Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydał warunkowo pozytywną rekomendację dotyczącą refundacji leku Perjeta w leczeniu pooperacyjnym wczesnego raka piersi HER2-dodatniego. Dotyczy ona pacjentek, u których przerzuty do regionalnych węzłów chłonnych stwierdzono w badaniu po operacji. Agencja nie rekomenduje natomiast finansowania dalszego podawania pertuzumabu pacjentkom, które po leczeniu przedoperacyjnym uzyskały całkowitą odpowiedź patologiczną. Powodem tej różnicy jest zakres dostępnych dowodów klinicznych.
Rekomendacja nr 133/2026, wydana 21 września, dotyczy dożylnego pertuzumabu podawanego z trastuzumabem w ramach programu lekowego B.9.FM „Leczenie chorych na raka piersi”. AOTMiT oceniała rozszerzenie finansowania na leczenie adjuwantowe, czyli prowadzone po operacji. Obecnie Perjeta w skojarzeniu z trastuzumabem jest finansowana w określonych sytuacjach przed zabiegiem; we wskazaniu pooperacyjnym opisanym we wniosku finansowany jest trastuzumab. Równolegle oceniany jest Phesgo, podskórny preparat zawierający oba przeciwciała.
Rekomendacja nr 133/2026 z dnia 21 września 2026 r. Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego Perjeta (pertuzumab) w ramach programu lekowego B.9.FM. „Leczenie chorych na raka piersi (ICD-10: C50)”
Zobacz: PROGRAM LEKOWY B.9.FM
Dwie grupy pacjentek, dwa różne pytania
Wniosek refundacyjny obejmował dwie sytuacje kliniczne. W pierwszej pacjentka nie otrzymała leczenia przedoperacyjnego, a dopiero badanie materiału po operacji wykazało przerzut lub przerzuty do regionalnych węzłów chłonnych. Wynik ten określa się jako pN+. To właśnie dla tej grupy prezes AOTMiT rekomenduje objęcie Perjety refundacją w leczeniu uzupełniającym, pod warunkiem uzgodnienia odpowiednio korzystnego instrumentu dzielenia ryzyka, czyli mechanizmu wpływającego na koszt terapii dla płatnika.
Druga sytuacja dotyczy pacjentek, u których zajęcie węzłów chłonnych stwierdzono przed leczeniem (cN+). Otrzymały one terapię przedoperacyjną, a w badaniu po zabiegu nie stwierdzono resztkowego nowotworu inwazyjnego w piersi ani węzłach chłonnych. W rekomendacji wynik ten zapisano jako całkowitą odpowiedź patologiczną — tpCR, ypT0/is N0. AOTMiT nie rekomenduje refundacji dalszego podawania pertuzumabu po operacji w tej grupie. Nie oznacza to, że zakwestionowano uzyskany efekt leczenia przedoperacyjnego. Agencja wskazuje, że dostępne badania nie pozwalają ustalić, jaką dodatkową korzyść daje tym pacjentkom kontynuowanie samego pertuzumabu po zabiegu.
Co wykazało badanie APHINITY? Najważniejszym źródłem danych dla oceny leczenia pooperacyjnego było badanie APHINITY. Porównano w nim schemat zawierający pertuzumab, trastuzumab i chemioterapię ze schematem obejmującym trastuzumab i chemioterapię, bez pertuzumabu. Mediana obserwacji w analizie skuteczności wyniosła 11,3 roku.
W grupie pacjentek z zajętymi węzłami chłonnymi dodanie pertuzumabu wiązało się z poprawą przeżycia wolnego od choroby inwazyjnej lub zgonu. Współczynnik ryzyka wyniósł HR 0,74; dla przeżycia całkowitego w tej grupie — HR 0,79. Obie różnice były istotne statystycznie. Wyniki dotyczące pacjentek z zajętymi węzłami pochodzą jednak z analizy podgrupy większego badania, co AOTMiT uwzględniła przy ocenie siły dowodów. W grupie bez zajętych węzłów chłonnych nie wykazano istotnej statystycznie poprawy tych wyników.
APHINITY odpowiada na pytanie o wartość dodania pertuzumabu do leczenia pooperacyjnego u chorych, które wcześniej nie otrzymały terapii neoadjuwantowej. Nie rozstrzyga natomiast, czy należy kontynuować ten lek po operacji u pacjentek, które otrzymały go przed zabiegiem i osiągnęły całkowitą odpowiedź patologiczną.
AOTMiT przeanalizowała również badanie PEONY, obejmujące podawanie pertuzumabu przed operacją i po niej. Wykazano w nim korzyść dla niektórych wyników związanych z przebiegiem choroby, ale pacjentki przydzielano do grup terapeutycznych jeszcze przed rozpoczęciem leczenia przedoperacyjnego. Wyniki odzwierciedlają więc efekt całej terapii okołooperacyjnej. Nie przedstawiono osobnych wyników pozwalających ocenić korzyść z kontynuowania pertuzumabu po operacji wyłącznie u pacjentek z wyjściowo zajętymi węzłami, które uzyskały tpCR.
Czytaj także: Jak wygląda leczenie raka piersi w programie B.9.FM?
Choroba resztkowa po leczeniu przedoperacyjnym: nowe wskazania terapii HER2
Skuteczność i bezpieczeństwo w ocenie Agencji
Rekomendacja omawia także bezpieczeństwo dodania pertuzumabu. W analizie APHINITY, przy medianie obserwacji wynoszącej 45,4 miesiąca, w grupie otrzymującej pertuzumab częściej występowały zdarzenia niepożądane co najmniej trzeciego stopnia oraz ciężkie zdarzenia niepożądane. AOTMiT nie odnotowała natomiast istotnej statystycznie różnicy między grupami w kategorii zdarzeń niepożądanych prowadzących do zgonu. Wyniki dotyczące jakości życia nie wykazały klinicznie istotnej różnicy między porównywanymi schematami w ocenianych punktach czasowych.
W ocenie ekonomicznej schemat z pertuzumabem okazał się skuteczniejszy, ale droższy od leczenia trastuzumabem. Przy uwzględnieniu proponowanego mechanizmu dzielenia ryzyka jego koszt w relacji do uzyskanego efektu zdrowotnego mieścił się poniżej ustawowego progu opłacalności; bez tego mechanizmu — powyżej progu. Agencja przewiduje wzrost wydatków NFZ po ewentualnym rozszerzeniu refundacji. Oszacowania przedstawione we wniosku dotyczyły jednak łącznie obu ocenianych produktów i obu grup pacjentek, dlatego nie są prostą prognozą kosztu refundacji Perjety wyłącznie w grupie pN+.
W dokumencie zwrócono uwagę, że wytyczne kliniczne dopuszczają kontynuowanie podwójnej blokady HER2 po uzyskaniu całkowitej odpowiedzi patologicznej. Rekomendacja refundacyjna odpowiada jednak na węższe pytanie: czy przedstawione dowody pozwalają przypisać dodatkową korzyść właśnie kontynuacji pertuzumabu po operacji w ocenianej grupie. W opinii prezesa AOTMiT na dziś takiego rozstrzygnięcia brakuje.
Pozytywna rekomendacja dla pacjentek z pooperacyjnie potwierdzonym zajęciem węzłów chłonnych nie jest jeszcze decyzją o refundacji. Określa stanowisko Agencji w postępowaniu, którego dalszy wynik zależy od decyzji Ministra Zdrowia i warunków finansowania.
Co to oznacza dla pacjentki?
Jeżeli po operacji wczesnego raka piersi HER2-dodatniego badanie potwierdzi przerzuty do regionalnych węzłów chłonnych, rekomendacja AOTMiT wspiera rozszerzenie możliwości refundowanego leczenia uzupełniającego o pertuzumab z trastuzumabem. Na tym etapie nie daje jeszcze dostępu do nowego wskazania. Pacjentka, która otrzymywała pertuzumab przed operacją i uzyskała całkowitą odpowiedź patologiczną, znajduje się w drugiej z ocenionych grup — dla niej rekomendacja dotycząca kontynuacji pertuzumabu po zabiegu jest negatywna. O planie leczenia należy rozmawiać z zespołem prowadzącym na podstawie wyniku pooperacyjnego i aktualnych zasad programu B.9.FM.
Czy status HER2 może się zmienić w trakcie leczenia?
Najczęściej zadawane pytania
Czy AOTMiT zaleciła refundację Perjety wszystkim pacjentkom z wczesnym rakiem piersi HER2-dodatnim?
Nie. Pozytywna rekomendacja dotyczy leczenia pooperacyjnego pacjentek, u których przerzuty do regionalnych węzłów chłonnych potwierdzono w badaniu po operacji (pN+), i jest uzależniona od warunków finansowania.
Czy całkowita odpowiedź patologiczna po leczeniu przedoperacyjnym oznacza, że dalsze leczenie jest zbędne?
Rekomendacja tego nie stwierdza. Dotyczy wyłącznie oceny dodatkowej korzyści z kontynuowania pertuzumabu po operacji w określonej grupie pacjentek.
Czy rekomendacja oznacza, że Perjeta jest już refundowana po operacji w nowym wskazaniu?
Nie. Rekomendacja AOTMiT stanowi etap postępowania refundacyjnego; ostateczna decyzja o objęciu nowego wskazania finansowaniem należy do Ministra Zdrowia.
Czym różni się Perjeta od Phesgo w opisanym postępowaniu?
Perjeta zawiera pertuzumab i jest podawana dożylnie wraz z trastuzumabem. Phesgo zawiera oba leki w preparacie do podania podskórnego. W odniesieniu do Phesgo prowadzone jest równoległe postępowanie refundacyjne.
Rekomendacja nr 133/2026 Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji z 21 września 2026 r., dotycząca produktu Perjeta w programie B.9.FM.
• Artykuł zaktualizowano: