W najnowszych wytycznych amerykańskiej organizacji NCCN (National Comprehensive Cancer Network) dotyczących leczenia makroglobulinemii Waldenströma znalazły się wyniki badania klinicznego OBI-1 – projektu opracowanego i przeprowadzonego przez Polskie Konsorcjum Szpiczakowe. To dowód na to, że praca polskich naukowców realnie wpływa na globalne standardy leczenia rzadkich nowotworów hematologicznych.
Makroglobulinemia Waldenströma to rzadki nowotwór układu krwiotwórczego, łączący cechy chłoniaka i szpiczaka. Choroba ma nawrotowy charakter, co sprawia, że kluczowe znaczenie mają alternatywne terapie dostępne po niepowodzeniu leczenia pierwszej linii. NCCN w aktualnej wersji wytycznych (3.2025) wskazuje schematy z inhibitorami BTK (ibrutynib, zanubrutynib) oraz klasyczną chemioimmunoterapię (rytuksymab z bendamustyną) jako główne opcje terapii początkowej. W Polsce refundowany jest zanubrutynib.
Nowością w zaleceniach jest uwzględnienie obinutuzumabu – przeciwciała anty-CD20 – jako opcji dla pacjentów, którzy nie tolerują rytuksymabu lub przestali na niego reagować. To właśnie wyniki badania OBI-1, prowadzonego w Polsce, doprowadziły do wpisania tej terapii do zaleceń NCCN.
W ramach OBI-1 chorzy z nawrotem choroby po leczeniu rytuksymabem otrzymywali obinutuzumab w monoterapii. Po uzyskaniu stabilizacji kontynuowali terapię podtrzymującą przez dwa lata. Choć lek nie ma jeszcze rejestracji w tym wskazaniu ani w Europie, ani w USA, jego skuteczność i dobra tolerancja sprawiają, że może stać się cennym narzędziem w leczeniu przyszłościowym.
Jak podkreślają prof. Tomasz Wróbel (kierownik Kliniki Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych UM im. Piastów Śląskich we Wrocławiu) i prof. Krzysztof Giannopoulos (prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów), polskie badania – mimo że realizowane poza dużymi instytucjami finansującymi – mają realny wpływ na standardy leczenia. To już druga taka sytuacja po badaniu ATLAS, dotyczącym intensyfikacji leczenia szpiczaka plazmocytowego. Oba projekty pokazują, że nawet niekomercyjne inicjatywy mogą kształtować międzynarodowe wytyczne.
Choć obinutuzumab nie zastąpi inhibitorów BTK, stanowi ważne uzupełnienie w leczeniu nawrotowej postaci choroby, szczególnie gdy inne terapie są niedostępne lub nieskuteczne. Jak mówi prof. Wróbel, każdy skuteczny lek o innym mechanizmie działania jest potrzebny w walce z chorobą, której przebieg często wymaga kilku linii leczenia.
Nowy system grup krwi: przełom w hematologii czy rzadkie zjawisko?
makroglobulinemia Waldenströma, NCCN2025, obinutuzumabOBI-1, Polskie Konsorcjum Szpiczakowe, Tomasz Wróbel, Krzysztof Giannopoulos, leczenie nawrotów, inhibitory BTK, zanubrutynib, rytuksymab, leczenie szpiczaka, nowotwory hematologiczne, terapie celowane, badania kliniczne, przeciwciała anty-CD20, wytyczne leczenia nowotworów, choroby hematoonkologiczne, niekomercyjne badania kliniczne, terapia podtrzymująca