Hematoonkologia
Leczenie chorych na zaawansowane postacie mastocytozy układowej
Program obejmuje leczenie dorosłych pacjentów z agresywną mastocytozą układową, mastocytozą ze współistniejącym nowotworem hematologicznym lub białaczką mastocytową. Dostępne terapie to midostauryna i awaprytynib.
Najważniejsze informacje
Program B.115. finansuje leczenie dorosłych chorych na zaawansowane postacie mastocytozy układowej. Obejmuje agresywną mastocytozę układową (ASM), mastocytozę układową ze współistniejącym nowotworem układu krwiotwórczego (SM-AHN) oraz białaczkę mastocytową (MCL).
W programie dostępna jest midostauryna w pierwszej lub kolejnych liniach oraz awaprytynib od drugiej linii leczenia.
Program B.115. nie obejmuje mastocytozy indolentnej. Dotyczy postaci zaawansowanych, które prowadzą do uszkodzenia narządów przez naciek nieprawidłowych komórek tucznych.
Jakie postacie choroby obejmuje program?
ASM i SM-AHN
ASM to agresywna mastocytoza układowa. SM-AHN oznacza mastocytozę układową współistniejącą z innym nowotworem układu mieloidalnego lub chłonnego.
Białaczka mastocytowa
MCL jest rzadką, zaawansowaną postacią choroby, w której komórki tuczne w znacznym stopniu zajmują szpik i mogą prowadzić do ciężkich zaburzeń jego funkcji.
Terapie dostępne w programie
Midostauryna
Midostauryna może być stosowana w pierwszej lub kolejnych liniach leczenia. Program obejmuje zarówno pacjentów wcześniej nieleczonych systemowo, jak i osoby po wcześniejszej terapii ASM, SM-AHN lub MCL.
Zalecana dawka opisana w programie wynosi 100 mg doustnie dwa razy na dobę, w odstępie około 12 godzin. Lek jest podawany w cyklach 28-dniowych.
Awaprytynib
Awaprytynib jest dostępny w drugiej lub kolejnych liniach, po co najmniej jednej wcześniejszej terapii ogólnoustrojowej. Przy kwalifikacji wymagana jest liczba płytek krwi wynosząca co najmniej 50 × 109/l.
Zalecana dawka opisana w programie wynosi 200 mg doustnie raz na dobę. Lek jest podawany w cyklach 28-dniowych.
Sposób podawania, czasowe przerwy i ewentualne zmniejszenie dawki ustala lekarz zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego i tolerancją terapii.
Najważniejsze kryteria kwalifikacji
Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat i rozpoznaną zgodnie z aktualnymi kryteriami WHO zaawansowaną postać mastocytozy układowej: ASM, SM-AHN albo MCL.
Objawy uszkodzenia narządów
Wymagana jest obecność co najmniej jednego objawu wynikającego z nacieku komórkami tucznymi, takiego jak:
- neutropenia, niedokrwistość lub małopłytkowość,
- powiększenie i zaburzenia funkcji wątroby, wodobrzusze lub nadciśnienie wrotne,
- powiększenie śledziony z hipersplenizmem,
- zaburzenia wchłaniania z niskim stężeniem albumin lub utratą masy ciała,
- rozległe zmiany osteolityczne lub patologiczne złamania.
Pozostałe wymagania
- odpowiedni stan sprawności: ECOG 0–2 przy midostaurynie lub ECOG 0–3 przy awaprytynibie,
- wydolność narządowa pozwalająca bezpiecznie rozpocząć terapię,
- brak przeciwwskazań i ciężkich aktywnych zakażeń,
- wykluczenie ciąży i karmienia piersią,
- stosowanie skutecznej antykoncepcji,
- przy awaprytynibie – wcześniejsza terapia systemowa i odpowiednia liczba płytek.
Badanie mutacji w genie KIT
W diagnostyce wykonywane jest badanie molekularne w kierunku mutacji D816V lub innych istotnych zmian w genie KIT. Mutacja KIT D816V jest częsta w mastocytozie układowej i pomaga potwierdzić klonalny charakter choroby.
O kwalifikacji nie decyduje wyłącznie wynik badania KIT. Lekarz bierze pod uwagę typ mastocytozy, objawy uszkodzenia narządów, wcześniejsze leczenie, wyniki badań szpiku i ogólny stan pacjenta.
Badania przed rozpoczęciem leczenia
- biopsja aspiracyjna szpiku z oceną immunofenotypową komórek tucznych, obejmującą CD2, CD25, CD117 i ewentualnie CD30,
- badanie molekularne genu KIT,
- trepanobiopsja szpiku z barwieniem na tryptazę,
- ocena stanu sprawności według ECOG,
- morfologia krwi z rozmazem,
- badania czynności nerek i wątroby, elektrolitów, glukozy, albumin oraz krzepnięcia,
- oznaczenie tryptazy w surowicy,
- test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym,
- EKG, a przy wskazaniach kardiologicznych również echo serca.
Monitorowanie bezpieczeństwa leczenia
Midostauryna
Morfologię oraz pozostałe wymagane badania wykonuje się przed każdym cyklem w pierwszym roku terapii, a następnie zasadniczo co trzy cykle. W uzasadnionych przypadkach wykonywane jest także EKG.
Awaprytynib
Morfologię kontroluje się co dwa tygodnie przez pierwszych osiem tygodni, a później co 2–4 tygodnie zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego. Pozostałe badania wykonuje się przed kolejnymi cyklami, a po pierwszym roku co trzy cykle.
Ocena skuteczności terapii
ASM i SM-AHN
Ocenę szpiku wykonuje się po trzecim cyklu, a następnie zależnie od potrzeb, nie rzadziej niż co 12 cykli. Tryptazę oznacza się po trzecim cyklu, a później co trzy cykle.
Białaczka mastocytowa
Ocenę szpiku wykonuje się już po pierwszym cyklu, a następnie zależnie od sytuacji, nie rzadziej niż co 12 cykli. Tryptazę oznacza się po każdym z pierwszych sześciu cykli, a później co trzy cykle.
Odpowiedź na leczenie ocenia się za pomocą kryteriów właściwych dla zaawansowanej mastocytozy. Analizuje się m.in. odpowiedź całkowitą lub częściową, poprawę kliniczną, stabilizację i progresję choroby.
Jak długo trwa leczenie?
Leczenie jest kontynuowane do czasu wystąpienia kryterium wyłączenia z programu. O jego długości decydują odpowiedź na terapię, tolerancja leku i stan kliniczny pacjenta.
Kiedy leczenie może zostać zakończone?
- przy braku co najmniej częściowej odpowiedzi po trzech cyklach midostauryny,
- w razie progresji choroby podczas leczenia midostauryną lub awaprytynibem,
- po wystąpieniu nadwrażliwości albo nieakceptowalnej lub zagrażającej życiu toksyczności,
- gdy choroba współistniejąca lub stan pacjenta uniemożliwia kontynuację,
- w okresie ciąży lub karmienia piersią,
- w przypadku nieprzestrzegania zaleceń lub badań kontrolnych.
Najczęściej zadawane pytania
Czy program obejmuje mastocytozę indolentną?
Nie. Program B.115. jest przeznaczony dla dorosłych z zaawansowanymi postaciami choroby: ASM, SM-AHN lub białaczką mastocytową.
Czy awaprytynib można zastosować w pierwszej linii?
Nie w ramach tego programu. Awaprytynib jest dostępny od drugiej linii, po zastosowaniu co najmniej jednej terapii ogólnoustrojowej.
Czy midostauryna może być pierwszym leczeniem systemowym?
Tak. Program dopuszcza midostaurynę zarówno u pacjentów wcześniej nieleczonych systemowo, jak i po wcześniejszej terapii.
Dlaczego oznacza się stężenie tryptazy?
Tryptaza jest jednym z markerów obciążenia organizmu komórkami tucznymi. Jej zmiany, razem z wynikami badań szpiku i oceną kliniczną, pomagają monitorować odpowiedź na leczenie.
Gdzie można uzyskać kwalifikację?
Kwalifikację prowadzą wyspecjalizowane ośrodki hematologiczne realizujące program B.115. Informację o placówkach można uzyskać u hematologa lub w oddziale NFZ.
Źródła i dokumenty
Źródłem merytorycznym jest opis programu lekowego B.115. „Leczenie chorych na zaawansowane postacie mastocytozy układowej (ICD-10: C96.2, C94.3, D47.0)”, obowiązujący od lipca 2025 r.
Pełny opis programu lekowego B.115.
Dokument zawiera szczegółowe kryteria kwalifikacji, schematy dawkowania oraz zakres monitorowania.
Otwórz lub pobierz PDFZałącznik B.115.
LECZENIE CHORYCH NA ZAAWANSOWANE POSTACIE MASTOCYTOZY UKŁADOWEJ (ICD-10: C96.2, C94.3, D47.0)
• Artykuł zaktualizowano: