Onkologia dziecięca
Leczenie dinutuksymabem beta pacjentów z nerwiakiem zarodkowym współczulnym
Program obejmuje immunoterapię dinutuksymabem beta u pacjentów z neuroblastomą wysokiego ryzyka oraz chorobą nawrotową lub oporną na wcześniejsze leczenie.
Najważniejsze informacje
Program B.110. finansuje immunoterapię dinutuksymabem beta u pacjentów z nerwiakiem zarodkowym współczulnym, nazywanym także neuroblastomą. Leczenie dotyczy choroby wysokiego ryzyka oraz neuroblastomy nawrotowej lub opornej.
Kwalifikację prowadzi Zespół Koordynujący powołany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia. Program przewiduje podanie pięciu cykli immunoterapii, średnio co 35 dni.
Dla kogo jest program B.110?
Nowo rozpoznana choroba wysokiego ryzyka
Program obejmuje pacjentów z neuroblastomą wysokiego ryzyka, którzy uzyskali co najmniej częściową remisję miejsc przerzutowych po chemioterapii indukcyjnej i przeszli co najmniej jedną terapię mieloablacyjną wspomaganą przeszczepieniem krwiotwórczych komórek macierzystych.
Choroba nawrotowa lub oporna
Leczenie może objąć również pacjentów z nieadekwatną odpowiedzią na leczenie początkowe, progresją lub wznową choroby, jeżeli po kolejnej terapii uzyskano przynajmniej stabilizację i spełnione zostały pozostałe kryteria programu.
Na czym polega leczenie?
Immunoterapia dinutuksymabem beta
Dinutuksymab beta jest przeciwciałem monoklonalnym rozpoznającym antygen GD2 obecny na powierzchni komórek neuroblastomy. Jego zadaniem jest skierowanie odpowiedzi układu odpornościowego przeciwko komórkom nowotworowym.
Program przewiduje pięć cykli w dawce kumulacyjnej 100 mg/m² na cykl. W celu ograniczenia działań niepożądanych lek może być podawany w ciągłym wlewie trwającym 10 dni.
Leczenie skojarzone
U pacjentów z chorobą pierwotnie oporną, progresją, wznową albo bez całkowitej remisji po pierwszej linii można rozważyć połączenie dinutuksymabu beta z interleukiną-2. Równolegle stosowany jest kwas 13-cis-retinowy zgodnie ze standardami leczenia neuroblastomy.
Dawkowanie, sposób podawania, ewentualne przerwy i zmniejszenie dawki ustala zespół leczący zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego oraz bezpieczeństwem pacjenta.
Najważniejsze kryteria kwalifikacji
Rozpoznanie i przebieg leczenia
- rozpoznanie neuroblastomy zgodnie z kryteriami INSS,
- wiek co najmniej 12 miesięcy w chwili rozpoczęcia immunoterapii,
- choroba wysokiego ryzyka albo neuroblastoma nawrotowa lub oporna,
- brak progresji bezpośrednio przed rozpoczęciem immunoterapii,
- wymagane wcześniejsze leczenie zgodne z właściwym protokołem.
Stan pacjenta i zgoda
- odpowiednia czynność narządów,
- ujemne wyniki badań w kierunku HIV, HBV i HCV,
- centralny dostęp żylny lub zgoda na jego założenie,
- pisemna zgoda pacjenta lub przedstawiciela ustawowego,
- skuteczna antykoncepcja u pacjentów w wieku rozrodczym.
Wszystkie kryteria właściwe dla danego wskazania muszą być spełnione łącznie. W szczególnych sytuacjach, gdy nie można przeprowadzić terapii mieloablacyjnej, możliwość włączenia pacjenta ocenia Zespół Koordynujący.
Badania przed rozpoczęciem immunoterapii
Przed leczeniem wykonywana jest pełna ponowna ocena zaawansowania choroby i funkcji narządów. Obejmuje ona między innymi:
- badania obrazowe guza pierwotnego, okolic sąsiednich i wcześniej zajętych obszarów,
- ocenę układu kostnego za pomocą scyntygrafii MIBG, a w określonych sytuacjach scyntygrafii kości lub PET,
- biopsję i trepanobiopsję szpiku kostnego,
- oznaczenie NSE, ferrytyny, LDH oraz katecholamin i ich metabolitów,
- echo serca i EKG,
- ocenę funkcji płuc lub pomiar saturacji,
- morfologię oraz ocenę czynności wątroby i nerek,
- badanie okulistyczne, ocenę słuchu i EEG,
- badania w kierunku HBV, HCV i HIV.
Monitorowanie w trakcie leczenia
Przed każdym cyklem
Sprawdza się saturację krwi, czynność szpiku, wątroby i nerek. Jeżeli wyniki nie spełniają wymagań programu, rozpoczęcie kolejnego cyklu jest przesuwane do czasu poprawy parametrów.
Podczas cyklu
W określonych dniach wykonuje się morfologię, badania biochemiczne, CRP, ocenę krzepnięcia i EKG. Przy leczeniu z interleukiną-2 może być konieczne także RTG klatki piersiowej.
Po dwóch cyklach przeprowadza się ocenę wykluczającą progresję, obejmującą badania obrazowe, ocenę szpiku i markerów nowotworowych oraz – zależnie od sytuacji – ocenę układu kostnego.
Bezpieczeństwo terapii
Dinutuksymab beta może powodować działania wymagające ścisłego nadzoru szpitalnego, m.in. ból, reakcje alergiczne, spadek ciśnienia, zespół przesiąkania kapilarnego oraz objawy neurologiczne. Z tego powodu pacjent jest regularnie monitorowany, a leczenie może zostać czasowo przerwane lub podane w zmniejszonej dawce.
Przeciwwskazaniami mogą być m.in. ciężka aktywna infekcja, istotne zaburzenia krążenia lub rytmu serca, nasilona neuropatia, istotny wysięk opłucnowy, ciężka choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi, ciąża i karmienie piersią.
Jak długo trwa leczenie?
Planowane jest podanie pięciu cykli immunoterapii średnio co 35 dni. Leczenie może zostać zakończone wcześniej w przypadku wznowy lub progresji choroby, wystąpienia ciężkiej toksyczności albo innego kryterium wyłączenia.
Kontrole po zakończeniu terapii
Po immunoterapii ponownie ocenia się stan choroby oraz funkcję narządów. Wykonywane mogą być m.in. badania obrazowe, ocena układu kostnego i szpiku, markery nowotworowe, badania serca, płuc, wątroby, nerek, wzroku, słuchu, tarczycy i układu odpornościowego.
Informację o ewentualnej progresji lub wznowie choroby przekazuje się co 12 miesięcy przez pięć lat od zakończenia immunoterapii.
Najczęściej zadawane pytania
Czy neuroblastoma i nerwiak zarodkowy współczulny oznaczają tę samą chorobę?
Tak. Neuroblastoma jest nazwą stosowaną wymiennie z określeniem nerwiak zarodkowy współczulny.
Czy program dotyczy wyłącznie nowo rozpoznanej choroby?
Nie. Obejmuje także pacjentów z neuroblastomą oporną na leczenie, nawrotową lub po progresji, jeżeli spełniają szczegółowe kryteria programu.
Ile cykli immunoterapii przewiduje program?
Planowanych jest pięć cykli dinutuksymabu beta, podawanych średnio co 35 dni.
Dlaczego leczenie wymaga centralnego dostępu żylnego?
Lek jest podawany dożylnie, często w wielodniowym ciągłym wlewie. Centralny dostęp żylny ułatwia bezpieczne prowadzenie terapii i leczenia wspomagającego.
Kto podejmuje decyzję o kwalifikacji?
Pacjenta kwalifikuje Zespół Koordynujący ds. leczenia dinutuksymabem beta pacjentów z nerwiakiem zarodkowym współczulnym.
Źródła i dokumenty
Źródłem merytorycznym jest opis programu lekowego B.110. „Leczenie dinutuksymabem beta pacjentów z nerwiakiem zarodkowym współczulnym (ICD-10: C47)”, obowiązujący od września 2022 r.
Pełny opis programu lekowego B.110.
Dokument zawiera szczegółowe kryteria kwalifikacji, schemat leczenia oraz zakres monitorowania.
Otwórz lub pobierz PDFZałącznik B.110.
LECZENIE DINUTUKSYMABEM BETA PACJENTÓW Z NERWIAKIEM ZARODKOWYM WSPÓŁCZULNYM (ICD-10: C47)
• Artykuł zaktualizowano: