Może się okazać, że na lipcowej liście refundacyjnej pojawią się nawet cztery nowe terapie dla chorych na raka pęcherza moczowego. Jeśli tak się stanie, będziemy mogli powiedzieć, że potrzeby związane z nowotworami układu urologicznego są w Polsce zaspokojone na bardzo dobrym poziomie – stwierdził Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, podczas konferencji Pacjent w Centrum Uwagi.
W Polsce odnotowuje się rocznie ponad 8 tys. nowych rozpoznań raka pęcherza moczowego, a śmiertelność wynosi ok. 3,8-4 tys., czyli ponad połowa osób, które zachorowują, niestety umiera. W odróżnieniu od raka jelita grubego czy raka piersi nie ma badań przesiewowych w kierunku tego nowotworu, objawy są bardzo nieswoiste, stąd bardzo często choroba jest rozpoznawana na późnym etapie. Chorują głównie osoby w wieku dojrzałym i głównie mężczyźni, aczkolwiek ostatnio zarysowuje się niepokojący trend wzrostowy w populacji kobiet. Palenie tytoniu jest najbardziej istotnym czynnikiem ryzyka rozwoju raka pęcherza moczowego – 70 proc. chorych na ten nowotwór to palacze tytoniu.
Jeśli chodzi o możliwości wyleczenia, rokowania są relatywnie dobre, ale tylko na wczesnym etapie, kiedy choroba zlokalizowana jest wyłącznie w obrębie ściany pęcherza moczowego. Wtedy odpowiednie leczenie miejscowe w skojarzeniu z farmakoterapią dają duże szanse na całkowitą eradykację choroby. W przypadku pacjentów, u których diagnoza wykazuje zaawansowaną chorobę, nie można mówić o całkowitym wyleczeniu. Wymagają przewlekłego leczenia systemowego, którego celem jest możliwe maksymalne wydłużenie przeżycia przy jak najlepszej jakości życia. W ostatnim czasie pojawiło się dużo możliwości terapeutycznych, a od 2022 r. funkcjonuje program lekowy, który jednak – zdaniem ekspertów – wymaga modyfikacji.
Enfortumab wedotyny już funkcjonuje w programie lekowym, ale jest możliwy do zastosowania w kolejnych liniach leczenia w połączeniu z inną terapią.
W rozsiewie choroby nowotworowej sięgamy głównie po leczenie systemowe. Przez lata była to chemioterapia, która jest skuteczną metodą, ale około połowy chorych nie może skorzystać z leczenia ze względu na zły stan ogólny pacjenta i dodatkowe obciążenia. Program lekowy dla raka pęcherza moczowego powstał w 2022 r. i znajdują się w nim trzy leki. Jest to duży postęp, jeśli chodzi o leczenie tego nowotworu, który zwiększa znakomicie nasze możliwości skutecznej walki z rozsiewem tej choroby, natomiast jego konstrukcja sprawia nam klinicystom pewien problem. Brakuje w nim szerszego dostępu do immunoterapii jako samodzielnej linii leczenia. Możliwość podania immunoterapii w zasadzie dotyczy chorych, którzy mogą otrzymać chemioterapię, a potrzebujemy tej opcji leczenia dla pacjentów, którzy z chemioterapii jednak efektywnie skorzystać by nie mogli. Tak więc pierwsza potrzeba to możliwość zastosowania immunoterapii w pierwszej i kolejnych liniach leczenia nieco swobodniej, jeśli zaistnieje taka potrzeba – wyjaśnił dr hab. Jakub Żołnierek, onkolog kliniczny, prezes Stowarzyszenia Polska Grupa Raka Nerki.
dr Jakub Żołnierek: Brakuje dostępu do nowoczesnych opcji leczenia w pierwszej linii. Enfortumab wedotyny już funkcjonuje w programie lekowym, ale jest możliwy do zastosowania w kolejnych liniach leczenia w połączeniu z inną terapią.
Istotny postęp w leczeniu raka urotelialnego dokonał się w ostatnim roku, kiedy przedstawiono wyniki badania klinicznego oceniającego skojarzenie immunoterapii (pembrolizumab) z nowoczesnym leczeniem celowanym – koniugatem (enfortumab wedotyny). Wyniki tego badania pokazały, że pojawiła się nowoczesna forma leczenia istotnie poprawiająca rokowanie chorych na zaawansowanego raka urotelialnego, pozwalająca na wydłużenie przeżycia całkowitego do nigdy wcześniej nie obserwowanych wartości.
Brakuje dostępu do nowoczesnych opcji leczenia w pierwszej linii. Enfortumab wedotyny już funkcjonuje w programie lekowym, ale jest możliwy do zastosowania w kolejnych liniach leczenia w połączeniu z inną terapią. Skojarzenie pembrolizumabu z enfortumabem wedotyny w pierwszej linii rewolucjonizuje leczenie systemowe rozsianego raka urotelialnego, podwajając skuteczność leczenia w porównaniu do chemioterapii, co jest dużym przełomem i na tę opcję czekamy – powiedział ekspert.
Dr hab. Jakub Żołnierek wymienił jeszcze erdafitynib, lek ukierunkowany molekularnie, który mógłby być skutecznie stosowany w kolejnych liniach leczenia rozsiewu raka urotelialnego, jeśli immunoterapia i uprzednio zastosowane terapie nie odniosłoby oczekiwanego efektu albo doszło do progresji wtórnie po zakończeniu poprzednich linii leczenia. „Jest to lek, który byłby wartościową opcją dla dwudziestu, być może dwudziestu kilku procent chorych ze zidentyfikowanymi określonymi aberracjami genetycznymi dotyczącymi przede wszystkim tak zwanego receptora FGFR-3. Mamy w tym przypadku predyktor molekularny kwalifikujący do tej terapii, który od razu wskazuje pacjentów, u których korzyści ze stosowania erdafitynibu mogą być duże” – podkreślił dr hab. Jakub Żołnierek. Mam nadzieję, że negocjacje z firmami farmaceutycznymi przebiegną sprawnie i będziemy mogli jako klinicyści skutecznie wykorzystywać wspomniane leki w praktyce – dodał ekspert.
Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, powiedział, że jeśli chodzi o nowotwory związane z układem urologicznym, to w raku prostaty potrzeby terapeutyczne są bardzo dobrze zaspokojone – dostępność leków jest praktycznie 100-procentowa. Podobnie jest w raku nerki.
Natomiast w przypadku raka urotelialego rzeczywiście jest jeszcze obszar do zagospodarowania. W procesie refundacyjnych znajdują się cztery nowe terapie. Trzy są na takim etapie, że zakończenie procesu może się zbiec z ogłoszeniem lipcowej listy refundacyjnej, jeden wniosek jest dopiero na samym początku drogi. Trzy propozycje są w naszym zasięgu finansowym,
czwarta ma bardzo wysoką cenę. Więc apel do firm farmaceutycznych, że bez naprawdę dobrych ofert finansowych, będzie im trudno. Ale może się też okazać, że na lipcowej liście refundacyjnej pojawią się nawet cztery nowe terapie dla chorych na raka pęcherza moczowego. Jeśli tak się stanie, będziemy mogli powiedzieć, że potrzeby związane z nowotworami układu urologicznego są w Polsce zaspokojone na bardzo dobrym poziomie – podsumował dyrektor Oczkowski.
Mateusz Oczkowski: Ale może się też okazać, że na lipcowej liście refundacyjnej pojawią się nawet cztery nowe terapie dla chorych na raka pęcherza moczowego.
rak pęcherza moczowego, nowotwór, leczenie, immunoterapia, chemioterapia, program lekowy, diagnostyka, rozsiew, terapia celowana, palenie tytoniu, diagnoza, pacjenci, terapia, nowoczesne leki, zdrowie publiczne, polityka lekowa, refundacja, Mateusz Oczkowski, Jakub Żołnierek