Onkologia kliniczna
Leczenie pacjentów z rakiem rdzeniastym tarczycy
Program obejmuje leczenie miejscowo zaawansowanego lub uogólnionego raka rdzeniastego tarczycy. Finansowane terapie to wandetanib oraz selperkatynib.
Najważniejsze informacje
Program B.108.FM. finansuje leczenie pacjentów z rakiem rdzeniastym tarczycy, który jest miejscowo zaawansowany lub uogólniony, gdy nie można zastosować resekcji, metod ablacyjnych ani radioterapii.
Dostępne są dwie terapie celowane: wandetanib oraz selperkatynib. Wybór leku zależy m.in. od wieku pacjenta, przebiegu choroby, wcześniejszego leczenia i wyniku badania genu RET.
Dla kogo jest program B.108.FM?
Choroba zaawansowana
Program obejmuje pacjentów z histologicznie potwierdzonym rakiem rdzeniastym tarczycy, miejscowo zaawansowanym lub uogólnionym, z obecnością zmian mierzalnych według aktualnych kryteriów RECIST.
Brak możliwości leczenia miejscowego
Przed kwalifikacją należy wykluczyć możliwość zastosowania leczenia operacyjnego, metod ablacyjnych oraz radioterapii. Obecność przerzutów musi być udokumentowana klinicznie i w badaniach obrazowych.
Terapie dostępne w programie
Wandetanib
Terapia jest przeznaczona dla dorosłych pacjentów z objawowym i postępującym nowotworem. Wymagane jest udokumentowanie progresji według kryteriów RECIST w ciągu 12 miesięcy poprzedzających rozpoczęcie leczenia oraz stan sprawności ECOG 0–2.
Zalecana dawka opisana w programie wynosi 300 mg na dobę.
Selperkatynib
Lek może być stosowany u pacjentów od 12. roku życia po niepowodzeniu lub nietolerancji terapii wandetanibem albo kabozantynibem. Warunkiem jest potwierdzenie germinalnej lub somatycznej mutacji w genie RET oraz brak wcześniejszego leczenia selektywnym inhibitorem RET.
Zalecana dawka wynosi 120 mg dwa razy na dobę przy masie ciała poniżej 50 kg albo 160 mg dwa razy na dobę przy masie ciała co najmniej 50 kg.
Sposób podawania, czasowe przerwy i zmniejszenie dawki ustala lekarz zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego oraz stanem pacjenta.
Znaczenie badania genu RET
Do leczenia selperkatynibem konieczne jest potwierdzenie mutacji germinalnej lub somatycznej w genie RET w guzie. Jeżeli nie ma możliwości zbadania tkanki nowotworowej, program dopuszcza dodatni wynik badania DNA linii zarodkowej.
Wynik mutacji germinalnej może mieć znaczenie także dla krewnych pacjenta. Potrzebę konsultacji genetycznej i ewentualnych badań rodzinnych należy omówić z lekarzem.
Kryteria kwalifikacji
Kryteria wspólne
- histologicznie potwierdzony rak rdzeniasty tarczycy,
- choroba miejscowo zaawansowana lub uogólniona,
- brak możliwości zastosowania operacji, ablacji lub radioterapii,
- zmiany mierzalne według kryteriów RECIST,
- odpowiednia wydolność narządowa,
- brak przeciwwskazań do wybranego leku,
- ujemny test ciążowy i stosowanie skutecznej antykoncepcji.
Dodatkowo przy selperkatynibie
- wiek co najmniej 12 lat,
- niepowodzenie lub nietolerancja wandetanibu albo kabozantynibu,
- potwierdzona mutacja genu RET,
- brak wcześniejszego leczenia selektywnym inhibitorem RET,
- brak aktywnych przerzutów do ośrodkowego układu nerwowego,
- odpowiedni stan sprawności ECOG lub wynik w skali Lansky’ego.
Wszystkie kryteria ogólne i właściwe dla wybranego leku muszą zostać spełnione łącznie. Program dopuszcza również kontynuację terapii rozpoczętej w ramach innego finansowania, jeżeli pacjent pierwotnie spełniał wymagane kryteria.
Badania przed rozpoczęciem leczenia
- morfologia krwi z rozmazem,
- AlAT, AspAT, bilirubina i kreatynina,
- stężenie potasu, wapnia i magnezu,
- kalcytonina, CEA i TSH,
- badanie ogólne moczu,
- test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym,
- pomiar ciśnienia tętniczego i EKG z oceną odstępu QTc,
- TK lub MR szyi, klatki piersiowej i jamy brzusznej,
- przy wandetanibie – badanie wzroku, w tym badanie lampą szczelinową.
Badania obrazowe muszą umożliwiać późniejszą obiektywną ocenę odpowiedzi na leczenie według aktualnych kryteriów RECIST.
Monitorowanie leczenia
Wandetanib
Po pierwszym tygodniu kontroluje się EKG oraz stężenia elektrolitów. Kolejne badania odbywają się po 3, 6 i 12 tygodniach, a następnie zasadniczo co 3 miesiące. Obejmują m.in. badania krwi, kalcytoninę, CEA, TSH, badanie moczu i TK lub MR. Badanie wzroku wykonuje się co 12 miesięcy.
Selperkatynib
Po pierwszym tygodniu wykonuje się EKG, badania elektrolitów i próby wątrobowe. Przez pierwsze 6 miesięcy kontrole odbywają się co najmniej raz w miesiącu, przez kolejne pół roku co 2 miesiące, a po roku co 3 miesiące. Monitoruje się również ciśnienie tętnicze.
Skuteczność leczenia ocenia się co 3 miesiące na podstawie badań obrazowych i aktualnych kryteriów RECIST. Analizowane są m.in. odpowiedź na leczenie, czas jej trwania, czas bez progresji, przeżycie całkowite i jakość życia.
Jak długo trwa leczenie?
Terapia jest kontynuowana do czasu wystąpienia kryterium wyłączenia z programu. Decyzję podejmuje lekarz prowadzący na podstawie skuteczności leczenia, jego bezpieczeństwa i stanu klinicznego pacjenta.
Kiedy leczenie może zostać zakończone?
- w razie udokumentowanej progresji choroby według kryteriów RECIST,
- po wystąpieniu nadwrażliwości na lek,
- gdy choroba współistniejąca lub stan pacjenta uniemożliwia dalszą terapię,
- przy pogorszeniu stanu sprawności do wartości określonej w programie,
- w okresie ciąży lub karmienia piersią,
- w przypadku nieprzestrzegania zaleceń, niewykonywania badań kontrolnych albo wycofania zgody na leczenie.
Najczęściej zadawane pytania
Czy program jest przeznaczony dla każdego pacjenta z rakiem tarczycy?
Nie. B.108.FM. dotyczy raka rdzeniastego tarczycy, oznaczonego kodem ICD-10 C73, który jest miejscowo zaawansowany lub uogólniony i spełnia pozostałe kryteria programu.
Czy przed leczeniem selperkatynibem potrzebne jest badanie RET?
Tak. Potwierdzenie mutacji germinalnej lub somatycznej w genie RET jest jednym z warunków kwalifikacji do tej terapii.
Czy selperkatynib może być stosowany u młodzieży?
Tak. Program dopuszcza tę terapię u pacjentów od 12. roku życia, pod warunkiem spełnienia wszystkich kryteriów kwalifikacji.
Dlaczego podczas terapii kontroluje się EKG?
Oba leki mogą wymagać monitorowania odstępu QTc. Zakres i częstotliwość kontroli ustala lekarz zgodnie z programem oraz aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego.
Gdzie można uzyskać kwalifikację?
Kwalifikację prowadzą ośrodki realizujące program B.108.FM. Informację o najbliższej placówce można uzyskać u lekarza prowadzącego lub w oddziale NFZ.
Źródła i dokumenty
Źródłem merytorycznym jest opis programu lekowego B.108.FM. „Leczenie pacjentów z rakiem rdzeniastym tarczycy (ICD-10: C73)”, obowiązujący od września 2023 r.
Pełny opis programu lekowego B.108.FM.
Dokument zawiera szczegółowe kryteria kwalifikacji, dawkowanie i zakres monitorowania.
Otwórz lub pobierz PDFZałącznik B.108.FM.
LECZENIE PACJENTÓW Z RAKIEM RDZENIASTYM TARCZYCY (ICD-10: C73)
• Artykuł zaktualizowano: