przeciwwskazania uniemożliwiające zastosowanie cyklosporyny;
• działania niepożądane uniemożliwiające kontynuowanie leczenia cyklosporyną.

Pozostałe kryteria bezpieczeństwa

• wydolność narządowa umożliwiająca zastosowanie leku;
• brak istotnych chorób współistniejących stanowiących przeciwwskazanie;
• brak przeciwwskazań określonych w aktualnej ChPL;
• brak aktywnego zakażenia pasożytniczego lub infekcji wykluczającej terapię – w przypadku dupilumabu;
• wykluczenie ciąży i karmienia piersią;
• u kobiet – zgoda na świadomą kontrolę urodzeń zgodnie z wymaganiami dotyczącymi stosowanego leku.

Co oznacza wynik EASI?

EASI, czyli Eczema Area and Severity Index, jest skalą wykorzystywaną do oceny rozległości i nasilenia zmian skórnych w atopowym zapaleniu skóry.

Lekarz ocenia zaczerwienienie, nacieczenie lub obrzęk, ślady drapania i pogrubienie skóry w różnych obszarach ciała. Wynik uwzględnia również powierzchnię zajętą przez zmiany.

Do rozpoczęcia leczenia w programie wymagany jest wynik EASI wynoszący co najmniej 20. W trakcie terapii skala służy do obiektywnego porównania stanu skóry z wynikiem uzyskanym podczas kwalifikacji.

Jak oceniana jest jakość życia?

Program uwzględnia nie tylko wygląd skóry, ale również wpływ choroby na codzienne życie. Stosowana skala zależy od wieku pacjenta:

Kwestionariusze pomagają ocenić między innymi wpływ świądu, wyglądu skóry i leczenia na sen, samopoczucie, naukę, pracę, relacje i codzienne aktywności.

Maksymalne dawki leków

U części pacjentów z częściową początkową odpowiedzią na lebrykizumab leczenie co dwa tygodnie może być kontynuowane do 24. tygodnia.

Leczenie w warunkach domowych

Terapia może być kontynuowana w domu, jeżeli lekarz i pacjent uznają to za właściwe. Pacjent odbywa wcześniej w ośrodku co najmniej cztery wizyty, podczas których oceniane są bezpieczeństwo leczenia i umiejętność prawidłowego stosowania leku.

Pacjent albo jego opiekun powinien zostać przeszkolony w zakresie:

• prawidłowego podawania lub przyjmowania leku;
• techniki wykonywania wstrzyknięcia podskórnego;
• przechowywania preparatu;
• prowadzenia dziennika leczenia;
• rozpoznawania działań niepożądanych;
• postępowania w przypadku ciężkiej reakcji alergicznej.

Leki przeznaczone na okres między wizytami pacjent otrzymuje w ośrodku prowadzącym jego terapię AZS.

Badania wykonywane przed leczeniem

Podstawowy zakres kwalifikacji obejmuje:

• morfologię krwi z rozmazem;
• kreatyninę i mocznik;
• OB albo CRP;
• AlAT i AspAT;
• badanie ogólne moczu;
• RTG klatki piersiowej z opisem wykonane nie wcześniej niż sześć miesięcy przed kwalifikacją;
• EKG z opisem;
• ocenę ogólnego stanu zdrowia na podstawie wywiadu;
• ocenę EASI;
• ocenę jakości życia odpowiednią skalą;
• test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym.

U pacjentów od 6. miesiąca do 18. roku życia wykonanie RTG klatki piersiowej i EKG zależy od decyzji lekarza.

Dodatkowe badania przed inhibitorami JAK

Przed zastosowaniem upadacytynibu, baricytynibu albo abrocytynibu wykonuje się dodatkowo:

• lipidogram;
• oznaczenie antygenu HBs;
• oznaczenie przeciwciał anty-HCV;
• przy dodatnim wyniku anty-HCV – ilościowy PCR HCV;
• test HIV Ag/Ab Combo;
• test IGRA w kierunku zakażenia prątkiem gruźlicy.

Jak monitorowane jest leczenie?

Pierwszy zestaw badań kontrolnych wykonuje się po 16 tygodniach od pierwszej dawki, z dopuszczalnym przesunięciem wynoszącym 14 dni. Następnie badania wykonuje się co trzy miesiące.

• morfologia krwi z rozmazem;
• kreatynina i mocznik;
• OB albo CRP;
• AlAT i AspAT;
• lipidogram podczas leczenia upadacytynibem, baricytynibem albo abrocytynibem;
• ocena stanu zdrowia na podstawie wywiadu;
• ocena EASI;
• ocena jakości życia odpowiednią skalą.

Terminy oceny skuteczności

• po 16 tygodniach leczenia;
• po 26 tygodniach leczenia;
• następnie nie rzadziej niż co sześć miesięcy, jeżeli leczenie trwa dłużej niż 26 tygodni.

Jak oceniana jest odpowiedź na leczenie?

Odpowiedź jest oceniana jednocześnie na podstawie stanu skóry oraz wpływu choroby na codzienne funkcjonowanie. Program uwzględnia dwa podstawowe cele:

• uzyskanie co najmniej 50-procentowej redukcji wyniku EASI;
• poprawę jakości życia o co najmniej 4 punkty w skali DLQI, CDLQI albo IDQOL.

Nieadekwatna odpowiedź oznacza zasadniczo jednoczesny brak wymaganej redukcji EASI i brak wymaganej poprawy jakości życia. Lekarz ocenia wyniki zgodnie z harmonogramem właściwym dla stosowanego leczenia.

Dupilumab u dzieci od 6 do 11 lat

W tej grupie program przewiduje dodatkową ocenę możliwości zwiększenia dawki. Jeżeli dawkę zwiększono, a pacjent nadal nie uzyskał co najmniej 50-procentowej redukcji EASI, odpowiedź ocenia się najpóźniej po 52 tygodniach leczenia.

Czy kontrola może odbyć się zdalnie?

Za zgodą lekarza niektóre wizyty mogą odbywać się w formie konsultacji zdalnej. Jest to możliwe tylko wtedy, gdy przesunięcie badań nie zagraża zdrowiu pacjenta i nie wpływa na skuteczność ani bezpieczeństwo leczenia.

W takiej sytuacji lek może zostać wydany osobie upoważnionej przez pacjenta, w ilości zabezpieczającej nie więcej niż 4–6 miesięcy terapii. Przebieg konsultacji i ocena stanu zdrowia muszą zostać odnotowane w dokumentacji i systemie SMPT.

Pacjent powinien stawić się osobiście w ośrodku przynajmniej dwa razy w każdych kolejnych 12 miesiącach. W sytuacjach nadzwyczajnych, w tym podczas zjawisk epidemicznych, dopuszczona jest co najmniej jedna osobista wizyta rocznie.

Kiedy leczenie może zostać zakończone?

Lekarz może przerwać albo zakończyć leczenie w dowolnym momencie, jeżeli przemawia za tym aktualna wiedza medyczna i sytuacja pacjenta. Kryteria wyłączenia obejmują:

• brak adekwatnej odpowiedzi na terapię;
• chorobę lub stan uniemożliwiający dalsze leczenie;
• nadwrażliwość na substancję czynną lub pomocniczą;
• toksyczność wymagającą zakończenia terapii;
• istotne pogorszenie jakości życia;
• brak współpracy albo nieprzestrzeganie zaleceń, w tym niestawianie się na badania;
• ciążę albo karmienie piersią.

Ponowne włączenie do programu

Pacjent może zostać ponownie włączony do programu, jeżeli leczenie przerwano z powodu działań niepożądanych, które następnie ustąpiły po odstawieniu leku lub zastosowanym leczeniu.

Warunkiem powrotu do tej samej terapii jest ocena lekarza, że ponowne zastosowanie substancji nie stwarza nieakceptowalnego ryzyka.

Pacjentki wyłączone z programu z powodu ciąży lub laktacji mogą powrócić bez ponownej pełnej kwalifikacji, jeżeli w chwili wyłączenia nie spełniały innych kryteriów zakończenia i w momencie powrotu nie występuje żadne kryterium wyłączenia.

Jak może wyglądać kwalifikacja?

Jak przygotować się do kwalifikacji?

Na wizytę warto zabrać:

• dokumentację przebiegu atopowego zapalenia skóry;
• listę stosowanych leków miejscowych;
• dokumentację wcześniejszej fototerapii i leczenia ogólnego;
• informacje o skuteczności i działaniach niepożądanych wcześniejszych terapii;
• aktualne wyniki badań laboratoryjnych;
• informacje o przebytych i aktualnych zakażeniach;
• listę chorób współistniejących;
• aktualną listę leków i suplementów;
• informacje o wpływie AZS na sen, naukę, pracę i codzienne funkcjonowanie.

Gdzie można otrzymać leczenie?

Program realizują ośrodki dermatologiczne mające umowę z Narodowym Funduszem Zdrowia. Ośrodek odpowiada za kwalifikację, wybór terapii, wydawanie leków, prowadzenie wymaganych badań oraz raportowanie wyników.

Informację o placówkach realizujących program B.124 można uzyskać w oddziale wojewódzkim NFZ albo w poradni dermatologicznej prowadzącej pacjentów z ciężkim AZS.

Źródła i dokumenty

Informacja medyczna: materiał ma charakter edukacyjny i nie zastępuje konsultacji dermatologicznej ani indywidualnej kwalifikacji do programu. Pacjent nie powinien samodzielnie rozpoczynać leczenia, zmieniać dawki ani odstawiać terapii. Wybór leku zależy od wieku, stanu zdrowia, wcześniejszego leczenia, przeciwwskazań i wyników badań.