Ostra białaczka szpikowa rozwija się tak szybko, że po rozpoznaniu nie ma miejsca na długie oczekiwanie na rozpoczęcie terapii. Prof. dr hab. Agnieszka Wierzbowska podkreśla, że dostęp do nowoczesnych leków pozwolił w Polsce poprawić wyniki leczenia, szczególnie u starszych i obciążonych innymi chorobami pacjentów, którzy nie mogą otrzymać intensywnej chemioterapii.
Zobacz wideo: Jak terapie celowane zmieniły leczenie ostrej białaczki szpikowej? Prof. Agnieszka Wierzbowska wyjaśnia, jakie możliwości zyskali starsi pacjenci, dlaczego diagnostyka molekularna ma kluczowe znaczenie oraz jak nowoczesne leczenie może ograniczyć liczbę powikłań i hospitalizacji. Ekspertka mówi również o dostępie do terapii w Polsce i dziękuje Ministerstwu Zdrowia oraz instytucjom publicznym za decyzje, które umożliwiły ten przełom.
W AML leczenie trzeba rozpocząć szybko
Ostra białaczka szpikowa różni się od wielu nowotworów litych zarówno przebiegiem biologicznym, jak i obrazem klinicznym. Podczas konferencji „Pacjent w Centrum Uwagi” prof. Agnieszka Wierzbowska, kierownik Oddziału Hematologii i Transplantologii i Chorób Wewnętrznych z Wojewódzkiego Wielospecjalistycznego Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi, zwróciła uwagę przede wszystkim na tempo rozwoju choroby. Bez właściwego leczenia AML może doprowadzić do śmierci w ciągu czterech–sześciu tygodni, dlatego diagnostyka i decyzja terapeutyczna muszą przebiegać sprawnie.
„Nie mamy czasu w chwili rozpoznania na prowadzenie długiej diagnostyki, oczekiwania długiego na wyniki badań. Musimy działać natychmiast, żeby ratować chorych” – mówiła prof. Wierzbowska.
Ekspertka oceniła, że w ciągu ostatniej dekady dokonała się zasadnicza zmiana w możliwościach leczenia tej choroby. Polscy pacjenci mają obecnie dostęp do prawie wszystkich terapii rekomendowanych i stosowanych na świecie w pierwszej oraz drugiej linii leczenia. W swojej wypowiedzi podziękowała Ministerstwu Zdrowia i instytucjom publicznym za decyzje, które umożliwiły ten postęp.
„To ogromne podziękowanie i ukłon w kierunku zarówno ministerstwa, jak i organizacji państwowych, że taki przełom się dokonał. Jesteśmy świadkiem tego, co dzieje się w tej chwili u naszych chorych” – podkreśliła.
Największa zmiana dotyczy starszych chorych
W ocenie prof. Wierzbowskiej szczególne znaczenie ma rozszerzenie możliwości leczenia osób starszych, po 65. roku życia, oraz pacjentów z chorobami współistniejącymi. W AML intensywna chemioterapia może przynieść dobry efekt, ale nie każdy chory może ją bezpiecznie otrzymać. U pacjentów w gorszym stanie ogólnym ryzyko zgonu związane z agresywnym leczeniem może przewyższać potencjalną korzyść.
Przez lata takim chorym można było zaproponować przede wszystkim niskodawkową, konwencjonalną chemioterapię, przy której mediana przeżycia wynosiła około czterech–pięciu miesięcy. Pierwszym krokiem naprzód było wydłużenie jej do blisko dziesięciu miesięcy. Dopiero wprowadzenie terapii celowanych przyniosło kolejną, znacznie większą zmianę. Jak wskazała ekspertka, dzięki nim mediana przeżycia w tej grupie może obecnie wynosić od dwóch do trzech i pół roku.
„To jest trzykrotne wydłużenie mediany przeżycia. Uważam, że to ogromny przełom” – zaznaczyła prof. Wierzbowska.
Inny cel leczenia u pacjentów fit i chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnej terapii
Znaczenie nowoczesnych terapii zależy od stanu pacjenta i celu leczenia. U chorych określanych jako „fit”, czyli kwalifikujących się do intensywnej terapii, dąży się do całkowitego wyleczenia. Efekt chemioterapii jest u większości z nich wzmacniany allogenicznym przeszczepieniem krwiotwórczych komórek macierzystych. Dołączenie nowych leków do standardowego leczenia może pogłębić odpowiedź i zwiększyć odsetek remisji bez wykrywalnej choroby resztkowej. Pacjenci przystępujący do transplantacji w głębokiej remisji mają większą szansę na długie przeżycie bez nawrotu.
Drugą grupę stanowią osoby starsze, bardziej obciążone i niekwalifikujące się początkowo do intensywnej chemioterapii. Prof. Wierzbowska przypomniała, że przez lata była to populacja z dużą niezaspokojoną potrzebą medyczną. Terapie celowane pozwalają nie tylko wydłużyć życie, lecz również uzyskać całkowitą remisję u części chorych. To może otworzyć drogę do transplantacji także osobom w starszym wieku. Jak mówiła ekspertka, obecnie przeszczepienia wykonuje się u wybranych pacjentów do 75. roku życia, a granica wieku stopniowo się przesuwa.
Jeżeli transplantacja nie jest możliwa, leczenie niskointensywne może być kontynuowane tak długo, jak pozostaje skuteczne. Wówczas istotne stają się jego tolerancja, liczba powikłań i możliwość prowadzenia terapii ambulatoryjnie. Uzyskanie remisji dzięki dołączeniu nowoczesnego leku pozwala części pacjentów ograniczyć pobyty w szpitalu i kontynuować leczenie poza oddziałem.
Czytaj także: Pacjent „fit” i „unfit” w AML – dwie populacje, różne strategie leczenia
Terapie celowane zmieniają leczenie ostrej białaczki szpikowej
Mutacja IDH1 pozwala precyzyjniej dobrać leczenie
Jako przykład leczenia dopasowanego do biologii choroby prof. Wierzbowska wskazała zastosowanie iwosydenibu, inhibitora IDH1, u pacjentów, u których stwierdzono mutację IDH1. W jej ocenie dobrze pokazuje to różnicę między działaniem klasycznej chemioterapii a terapią ukierunkowaną molekularnie.
Standardowa chemioterapia może uszkadzać zarówno komórki białaczkowe, jak i zdrowe komórki szpiku. Leczeniu towarzyszą neutropenia, wysokie ryzyko zakażeń oraz konieczność przetaczania koncentratu krwinek czerwonych i płytek krwi. Terapia celowana działa precyzyjniej. Prof. Wierzbowska opisała jej mechanizm jako przywracanie komórce nowotworowej właściwego kierunku dojrzewania i różnicowania.
„To jest bardzo precyzyjne leczenie, które często ma takie działanie resocjalizujące komórkę nowotworową. Czyli jakby naprowadza tę nowotworową komórkę na właściwy tor dojrzewania, różnicowania. I ta komórka przywracana jest do społeczeństwa hematologicznego” – wyjaśniła.
Mniejsza toksyczność oznacza mniej przetoczeń i powikłań infekcyjnych, a także możliwość ograniczenia hospitalizacji. Z perspektywy chorego przekłada się to na leczenie, które w większym stopniu można prowadzić w domu. „Mniej powikłań, mniej hospitalizacji, leczenie w domu” – podsumowała prof. Wierzbowska.
Co to oznacza dla pacjenta
Rozpoznanie ostrej białaczki szpikowej wymaga szybkiego ustalenia planu leczenia. Badania genetyczne i molekularne pomagają określić biologiczne cechy choroby oraz sprawdzić, czy pacjent może skorzystać z terapii ukierunkowanej na konkretną mutację. Nowe leki poszerzają możliwości leczenia nie tylko u osób kwalifikujących się do intensywnej chemioterapii, lecz także u starszych pacjentów i chorych z chorobami współistniejącymi. U części z nich mogą wydłużyć przeżycie, umożliwić uzyskanie remisji, a czasem również otworzyć drogę do transplantacji.
Najczęściej zadawane pytania
Dlaczego leczenie AML trzeba rozpocząć szybko?
Ostra białaczka szpikowa jest nowotworem o bardzo agresywnym przebiegu. Prof. Wierzbowska wskazała, że bez właściwego leczenia może doprowadzić do śmierci w ciągu czterech–sześciu tygodni.
Kim są pacjenci określani jako fit?
To chorzy, których stan pozwala na zastosowanie intensywnego leczenia. W tej grupie celem jest wyleczenie, często z wykorzystaniem allogenicznej transplantacji po uzyskaniu odpowiednio głębokiej remisji.
Dlaczego diagnostyka molekularna jest ważna w AML?
Pozwala wykryć zmiany molekularne, między innymi mutację IDH1, które mogą wpływać na wybór leczenia ukierunkowanego na konkretny cel.
Czy terapie celowane mogą być stosowane u starszych pacjentów?
Tak. Wypowiedź prof. Wierzbowskiej dotyczyła przede wszystkim poprawy możliwości leczenia starszych i obciążonych pacjentów, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii.
Jak terapie celowane wpływają na codzienne leczenie?
Według prof. Wierzbowskiej mogą ograniczyć toksyczność, liczbę infekcji, przetoczeń i hospitalizacji, a po uzyskaniu remisji pozwolić na kontynuowanie części leczenia ambulatoryjnie.
Czytaj także: Co po niepowodzeniu inhibitorów BTK? Potrzeby chorych na PBL i chłoniaka z komórek płaszcza
Nowoczesne leczenie PBL pozwala uzyskiwać długotrwałe remisje
CAR-T dostępne wcześniej i dla większej grupy pacjentów z chłoniakami
Od rozpoznania do terapii CAR-T – dlaczego właściwa kwalifikacja ma kluczowe znaczenie
Jak przeprowadzić pacjenta przez leczenie i nie zgubić go w systemie
• Artykuł zaktualizowano: