Pozytywną rekomendację dotyczącą refundacji leku Phesgo w leczeniu pooperacyjnym wczesnego raka piersi HER2-dodatniego wydał prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Rekomendacja obejmuje pacjentki, u których zajęcie regionalnych węzłów chłonnych potwierdzono w badaniu po operacji. Agencja nie poparła natomiast finansowania pooperacyjnej kontynuacji tej terapii u pacjentek, które otrzymały leczenie przed operacją i uzyskały całkowitą odpowiedź patologiczną.
Phesgo łączy pertuzumab i trastuzumab w preparacie podawanym podskórnie. Obecnie jest refundowany między innymi w leczeniu przedoperacyjnym wczesnego raka piersi HER2-dodatniego u pacjentek z zajętymi regionalnymi węzłami chłonnymi. Wniosek oceniony przez AOTMiT dotyczył rozszerzenia finansowania na leczenie uzupełniające po operacji. Równolegle prowadzone jest postępowanie dotyczące pertuzumabu podawanego dożylnie w skojarzeniu z trastuzumabem.
W rekomendacji nr 132/2026, wydanej 21 września, Agencja rozpatrzyła osobno dwie sytuacje kliniczne. Pierwsza dotyczy pacjentek, które nie otrzymały leczenia przedoperacyjnego, a przerzuty do regionalnych węzłów chłonnych stwierdzono w badaniu materiału pobranego podczas operacji. Druga obejmuje pacjentki z węzłami zajętymi już przed leczeniem, które otrzymały terapię przedoperacyjną, a następnie w materiale pooperacyjnym nie stwierdzono pozostałości raka inwazyjnego w piersi ani zajęcia węzłów chłonnych. Dla obu grup Agencja sformułowała odmienne wnioski.
Rekomendacja nr 132/2026 z dnia 21 września 2026 r. Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego Phesgo (pertuzumab + trastuzumab) w ramach programu lekowego B.9.FM. „Leczenie chorych na raka piersi (ICD-10: C50)”
Korzyść wykazana u chorych z zajętymi węzłami
Podstawą pozytywnej oceny dla pierwszej grupy są wyniki badania APHINITY. Porównano w nim leczenie uzupełniające pertuzumabem, trastuzumabem i chemioterapią z leczeniem trastuzumabem i chemioterapią bez pertuzumabu. Po medianie obserwacji wynoszącej 11,3 roku w grupie otrzymującej pertuzumab uzyskano lepsze wyniki przeżycia bez choroby inwazyjnej. Różnicę stwierdzono zarówno w całej badanej populacji, jak i w podgrupie z zajętymi węzłami chłonnymi. W tej podgrupie wykazano również poprawę przeżycia całkowitego.
Wyniki dotyczące pacjentek z zajętymi węzłami pochodzą z analizy podgrupy większego badania, co AOTMiT zaznacza jako ograniczenie dostępnych danych. Mimo to Agencja uznała je za wystarczającą podstawę do rekomendowania refundacji u chorych, u których zajęcie węzłów potwierdzono po operacji, a leczenia nie poprzedzała terapia neoadjuwantowa. Pozytywna rekomendacja jest warunkowa: zaproponowany mechanizm dzielenia ryzyka, który wpływa na koszt terapii ponoszony przez płatnika, ma zostać poprawiony tak, aby był co najmniej równie korzystny jak mechanizm obowiązujący dla produktów zawierających pertuzumab w programie B.9.FM.
Agencja uwzględniła również bezpieczeństwo leczenia. We wcześniejszej analizie badania APHINITY w grupie otrzymującej pertuzumab częściej występowały między innymi zdarzenia niepożądane o nasileniu co najmniej trzeciego stopnia oraz ciężkie zdarzenia niepożądane. Ocena korzyści z leczenia wymaga więc uwzględnienia także jego działań niepożądanych.
Dlaczego druga grupa nie otrzymała pozytywnej rekomendacji? Inaczej AOTMiT oceniła kontynuowanie pertuzumabu po operacji u pacjentek, które przed rozpoczęciem leczenia miały zajęte węzły chłonne, otrzymały terapię neoadjuwantową i uzyskały całkowitą odpowiedź patologiczną, określaną jako tpCR. Brak pozytywnej rekomendacji dla tej grupy nie oznacza, że Agencja stwierdziła nieskuteczność leczenia. Wskazała, że dostępne badania nie pozwalają ustalić, jaką dodatkową korzyść przynosi kontynuowanie pertuzumabu wraz z trastuzumabem po operacji w tej konkretnej sytuacji.
Badanie APHINITY dotyczyło leczenia uzupełniającego bez wcześniejszej terapii neoadjuwantowej. Z kolei w badaniu PEONY pertuzumab stosowano zarówno przed operacją, jak i po niej. Jego wyniki opisują zatem efekt całej strategii leczenia, lecz nie pozwalają oddzielić korzyści wynikającej wyłącznie z pooperacyjnej kontynuacji leku. Nie przedstawiono też osobnych wyników dla pacjentek, które miały wyjściowo zajęte węzły i następnie uzyskały całkowitą odpowiedź patologiczną.
Wynik pooperacyjny określany jako pN+ oznacza potwierdzenie zajęcia węzłów w materiale pobranym podczas operacji. Określenie cN+ odnosi się do zajęcia węzłów stwierdzonego przed leczeniem. Pacjentka z wyjściowym wynikiem cN+ może po skutecznym leczeniu przedoperacyjnym uzyskać wynik ypN0, czyli brak nowotworu w węzłach ocenianych po terapii. Agencja oceniała możliwość finansowania leczenia po operacji właśnie z uwzględnieniem tej różnicy w przebiegu terapii.
Czytaj także: Co podtyp raka piersi mówi o wyborze leczenia?
Podanie podskórne i dalsza droga do refundacji
Oceniany preparat zawiera obie substancje czynne w jednej postaci podskórnej. Przywołane w rekomendacji badanie FeDeriCa wykazało, że zapewnia ona ekspozycję na leki nie gorszą niż dożylne podanie pertuzumabu i trastuzumabu. W badaniu PHranceSCa pacjentki wyraźnie preferowały podanie podskórne, wskazując na wygodę i oszczędność czasu. Dane te dotyczą sposobu podawania leku; podstawą rozstrzygnięcia, komu finansować leczenie po operacji, pozostają dowody odnoszące się do poszczególnych grup pacjentek.
AOTMiT oceniła także koszty rozszerzenia refundacji. W analizie ekonomicznej leczenie pertuzumabem i trastuzumabem było skuteczniejsze, ale droższe od leczenia samym trastuzumabem. Przy uwzględnieniu proponowanego mechanizmu dzielenia ryzyka oszacowany koszt uzyskania dodatkowego efektu zdrowotnego mieścił się poniżej przyjętego progu opłacalności. Agencja zaznaczyła zarazem, że rozszerzenie refundacji zwiększyłoby wydatki NFZ, a ograniczenie jej do pacjentek z pooperacyjnie potwierdzonym zajęciem węzłów oznaczałoby mniejsze wydatki niż finansowanie leczenia obu wnioskowanych grup.
Rekomendacja AOTMiT nie jest decyzją o objęciu leku refundacją. Określa stanowisko Agencji wobec ocenionego wniosku; decyzja refundacyjna należy do Ministra Zdrowia. Na tym etapie nie należy więc przedstawiać pozytywnej rekomendacji jako już obowiązującego rozszerzenia dostępu do Phesgo.
Co to oznacza dla pacjenta?
Jeśli pacjentka z wczesnym rakiem piersi HER2-dodatnim nie otrzymała leczenia przedoperacyjnego, a badanie po operacji wykazało zajęcie regionalnych węzłów chłonnych, rekomendacja AOTMiT dotyczy możliwości rozszerzenia refundacji leczenia uzupełniającego o Phesgo, czyli pertuzumab z trastuzumabem w postaci podskórnej. Dostęp do terapii na nowych zasadach będzie zależał od ostatecznej decyzji refundacyjnej i jej szczegółowych kryteriów.
Jeśli leczenie rozpoczęło się przed operacją i doprowadziło do całkowitej odpowiedzi patologicznej, Agencja nie zarekomendowała refundacji pooperacyjnej kontynuacji Phesgo w ocenianym wskazaniu. Powodem jest brak bezpośrednich danych, które pozwalałyby określić dodatkową korzyść z tej części leczenia. Indywidualny plan terapii należy omówić z zespołem prowadzącym.
Najczęściej zadawane pytania
Czy Phesgo jest już refundowane po operacji dla grupy opisanej w rekomendacji?
Nie. Dokument z 21 września 2026 r. jest rekomendacją AOTMiT, a nie decyzją o rozszerzeniu refundacji.
Co oznacza pN+?
To potwierdzone w badaniu pooperacyjnym zajęcie regionalnych węzłów chłonnych przez nowotwór. Pozytywna rekomendacja dotyczy pacjentek leczonych po operacji, bez wcześniejszej terapii neoadjuwantowej, u których stwierdzono taki wynik.
Czym jest całkowita odpowiedź patologiczna?
W grupie ocenianej przez AOTMiT chodzi o sytuację, w której po leczeniu przedoperacyjnym w materiale pooperacyjnym nie stwierdzono raka inwazyjnego w piersi ani zajęcia węzłów chłonnych (tpCR; ypT0/is N0).
Czy negatywna rekomendacja dla pacjentek z całkowitą odpowiedzią oznacza, że pertuzumab po operacji im nie pomaga?
Nie można wyciągnąć takiego wniosku. Agencja stwierdziła brak bezpośrednich dowodów pozwalających ocenić dodatkową korzyść z pooperacyjnej kontynuacji pertuzumabu w tej konkretnej grupie.
Rekomendacja nr 132/2026 Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji z 21 września 2026 r. w sprawie refundacji produktu Phesgo w programie B.9.FM; przekazany tekst źródłowy.
Jak działa program lekowy B.9.FM w raku piersi?
Leczenie pooperacyjne HER2-dodatniego raka piersi: nowe wskazania w USA
• Artykuł zaktualizowano: