Podczas posiedzenia parlamentarnego zespołu ds. hematoonkologii jednym z ważniejszych dyskutowanych wątków była dostępność nowoczesnych terapii komórkwych. W centrum tej części dyskusji znalazła się terapia CAR-T, o której mówił prof. Grzegorz Basak, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Jego wypowiedź koncentrowała się na realnych możliwościach tej technologii, ale też na ograniczeniach systemowych, które wpływają na jej dostępność dla pacjentów.
Terapia CAR-T potrafi ratować życie tam, gdzie inne metody zawodzą. W Polsce wciąż pozostaje jednak trudno dostępna — głównie z powodu ograniczeń refundacyjnych. O wyzwaniach związanych z jej wdrażaniem mówił prof. Grzegorz Basak podczas posiedzenia parlamentarnego zespołu ds. hematoonkologii.
Jak działa terapia CAR-T
Prof. Grzegorz Basak przypomniał podstawy tej metody leczenia, która w ostatnich latach stała się jednym z najważniejszych osiągnięć współczesnej hematoonkologii. „Terapia limfocytami CAR-T opiera się na przeprogramowaniu genetycznym komórek układu odpornościowego tak, żeby mogły atakować chorobę nowotworową” – mówił.
Przypomniał, że to nie jest zwykły lek w kroplówce. To proces “przeprogramowania” własnych komórek odpornościowych pacjenta — tak, by same zaczęły zwalczać nowotwór. Limfocyty T są pobierane, genetycznie modyfikowane w laboratorium, a następnie – już jako “inteligentna amunicja” – wracają do organizmu pacjenta, by precyzyjnie uderzyć w komórki nowotworowe. Efekty? W niektórych przypadkach efekty są wręcz spektakularne. Jak zaznaczył ekspert, u niemal połowy pacjentów udaje się uzyskać długotrwałą remisję, u części pacjentów możliwe jest trwałe wyleczenie.
„Jest to terapia niezwykle skuteczna w wybranych wskazaniach. I w tych wskazaniach, które obecnie stosujemy, uzyskujemy długotrwałe remisje, być może wyleczenia, u niemal połowy pacjentów” – mówił ekspert.
Refundacja w Polsce – obecny stan
W Polsce terapia CAR-T jest już dostępna w kilku wskazaniach refundacyjnych. Ekspert wskazał, że obejmują one m.in. chłoniaki agresywne oraz ostrą białaczkę limfoblastyczną. Jednocześnie zwrócił uwagę na obszary, w których dostęp nadal pozostaje ograniczony, m.in. dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym oraz chłoniakiem grudkowym. „Istotną luką refundacyjną jest refundacja w przypadku szpiczaka plazmocytowego oraz chłoniaka grudkowego” – mówił prof. Basak. To właśnie te dwa wskazania pojawiają się dziś najczęściej w kontekście potrzeb systemowych i oczekiwań środowiska klinicznego.
W swojej wypowiedzi profesor odniósł się do konkretnych danych klinicznych, które stanowią podstawę do rozszerzania wskazań dla terapii CAR-T. W przypadku szpiczaka plazmocytowego przywołał wyniki badań porównawczych. „Badanie CORTITUDE-4 wykazało, że od drugiej do czwartej linii leczenia ci pacjenci uzyskują istotną korzyść zarówno trzykrotnie zmniejszone ryzyko progresji w porównaniu do grupy kontrolnej, a w zasadzie o połowę zmniejszone ryzyko zgonu w czasie obserwacji.”
Zwrócił także uwagę na wysoki odsetek odpowiedzi na leczenie. Jak mówił: „70 procent pacjentów uzyskuje całkowitą remisję, podczas gdy w grupie kontrolnej 21 procent pacjentów.”
W przypadku chłoniaka grudkowego skuteczność terapii również pozostaje wysoka. „Większość pacjentów, niemal wszyscy pacjenci odpowiadają, do 96 procent pacjentów odpowiada na limfocyty CAR-T.”
Problem kosztów i organizacji systemu
Dlaczego więc nie wszyscy pacjenci mają dostęp do terapii CAR-T? Pomimo wysokiej skuteczności, terapia CAR-T wiąże się z istotnymi kosztami. Prof. Grzegorz Basak wskazał, że to jeden z głównych czynników ograniczających jej dostępność. „Niewątpliwym ograniczeniem dla terapii limfocytów CAR-T jest wysoka cena.”
Prof. Grzegorz Basak otwarcie przyznał, że obecna cena komercyjnych preparatów jest dla budżetu państwa ogromnym obciążeniem. W tym kontekście coraz częściej pojawiają się rozwiązania systemowe, które mają na celu obniżenie kosztów. Jednym z nich jest tzw. „wyłączenie szpitalne”, czyli lokalna produkcja terapii. Istotną korzyścią jest to, że są trzy do czterokrotnie tańsze niż produkty dostępne komercyjnie.”
Jak zaznaczył ekspert, takie rozwiązania funkcjonują już w niektórych krajach Europy, m.in. w Hiszpanii i Holandii.
💡 Warto wiedzieć: Kulisy terapii CAR-T
– Czym jest CAR-T? To “leczenie szyte na miarę”. Polega na pobraniu od pacjenta limfocytów T, które w laboratorium zostają wyposażone w specjalny receptor (CAR). Dzięki niemu, po powrocie do organizmu, potrafią one bezbłędnie rozpoznać i zniszczyć komórki nowotworowe.
– Gdzie tkwi największa nadzieja? W wynikach badań takich jak CARTITUDE-4. U pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym ryzyko progresji choroby spadło trzykrotnie w porównaniu do standardowych metod leczenia.
– Europejskie wzorce: Hiszpania i Holandia już teraz stosują tzw. “wyłączenie szpitalne”. Produkcja terapii wewnątrz szpitali uniwersyteckich pozwala obniżyć koszty leczenia o 60-70 procent w stosunku do komercyjnych preparatów.
– Potencjał na przyszłość: CAR-T to nie tylko nowotwory krwi. Naukowcy już pracują nad zastosowaniem tej metody w walce z guzami litymi oraz chorobami z autoagresji (np. toczniem).
TERAPIA CAR-T W LICZBACH
~50%
pacjentów uzyskuje długotrwałą remisję (w wybranych wskazaniach).
96%
odpowiedzi na leczenie w przypadku chłoniaka grudkowego.
*Dane przytoczone przez prof. G. Basaka podczas posiedzenia parlamentarnego zespołu ds. hemato-onkologii.
“Obecnie w Polsce terapia CAR-T jest refundowana m.in. w leczeniu agresywnych chłoniaków z komórek B oraz ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci i młodych dorosłych.”
Kierunki rozwoju i przyszłość terapii
Horyzont zastosowań CAR-T stale się przesuwa. Eksperci podkreślają, że technologia ta wkrótce może wyjść poza hematoonkologię i pomóc chorym na schorzenia z autoagresji czy guzy lite. Wyzwanie pozostaje jednak to samo: jak sprawić, by ten medyczny cud stał się standardem dostępnym dla każdego, kto go potrzebuje? Bez nowych modeli finansowania system może nie udźwignąć ciężaru nadchodzącej rewolucji — a przełomowa terapia pozostanie dostępna tylko dla nielicznych.
W SKRÓCIE: CAR-T W POLSCE
- – Co to jest: Terapia genowa polegająca na przeprogramowaniu własnych komórek odpornościowych pacjenta (limfocytów T), aby skuteczniej atakowały raka.
- – Skuteczność: Pozwala uzyskać długotrwałą remisję lub wyleczenie u niemal 50% pacjentów w wybranych wskazaniach.
- – Refundacja (Obecnie): Dostępna dla pacjentów z niektórymi typami agresywnych chłoniaków oraz ostrą białaczką limfoblastyczną.
- – Bariery (Dostępność): Głównymi przeszkodami są wysoka cena komercyjnych produktów oraz brak refundacji dla szpiczaka plazmocytowego i chłoniaka grudkowego.
- – Potencjalne rozwiązanie: Wprowadzenie modelu “wyłączenia szpitalnego” (lokalnej produkcji terapii), co mogłoby obniżyć koszty 3-4 krotnie.
WARTO WIEDZIEĆ: SŁOWNICZEK POJĘĆ
Limfocyty T: Komórki układu odpornościowego, które odgrywają kluczową rolę w zwalczaniu infekcji i komórek nowotworowych.
Remisja (Całkowita): Stan, w którym objawy choroby nowotworowej znikają, a w badaniach nie wykrywa się komórek rakowych. Może to być krok do wyleczenia.
Szpiczak plazmocytowy: Nowotwór krwi wywodzący się z komórek plazmatycznych (rodzaj białych krwinek) w szpiku kostnym – nowotwór krwi wywodzący się z komórek odpornościowych.
Wyłączenie szpitalne (Hospital Exemption): Przepisy umożliwiające stosowanie zaawansowanych terapii (jak CAR-T) produkowanych w placówkach medycznych (np. szpitalach uniwersyteckich) na małą skalę, bez pełnej procedury rejestracyjnej leku.
Hematoonkologia – lokomotywa postępu. CAR-T w szpiczaku: rewolucja dziś czy jutro? WIDEO
Parlamentarny Zespół ds. hematoonkologii